Los últimos resultados de ReNeuron fueron presentados en la 6ª Cumbre Anual de Innovación sobre Terapia Génica y Retina, celebrada el 26 de abril en Vancouver, Canadá.

ReNeuron, empresa que desarrolla terapias basadas en células madre, ha informado que los primeros tres pacientes con retinosis pigmentaria (RP) de la fase 2a del estudio, mostraron mejorías adicionales y sostenidas de la visión desde que recibieron las células progenitoras de la retina humana (hRPC) de la compañía. “Los pacientes (dos en torno a los 70 años y uno de 50) tenían algo de agudeza visual restante, y han mostrado una mejoría muy notable y muy temprana en la agudeza visual del orden de unas cuatro líneas de visión «, según las palabras de Richard Beckman, jefe médico de ReNeuron. Los pacientes recibieron una inyección subretiniana de una versión reformulada de las células madre hRPC utlizadas en la fase 1.

Las hRPC (células progenitoras de la retina humana) son células madre que han madurado hasta casi convertirse en fotorreceptores, las células que hacen posible la visión. El objetivo del tratamiento emergente es restaurar la visión en personas con RP y afecciones relacionadas, independientemente de la mutación que las cause, a diferencia de la terapia génica, y debería de ser válido para cualquier tipo de retinosis pigmentaria. “Los resultados del ensayo de ReNeuron siguen siendo prometedores. Las mejoras en la agudeza visual, que reflejan la capacidad de percibir más detalles y leer letras más pequeñas, son especialmente alentadoras», dice Brian Mansfield, PhD, vicepresidente ejecutivo de investigación y director científico interino de la Foundation Fighting Blindness. «Esperamos informes adicionales del estudio clínico a medida que avance con más participantes».

El primer sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 21 letras (4 líneas en un optotipo) en la agudeza visual a los 120 días de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 20 letras a los 60 días.

El segundo sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 25 letras (5 líneas en un optotipo) 60 días después de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 15 letras a los 18 días.

El tercer sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 23 letras (más de 4 líneas en un optotipo) a los 60 días de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 14 letras a los 18 días.

Los pacientes reclutados para la Fase 2a tenían mejor visión  al inicio del ensayo que los de la Fase 1. Los de la Fase 1 del ensayo, enfocada principalmente a la seguridad del tratamiento, no experimentaron mejoras en la visión. La fase 1 demostró una excelente seguridad.

La Fundación Fighting Blindness financió a Michael Young, PhD, Massachusetts Eye and Ear, para estudios preclínicos y traslacionales con hRPCs, lo que ha ayudado a hacer posible el ensayo ReNeuron.

Los resultados más recientes de ReNeuron fueron presentados por Jason Comander, MD, PhD, investigador principal del ensayo en Massachusetts Eye and Ear, en la sexta cumbre anual de innovación de terapia génica y retinal el 26 de abril. La cumbre, organizada por la Fundación Fighting Blindness y Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University, precedió la reunión anual de 2019 de la Asociación para la Investigación en Visión y

Oftalmología (ARVO) que tuvo lugar en Vancouver, Canadá, del 28 de abril al 2 de mayo.

Fuente: fightingblindness.org

La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) celebró este sábado en Madrid su Asamblea General de Socios y su XX Aniversario de la mano de las 361 entidades que caminan juntas dentro de la organización española y que han definido su nueva hoja de ruta aprobando su Plan Estratégico 2019 – 2021.

La Federación, que nació en 1999 de la mano de 7 entidades, cumple este año dos décadas de trabajo en las que el tejido asociativo ha crecido exponencialmente hasta representar, hoy por hoy, más de 1.200 enfermedades raras diferentes.

Y es que, en esta trayectoria, ha quedado patente que «la unión es nuestro mejor valor, ya que las dificultades a las que cada persona hacía frente de manera individual hoy las superamos juntos» señaló Juan Carrión, Presidente de FEDER.

Gracias a ello, añadió Carrión, «hoy somos protagonistas de nuestro propio cambio». Y en este cambio, el tejido asociativo ha aprobado su nuevo Plan Estratégico a tres años que estará enfocado en 4 ejes de acción: fortalecimiento y cohesión del movimiento, transformación social, servicios de atención directa y calidad y sostenibilidad.

Dos décadas creciendo por la esperanza

La Federación aprovechó la celebración de su Asamblea General para reunir a fundadores, presidentes y a todo el tejido asociativo para celebrar juntos las dos décadas de trabajo por los más de 3 millones de personas que, se estima, conviven con una enfermedad poco frecuente o están en busca de diagnóstico en España.

Para ello, la jornada se nutrió de muchas sorpresas, entre ellas, la entrega de los reconocimientos a los proyectos de investigación que la Fundación FEDER ha apoyado en sus dos últimas convocatorias de ayudas; proyectos presentados por el propio tejido asociativo.

La jornada, cargada de sorpresas, se cerró de la mano del repentista Alexis Díaz Pimienta, quien marcó un punto y aparte en esta celebración de la mano de una improvisación cargada de esperanza y elaborada junto al propio tejido asociativo para conmemorar estos 20 años.

