RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

La Financiación de Spark como la Compañía de la terapia génica

 La pionera de la terapia génica Katherine High, M.D., tuvo su primera entrevista en 2011 con Jeffrey Marrazzo, por aquel entonces Jeffrey era un consultor veterano de tres compañías de biotecnología, que hablaba al director general del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP). Marrazzo se reunió con la Dra. High y otros dirigentes del CHOP para identificar nuevas fuentes de ingresos para el hospital.

Financiacion_de_Spark_como_la_Companía_de_la_terapia_genicaLa Dra. High, un líder internacional en la investigación de la terapia génica y la aplicación clínica, había estado aplazando la reunión porque estuvo muy ocupada con su trabajo como directora del Centro del hospital para Terapia Celular y Molecular (CCMT). Sin embargo, ella lo reconsideró porque quiso pedirle a  Marrazzo un favor: ¿Podría hablar con (VC) quién me llama y pregunta acerca de invertir en el trabajo del CCMT en RPE65?

"Yo no había hablado con ellos todavía, porque en aquel momento yo estuve más ocupada de lo usual con el cuidado de los enfermos, con la investigación, y con responsabilidades docentes. Además, no trato normalmente con gente de VC" dijo la Dra. High, profesora de la pediatría en la Universidad de Pennsylvania así como un investigador médico "Howard Hughes ".

Planificada para durar sólo 60 minutos, la reunión entre la Dra y Marrazzo se estiró a siete horas y fue seguida por muchas más reuniones para determinar el mejor enfoque para avanzar en descubrimientos de la terapia génica de CCMT. El resultado fue un compromiso de 50 millones de dólares por parte del CHOP para financiar una nueva compañía biotecnológica, Spark Therapeutics, para diseñar, evaluar, y para comercializar terapias génicas para desórdenes que pueden llevar a la ceguera, a la hemofilia, y a las enfermedades neurodegenerativas.  La compañía, como el hospital, tienen sede en Filadelfia.

CHOP sirve como el único inversionista de equidad en Spark y es "definitivamente un modelo de financiación para actividades corporativas tempranas para desarrollar una novedad terapéutica," dijo Marrazzo, ahora presidente, director general, y el cofundador de Spark. "Cada situación es extraordinaria,  y la situación debe dictar el modelo".

Es una situación inusual, porque mucho antes de que se produjera el lanzamiento oficial de la compañía en 2013, "muchos de los activos ya estaban en su lugar," dijo Marrazzo, que descubrió durante sus siete horas de conversación con la Dra High. "Era como quitar las capas de una cebolla, cada capa representaba otra ventaja," dijo.

Las ventajas incluyeron dos ensayos clínicos, una Fase 3 de prueba para tratar una forma rara de la ceguera hereditaria, y un ensayo de una Fase 1/2 que se concentra en la hemofilia B, así como empleados con pericia en asuntos regulatorios, en investigación clínica, y en la fabricación de vectores de grado clínico para transportar material genético dirigidas a las células a través de la terapia génica.

"Eran los mejores expertos de todo el mundo en el campo de la terapia génica", dijo Marrazzo. "El CHOP ha estado incubando una empresa de biotecnología dentro de sus cuatro paredes".

 

Las ventajas  de la terapia génica infravaloradas

Antes de invertir los 50 millones de dólares para lanzar Spark, el CHOP consideró entre crear una licencia a través de una compañía existente de biotecnología o crear una compañía nueva con financiación de VC. "Mientras tuvimos los tratos de licencia sobre la mesa, esa posibilidad no habría reconocido el valor de la ventaja en parte a causa de la racionalización de gastos que había ocurrido en la industria después de la trágica muerte de Jesse Gelsinger en 1999 por una terapia génica en ensayo clínico," dijo la Dra. 

Gelsinger murió al tomar parte de un ensayo clínico realizado por un laboratorio de la Universidad de Pennsylvania no conectado a CCMT ni al CHOP.

