RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Un cambio de manos da más posibilidades a un tratamiento para la Retinosis Pigmentaria

InvestigaciónDesde el área de investigación científica, os contábamos recientemente que la empresa GenSight seguía avanzando en su camino para restaurar la visión perdida por la retinosis pigmentaria, a través del enfoque de la optogenetica, ahora os informamos de que la empresa RetroSense tiene novedades que consideramos muy interesantes.

RetroSense hace varios años, está metida de lleno en la optogenetica para tratar la retinosis pigmentaria, tanto que es la primera que tiene un ensayo clínico en marcha para evaluar la seguridad y tolerabilidad de este tratamiento, hasta la fecha ya hay pacientes que han sido dosificados y están siendo monitoreados.

Lo que queremos destacar es que Allergan, y según se desprende de la noticia, adquiere RetroSense, una compraventa que puede dar más solidez al avance del enfoque y al propio ensayo clínico, así que estaremos muy pendientes, tanto de lo que se publique en relación a estos pacientes que ya han sido intervenidos con el tratamiento de la optogenetica, y también con lo que a partir de ahora, aporte la nueva empresa Allergan.

A continuación os dejamos la traducción de la noticia.

Allergan adquiere la compañía de terapia Génica RetroSense Therapeutics incorporando tecnología puntera a la línea de trabajo innovadora de la compañía.

- RST-001 usa la optogenética para permitir a las células de luz natural de la retina detectar luz.

- Esto refuerza la continua investigación de Allergan de nuevos productos para tratar las necesidades no cubiertas de pacientes con enfermedades y afecciones retinianas.

- Añade otro programa de desarrollo importante en el liderato de la Linea de trabajo de Allergan para un potencial tratamiento de las afecciones de retina.

DUBLÍN y ANN ARBOR, Mich., 6 de Septiembre de 2016

Allergan plc, una compañía líder mundial de la farmacéutica, y RetroSense Therapeutics LLC, una compañía biotecnología dedicada en las la aproximación de las nuevas

terapias génicas para la restauración de la visión en pacientes que sufren de ceguera, ha anunciado que Allergan ha adquirido sustancialmente todos los activos de

RetroSense en una transacción en efectivo. Bajo los términos de la transacción, Allergan ha pagado por RetroSense $ 60 millones por adelantado, y se ha comprometido a posibles pagos de regulación y comercialización de hitos relacionados con su principal programa de desarrollo, RST-001, una nueva terapia génica para el tratamiento potencial de la retinosis pigmentaria ( RP).

"La adquisición de RetroSense y su programa RST-001 se basa en el profundo compromiso de Allergan al cuidado de los ojos, y nuestro enfoque en la inversión para la innovación hacia las condiciones de la retina, incluyendo retinosis pigmentaria, donde los pacientes necesitan opciones de tratamiento", dijo Brent Saunders , CEO y Presidente de Allergan.

La Retinosis Pigmentaría (RP) es un grupo de trastornos genéticos raros, caracterizado por la pérdida progresiva de visión nocturna y de visión periférica, seguido eventualmente de la pérdida de la visión central, y ceguera en muchos casos. Aproximadamente 100.000 personas que viven en los EE.UU. Y 1 de cada 4000 personas en el mundo sufren de este trastorno.

RST-001 es la primera aplicación en su clase de terapia génica de la optogenética, un enfoque terapéutico que confiere sensibilidad a las células para percibir la luz que ya no pueden hacer de forma nativa a causa de la enfermedad.

Mediante la aplicación de la optogenética en retinas en las cuales los fotorreceptores han degenerado, la retina gracias a dicha tecnología presenta una nueva sensibilidad a la luz.

En 2014, RST-001 recibió la designación de fármaco huérfano por la FDA de Estados Unidos para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

El enfoque optogenético RST-001 emplea un gen fotosensitivo, canalrodopsina-2, para crear nuevos fotosensores en las células ganglionares de la retina para potencialmente restaurar la visión en retinas en condiciones degeneradas. En agosto de 2015 , la solicitud de nuevo fármaco en investigación RetroSense (IND) para la RST-001 recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). En marzo del año 2016 , RetroSense inició un ensayo clínico Fase I / IIa para evaluar la seguridad de la RST-001 en pacientes que están siendo dosificados, y en agosto del año 2016 , los pacientes con cohorte de dosis baja habían sido dosificados de forma segura.

