Logo jCyte

jCyte, Inc. avanza hacia ensayo fase III de jCell® para retinosis pigmentaria tras una reunión exitosa con la FDA

 

jCyte, anuncia el exitoso resultado de su reunión pre-Fase 3 Tipo B con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.


 

jCyte, Inc., una empresa pionera en biotecnología dedicada a preservar y restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y otros trastornos retinianos degenerativos, se complace en anunciar el exitoso resultado de su reunión pre-Fase 3 Tipo B con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), celebrada el 16 de enero de 2024. Además, la compañía se está preparando para iniciar su ensayo pivotal en los Estados Unidos para jCell en la segunda mitad de 2024.

John Sholar, CEO de jCyte, expresó satisfacción con la revisión de la FDA del diseño del ensayo clínico fase III planeado, incluida la aprobación por parte de la FDA del punto final primario y las dos dosis de jCell que se incluirán en el estudio. Sholar también se mostró encantado con las respuestas de la FDA a la descripción del programa CMC de jCyte. "Estamos contentos con las actas de la reunión Tipo B, que nos permiten avanzar con el ensayo pivotal en Estados Unidos. Se espera que el reclutamiento comience en la segunda mitad de este año y se compartirá más información cuando sea apropiado".

Paul Sieving, MD, PhD, Profesor Neil y MJ Kelly de Oftalmología en la Escuela de Medicina de UC Davis y ex-Director del Instituto Nacional del Ojo en los NIH, se mostró entusiasta con la noticia, declarando: "Estoy ansioso por ver esta terapia prometedora avanzar hacia un ensayo pivotal en Estados Unidos".

Imagen del paciente con los padres y el personal del hospital

La terapia génica permite que un niño sordo escuche por primera vez

 

El hospital infantil de Filadelfia realizó un procedimiento de terapia génica para tratar la pérdida genética de la audición gracias a una técnica desarrollada en Italia, en esta fotografía, el paciente con su familia y el equipo del hospital. Créditos: Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)


 

Una técnica de terapia génica desarrollada por un equipo italiano ha permitido escuchar por primera vez a un niño de 11 años con una forma rara de sordera congénita, el primer resultado mundial lo logró un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia, en Estados Unidos, y se basa en el trabajo del equipo de Alberto Auricchio en el Instituto Teletón de Genética y Medicina TIGEM en Pozzuoli.

La condición del niño es causada por defectos en el gen OTOF, que codifica para la otoferlina, uno entre más de 150 genes que se sabe que causan sordera en humanos En principio, la terapia génica se puede utilizar para reemplazar el gen defectuoso por uno que funcione.
Normalmente, se utiliza un pequeño vector viral como el virus adenoasociado (AAV) para portar genes, el vector se utiliza para reemplazar el gen defectuoso por uno que funcione, pero un gen grande como el OTOF es demasiado pesado para el virus, que no puede portar secuencias largas de ADN. “Podríamos haber usado vectores virales con gran capacidad que el AAV, como los lentivirus (LV), pero normalmente son menos eficientes para la terapia génica in vivo, explica Auricchio.

A los investigadores de Nápoles se les ocurrió la idea de dividir el gen en dos partes, cada una capaz de encajar en un único vector viral y hacer que se vuelvan a ensamblar dentro de las células del paciente, los científicos también incorporaron los vectores con algunas secuencias genéticas recombinantes que guían la unión de las dos mitades, y señales de empalme que ayudan a eliminar las extraordinarias secuencias posteriores. El método podría garantizar que la proteína deseada se sintetice en el cuerpo del paciente.

El equipo de Auricchio ha estado trabajando en nuevos sistemas para terapia génica durante 10 años, pero la mayoría se había centrado en el tratamiento de enfermedades oculares raras. “Trabajamos en el síndrome de Usher tipo 1 b, que causa retinosis pigmentaria,” dice Auricchio Los pacientes con esta afección son, en algún tipo de la enfermedad, sordos y ciegos desde el nacimiento, explica, y actualmente no hay tratamiento disponible. “Para retinosis pigmentaria, esperamos ingresar a los ensayos clínicos en el hospital de la Universidad en Nápoles dentro de unos meses, después de obtener la aprobación de la agencia italiana de medicamentos” El grupo también está trabajando en la enfermedad de Stargardt, la forma más común de distrofia macular hereditaria.

