Esta entrada fue publicada el 30 de junio, 2014 por Karen Kahui.
(Nota del Editor: este artículo apareció originalmente en Gavin Herbert Eye Institute de la Primavera 2014 Boletín brillar la luz).
Las células de la retina, que detectan la luz procedente de la parte posterior del ojo, son parte del sistema nervioso central (SNC). A diferencia de otras partes del cuerpo, el sistema nervioso central no puede curarse una vez que está dañado por una lesión o enfermedad. Esto hace que las enfermedades oculares degenerativas como la retinitis pigmentosa (RP), un trastorno genético que causa daño progresivo a las células de la retina sea incurable. RP puede causar la ceguera, y los síntomas comienzan típicamente a aparecer durante la adolescencia.
Al menos 100.000 personas en E.E.U.U. están afectadas por esta enfermedad rara. Muchas más sufren de RP en China, de donde es Yang Jing, médico que habitualmente trata con enfermedades de la retina de sus pacientes en una de las mejores clínicas del país. “Después de seis años en la clínica, me di cuenta de que la degeneración retinal es un problema grave y común, con millones de personas en todo el mundo que lo sufren y que lleva a la ceguera”, recuerda la Dra. Yang. “La RP impacta terriblemente en la vida de mis pacientes, y tenía que informarles que no había curación.
“Yo he escogido entrar en el ámbito de la investigación con células madre para trabajar en una cura para estas difíciles enfermedades de la retina. Durante tres años de investigación en Dinamarca, he hecho una serie de valiosos descubrimientos. Me inspiró a convertirme en un investigador de tiempo completo con el objetivo de utilizar células madre para ayudar a pacientes ciegos a recobrar su vista.”
Viendo con los mismos ojos.
Las células progenitoras de la retina son comparables a las células madre salvo que pueden ser restringidas a sólo diferenciarse en células de la retina. Cuando se transplantan a un ojo enfermo, estas células son capaces de producir nuevos fotorreceptores, restaurando así la función retiniana. Además, las células huésped progenitoras pueden salvar a los fotorreceptores de la degeneración en primer lugar, lo que proporciona un método para preservar la visión.
Como la Dra. Yang investigaba las células progenitoras retinianas en Dinamarca, se reunió con Henry Klassen, MD, PhD, que estaba trabajando en un proyecto similar en los EEUU. “En ese momento, estábamos en una fase temprana del desarrollo de las células progenitoras. Me reuní con el Dr. Klassen en el laboratorio de cultivo celular para discutir nuestro progreso. Él, como yo, había entrenado como un oftalmólogo, por lo que teníamos mucho en común. Ambos nos sentimos como que esta investigación no es sólo un trabajo, que era nuestra misión utilizar esta ciencia avanzada para ayudar a los pacientes”.
La Dra. Yang ha trabajado en estrecha colaboración con el Dr. Klassen para investigar el tratamiento con células madre para el tratamiento de la degeneración retinal desde que se incorporó a su laboratorio.
Entró en el Gavin Herbert Eye Institute en 2006. Se casaron en 2010. “Actualmente estamos colaborando en la retina con células progenitoras, como terapia de RP,” dice la Dra. Yang. “Somos pioneros en nuestra investigación y podríamos ser uno de los primeros en aprobar terapias con células madre en la salud de los ojos y allanar el camino para los tratamientos de las enfermedades incurables del cerebro y de la médula espinal. Los ensayos clínicos podrían comenzar tan temprano como el año próximo”.
Bajo su atenta mirada.
Las células progenitoras necesitan un montón de atención en el laboratorio. “Gran habilidad es necesaria porque las células son viables por un tiempo limitado”, explica la Dra. Yang. “Otros investigadores con proyectos similares han fracasado en el cultivo estas células. He desarrollado métodos de cultivo celular para mantener las células, y poner mucho tiempo en alimentar y cuidar a las que llamo mis bebés.