Más de 115.000 beneficiarios en 2018

En este marco, FEDER hizo balance de todos los logros alcanzados en 2018, un año en el que todas las acciones de la organización alcanzaron a un total de 116.719 personas. Personas beneficiarias de los servicios de atención directa, los proyectos destinados al tejido asociativo y los de inclusión educativa de la organización.

Así se recoge en la Memoria Anual de Actividades de la Federación en la cual se resumen los principales hitos del movimiento. De esta forma, además de los resultados directos, también se recogen los principales datos del trabajo en red entre el tejido asociativo.

 Fuente: Feder

La Asociación Retina Murcia RETIMUR ha conocido esta semana los proyectos de política social del PSOE para Cartagena. Un representante de la junta directiva, Andrés Torres, acudió a la invitación que la actual alcaldesa y candidata socialista a la Alcaldía en las próximas elecciones del 26 de mayo, Ana Belén Castejón, remitió a nuestro colectivo para asistirá a una reunión para conocer las propuestas de asociaciones y entidades sociales de cara a un próximo mandato.

La dirigente del PSOE manifestó que su proyecto consiste en reforzar las políticas sociales, como han hecho desde que han tenido responsabilidades de Gobierno, subrayó. Castejón incidió en que para ella y su equipo lo más importante son las personas y, en especial, aquellas que necesitan más apoyos. Por esa razón, concibe la acción social como algo transversal, de modo que ha implicado a todas las concejalías y áreas de Gobierno en su desarrollo.

RETIMUR aprovecha la ocasión para agradecerle el trato y la ayuda que el Ayuntamiento de Cartagena presta a nuestra asociación y para desearle suerte en su cita con las urnas, así como para agradecerle que cuente con RETIMUR para esta reunión y otras para definir los proyectos de accesibilidad que se han puesto en marcha. 

La segunda edición del Congreso Retina Murcia que tendrá lugar los próximos 4 y 5 de octubre en el Salón de Actos del Hospital Universitario Morales Messeguer de Murcia cuenta con dos nuevos apoyos.

 La Fundación Cajamurcia y la clínica Oftalvist La Vega apoyarán de nuevo nuestro congreso tras haberlo hecho también el año pasado en su primera edición, tal y como nos lo hicieron saber la semana pasada tras sendas reuniones.

Por un lado Pascual Martínez Ortiz, gerente de la Fundación Cajamurcia recibió a nuestro presidente David Sánchez González en la sede de la fundación en Murcia y le manifestó su total y decidido apoyo al evento en nombre de la fundación y se mostró gratamente sorprendido ante el programa provisional que nuestro presidente le entregó.

Por su parte Menchu Pedrera Carbonell, directora de la clínica oftalmológica Oftalvist La Vega situada en Ronda Norte 19 de la capital de la Región también manifestó a nuestro presidente la renovación de la colaboración que Oftalvist mantiene con nuestra entidad y su completo apoyo al igual que hicieran en la edición anterior al Congreso Retina Murcia.

Para nuestra entidad recibir el apoyo de  Oftalvist La Vega y de Fundación Cajamurcia supone una ayuda muy importante y que agradecemos enormemente entendiendo que representan la confianza depositada en el trabajo bien hecho y asumiendo el reto de continuar haciéndonos acreedores del mismo para el futuro.

Estos dos apoyos vienen a sumarse al de la Universidad de Murcia para tratar de situar a la Región de Murcia como referente en toda España con un congreso de ámbito nacional en el que se den cita profesionales e investigadores de renombre junto con estudiantes y afectados y sus familias con el objetivo de reflexionar, debatir y estar actualizados sobre todo lo referente a las distrofias hereditarias de retina.

El programa provisional y toda la información sobre el congreso la podéis obtener en www.congresoretinamurcia.org

Millones de estadounidenses están perdiendo progresivamente la vista a medida que las células de sus ojos se deterioran, pero una nueva terapia desarrollada por investigadores de la Universidad de California en Berkeley podría ayudar a prolongar la visión útil y retrasar la ceguera total.

El tratamiento, que incluye un fármaco o una terapia genética, funciona reduciendo el ruido generado por las células nerviosas en el ojo, que puede interferir con la visión de la misma manera que el tinnitus interfiere con la audición. Los neurobiólogos de UC Berkeley ya han demostrado que este enfoque mejora la visión en ratones con una condición genética, la retinitis pigmentosa, que lentamente los deja ciegos.

La reducción de este ruido debería hacer que las imágenes con retinitis pigmentosa y otros tipos de degeneración de la retina sean más visibles para las personas, incluida la forma más común, la degeneración macular relacionada con la edad.

"Esto no es una cura para estas enfermedades, sino un tratamiento que puede ayudar a las personas a ver mejor. No restablecerá los fotorreceptores que han muerto, pero tal vez le dé a las personas algunos años adicionales de visión útil con los que quedan. ", dijo el neurocientífico Richard Kramer, profesor de biología molecular y celular en la UC Berkeley. "Hace que la retina funcione tan bien como sea posible, dado lo que tiene que hacer. Es posible que la visión baja no sea tan baja".

