Según la empresa, su plataforma patentada de terapia génica no viral con tecnología de administración mínimamente invasiva proporciona una expresión genética duradera y una distribución favorable en la retina.
La terapia génica no viral desarrollada por PulseSight Therapeutics tiene el potencial de ser aplicable a la retinosis pigmentaria. Esta enfermedad degenerativa de la retina comparte características con otras enfermedades oculares, y la tecnología de administración de PulseSight ofrece una manera innovadora de abordar la expresión genética en la retina. Aunque específicamente mencionada para enfermedades maculares relacionadas con la edad en el artículo, la plataforma de terapia génica no viral de PulseSight tiene el potencial de adaptarse para tratar una variedad de condiciones retinianas, incluida la retinosis pigmentaria, ofreciendo así una nueva esperanza para los pacientes afectados por esta enfermedad.
La terapia génica de PulseSight introduce genes especiales en el ojo utilizando una técnica no invasiva. Estos genes producen proteínas terapéuticas que ayudan a tratar enfermedades de la retina como la retinosis pigmentaria. Este método permite que estas proteínas se expresen durante un largo tiempo en el ojo, lo que puede ser útil para mejorar el tratamiento de esta enfermedad.
PulseSight Therapeutics SAS, que se lanza con financiación inicial de Pureos Bioventures y ND Capital, está posicionado para validar clínicamente su plataforma de entrega altamente innovadora mediante el avance de dos medicamentos preclínicos de etapa tardía de primera en su clase para uso húmedo y seco enfermedades maculares relacionadas con la edad (DMAE), incluido atrofia geográfica (AG).
Según un comunicado de prensa, la plataforma ocular de terapia génica no viral patentada de PulseSight utiliza un sistema de electrotransfección para administrar plásmidos de ADN que codifican proteínas terapéuticas en el músculo ciliar para tratar enfermedades oculares importantes. La tecnología ya ha sido validada en un primer estudio clínico de Fase I/II, lo que demuestra un buen perfil de seguridad tanto del plásmido como del sistema de administración, así como un beneficio clínico duradero de hasta ocho meses (en pacientes con uveítis crónica no infecciosa).
La compañía señaló que los tratamientos actuales para la DMAE húmeda pertenecen todos a la misma clase de fármacos que se dirigen al factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) y actúan principalmente sobre los neovasos para reducir las fugas vasculares, con una eficacia limitada a lo largo del tiempo que lleva a la necesidad de reinyecciones frecuentes. La DMAE húmeda es una enfermedad compleja que involucra muchas vías patológicas que conducen a una pérdida progresiva de la visión y sigue existiendo una importante necesidad insatisfecha.
El programa principal de la compañía, PST-809, es una posible terapia primera en su clase para la DMAE húmeda que comprende un plásmido de doble gen que codifica un potente anti-VEGF, aflibercept, junto con decorina, un nativo antiangiogénico y antifibrótico. proteína que reduce la neovascularización coroidea (CNV), la fuga vascular, y fibrosis subretiniana impidiendo la transición mesenquimal epitelial de las células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR) o incluso favoreciendo la cicatrización del EPR En estudios preclínicos, PST-809 ha demostrado una eficacia superior al aflibercept intravítreo para reducir la fuga vascular y para promover la cicatrización de heridas del EPR, lo que indica su potencial para promover la regresión de la enfermedad y prevenir de forma duradera la pérdida de visión en los pacientes, además de una eficacia superior, PST-809 tiene el potencial de mejorar el cumplimiento al reducir la necesidad de inyecciones repetidas de anti-VEGF a una inyección cada seis meses, aliviando la carga de tratamiento para esta enfermedad crónica.
El segundo programa, PST-611, para atrofia geográfica (AG) en AMD seca en etapa tardía, utiliza la misma tecnología de administración disruptiva con un plásmido que codifica la proteína transferrina humana, un transportador de hierro natural involucrado en el control de los niveles de hierro en el ojo. PST-611 tiene el potencial de abordar eficazmente muchas de las vías fisiopatológicas complejas involucradas en GA/DMAE seca y al mismo tiempo beneficiarse de la necesidad de un nuevo tratamiento sólo cada seis meses. Los experimentos preclínicos de PST-611 realizados en varios modelos de enfermedades muestran los efectos beneficiosos de la transferrina para eliminar el hierro, reducir el estrés oxidativo, preservar la integridad del epitelio pigmentario de la retina y prevenir la degeneración de la retina y la pérdida de visión. Además de GA, PST-611 tiene ventajas para el tratamiento potencial de otros trastornos neurodegenerativos de la retina, como el glaucoma o la retinitis pigmentosa, por los cuales la FDA y la EMA han otorgado a PST-611 la designación de medicamento huérfano.