La muerte de Gelsinger y la mediatización negativa, puso en duda, el método de prueba clínica acerca de la seguridad de terapia génica ante el NIH, la FDA, y otras organizaciones científicas y médicas. Como resultado de ello, la financiación de la terapia génica entró en crisis, y muchas empresas y laboratorios académicos interrumpieron o redujeron considerablemente sus programas.
La Dra. High fue sin embargo fue uno de los pocos científicos que no dieron por perdida la promesa de terapia génica. El CCMT aglutinó a muchos líderes anteriores de la industria en el campo que son ahora parte del equipo de liderazgo de Spark. CCMT y otros laboratorios continuaron su investigación para mejorar la seguridad de la terapia génica y capacidad de concentrarse en tejidos específicos del cuerpo. Sus avances en la investigación han renovado el interés de la industria en la terapia génica. Novartis, Baxter, Celgene, y Biogene invierten recursos en la terapia génica, y en varias compañías biotecnológicas que también han sido creadas.

Además de Spark, que incluye a bluebird bio, Editas Medicine, GenSight, Lysogene, uniQure BV, y Voyager therapeutics.

Katherine Alto M.D.

 


"No me había hablado con [vc] , porque en ese momento yo estaba más ocupado de lo habitual en mi atención al paciente, investigación y docencia".

 

 

 

 

Aunque uniQure fuera la primera compañía de recibir aprobación regulatoria de la Agencia europea de Medicamento (EMA) para un producto de terapia génica, Marrazzo dijo que él y sus colegas creen que Spark será la primera en recibir la aprobación de la FDA para vender una terapia génica. En 2015, Spark concluirá su Fase 3 de prueba en formas de la ceguera causadas por mutaciones RPE65.

UniQure ha anunciado que planea presentar una solicitud de licencia productos biológicos (BLA) a la FDA para su terapia génica, Glybera, para el tratamiento de los pacientes con un raro trastorno metabólico que provoca la inflamación del páncreas.

Financiacion_de_Spark_como_la_Companía_de_la_terapia_genicaEntre las empresas start-up, Spark y Voyager  son las únicas spin-offs académicas, organizaciones sin fines de lucro. El padrino de Voyager es la Universidad de Facultad de medicina de Massachusetts en Worcester. Sin embargo, a diferencia de Spark, Voyager es apoyada por financiación de VC.

Marrazzo predijo que organizaciones no lucrativas, inclusive universidades e institutos de investigación, establecerán empresas comerciales semejantes a Spark. "Estas organizaciones sin fines lucrativos podrían funcionar cada vez menos como en el pasado y más como híbridos de ambos modelos, y esto es algo a lo que la industria tendrá que reaccionar" dijo.

"El modelo de Spark crea una alternativa de licencia e investigación patrocinada sin fines lucrativos (NFP) como organizaciones que procuran comercializar sus descubrimientos," dijo Marrazzo. "Como tal, a la gran industria farmacéutica y de las grandes empresas de biotecnología, así como las empresas que se han beneficiado de VC y de la NFP, el objetivo es acceder a un descuento en investigación, con la necesidad de comprender y abrazar el modelo de NFP como incubadora de empresas, en la formación, en la financiación, así como para identificar las formas de participación. Si las compañías grandes escogen abrazar el modelo de Spark, habrá oportunidad para la asociación y creación conjunta de valores antes que de competición".

El Presidente Jeffrey Marrazzo

 

 

"El modelo de Spark crea una alternativa a la concesión de licencias y de investigación patrocinada sin ánimo de lucro (NFP) las empresas que buscan comercializar sus descubrimientos."

 

 

 


El hospital se financia suficientemente para el despegue

 "Una estrategia de salida que requeriría Spark para ser adquirida por una empresa más grande no está en el orden del día de la mesa de la compañía," dijo Marrazzo. "Nuestro objetivo es el de convertirse en una compañía completamente integrada y sostenible de biofarmaceutica que se especializa en la terapia génica," dijo. "Lo que queremos es estar en condiciones de elaborar tantos productos como sea posible para tratar tanto a niños como a adultos con enfermedades genéticas debilitantes. Podemos servir mejor a la visión inicial de CHOP si entendemos que la terapia génica forma una parte regular de la atención a los pacientes".

