RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Las células madre trasplantadas en monos sin medicamentos anti-rechazo

 Desde el área de investigación científica, os compartimos hoy una noticia muy interesante, y es que se ha conseguido trasplantar células IPS en monos sin tener que utilizar medicina anti-rechazo.

Cuando las células IPS han sido reprogramadas y se introducen en el ojo de la misma persona de donde se obtuvo la muestra no hay rechazo, pero sí en cambio las células IPS reprogramadas se obtienen de donantes con la idea de utilizarlas en otras personas diferentes hay rechazo.

Para que podamos entender lo que los investigadores han descubierto, sería como ocurre con la sangre, que hay varios tipos, y que cuando donamos sangre, se tiene en cuenta para saber que la transfusión es segura. Pues en el caso de las células IPS reprogramadas, han encontrado un modo de saber si las células no serán rechazadas.

Por último, aclarar que es una prueba realizada en monos, y que se buscaba descubrir la efectividad de ese método para saber la compatibilidad de las células, hará falta tiempo para trasladarlo a los humanos, pero aun así sigue siendo una buena noticia.


Por HealthDay News | 15 de de septiembre, 2016 a 15:16

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Jueves, 15 de septiembre 2016 - Los científicos informan que han trasplantado con éxito células madre reprogramadas de monos en los ojos de otros monos sin la necesidad de medicamentos anti-rechazo.
Las técnicas utilizadas en este estudio han estado en desarrollo durante algún tiempo.
El objetivo a largo plazo es reemplazar tejidos u órganos dañados un día con otros nuevos y sanos cultivados en el laboratorio utilizando células madre.

Células humanas adultas ya pueden ser reprogramadas en células madre y luego cultivadas en tipos celulares específicos. Para evitar el rechazo, estas células tienen que ser cultivadas de las propias células de la piel de alguien.

Un equipo de investigación en el Centro RIKEN de Biología del Desarrollo en Japón comenzó un ensayo de trasplante realizado en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y las células cultivadas a partir de sus propias células de la piel.

Los científicos hicieron crecer células de pigmento de la retina a partir de células adultas llamadas células madre pluripotentes inducidas (iPS). Las nuevas células fueron trasplantadas en pacientes con una retina dañada. Dado que las células iPS se crean a partir de las propias células de la piel de los pacientes, el rechazo no fue un problema.

Aunque prometedora, esta técnica es costosa. También lleva mucho tiempo. Las células utilizadas deben crecer al ritmo típico de desarrollo. Como resultado, los pacientes tendrían que esperar más de un año antes de que pudieran recibir su trasplante.

"Con el fin de realizar el trasplante de IPSC como una realidad práctica, el objetivo actual es la creación de bancos de tejidos derivados de IPSC que pueden trasplantarse en cualquier medida que se necesitan," dijo el autor del estudio, el Dr. Sunao Sugita en un comunicado de prensa del RIKEN.
"Sin embargo, la respuesta inmune y el rechazo de tejidos son grandes problemas a superar al trasplantar tejido derivado de otras personas," dijo Sugita.

Para el nuevo estudio, los investigadores probaron otro método para prevenir el rechazo conocido como complejo mayor de histocompatibilidad (MHC). MHC se encuentran en todas las células. En las personas, MHCs también se conocen como antígenos leucocitarios humanos (HLA). Son conjuntos de proteínas de las superficies celulares que funcionan en el sistema inmune.

Hay muchas variaciones genéticas de MHC. Si alguien se somete a un trasplante y sus MHC donantes no son reconocidos por sus propias células T, su sistema inmunológico desencadenará una respuesta y rechazará el nuevo tejido, señalaron los autores del estudio.

Para evaluar la eficacia de MHC, los investigadores del nuevo estudio tomaron células de pigmento de la retina de un banco de células madre que se cultiva a partir de células iPS de mono y las trasplantaron en los ojos de los otros monos. Algunos monos se les dio MHC genéticamente compatibles, mientras que otros recibieron MHC no coincidentes.

El rechazo se produjo con bastante rapidez entre los monos MHC no coincidentes, según el estudio.
Pero las células trasplantadas en los monos emparejados-MHC sobrevivieron sin rechazo durante al menos seis meses sin uso de medicamentos para debilitar el sistema inmunológico. Células del sistema inmune auxiliares conocidas como células T no respondieron a las células pigmentarias de la retina trasplantadas como si fueran de un mono-MHC igualado, según el estudio.

Estos resultados fueron publicados el 15 de septiembre en Stem Cell Reports.
En un segundo estudio en la misma edición de la revista, los investigadores repitieron estos experimentos utilizando células humanas en el laboratorio. Los resultados fueron similares para el ensayo en monos.
Sugita añadió que los hallazgos de su próximo ensayo clínico les permitirá saber si el banco de células será realmente útil en los seres humanos o no.

