RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

El uso de células madre no probadas para revertir la pérdida de la visión

 Desde el área de investigación científica os compartimos un texto bastante extenso que es del mes de Abril, donde ya se vislumbraba la controversia entre los tratamientos de células madres no probados por la FDA y los ensayos clínicos, en este relato que podréis leer, tenemos la postura que defiende la existencia de estos tratamientos, desde RETIMUR pedimos cautela ante estas noticias o relatos, como en ocasiones anteriores, pero sí que creemos que una lectura apropiada puede hacernos entender los entresijos de la proliferación de tratamientos “mágicos” con células madre.

La utilidad que queremos dar al publicar esta noticia no es dar credibilidad a este tratamiento en concreto u otros similares, quizás todo lo contrario, qué desde el conocimiento de todas las posturas posibles, conozcamos cual es la auténtica realidad.

Y ésa, no es otra que la que ya conocemos, que aún no hay un tratamiento oficial, pero que a veces la desesperación nos lleva a recorrer caminos arriesgados. Debemos mantener la creencia en aquellas investigaciones serias que pueden llegar a buen puerto, aunque eso requiera más tiempo.

 


Por Kathy Jean Schultz

¿Deben las células madres ser reguladas como medicamentos? La FDA llevará a cabo audiencias este año para explorar los tratamientos con células madre que considere no probada.

El viaje de un hombre fuera de la ceguera.

Domingo, 10 de abril 2016

"Pasé de ser legalmente ciego a ver en ocho semanas", dice Doug Oliver, de 54 años, de Nashville, Tenn., El hombre cuya pérdida de la visión fue revertida por la cirugía-experimental de células madre en 2015. Las células madre utilizadas se extrajeron de su propia médula ósea. Oliver nació con buena vista, pero debido a una condición hereditaria, durante un período de 11 años fue perdiendo gran parte de su visión. Los médicos describen que con el tiempo su condición será "incurable".

Incurable es una palabra de cuatro sílabas que cambia vidas. Oliver espera a hablar públicamente sobre esa palabra cuando la Administración Federal de Drogas realice audiencias este año para explorar los tratamientos con células madre que considera no probados o comprobados. De su tratamiento y recuperación de la visión posterior Oliver se podría definir como "no probado" por la FDA, aunque él cree que es prueba viva.

La agencia ha señalado que puede comenzar a clasificar a las células madre como "drogas". Esto le daría el poder de rechazar a las clínicas de tratamientos con células madre que dan publicidad para una variedad de condiciones médicas. Muchas clínicas de todo el país ofrecen costosas terapias con células madre para tratar una variedad de condiciones, y la FDA podría empezar a ver estas clínicas algo así como vendedores de aceite de serpiente del pasado, con el apoyo de muy poca evidencia científica como para merecer la etiqueta de "medicina".

La FDA ha publicado recientemente el "proyecto de directrices" en el uso de células madre. Una audiencia que estaba prevista para el 13 de abril para ayudar a finalizar la política de la agencia de ahora en adelante, y para decidir si las células madre son "medicamentos." La aprobación de la FDA de drogas requiere evidencia de que son seguras y eficaces, algo que históricamente exige a las compañías farmacéuticas el coste de millones de dólares y muchos años de ensayos clínicos para lograrlo.

Sin embargo, debido a un inusitado interés por numerosas personas, la audiencia se ha retrasado, según un anuncio de la FDA, hasta "finales de este año":

"Ha habido un considerable interés en la audiencia pública, " Request for Comments - Proyecto de directrices relativas a la regulación de las células, tejidos celulares o productos de base, 'que tendrá lugar el 13 de abril de 2016. Debido a este interés (la FDA). . . ha pospuesto la audiencia, que será reprogramado a finales de este año en una fecha por determinar ".

No puede haber escapado a la atención que "a finales de este año" coincide con una elección nacional, y la investigación académica sobre las células madre podría ser golpeada por los requisitos de la FDA. La investigación médica actual sobre las células madre en los EE.UU. es privada o subvencionada por el Estado, como los fondos y becas de investigación no están disponibles a partir de fuentes federales. Debido a que la FDA no ha aprobado el tratamiento con células madre, no hay fondos federales para estudiarlo.