Para ayudar a guiar la evolución de Spark, dos veteranos de la industria se han unido a la junta directiva de la compañía. Son Elliott Sigal, M.D., PhD, el director, vicepresidente ejecutivo, CSO, y el presidente de R&D en Bristol-Myers Squibb hasta 2013, y Rogério Vivaldi, M.D., director general y el presidente de Neurociencias de Minerva, S.a., y anteriormente el vicepresidente y cabeza mayores de la unidad del negocio de enfermedades raras en Genzyme, una compañía de Sanofi.

Anticipando que la FDA aprobará su producto principal, Spark emplea el personal para apoyar el lanzamiento comercial de su terapia génica para la ceguera de mutaciones del gen RPE65. "Los desafíos de la gestión de la creciente Spark no difiere significativamente de otras nuevas empresas de biotecnología", dijo Marrazzo, que ocupó altos cargos de liderazgo en Generation health, Tengion, Molecular y Salud, Inc. y que preside a siete miembros de la junta directiva entre ellos, un representante del CHOP, CEO Steven Altschuler, M. D. y Thomas Todorow, C. P. A. , MBA, vicepresidente ejecutivo de servicios corporativos y CFO del CHOP.

Muchas de las ventajas de CCMT, como los dos ensayos clínicos y muchos miembros de su liderazgo, están ahora en Spark. Otra ventaja de la compañía es la licencia exclusiva de Spark sobre el CHOP para comercializar la tecnología industrial propietaria del centro. Para sus estudios preclínicos y los ensayos clínicos, Spark será capaz de utilizar vectores de terapia genética producida por el centro de producción de gmpc en el área clínica. "Consideramos a CHOP como nuestro socio tecnológico así como inversionista", dijo.

En enero de 2014, Spark completó la inscripción de los pacientes en su fase 3 del estudio de la terapia génica. En la terapia, un vector que lleva una copia normal del gen es insertado detrás de la retina del ojo del paciente. El ensayo en Fase 3 se basa en la exitosa fase 1/2 del ensayo clínico de 12 pacientes con amaurosis congénita de Leber cuya visión mejoró visiblemente después de la terapia génica, dijo la Dra. High, cofundadora de Spark y un asesora científica de la empresa. Antes del ensayo, varios de los niños eran profundamente ciegos. Como resultado de la terapia génica, fueron capaces de reconocer rostros y a caminar sin la ayuda de un bastón o de un compañero. La visión de los niños mejoró tanto que ya no tenían que depender del Braille para leer.

Si el ensayo en Fase 3 también muestra que la terapia génica es segura y eficaz, la financiación del hospital se adherirá a la preparación y presentación de un BLA y al lanzamiento comercial del producto. "Si la FDA aprueba el BLA, Spark tiene los recursos para generar ingresos", dijo.
Marrazzo dijo que espera que el hospital va a continuar siendo un inversor de Spark, pero que será oportunista. "Si la junta decide ampliar o acelerar nuestra estrategia, podemos buscar otros inversores o socios", concluyó.

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Retina Implant AG ha presentado resultados de los estudios clínicos por primera vez en Francia

12 de mayo de 2014

Retina Implant AG, el desarrollador de implantes en pacientes cegados por la retinitis pigmentosa, anunció hoy que Walter-G Wrobel, director ejecutivo de Retina Implant AG, presentó los resultados del estudio clínico de su empresa por primera vez en Francia en el 120 Congreso de la Sociedad Francesa de Oftalmología (SFO). Fue una de 20 presentaciones en la sesión oral de comunicaciones, " Retine Medicale. "

En su podio de presentación Wrobel compartió los resultados del implante de retina en los ensayos clínicos en los que 40 pacientes cegados por RP se implantaron con el implante subretinal Alpha IMS; la mayoría de los pacientes implantados con el dispositivo han recuperado un nivel de visión útil para la vida cotidiana que les permitió reconocer rostros, distinguir objetos de mediano tamaño como teléfonos y leer las señales en las puertas.