Logo Retina Murcia

Convocatoria a la Asamblea General de Socios 2024

Estimados socios

El sábado 9 de Marzo en el Hotel El Churra (Av. Marqués de los Vélez,12. Murcia) tendrán lugar la Asamblea General Ordinaria y Extraordinaria de Retina Murcia.

La primera convocatoria para la Asamblea General Ordinaria será a las 9:30 a.m. y la segunda convocatoria será a las 10h a.m. Tras su finalización, se llevará a cabo La Asamblea General Extraordinaria.

La modalidad de la asamblea será semi-presencial para facilitar la participación del mayor número posible de socios y socias de nuestra entidad; sin embargo, queremos hacer hincapié en la importancia de la asistencia presencial a la misma, aportando cada uno sus conocimientos, propuestas e iniciativas para seguir avanzando juntos ante las dificultades de la Baja Visión y las enfermedades de retina.

¡Os esperamos!

Cartel de la campaña no somos raros

La 4ª campaña #NoSomosRaros descubre la visión que tienen médicos y especialistas de sus pacientes

 

Retina Murcia aporta por cuarto año consecutivo a los actos por el día mundial de las enfermedades raras con 21 vídeos protagonizados por profesionales de toda España




Murcia, 5 de febrero de 2024 – Mis pacientes no son raros. Los 20 protagonistas de la campaña #NoSomosRaros de 2024 inician su intervención con esta breve y contundente frase para, seguidamente, ofrecernos su visión particular y personal de sus pacientes. Se trata de la cuarta edición con la que la Asociación Retina Murcia contribuye y se suma a las iniciativas para la divulgación y sensibilización de las enfermedades raras, en este caso, oculares. De hecho, los vídeos se lanzarán a partir del próximo 9 de febrero en las redes sociales de @RetinaMurcia y en el canal de Youtube de la Asociación y concluirán con un montaje audiovisual el 29 de febrero, cuando se conmemora el Día Internacional de las Enfermedades Raras.

La campaña de este año también persigue resaltar la necesidad de que exista una relación cercana y colaborativa entre pacientes, especialistas e investigadores, con el fin de acortar los pasos y los plazos de la investigación que persigue la cura de las distrofias hereditarias de retina y otras enfermedades raras oculares. Por eso, presenta a profesionales que resaltan aspectos humanos de sus pacientes, más allá de las patologías por los que los atienden.

Ir a los vídeos de la campaña

 

 

Imagen de la entrevista, David Sanchez junto con los entrevistadores

Dando difusión en SEG Revista TV República Dominicana

Escucha la amplia entrevista que le han hecho a nuestro presidente David Sanchez en el programa ‘Sabios, expertos y genios. Revista’ de la TV de República Dominicana. La tienes a partir del minuto 38 del video.

 

 

Imágen de la noticia

Nueva estrategia terapéutica genera optimismo en el tratamiento de enfermedades oculares graves

 

La Universidad de Barcelona se suma a esfuerzos con Miramoon Pharma para desarrollar un innovador tratamiento oftálmico contra enfermedades hereditarias de la retina


 

La Universidad de Barcelona se une a un consorcio liderado por Miramoon Pharma para desarrollar un prometedor tratamiento contra las enfermedades hereditarias de la retina, especialmente la retinosis pigmentaria (RP). Esta enfermedad genética rara, causante de la pérdida de visión en niños y adultos jóvenes, carece de un tratamiento estándar eficaz. El proyecto busca crear un fármaco innovador que se aplique mediante gotas, con la ventaja de poder combinarse con otras terapias, como la terapia génica.

El compuesto desarrollado por Miramoon Pharma ha mostrado eficacia en modelos animales al retrasar la neurodegeneración de la retina asociada a la RP. La novedosa molécula actúa como neuroprotector al modular los niveles de calcio intracelular y neutralizar especies reactivas de oxígeno, factores vinculados a la muerte de los fotorreceptores. La investigadora de la Universidad de Barcelona, Ana Méndez Zunzunegui, destaca la amplia aplicabilidad del enfoque farmacológico a diversas distrofias retinianas hereditarias.

USAMOS COOKIES
Usamos cookies en nuestro sitio web. Algunas de ellas son esenciales para el funcionamiento del sitio, mientras que otras nos ayudan a mejorar el sitio web y también la experiencia del usuario (cookies analíticas). Puedes decidir por ti mismo si quieres permitir el uso de las cookies.