Una  lista incompleta de instituciones que en los Estados Unidos utilizan las donaciones privadas, subvenciones de sus estados individuales, u otras fuentes para estudiar las células madre no le falta seriedad: Instituto de Células Madre de Harvard, Yale Centro de Células Madre , de la Universidad de Michigan Medical Research Institute Consorcio de terapias de Células Madre  ; Universidad de California en Santa Bárbara Centro de Biología de Células Madre e Ingeniería; Universidad de Minnesota Instituto de Células Madre; Universidad de Colorado Center de Medicina Regenerativa y Biología de Células Madre, Escuela Universitaria de Medicina de Stanford / Instituto de Cáncer / Biología de Células Madre y Medicina ; Tulane Centro para la Investigación con Células Madre y Medicina Regenerativa ;Universidad de Miami Escuela de Medicina Instituto Interdisciplinario de Células Madre - la lista continúa para incluir  más.

Durante su charla del TED 2012, el Dr. Dennis Clegg, director del Centro de la Universidad de California de Santa Bárbara de Biología de Células Madre e Ingeniería, y Co-director del Proyecto de California para curar la ceguera, habló sobre los animales que pueden regenerar partes de sí mismos. Uno de ellos es el tritón, un animal parecido al lagarto, relacionado con las salamandras, y otra es la planaria, un tipo de gusano de agua. Si la pierna o el pie de un tritón se corta, el miembro perdido vuelve a crecer. Después de un rato, el tritón tiene una nueva pierna. Los gusanos planaria se pueden cortar en trozos y cada trozo volverán a crecer en sí en un nuevo gusano. Clegg señala que los seres humanos nunca han sido capaces de hacer esto - no podemos volver a crecer una nueva parte del cuerpo si se cortó. Nuestra piel puede crecer en cicatrices después de la herida, pero no puede volver a crecer un dedo de la mano, del pie o un brazo, ni podemos regenerar las células dentro de nuestros globos oculares después de que fallen.

Sin embargo, la investigación moderna ha demostrado que las células madre que se encuentran dentro de nuestro cuerpo - en la médula ósea, por ejemplo - pueden y deben adaptarse y crecer en nuevas células. Pueden ser extraídas de la médula ósea, se inserta en otro lugar en el cuerpo, se adaptan a lo que se necesita para curarse en la nueva ubicación, y luego vuelven a crecer en nuevas células sanas. Esto es lo que parece haber ocurrido cuando se extrajeron las células madre de la médula ósea de Doug Oliver y se insertan en el interior de los ojos.
Una raíz de la planta da lugar a la etiqueta "tallo". Aunque pequeño, un tallo guarda en su interior el potencial de brotar flores, verduras, hojas, ramas, frutas, vides, espinas o enormes árboles. Del mismo modo que una célula madre humana microscópica contiene el potencial para diversificarse y regenerar las células dañadas, que luego se construyen diferentes tipos de partes del cuerpo.

La propia reversión de la pérdida de visión de 11 años de Oliver consolidó su perspectiva sobre la investigación: El cree que las acciones de la FDA no deben buscar ensayos clínicos. Y fuera de la FDA no tiene por qué derramar ni filtrar la investigación en ensayos o cirugías en curso. Oliver no ve ninguna razón para limitar las cirugías experimentales como la suya propia. La aprobación de la FDA puede tomar años, por su parte, las personas cuya visión podría ser restaurado, al igual que la suya, era vivir en la oscuridad en este momento, día tras día, sin poder ver a sus seres, o sus amigos, ni para ganarse la vida o para cuidar de sí mismo.

La primera vez que descubrió, mientras exploraba en internet, las historias sobre la cirugía para revertir la vista sobre la degeneración macular como la suya, Oliver no creía que se aplicaría a él. "Cada vez que veía algo que pudiera ayudar a tratar la degeneración macular, se limita a la degeneración macular relacionada con la edad. Tengo uno de los tipos más raros en el país, no relacionada con la edad, por lo que siempre estaba descalificado ".
Su médico le había comunicado a él en términos muy claros: "No había ningún tratamiento o cura para mi enfermedad, y yo podía esperar a convertirme en ciego legal ", dijo Oliver. "Me aconsejó que me registrase en www.clinicaltrials.gov y que cada tanto mirase si surgía algo. Eso fue todo.

"Recuerdo sentir como si estuviera físicamente solo en la habitación. Pero volví a casa y durante dos años hice lo que había sugerido ".