“Una vez que las células han crecido, se comprueba que son el tipo correcto de células y, a continuación, debemos realizar muchas pruebas adicionales de seguridad. Utilizamos un modelo animal para asegurarse de que no hay ningún tumor que se forma con el tiempo y, a continuación, también se hace una prueba de eficacia visual en un modelo animal de degeneración retinal. Una vez que todos nuestros ensayos en animales tienen éxito, debemos repetir todo nuestro trabajo con celdas fabricadas en un grado farmacéutico y otra vez comprobar la seguridad y su potencia terapéutica. Desde allí, se puede aplicar a la FDA para iniciar un ensayo clínico que ayudará a su vez que estas células progenitoras sean drogas facilmente inyectables para los pacientes”.
Las células progenitoras podrían eventualmente ser utilizada para el tratamiento de otras condiciones, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad y el glaucoma. Dra. Yang.
Ya se ha empezado a recopilar los datos de eficacia preliminar. “El Dr. Klassen y yo estamos completamente comprometidos con el desarrollo de terapia de células madre para pacientes con RP y eventualmente tratamientos para otras enfermedades de la retina”, afirma la Dra. Yang. “Será de gran validez una vez que podamos empezar ayudando a los pacientes a volver a ver.”
Ampliación de la noticia:
Os adjuntamos un mensaje que publicó el Dr. Henry Klassen sobre el mes de marzo de este año, una noticia de la web de la Fundación lucha contra la ceguera anunciaba la inminente salida de un ensayo clínico de su equipo, y ante tal expectación generada envió este mensaje solicitando participantes.
Debajo del mensaje tenéis también la traducción de la noticia de la web de la FFB americana.
Mensaje del Dr. Henry Klassen.
El equipo está ahora profundamente inmerso en el trabajo preclínico que abarca la mayor parte de nuestra solicitud a la FDA en el que vamos a buscar la aprobación para el inicio de los ensayos clínicos con nuestras células en RP. A medida que nos acercamos a este objetivo, la emoción está creciendo entre los miembros del equipo, pero también crece la cantidad de trabajo que hay que hacer con el fin de mantener las cosas en marcha. Esto ha hecho que sea difícil para nosotros publicar actualizaciones tan a menudo como me gustaría, sin embargo, me complace informaros de que las cosas van muy bien y eso es lo que nos mantiene ocupados. Tuvimos una fructífera visita a nuestro socio de financiación, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y compartimos con ellos nuestra emoción por nuestro progreso. También hubo un artículo sobre mí escrito por Ben Shaberman, que fue publicado recientemente en el sitio web de la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB). Ese artículo ha despertado un gran interés de los pacientes, por lo que si usted está interesado en participar en el próximo ensayo por favor póngase en contacto con mi asistente, Karen Kahui, en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. .
Todo lo mejor,
Henry Klassen
Noticia:
Pioneros en terapias celulares de la UCI se están preparando para lanzar el ensayo clínico para pacientes con Retinosis Pigmentaria.
Por Ben Shaberman el 20 de marzo 2014
Henry Klassen , MD, Ph.D., necesitaría alrededor de un año para el lanzamiento de un ensayo clínico de un tratamiento con células madre para rescatar la visión en personas con retinosis pigmentaria (RP) y, posiblemente, otras enfermedades de la retina.
En el reciente Simposio Innovación Condado de Orange de la fundación, los investigadores de la Universidad de California Irvine (UCI), informaron que están en el medio de estudios de laboratorio finales con células a nivel de pacientes. Una vez terminado, van a solicitar la autorización de la Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) para comenzar su estudio en humanos.
Pero 35 años en un viaje de investigación del Dr. Klassen hasta este momento crucial no era de ninguna manera convencional, ni fue aceptada por muchos de sus homólogos.
“Durante la escuela de medicina de la Universidad de Pittsburgh en la década de los 80, ellos pensaron que estaba loco para conseguir un doctorado además de un MD “, dice. “Eso es porque, con un título de médico, no había nada que se interponga entre tú y un excelente ingreso.”
Recibió críticas similares cuando pasó de Yale, donde hizo su residencia, a Moorfields Eye Hospital en Inglaterra por una beca de postgrado. Pasó en convertirse en un cirujano de la retina de alta nómina porque “la necesidad de hacer más investigaciones se vio reforzada cuando vi a los pacientes con degeneración de la retina”, recuerda. “El diagnóstico fue un mensaje desalentador a tener que entregar. Decidí concentrarme en la investigación y volver a la clínica cuando tuviera algo más que ofrecer a los pacientes “.