Los resultados de los ensayos clínicos se han publicado dos veces en la famosa revista Proceedings of the Royal Society Biological Sciences y fueron la base para la concesión de marca CE del microchip de subretinal de Alfa IMS.

"Francia es el hogar de algunos de los más destacados especialistas en enfermedades oculares, lo que lo convierte al implante en la retina en una prioridad para educar y capacitar a nuevos y potenciales socios en la clínica francesa sobre nuestra tecnología", dijo Walter-G Wrobel, director ejecutivo de Retina Implant AG. "Estábamos muy contentos por esta oportunidad de participar en los debates productivos sobre nuestra tecnología en el distinguido congreso francés de oftalmología y esperamos con interés continuar el diálogo".

El Alfa IMS es un microchip subretinal de 3x3 mm2 con 1.500 electrodos que es implantado debajo de la retina, específicamente en la región macular. El dispositivo genera una visión artificial a personas cegadas durante años en la función de sus fotorreceptores dentro del ojo, permitiendo percibir la luz, discernir movimientos, leer cartas y realizar tareas diarias con la agudeza y la movilidad mejoradas. Retina Implant ha recibido la marca CE para el dispositivo en Julio de 2013, lo que lo convierte en el primer implante subretinal para obtener marca CE para la distribución en la Unión Europea.

"RP Lucha contra la ceguera" está comprometida en el desarrollo de esta interesante tecnología y espera poder llevar las actualizaciones como los ensayos, la investigación y los avances tecnológicos. El Profesor Eberhart Zrenner, Chair-Professor de Oftalmología, del Instituto de Investigación en la oftalmología de la Universidad de Tuebingen y uno de los fundadores de la Retina Implant AG estará hablando en este año en la conferencia anual de "RP lucha contra la ceguera" en el mes de junio.

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

ARVO 2014: Las últimas noticias sobre la Investigación de la retina: El reino mágico

Por el Dr. Steve Rose el 5 de mayo, 2014

El equipo de científicos de la Fundación Lucha contra la Ceguera (USA) se encuentra en Orlando en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en la visión de la oftalmología, que reúne más de 10.000 investigadores de todos los países del mundo para informar de sus últimos logros.

 Por supuesto, Orlando es el hogar de Disney World, uno de los mayores parques de atracciones, pero el Centro de Convenciones del Condado de Orange será nuestro Reino Mágico, en el que haremos de la retina una comuna con los científicos para conocer los últimos avances en materia de preservar y restablecer la visión.

Imágen Cielo MágicoEn lugar de tener atracciones como Space Mountain o Piratas del Caribe, nos adentraremos en aventuras como "Terapias mediadas por AAV de mutaciones sin sentido de CPA290 para  amaurosis congénita de leber", que en realidad es una experiencia muy interesante para salvar de una ceguera por una enfermedad de la retina.

Los puntos culminantes de la reunión de este año incluirán una actualización de Paul Sieving, M.D., PhD, en la Iniciativa audaz de Objetivos del Instituto Nacional del Ojo para la regeneración de fotorreceptores y células retinales de ganglio, y de la dirección de apertura, "Viendo la Luz con Terapia génica Retinal," de Jean Bennett, M.D., PhD
Me siento orgulloso de decir que 146 de los carteles y las presentaciones se harán en los esfuerzos de investigación financiado por la Fundación, que es una fuerte evidencia de nuestro papel de liderazgo en el sector de las enfermedades hereditarias de retina.

Por lo tanto, manténganse en sintonía en que se ofrece actualizaciones de la reunión durante la próxima semana. Mientras tanto, estaré poniendo decenas de carteles de investigación y pensaré "y es que el mundo es un pañuelo" .

Foto cortesía de ARVO.