Un día su paciencia dio sus frutos. Descubrió Estudio de Oftalmología de tratamiento Células Madre, o SCOTS, que se ha registrado en los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos como uno de los pocos "ensayos clínicos” experimentales de Células madre"."Llamé a mi esposa Ann de inmediato y se lo mostré", dice Oliver. "Nuestra primera respuesta fue aprehensión por el coste."

SCOTS utiliza células madre extraídas de la médula ósea de los pacientes. "La médula ósea es la célula que más activamente se puede dividir en el cuerpo", explica el director de SCOTS Dr. Steven Levy. "Más que cualquier otro tejido (humano), la médula ósea tiene procesos regenerativos." Trabajo normal de la médula ósea es replicar de forma continua. Su objetivo más familiar está impulsando el crecimiento de las cosas como las plaquetas y las células rojas de la sangre cuando el cuerpo necesita más de ellos.

Aunque SCOTS se ha registrado en los Institutos Nacionales de Salud, el seguro no cubre los tratamientos que carecen de aprobación de la FDA. Así cirugías de ensayos experimentales son financiadas a través de SCOTS, lo que significa para los pacientes pagar si quieren participar. Debido a que son ensayos financiados por los pacientes estas cirugías han estado hasta ahora libres de la burocracia de la FDA. Oliver reunió el dinero para su propia cirugía con una campaña GoFundMe.

Después de su cirugía, Oliver podía ver claramente las caras de sus familiares por primera vez en años. Recientemente, escribió una carta a uno de los senadores de su estado, el senador Lamar Alexander (R-TN), un miembro de alto nivel de la Comisión de Salud del Senado, acerca de por qué quiere estar registrado para hablar en audiencia de la FDA de este año. Su carta a Alexander destaca su historia personal:

•    "El 15 de agosto del año pasado, recibí de la médula ósea (mi propio tejido) un tratamiento con células madre para una forma incurable de la degeneración macular llamada malattia Leventinese. Esta forma rara, hereditaria de la enfermedad ha tenido ningún tratamiento o cura ".

•    "Antes de la cirugía, estaba legalmente ciego. Mi agudeza visual era 20/2000 en el ojo izquierdo, 20/400 en mi derecho. Ahora estoy 20/40 en el ojo izquierdo y 20/30 en mi derecho, y recibí mi licencia de conducir de Tennessee en diciembre, once años después de entregarse a la ceguera. "

•    "Le escribo para preguntarle si habría alguna manera de que pudiera hablar con usted o el Comité de Salud acerca de lo que creo que el impacto de este tratamiento con células madre tuvo en mi vida, y mis sentimientos acerca de las intenciones de la FDA para limitar el tratamiento con células madre ..."

•    "(Esto) podría convertirse en extralimitación por la FDA en la regulación de la práctica de la medicina regenerativa con células madre. ... Creo que cerraría un brazo de vital importancia de la investigación clínica en este país ".

•    "Sería" la frase "tanta gente actualmente ciega o casi ciega a un futuro incierto, sin visión, cuando yo soy una prueba que aún queda mucho por descubrir en clínica y con tratamientos que aún no se ha desarrollado clínicamente con la autodeterminación del paciente y su consentimiento informado ".

•    "Es cierto que dirige, la regulación razonable de la práctica de células madre de mala calidad, engañosa y que no se necesita, pero este nivel de potencia expansiva de la FDA, puede sofocar el ingenio que necesita la nación."

Un día después de su cirugía de agosto de 2015, los giros inesperados en su viaje comenzaron. "La primera cosa que noté fue cuando vas en el coche el día después de la cirugía. Estaba sentado en el coche y me quedé mirando al frente. Vi a Ann en el volante levantar la mano y frotar su mejilla. Yo estaba tan sorprendido, que salté y grité 'Ann!' Se detuvo rápidamente y dijo '¿Qué? ¿Qué pasa? ' Le respondí 'acabo de ver tocarte tu cara con la mano!' Fue entonces cuando me di cuenta que podía ver en la periferia de mi ojo izquierdo. Algo que yo no había sido capaz de hacerlo durante unos 10 años.

"Al día siguiente, mi visión periférica del lado derecho regresó, y pude ver la profundidad. Salí de la oficina del doctor y vi el brillo nítido de coches aparcados en el estacionamiento. Y las hojas de los árboles. Empecé a contarlas ".