"El programa RST-001 y su enfoque de terapia génica optogenética podría ser un gran avance en el tratamiento de las necesidades no satisfechas de una serie de afecciones retinales, incluyendo la Retinosis pigmentaría RP," dijo David Nicholson , Jefe de Investigación y Desarrollo Oficial, de Allergan. "El equipo de Allergan se encuentra excitado por la perspectiva de avanzar en un enfoque completamente nuevo en el tratamiento de enfermedades de la retina, y esta tecnología es altamente complementaria a nuestros programas de desarrollo en curso en este área de tratamiento crítico."

"Con su profundo compromiso con el cuidado de los ojos, la fuerte red de la comunidad profesional de la visión, y su compromiso con el avance de la innovación en las afecciones de la retina, Allergan era el socio más convincente y que daría el mejor ajuste estratégico para avanzar en el

desarrollo de la RST-001 y maximizar el potencial de esta plataforma tecnológica ", dijo Sean Ainsworth , ex director general de RetroSense Therapeutics. "La incorporación de RST-001 al desarrollo mundial del cuidado del ojo de Allergan y la prestación de su comercialización, posicionará esta tecnología potencialmente revolucionaria para ser utilizada por los profesionales de la oftalmología para mejorar el tratamiento de los pacientes con enfermedades de la retina de todo el mundo."

"Los pacientes con retinosis pigmentaria de todo el mundo están siguiendo de cerca el estudio de RST-001", declaró David G. Birch , Ph.D., científico jefe y oficial ejecutivo de la Fundación Retina del Suroeste y el investigador principal de la Fase I / IIa del ensayo clínico. "Hoy en día, las opciones de tratamiento son muy limitadas, los médicos están entusiasmados con el potencial para restaurar o mejorar la visión para sus pacientes."

Para obtener más información acerca de RetroSense, visite la sección de Relaciones con Inversores de Allergan de su sitio web en http://www.allergan.com/investors/events-presentations .

 

Área de Investigación científica de RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

ReNeuron reporta un avance positivo en los ensayos clínicos

 Desde el área de investigación científica os compartimos hoy, una noticia de ReNeuron, empresa que lleva varios tratamientos en vías de ensayos clínicos y que entre ellos figura uno para la retinosis pigmentaria.

Intentando resumir lo que aporta la noticia, podemos destacar que ReNeuron tiene una línea de células madres que se denominan progenitoras, éstas son de un tipo con mucho potencial para una posible restauración de células afectadas por una enfermedad de tipo genética.

En lo que se refiere al ensayo de ReNeuron para retinosis pigmentaria, será para 15 pacientes, ahora mismo 3 pacientes ya han sido administrados con este tipo de tratamiento de células madres, y los datos de seguimiento son buenos, como podéis leer en la noticia son denominados de corto plazo, porque son recientes, pero son buenos.

A estos tres sumarán otros seis pacientes, lo que completaría la primera parte del ensayo, y terminaría por completo la Fase I con la segunda parte con los seis restantes pacientes.

Queremos destacar que los ensayos siempre se dividen en cohortes, eso quiere decir la cantidad que podamos administrar a un paciente.

Por lo tanto, se hacen grupos de 3 pacientes, y nos estamos refiriendo al primer grupo con una dosis baja en cantidad de células madres.

Es por ello, y que al ser los datos positivos pasan a administrar al siguiente grupo de 3 pacientes una dosis mayor, o lo que es lo mismo, un número mayor de células madre.

Así es como funcionan todos los ensayos clínicos que son probados y regulados por la FDA, es por ello que son lentos, pero también son seguros.

A continuación, la noticia:


Josh White | ShareCast | 06 Sep, el año 2016
 

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Desarrollador con sede en Reino Unido de productos terapéuticos basados en células ReNeuron Group proporcionó una actualización comercial antes de su reunión general anual el martes.