Es importante tener en cuenta que la investigación con animales a menudo falla en producir resultados similares en los humanos.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

Actualización sobre los ensayos de terapia génica para Amaurosis Congénita de Leber (RPE65) - VIDEO

27 de mayo 2014 - En el evento celebrado por la Asociación de Investigación de la Visión y Oftalmología (ARVO) a principios de este mes, la Dra. Jean Bennett pronunció un discurso centrado en las terapias génicas. La Dra. Bennett ha sido la investigadora principal de algunos de los ensayos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber (LCA) tipo 2 (causada por mutaciones en el gen RPE65). Se trata de una serie de ensayos que la mayoría de las personas interesadas en enfermedades de la retina han oído hablar, y su charla siguió el progreso de algunos de los primeros resultados - hasta el día de hoy que es un ensayo de fase III actualmente en curso.

El ensayo ha inscrito en los 24 de los participantes previstos en el Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Iowa, entre ellos Allison Corona, la joven de 22 años de la que os informamos en la anterior noticia. Si todo va bien, y los resultados son positivos, los investigadores esperan ser capaces de solicitar la aprobación del tratamiento en los Estados Unidos en alrededor de 2 años.

El desarrollo de esta terapia está siendo liderado por Spark Therapeutics, una empresa de nueva creación que se centró en las terapias génicas. Spark Therapeutics se puso en marcha con una inversión de 50 millones de dólares por parte del Hospital de Niños de Filadelfia, el pasado otoño.

El éxito temprano de los estudios de LCA ha inspirado a muchos grupos de investigación adicionales para desarrollar terapias génicas para enfermedades de la retina. Los ensayos clínicos están activos para coroideremia , un tipo de síndrome de Usher y para la enfermedad de Stargardt . Las terapias genéticas para otros tipos de LCA y RP se están moviendo hacia los ensayos clínicos.

Durante la apertura, la Dra. Bennett también introdujo a uno de los jóvenes participantes del ensayo. Podéis ver una muestra de la perspectiva de la Dra. Bennett y las experiencias de Corey Haas, que fue el primer niño tratado con esta terapia, en una entrevista que hizo la Dra. para el programa de Charlie Rose, justo antes de su presentación en la conferencia.

 

Si lo deseáis, aqui podéis ver el video en versión original

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Los resultados negativos de tratamientos clínicos de células madre en los EE.UU. incluyen 3 mujeres que han quedado ciegas

 InvestigaciónDesde el área de investigación científica, queremos hoy destacar una noticia que procede de los Estados Unidos, quizás estemos muy acostumbrados a oir o leer que existen muchos ensayos clínicos en marcha, con pacientes que están siendo intervenidos y controlados de manera exhaustiva, todos esos ensayos clínicos figuran en una página de ámbito estatal que se menciona en la noticia, pero ciertas clínicas aprovechan publicar sus tratamientos “milagrosos” alegando que son ensayos clínicos, digamos que aún están a prueba, ese es el caso de esta noticia, en la que la FDA, máximo organismo estadounidense que regula los medicamentos y ensayos en aquel país, pone su más rotunda queja.

Explican que tres mujeres con DMAE, degeneración macular asociada a la edad, recibieron un tipo de células madres derivadas de grasa, con resultados espantosos para la retina de estas mujeres, provocando desprendimiento de retina.

Así que desde Retimur, pedimos mucha cautela cuando leamos tratamientos para la retinosis pigmentaria, tratamientos que curarían totalmente la ceguera, y que se ofrecen en varios países del mundo, pedimos que ante esos tratamientos se desconfie, y que se informe uno bien.

Estamos a vuestra disposición en este sentido, y podéis consultarnos vuestras dudas.

 

Aquí os compartimos la noticia:

Los resultados negativos de tratamientos clínicos de células madre en los EE.UU. incluyen 3 mujeres que han quedado ciegas.

Publicado en 8 de septiembre del año 2016

¿Qué puede ir mal con las clínicas que tienen tratamientos de células madre no aprobados? La respuesta que se incluye desde la FDA hoy resulta ser de muy graves resultados negativos, en los EE.UU.

Thomas Albini, MD dio una charla titulada, "Pérdida Visual severa tras la inyección intravítrea de células madre autólogas derivadas de tejido adiposo para la degeneración macular relacionada con la edad ".

Se refiere a los trasplantes de una clínica de células madre de grasa que prometía revertir la ceguera de tres mujeres, informó el Dr. Albini en una presentación de la FDA.