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

El tratamiento con células madre para la ceguera en movimiento a través de pruebas de pacientes podrían preservar la visión y potencialmente revertir la pérdida de la visión

Por Susan Young en 16 de abril 2014

¿POR QUÉ ES IMPORTANTE?

Millones de personas pierden su visión de la degeneración macular relacionada con la edad, y no hay cura.

Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente fase de pruebas a un ser humano hecho destacable no sólo para los millones de pacientes que podría ayudar, pero por su potencial puede convertirse en el primer tratamiento basado en células madre embrionarias.

 

Este año, la compañía del área de Boston Advanced Cell Technology planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión en los ensayos en humanos avanzados. La compañía ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver " Eye Study es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre "), aunque un informe completo de los resultados de la prueba anticipada, enfocados en la seguridad aún no se ha publicado. Los ensayos no se ponen a prueba si es eficaz. El tratamiento se pondrá a prueba tanto en pacientes con enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida de visión progresiva que puede afectar a los niños) y en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la causa principal de pérdida de visión entre las personas mayores de 65 años.

 

El tratamiento se basa en la retina las células del epitelio pigmentario (RPE) que han sido cultivados a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células de RPE-más o menos la cantidad de líquido en tres gotas de agua-en virtud de la retina de un paciente, que se separa temporalmente para el procedimiento. Las células RPE apoyan fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y pasar la información al cerebro.

 

Aunque los datos completos de los ensayos de tratamientos de ACT aún no se han publicado, la compañía ha reportado resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego.Ahora la compañía tiene previsto publicar los datos de dos ensayos clínicos tienen lugar en los EE.UU. y la UE en una revista revisada por pares académicos. Cada uno de estos ensayos en fase inicial incluye 12 pacientes afectados por degeneración macular o la enfermedad de Stargardt.

 

Los ensayos más avanzados tendrán docenas de participantes, dice el jefe de la ACT de desarrollo clínico, Eddy Anglade. Ha demostrado ser seguro y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. En 2020, con el envejecimiento de la población, cerca de 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, los investigadores estimar . Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular seca relacionada con la edad.

 

Tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que Irina Klimanskaya, director de la biología de las células madre de la compañía, hizo mientras trabajaba con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard.Estas células tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula, y en el tipo que a menudo cambian por sí mismos. Las células no individuales en un plato tienden a tomar al azar paseos por diferentes caminos de desarrollo. Mediante el suministro de los cultivos con nutrientes se les deja durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se desarrollan en las células de pigmentación oscura que crecieron en un patrón de celdas similares. Ella sospechaba que estaban desarrollando en las células del EPR, y las pruebas moleculares de su copia de seguridad.

 

Ahora que su descubrimiento ha avanzado a un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que puede ser capaz de preservar, restaurar la vista. Ella recuerda un correo que recibió durante su segundo año en la ACT: una persona cegada por una condición heredada le dio las gracias por su trabajo, si hubo o no un tratamiento disponible para él. "Cuando usted obtiene un mensaje como este, te sientes como si no lo está haciendo en vano", dice ella

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

Se presentan en el World Ophthalmology Congress 2014 los resultados de los ensayos clínicos de Retina Implant AG

09.04.2014    Europa press 

- Los principales oftalmólogos proporcionan una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial

 

TOKIO, 7 de abril de 2014 /PRNewswire/ — Retina Implant AG [http://retina-implant.de/en], el desarrollador líder de los implantes subretinales para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), ha anunciado hoy que el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania, ha presentado una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial, incluyendo el ensayo clínico multicentro del dispositivo con Marca CE de Retina Implant, en el World Ophthalmology Congress (WOC) de Tokio entre los días 3 y 5 de abril. El profesor Zrenner fue invitado a presentar tres simposios diferentes que se llevaron a cabo en el Tokyo International Forum, el hall de muestras del WOC.