Esta no era la primera vez que el director Levy había oído historias de este tipo. "Hemos visto la regeneración durante el examen (post-quirúrgico) de la retina", dice Levy de cirugías de ensayos clínicos en pacientes SCOTS que recuperaron la visión. "Hemos visto la reconstitución de la retina, el engrosamiento del nervio. Vemos el nuevo crecimiento celular. "Células que han vuelto a crecer en el ojo y cambian todo para una persona ciega.
Oliver señala que ha tenido que pasar por el mismo proceso emocional que hizo cuando estaba perdiendo la visión hace 11 años. "Las relaciones cambian y tienen que ser renegociadas", dice. "cambios de autoconfianza. Me he convertido en una persona mejor por haber perdido visión. Me parece que tengo que trabajar para mantener esos rasgos. Sobre todo, paciencia y gratitud ".

Su intención es poder hablar públicamente en la audiencia de la FDA como parte de su esfuerzo actual para rescatar a otras personas ciegas de la oscuridad.

La Organización Mundial de la Salud estima que 285 millones de personas en el mundo están con problemas de visión. El futuro de los tratamientos con células madre en los EE.UU. está claro dadas las recientes acciones de la FDA. Si, tras la audiencia de este año, la agencia decide que los tratamientos con células madre son "drogas" -, que la FDA debe aprobar antes de que puedan ser vendidas – el programa SCOTS del NIH podría verse afectados y los médicos individuales podrían no ser capaces de realizar la cirugía y la vida de Oliver no habría cambiado.

 

Rodrigo Lanzón.
Investigación RETIMUR.

 

Nuevo enfoque de optogenetica para restaurar visión en la Retinosis Pigmentaria

 Desde el área de investigación científica de Retimur, tras concluir la época de vacaciones queremos trasladaros las últimas noticias más relevantes.

Hoy nos referimos a la empresa biotecnológica GenSight que ha recibido la designación de medicamento huérfano para su producto GS030, a través de la EMA, la agencia europea del medicamento. Esta designación es un mecanismo que facilita la investigación y el desarrollo de futuras terapias.

El producto GS030 se basa en la plataforma obtenida a través de la optogenetica, una herramienta que la empresa GenSight está desarrollando, dicha herramienta consiste en introducir un gen que codifica una proteína sensible a la luz, de esa manera, una retina que tiene dañadas un tipo de células capaces de percibir luz, podría recuperar algo de visión al introducir esa proteína sensible a la luz en otro tipo de células que no están afectadas por la enfermedad.

La novedad del producto GS030 es que intenta sumar a la optogenetica, unas gafas que emitirían una onda de luz apropiada para que la retina tratada pueda ver con mejores resultados.

Según se desprende del comunicado oficial de la empresa, a lo largo del mes de septiembre empezarían las pruebas para garantizar la seguridad de este enfoque, se emplearía en primates, y a mediados del 2017 se espera poder empezar con ensayos clínicos en humanos.

Nos parece interesante esta noticia, ya que la optogenetica, promete ser uno de los caminos que llevaría a una restauración parcial de la visión en afectados por la retinosis pigmentaria.

Como siempre aconsejamos ser cautelosos con estas noticias, puesto que son terapias emergentes que necesitan mucha investigación.

Para más información, os dejamos el link del comunicado:

http://www.businesswire.com/news/home/20160831006523/en/GenSight-Biologics-receives-Orphan-Drug-Designation-Advanced

Y también éste otro donde dan más detalles sobre el producto:

http://www.gensight-biologics.com/index.php?page=retinitis-pigmentosa

 

Investigadores identifican modelo canino de LCA (NPHP5) - Llevar a cabo la terapia génica

 Desde el área de investigación científica queremos hoy compartiros la traducción de un blog muy interesante, en lo que a continuación podréis leer queremos hacer hincapié en todos los pasos que se dan para que se pueda llegar a una posible investigación seria que termine en un ensayo clínico en humanos.
Creemos que es una buena manera de comprender todo el trabajo y esfuerzo que hay detrás de todas esas buenas noticias que solemos leer.

Por Ben Shaberman el 6 de septiembre el año 2016
 
William Beltrán, Artur Cideciyan, Gustavo Aguirre y Samuel Jacobson. Foto de Juan Donges / Penn Vet

Cuando los científicos se embarcan en el desarrollo de un tratamiento para una enfermedad hereditaria de la retina, una de sus primeras tareas es identificar o crear un modelo de la enfermedad. modelos de enfermedad pueden ser células en una placa de Petri, un ratón genéticamente modificado, o un animal más grande tal como un cerdo.