La empresa ha sido financiada con inversiones iniciales de inversores líderes en capital de riesgo que aportan una experiencia significativa en oftalmología, con Dominik Escher, PhD, socio fundador de Pureos Bioventures, y Kostas Kaloulis, PhD, socio de riesgo de ND Capital, uniéndose a la junta.
Dirk Sauer, anteriormente Jefe de Oftalmología en Novartis, se ha unido a la junta como Presidente Independiente Durante sus 30+ años en Novartis, ocupó varios puestos de responsabilidades crecientes dentro de la investigación preclínica y clínica, así como la gestión de proyectos Entre 2011 y 2021, dirigió el Departamento de Desarrollo de Oftalmología de la compañía y, durante ese tiempo, fue responsable de una cartera de desarrollo en la parte posterior y frontal de las indicaciones oculares, incluyendo a Lucentis Como empresario exitoso, Dominik Escher lideró el desarrollo de múltiples productos clínicamente exitosos durante su tiempo como CEO de ESBATech antes de su venta a Alcon (Novartis), incluso para Brolucizumab como tratamiento para la DMAE Kostas Kaloulis fue cofundador y CEO de Arctos Medical, una empresa pionera de terapia génica que aborda la ceguera, adquirida más tarde por Novartis.
Francine Behar-Cohen, MD, PhD, cirujana oftálmica, investigadora y empresaria, fundadora e inventora de la tecnología, proporciona experiencia valiosa continua en los programas y es observadora en la junta.
La compañía tiene un equipo de liderazgo altamente experimentado dirigido por la recién nombrada directora ejecutiva experimentada en biotecnología farmacéutica Judith Greciet, PharmD. Aporta más de tres décadas de experiencia en las industrias farmacéutica y biotecnológica, en particular como directora ejecutiva de Onxeo y presidenta de Eisai Francia. Se une a profesionales experimentados y altamente calificados especializados en oftalmología, terapia génica, desarrollo de dispositivos y medicamentos, incluido Thierry Bordet, PhD como CSO.
Según Dominik Escher, director de la junta directiva de PulseSight y socio de Pureos Bioventures, señaló que la empresa se asociará con ND Capital para lanzar PulseSight
“ [Es] una empresa con tecnología y programas que tiene el potencial de cambiar realmente la vida de los pacientes con enfermedades que provocan pérdida de visión,” dijo. “Hemos reunido un equipo altamente experimentado y motivado, y doy la bienvenida a Judith, quien se une como directora ejecutiva, y a Dirk como presidente de la junta. Tenemos todos los ingredientes para asegurarnos de que PulseSight se convierta en una empresa de gran valor en el campo de la terapia génica no viral en oftalmología.”
Además, Judith Greciet, directora ejecutiva de PulseSight Therapeutics, elogió la oportunidad.
“Estoy emocionada de unirme a la compañía con una plataforma de administración validada y altamente diferenciadora y dos programas de terapia génica no viral en la etapa preclínica tardía,” explicó en el comunicado de prensa. “Nuestro enfoque patentado de terapia génica no viral proporciona características únicas en términos de eficacia, seguridad y durabilidad del efecto y estoy encantado de tener la oportunidad de trabajar con el equipo y la junta directiva altamente experimentados de PulseSight Therapeutics’ para construir el futuro de la empresa.”
El presidente de PulseSight Therapeutics, Dirk Sauer, también señaló que la empresa puede satisfacer necesidades insatisfechas en el tratamiento de enfermedades de la retina.
“Si bien pharma ha adoptado el potencial de la terapia génica en oftalmología, sigue existiendo una necesidad sin abordar de enfoques no virales que desbloqueen todo el potencial de las terapias genéticas, dijo en un comunicado de prensa. ”Me alientan los datos detrás del enfoque de PulseSight y sus terapias, y espero trabajar con la junta y el equipo para validar su potencial disruptivo a través de estudios clínicos.”
Junto a Pureos Bioventures y ND Capital, Korea Investment Partners (KIP) se ha unido a la ronda de financiación inicial, con su vicepresidente Joon Hyun como observador en la junta PulseSight está actualmente levantando una ronda de financiación Serie A para avanzar sus programas en la prueba de concepto clínico.
Fuente: Modernretina