Fue en el laboratorio de Ray Lund , Ph.D. – Un innovador líder de terapia celular que ha recibido financiamiento de la Fundación – donde el Dr. Klassen vio por primera vez la posibilidad de que el trasplante de células para restaurar la visión. “Cuando llegué a Pittsburgh, me enteré de que Ray estaba haciendo trasplantes de retina y había demostrado que los injertos de retina trasplantadas habían sobrevivido, y había un poco de integración”, dice. “Eso realmente me emocionó, así que me uní a su laboratorio”.
Esos primeros experimentos de injerto de la retina – antes que las células madre podrían ser convertidas en células de la retina – eran técnicamente difíciles e imposibles de traducir a los seres humanos. Pero ellos mostraron que las células de la retina trasplantadas pueden conectar al servidor del tejido neural. Lo más importante, que sentaron las bases para las futuras estrategias de trasplante de retina, incluidos los que utilizan las células madre.
En la década de 1990, en colaboración con el Dr. Lund (R.) y Michael Young , Ph.D., que estaba entonces en el MIT, el Dr. Klassen comenzó a hacer avances que cambiaron el juego en el trasplante de células de la retina en los ojos de las ratas con degeneraciones retinianas. “Como estoy mirando a través de este microscopio, estoy viendo algo que nunca esperaba – una célula trasplantada que podrían migrar a través del tejido neural adulto y encontrar su camino hacia el lugar correcto, y empezar a extender nuevas conexiones en los circuitos de acogida” , recuerda. “Fue increíble. Fue el gran avance que había estado buscando “.
Ese fue también el momento en que recibió el Premio de Desarrollo Profesional de la Fundación, para ayudar a avanzar su investigación. “Había visto un apoyo de la FFB, cuando era conocida como la Fundación RP. Fue emocionante encontrar una organización que estaba haciendo exactamente lo que quería hacer “, dice el Dr. Klassen.
Hoy en día, la investigación con células madre para enfermedades de la retina está floreciendo, con varios ensayos clínicos planificados o en curso. El trabajo del Dr. Lund llevó al lanzamiento en 2011 de ensayo en humanos de Advanced Cell Technology para una terapia derivada de células madre para las personas con degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad de Stargardt.
Con el apoyo de la Fundación, el Dr. Young está ayudando a la empresa ReNeuron a prepararse para un ensayo clínico con células madre para las personas con RP programados para comenzar a principios de 2015. Tanto las terapias de ReNeuron y de ACT implican inyecciones de células por debajo de la retina para sustituir esas células perdidas por la enfermedad.
Próximo estudio clínico del Dr. Klassen consiste en la inyección de células progenitoras de la retina – las células que se han desarrollado parcialmente en las células de la retina madre – en el vítreo del paciente, donde liberarán factores para preservar y rescatar el tejido retinal existente. Se dice que un beneficio de su enfoque es que no implica un procedimiento muy invasivo. Además, su terapia basada en células progenitoras tiene el potencial para rescatar a una variedad de células de la retina – incluyendo varillas, conos, epitelio pigmentario de la retina y las células ganglionares - y, por lo tanto, puede salvar la visión en personas con una amplia gama de condiciones.
Después de décadas en el campo, el Dr. Klassen reconoce que el logro de este prometedor momento no fue fácil. “He visto un montón de subidas y bajadas con estas tecnologías. No es como cuando alguien inventó una cosa en su garaje y todo fue resuelto “, dice. “Finalmente, estamos llegando al punto en que las células madre están a punto de hacer algo significativo en la clínica.”
Fuente: Blindness.org
Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez
Información y comunicación de RETIMUR
NUEVA YORK, NY (10 de julio de 2014) - Columbia University Medical Center (CUMC), los investigadores han creado una forma de desarrollar terapias genéticas personalizadas para los pacientes con retinitis pigmentosa (RP), una de las principales causas de pérdida de visión. El enfoque, la primera de su tipo, se aprovecha de la tecnología de células madre inducidas (iPS) pluripotentes para transformar células de la piel en células de la retina, que luego se utilizan como modelo específico del paciente para el estudio de la enfermedad y las pruebas preclínicas.