La empresa informó que todos los pacientes han sido tratados en el ensayo clínico de fase II PISCES II de su candidato de terapia celular CTX para pacientes con discapacidad motora como consecuencia de un accidente cerebrovascular isquémico.

Se dijo que los datos de seguimiento de tres meses a partir del estudio estarán disponibles, como estaba previsto, en diciembre.

En función de los resultados del estudio de fase II, que se espera presentar una solicitud en el primer trimestre de 2017 para comenzar una fase II / III de ensayos clínicos con CTX en pacientes con discapacidad motora después del accidente cerebrovascular.

Fase I / II de ensayos clínicos de la compañía de su célula Progenitora de la retina humana (CPRH) célula candidata como terapia para la retinitis pigmentosa (RP) también está avanzando bien, dicen desde la junta.

Se trata de un estudio en Estados Unidos, que se realiza en el Massachusetts Eye and Ear Infirmary en Boston, y es un estudio abierto, estudio de dosis escalada para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de células madre CPRH como candidato de terapia celular en quince pacientes con RP avanzada.

"Estamos encantados de anunciar que el reclutamiento y el tratamiento de la primera cohorte de dosis de tres pacientes se ha completado", dijo la junta.
"La Junta de Control de Seguridad de Datos para el estudio ha examinado los datos iniciales de seguridad a corto plazo de estos pacientes y se ha acordado que el estudio debe continuar con la siguiente cohorte de dosis.

"Se espera disponer de los datos de seguridad y tolerabilidad de la primera parte de la Fase I del estudio de los primeros nueve pacientes a mediados del 2017, y los datos de seguridad a largo plazo, así como los datos a corto plazo de la segunda parte de la Fase II del estudio en los restantes seis pacientes que se espera hacia la segunda mitad de 2017. "

En tercer lugar, CTX candidato terapia celular de ReNeuron para la isquemia crítica del miembro (CLI) se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase I en el Reino Unido.

CLI es una condición que resulta en una pérdida de flujo sanguíneo a la extremidad inferior, es común en los diabéticos y, finalmente, puede llevar a la amputación.

Ese estudio está progresando hasta su finalización y la compañía espera tener datos de seguridad disponibles a partir de este estudio a finales de este año.

Por último, la junta dijo que los estudios pre-clínicos continúan en línea con el plan en el programa del exosoma a través de la nanomedicina de la empresa.

Los exosomas son nanopartículas secretadas por todas las células, incluyendo las células madre CTX patentadas por ReNeuron, y juegan un papel clave en la señalización de célula a célula.

La junta dijo que la investigación temprana con exosomas derivados de CTX ha demostrado que pueden tener un efecto significativo en la regulación del crecimiento celular y de la apoptosis en el cáncer.

"Hemos seleccionado el glioblastoma multiforme (GBM), como primer objetivo clínico para ExoPr0, nuestro primer candidato del programa exosome nanomedicine.

"GBM representa el 16 por ciento de todos los cánceres cerebrales diagnosticadas, con 25.000 pacientes diagnosticados por año en los EE.UU. y Europa juntos."

El programa exosome nanomedicine de ReNeuron se beneficia de una subvención de 2,1 millones de libras de Innovate UK para financiar el desarrollo de procesos de fabricación, así como pruebas de eficacia y toxicidad preclínica del candidato ExoPr0.
"Nuestros programas de desarrollo terapéutico permanecen en la pista con el siguiente hito clínico clave que es la Fase II con los datos del estudio PISCES II en pacientes con accidente cerebrovascular con discapacidad, en diciembre de este año", dijo el CEO Olav Hellebø.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

ACT confirma que un participante de su ensayo clínico mejoró su agudeza visual desde 0’05(1) a 0’5(1) con el tratamiento

Texto traducido del inglés.

Fuente: ACT
Lugar: Marlborough (Massachusetts)
Fecha: 16-May-2013
Traducción: Jose (Las Palmas)

Advanced Cell Technology, compañía de vanguardia en el campo de la medicina regenerativa, confirma (en relación a un artículo publicado el día anterior por Reuters) que la visión de un paciente participante en su investigación clínica con células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) derivadas de células madre embrionarias humanas (hESC), ha mejorado en su agudeza visual desde 0’05(1) hasta 0’5(1) al seguir el tratamiento.