Cada tipo de modelo tiene sus ventajas y desventajas, incluyendo el coste y la similitud de características de la enfermedad con la de los humanos.

Los investigadores luego usan el modelo para estudiar cómo se pierde la visión - es decir, averiguar qué tipos de células de la retina se degeneran, lo que está causando la degeneración, y la rapidez con que las células dejan de funcionar. Después de que adquieren comprensión de la enfermedad, los investigadores evalúan los posibles enfoques terapéuticos utilizando el modelo como una plataforma de pruebas.

El objetivo: Mover una terapia en un estudio en humanos.

Investigadores de University of Pennsylvania financiados por la Fundación identificó recientemente un modelo canino de amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen NPHP5. En los seres humanos, la condición causa la pérdida de visión severa temprana, y en algunos casos, la disfunción renal. Los investigadores encontraron que en los caninos, la degeneración de la retina es notablemente similar a la de los seres humanos con mutaciones NPHP5, aunque los perros no tienen la disfunción renal. El equipo de investigación incluyó: a Gus Aguirre , VMD, Ph.D., y William Beltrán , VMD, Ph.D., de la Escuela de Medicina Veterinaria (Penn Vet), así como a Samuel Jacobson , MD, Ph.D., y Artur Cideciyan , Ph.D., en Scheie Eye Institute .

Utilizando el modelo, el Dr. Aguirre y sus colegas están estudiando potenciales enfoques de terapia génica para, finalmente, detener la pérdida de visión o, posiblemente, mejorar la visión en los seres humanos. Ellos ya han tenido cierto éxito en los caninos.

"En los seres humanos y los perros con mutaciones NPHP5, hay una pérdida temprana de bastones. Los conos sobreviven, pero la función se va deteriorando gravemente ", dice el doctor Aguirre". En nuestros estudios iniciales de terapia génica NPHP5 en caninos, hemos sido capaces de preservar la visión y la estructura de la retina en una etapa temprana de la enfermedad."
(Los conos son los fotorreceptores que proporcionan la visión central, y la capacidad de percibir los detalles y los colores. Los bastones proporcionan una visión periférica, y la capacidad de ver en los entornos débiles y oscuros.)

Durante las dos últimas décadas, Penn Vet ha hecho importantes contribuciones al avance de las terapias para las enfermedades hereditarias de la retina después de haber establecido más de dos docena de modelos caninos, incluyendo los de: retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X  ,enfermedad de Best , distrofia de conos y bastones , y la acromatopsia . Fue el Dr. Aguirre y sus colegas que identificaron una raza de perro con mutaciones RPE65 - incluyendo el perro mundialmente famoso Lancelot - que ayudó a poner en marcha ensayos clínicos de terapia génica-RPE65.

Gracias al éxito de uno de esos estudios, Spark Terapéutica ahora está buscando la aprobación regulatoria para su terapia génica RPE65 .

Dr. Aguirre observa que LCA causada por mutaciones NPHP5 es una forma de enfermedad que se observa en algunas otras degeneraciones retinianas hereditarias. En concreto, lo que Penn Vet está aprendiendo de los caninos con mutaciones NPHP5 puede tener implicaciones para la comprensión y tratamiento de LCA causada por mutaciones CEP290, que es similar en su manifestación a LCA causada por defectos NPHP5.

 

Área de investigación de RETIMUR.
Rodrigo Lan

 

Artículo en La Opinión de Murcia sobre el ensayo con células madre para Retinosis Pigmentaria

En la edición de hoy del diario La Opinión de Murcia ha aparecido un artículo sobre el ensayo con células madre que se va a llevar a cabo en nuestra Región en pacientes con Retinosis Pigmentaria.

La Dra. Rodríguez del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia explica de nuevo la inminente puesta en marcha de dicho ensayo y cómo se llevará acabo.

Además nuestra asociación también aparece en la misma página. Junto a una foto, se habla del acto que llevamos a cabo el pasado 29 de Septiembre en la plaza Santo Domingo de la capital de la Región.

Os podéis descargar en formato PDF la página del diaro en el enlace de abajo.