“Hemos escuchado noticias alentadoras sobre cómo las células madre podrían ayudar a los pacientes a recuperar la visión perdida o preservar la visión existente en una enfermedad como la degeneración macular en el futuro. Hay un potencial real allí con rigurosos ensayos clínicos que están en curso.”

“Aquí, en este caso muy diferente que hemos oído acerca de cómo las células madre utilizadas indebidamente por una clínica de células madre en el sur de Florida (EEUU) presuntamente causando que 3 mujeres se quedan ciegas. Todas sufrieron desprendimiento de retina”, dijo el doctor Albini, “debido a las células madre de grasa que se instalan y dando como resultado que tira del tejido ocular internamente. Una enfermera practicante según los informes, hizo los trasplantes en lugar de un médico. Los pacientes, se nos dijo en la charla, que la inclusión en clinicaltrials.gov de la "prueba" significaba para ellos que  las intervenciones eran de fiar.”

 

Área de investigación de RETIMUR.
Rodrigo Lan

Amarantus Anuncia Positivos Datos preclínicos sobre los Efectos de MANF sobre la Visión en un modelo de Retinosis Pigmentaria

SAN FRANCISCO y GINEBRA, 25 de noviembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - Amarantus BioScience Holdings, Inc. (OTCQB: AMBS), una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de diagnósticos y productos terapéuticos en las áreas de neurología, psiquiatría, oftalmología y medicina regenerativa, ha anunciado efectos positivos del factor neurotrófico derivado del mesencefálico-astrocitos (MANF) para la protección de pérdida de visión en un modelo animal de la retinitis pigmentosa (RP). MANF fue descubierto utilizando la proteína Amarantus propiedad de PhenoGuard ™

El objetivo del estudio fue evaluar la eficacia de la protección de la agudeza visual mediante una única inyección intravítrea de MANF en el modelo genético de ratón Rd10 de RP. Estos animales llevan una mutación espontánea en un punto de cambio sin sentido en PDE6B (GMPc fosfodiesterasa 6B, receptor de varilla, polipéptido beta). Las mutaciones en este gen se encuentran en la retinosis pigmentaria autosómica recesiva humana.

La agudeza visual se determina midiendo el umbral de frecuencia espacial mediante el seguimiento de optocinético. Este método permite una evaluación no invasiva de la agudeza visual en roedores y especies superiores, incluidos los humanos.

Una sola administración intravítrea de MANF después de la aparición de degeneración de la retina en el día 31 resultó en un efecto protector estadísticamente significativo sobre la agudeza visual en el Día 38 y el Día 45, en comparación con los animales tratados con placebo.

Esta es la primera observación de MANF en proporcionar un beneficio funcional sobre la visión en un modelo de RP. Estos datos complementan los efectos ya conocidos de MANF en la preservación de la morfología de la retina en los modelos de RP. Los experimentos se llevaron a cabo en un laboratorio contratado de investigación líder en oftalmología.

"Nuestros resultados son la primera observación de la protección de la visión en un modelo de RP por MANF, y añaden una lectura funcional de la agudeza visual seminal a los hallazgos de protección morfológicas iniciales reportados por la Universidad de Bascom Palmer Eye Institute de Miami", dijo el Dr. David A. Lowe, Presidente y CEO de NeuroAssets y miembro de la Junta de Administración de Amarantus. "Estos datos apoyan aún más nuestro enfoque en indicaciones huérfanas oftálmicas, como lo demuestra la reciente solicitud a la FDA para la designación de medicamento huérfano en RP."

En octubre de 2014, la Compañía aplicó a la Food & Drug Administration para designación de fármaco huérfano para MANF en RP. La Compañía espera recibir una respuesta en un futuro próximo.

"Estos datos prometedores proporcionan una base convincente para continuar el desarrollo de MANF en RP hacia los primeros estudios en humanos", dijo Gerald E. Commissiong, Presidente y CEO de Amarantus.

"Vamos a seguir adelante con un plan de desarrollo estratégico centrado inicialmente en las enfermedades oculares huérfanas, donde vemos un enorme potencial para MANF. Tenemos la esperanza de desarrollar mejores tratamientos para los pacientes que sufren de enfermedades que conducen a la ceguera debido a una variedad de condiciones médicas.

En última instancia, creemos que la prueba de concepto para MANF en estudios humanos en enfermedades oculares apoyará el desarrollo MANF en otras áreas terapéuticas en las que los datos de eficacia preclínica sean convincentemente significativos, hayan sido publicados y confirmados por grupos independientes, así como los propios datos de la empresa. Creemos firmemente que MANF tiene un potencial enorme en oftalmología, neurología, cardiología y enfermedades metabólicas, como la diabetes ".

 

Información y comunicación de RETIMUR