“Nos siguen alentando los progresos que vemos en las investigaciones clínicas que tenemos en marcha,a pesar de que los resultados incluidos en el mencionado artículo eran confidenciales y no estaban pensados para ser publicados en este momento”, comentó Gary Rabin, presidente de ACT; y añadió: “Nuestro plan es esperar para publicar resultados adicionales de las investigaciones clínicas cuando tengamos un conjunto significativo de datos.”

En la actualidad ACT está reclutando pacientes en tres ensayos clínicos en EE.UU. y Europa para el tratamiento de la distrofia macular de Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su variante seca, mediante la mencionada terapia celular (células RPE derivadas de hESC). Estos ensayos son estudios prospectivos y abiertos(2), diseñados para determinar la seguridad y tolerancia del trasplante subretinal de estas células en los pacientes con DMAE seca o Stargardt en el plazo de un año, momento previsto para la valoración.

ACT advierte de que la mejoría en la visión del paciente reportada en dicho artículo podría no ser indicativa de los futuros resultados de los ensayos clínicos con esta terapia celular. La información incluida en el artículo de Reuters debería ser entendida en el contexto de los trámites de carácter legal y financiero que se realizan entre ACT y la SEC(3).


Notas del traductor:

(1): Una agudeza de 0’05 o 20/400 equivale a un 5% de la considerada como visión normal. Una de 0’5 o 20/40 equivale a un 50% de la misma.

(2): Un estudio abierto, u “open-label” es en el que, en contraposición a los del tipo “ciego” o “doble ciego”, tanto el paciente como el investigador conocen el tratamiento empleado.

(3)  La SEC (U.S. Securities and Exchange Commission) es una agencia gubernamental encargada de vigilar los mercados financieros y de valores, algo así como la CNMV (Comisión Nacional del Mercado de Valores) en España.

Noticia original:
http://www.advancedcell.com/news-and-media/press-releases/act-confirms-clinical-trial-participant-sh owed-improvement-in-vision-from-20-400-to-20-40-following-treatment/index.asp

Artículo de Reuters que se nombra en la noticia:
http://www.reuters.com/article/2013/05/15/science-stemcells-idUSL2N0DU2DG20130515

Randy Mills del CIRM: Las nuevas normas de la FDA para las células madre no van a resolver el problema

 Desde el área de investigación queremos aportar más datos en relación a una noticia anterior que se refería a 3 mujeres que habían quedado ciegas en EEUU por haber recibido un tratamiento no probado para la DMAE.

Esa noticia, era la traducción de una presentación que se hizo en unas jornadas que preparó la FDA, y en la que uno de los intervinientes mostraba su queja en ese sentido.

El objeto de que la FDA celebrara esas charlas, es porque quiere cambiar algunas normas para poder controlar cierto vacío legal que permite que las clínicas privadas ofrezcan tratamientos que aún no han sido probados y testeados, y que los pongan a disposición de los pacientes.

Según podréis leer la noticia que os compartimos abajo, veréis que existen dos caminos para realizar los ensayos clínicos, ambos caminos son regulados por la FDA, pero si bien el primer camino es muy complicado, y cargado de procesos burocráticos y administrativos, el segundo camino está exento de tantos controles y requerimientos de la FDA.

Desde Retimur desconocemos porque esa segunda alternativa para llevar a cabo un ensayo clínico es tan ambigua o permisiva, y con lo que podemos entender, creemos que no es correcto que exista esa exención.

Creemos que en la siguiente traducción comprenderéis a grandes rasgos un debate que ahora es de actualidad, aunque ya hace un tiempo que se estaba gestando.

 

14 DE DE SEPTIEMBRE DE, EL AÑO 2016/ KEVIN MCCORMACK

Durante los últimos dos días la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha estado llevando a cabo una audiencia en Bethesda, Maryland, sobre las nuevas regulaciones para reforzar el control sobre tratamientos con células madre. La FDA invitó al público a dar su testimonio durante la audiencia sobre la normativa que afectaría a muchas de las clínicas que actualmente ofrecen las terapias no probadas

El debate se ha apasionado por no decir más. Los partidarios de las clínicas dicen que ofrecen un servicio valioso y que los pacientes deben tener derecho a decidir por sí mismos cómo quieren que sus propias células sean utilizadas. Los opositores dicen que las clínicas son poco más que los vendedores de aceite de serpiente, ofreciendo falsos tratamientos no probados.