El laboratorio de Kramer está probando medicamentos candidatos que ya existen, dijo, aunque nadie sospechó que estos medicamentos podrían mejorar la visión baja. Él anticipa que el nuevo descubrimiento enviará a los desarrolladores de medicamentos de vuelta al estante para volver a probar estos medicamentos, que interfieren con los receptores celulares del ácido retinoico. Muchos de estos candidatos a medicamentos fueron creados por compañías farmacéuticas con la esperanza fallida de que retrasarían el desarrollo del cáncer.

"Ha habido mucho entusiasmo por las tecnologías emergentes que abordan las enfermedades cegadoras en la etapa final, después de que se pierden todos los fotorreceptores, pero la cantidad de personas que son candidatas para tales medidas heroicas es relativamente pequeña", dijo Kramer. "Hay muchas más personas con problemas de visión, personas que han perdido la mayoría, pero no todos, de sus fotorreceptores. Ya no pueden conducir, quizás no pueden leer o reconocer rostros, todo lo que les queda es una percepción borrosa. del mundo. Nuestros experimentos introducen una nueva estrategia para mejorar la visión en estas personas ".

Kramer y sus colegas de la UC Berkeley publicaron sus resultados esta semana en la revista Neuron .

'Zumbido en los ojos'

Los investigadores han sabido durante años que las células ganglionares de la retina, las células que se conectan directamente con el centro de visión en el cerebro, generan gran cantidad de estática a medida que las células sensibles a la luz (los fotorreceptores) comienzan a morir. Esto ocurre en enfermedades hereditarias como la retinitis pigmentosa, que afecta a aproximadamente una de cada 4.000 personas en todo el mundo, pero también puede ocurrir en un grupo mucho mayor de personas mayores con degeneración macular relacionada con la edad , una enfermedad que afecta la parte crucial de la retina necesaria Para una visión precisa. Los bordes afilados de una imagen se ahogan en tal estática, y el cerebro es incapaz de interpretar lo que se ve.

Kramer se centró en el papel del ácido retinoico después de escuchar que estaba relacionado con otros cambios oculares resultantes de la degeneración de la retina. Los fotorreceptores moribundos (las barras, sensibles a la luz tenue y los conos, necesarios para la visión del color) están llenos de proteínas llamadas opsinas. Cada opsina se combina con una molécula de retinaldehído, para formar una proteína sensible a la luz llamada rodopsina.

"Hay 100 millones de barras en la retina humana, y cada barra tiene 100 millones de estos sensores, cada uno de los cuales retiene el retinaldehído", dijo. "Cuando empiezas a perder todas esas barras, todo ese retinaldehído ahora está disponible para ser convertido en otras cosas, incluido el ácido retinoico".

Kramer y su equipo encontraron que el ácido retinoide, conocido como una señal para el crecimiento y el desarrollo de embriones, inunda la retina, estimulando a las células ganglionares de la retina a producir más receptores de ácido retinoico. Son estos receptores los que hacen que las células ganglionares se vuelvan hiperactivas, creando un zumbido constante de actividad que sumerge la escena visual y evita que el cerebro capte la señal del ruido.

"Cuando inhibimos el receptor del ácido retinoico, revocamos el proceso y cerramos la hiperactividad. Las personas que están perdiendo la audición a menudo tienen tinnitus o zumbido en los oídos, lo que empeora las cosas. Nuestros hallazgos sugieren que el ácido retinoico está haciendo algo similar en la degeneración de la retina, que causa esencialmente "zumbidos en los ojos", dijo Kramer. "Al inhibir el receptor de ácido retinoico, podemos disminuir el ruido y desenmascarar la señal".

Los investigadores buscaron medicamentos conocidos para bloquear el receptor y demostraron que los ratones tratados podían ver mejor, comportándose como los ratones con visión normal. También probaron la terapia génica, insertando en las células ganglionares un gen para un receptor defectuoso del ácido retinoico. Cuando se expresó, el receptor defectuoso eliminó al receptor normal de las células y calmó su hiperactividad. Los ratones tratados con terapia génica también se comportaron más como ratones normales con vista.

Los experimentos en curso sugieren que el cerebro también responde de manera diferente una vez que el receptor está bloqueado, mostrando una actividad más cercana a la normal.

Mientras Kramer continúa los experimentos para determinar cómo el ácido retinoico hace que las células ganglionares se vuelvan hiperactivas y cuán efectivos son los inhibidores en varias etapas de la degeneración de la retina, tiene la esperanza de que la comunidad de investigación se sume al esfuerzo de reutilizar los medicamentos desarrollados originalmente para el cáncer en terapias para mejorar visión humana

Fuente:
https://news.berkeley.edu/2019/03/13/therapy-could-improve-prolong-sight-in-those-suffering-vision-loss/