Uno de los que se presentaron fue Randy Mills, Presidente y CEO del CIRM. Randy ha sido muy claro en el pasado sobre la necesidad de la FDA para cambiar la forma en que se regulan las terapias con células madre.

En el Instituto de Medicina Regenerativa de California, Randy explicó por qué cree que las normas que la FDA propone no van a solucionar el problema, y puede incluso empeorar las cosas:

Foto Randy MillsLa FDA debe encontrar un término medio para el bien de los pacientes.

No estamos contentos, ya que mucha gente no es feliz, con la proliferación de estas clínicas de células madre - algunas de las cuales probablemente están haciendo un buen trabajo. Sin embargo, otras están haciendo claramente reivindicaciones extravagantes de las que no hay datos reales.
Hay un par de condiciones que se unen para crear esta tormenta.
Una de ellas es que la necesidad es muy real. Estos pacientes están realmente luchando. Ellos no tienen alternativas. Están desesperados y necesitan ayuda.  Y tienen que esperar unas cuantas décadas más para que la ciencia pueda ponerse al día.

Por otro lado, tenemos un paradigma regulatorio que sólo ofrece dos vías para poner una terapia celular en el mercado. Una vía que es un intenso requisito reglamentario, el mayor que en cualquier parte del mundo para cualquier producto - la solicitud de licencia biológica a través de la FDA, que dura de 10 a 20 años y los costes son de más de mil millones de dólares.

La otra es a través de las excepciones que la FDA ha hecho, que no requieren absolutamente ninguna aprobación previa a la comercialización de ningún tipo. Puede estar en el mercado en días, sin datos.

La carga regulatoria asociada con uno es enorme y con el otro es casi inexistente.

Así que no es de extrañar que estamos viendo una proliferación de estas clínicas de células madre que continúan apareciendo y que están operando bajo la suposición de que están bajo la exención.

Lo que la FDA está diciendo ahora es: 'No estamos contentos con esto. Vamos a definir algunos términos de manera más estrecha que en el pasado ... y hacer que sea más difícil llegar legalmente al mercado bajo la vía de una reglamentación menos gravosa ".

Eso es lo que esta reunión quería tratar.

El problema con su estrategia es doble. No se refiere a los pacientes, o el lado “necesidad” de la ecuación. Y no creo que tengan la oportunidad de trabajar en realidad en este sentido porque la FDA, debe reconocer que ellos no tienen los recursos para hacer cumplir este tipo de regulaciones a nivel de la clínica.
Tendrían que aplicar esencialmente la regulación de la práctica en los médicos, pero está muy por encima de sus capacidades. Incluso si fueran capaces de hacerla cumplir, sería como llevarles en un coche a esos pacientes a otro lugar.

Estamos abogando por la creación de alguna vía media que traería terapias esencialmente no regulados en el redil de la regulación, pero de una manera que puedan cumplirse.

Yo prefiero saber estas clínicas están siendo reguladas y la recolección de datos de los que tienen ellos operan bajo el radar de la FDA. Me gustaría que haya una revisión formal previa a la comercialización de estas terapias antes de que sean puestos en el mercado. Me gustaría que haya datos de seguridad y eficacia.

Voy a ser muy duro para conseguir que la FDA vea que tapando este agujero no hará desaparecer el problema.

Pensando que van a fortalecer la regulación consiguen que los pacientes estén convencidos de que no hay absolutamente ninguna posibilidad de que la ayuda esté en camino.

No hay una gran cantidad de pruebas que sugieran que este tipo de procedimientos sean excesivamente arriesgados. No es que ellos no tienen riesgo, pero así funciona la medicina. Si usted es un paciente que no tiene absolutamente ninguna alternativa, es probable que esté dispuesto a correr el riesgo.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.