 

En sus presentaciones, el profesor Zrenner habló acerca de los resultados de los pacientes de los ensayos clínicos de múltiples centros de Retina Implant en los que estuvieron implicados 40 pacientes ciegos de RP. Los resultados visuales de los pacientes implantados con la tecnología de la compañía fueron la base de la Marca CE del implante subretinal Alpha IMS en julio de 2013. La mayor parte de los pacientes reportaron una mejora general en la visión funcional, indicando la capacidad de reconocer rostros, diferenciar objetos de tamaño medio como teléfonos y leer signos en las puertas.

 

“Compartir la investigación en reuniones internacionales como el World Ophthalmology Congress es una parte integral para asegurar que la comunidad global de oftalmología sigue al corriente de los últimos tratamientos disponibles, sobre todo en enfermedades que tenían históricamente pocas o incluso que no tenían opciones de tratamiento”, afirmó el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania. “Alpha IMS es un ejemplo de éxito de las innovadoras soluciones de tratamiento que interesan a la comunidad de oftalmólogos y que están dispuestos a usar en las prácticas clínicas”.

 

Caroline Chee, consultora senior y responsable de retina quirúrgica del National University Hospital y profesora clínica asociada de la National University of Singapore, estuvo presente también en el Tokyo International Forum. Su presentación, de la que es co-autor el profesor Zrenner y que lleva como título “The Subretinal Implant Alpha IMS to Deliver Useful Vision in Photoreceptor Disease”, se llevó a cabo el sábado 5 de abril.

 

Alpha IMS es un microchip de 3×3 mm(2) que cuenta con 1.500 electrodos que funcionan imitando la función de los foto-receptores dentro del ojo y que ha demostrado restaurar la visión parcial de todos los que llevan años ciegos, permitiéndoles percibir la luz, detector el movimiento, leer cartas y realizar las tareas diarias con una agudeza mejorada y movilidad en la vida del día a día. En febrero de 2013, los resultados de la parte mono-centro del segundo ensayo clínico humano de la compañía fueron publicados en Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences [http://rspb.royalsocietypublishing.org/]. Se trata del primer implante sub-retinal en conseguir la aprobación de la Marca CE para su distribución en la Unión Europea.

 

“Nuestro objetivo es ampliar el acceso de los pacientes a nuestro microchip subretinal por medio de la creación de asociaciones clínicas internacionales en mercado mundiales no explotados”, explicó Walter-G Wrobel, consejero delegado de Retina Implant AG. “Estamos muy contentos de que los profesores Zrenner y Chee hayan recibido la oportunidad de presentar nuestros resultados clínicos en el World Ophthalmology Congress, una conferencia destacada que reúne a los principales especialistas de enfermedades oculares y degenerativas de todo el mundo”.

 

El World Ophthalmology Congress es un programa científico internacional celebrado en Tokio que proporciona una audiencia mundial de oftalmólogos con una oportunidad para trabajar en red con los principales líderes internacionales y profesionales en la comunidad ocular.

 

Acerca de Retina Implant AGRetina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinales para pacientes total o parcialmente ciegos. Tras una extensa investigación con los hospitales universitarios e institutos alemanes que comenzó con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG se fundó por el doctor Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología, Universidad de Tuebingen, Alemania, y sus colegas en 2003 con inversores privados con el objetivo de desarrollar el primer implante retinal electrónico totalmente funcional para restaurar la visión útil al ciego. Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005, e inició un segundo ensayo clínico multicentro en 2010. En julio de 2013, la tecnología de implante subretinal inalámbrica de Retina Implant, Alpha IMS, recibió la certificación CE.

Para más información, visite http://www.retina-implant.de/ [http://www.retina-implant.de/].

 

www.europapress.es

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos para tratamiento de la retinosis pigmentaria

MILAN, April 4, 2014 /PRNewswire/ --

 

- Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos. Objetivo: Evaluar la seguridad y eficacia potencial de rhNGF en el tratamiento de la retinitis pigmentosa

  • La retinitis pigmentosa es una enfermedad rara de origen genético que puede llevar a una pérdida gradual de la visión. Afecta a más de un millón de personas en todo el mundo[1], 12/17.000 solo en Italia, y en la actualidad no hay terapia de cura disponible.  
  • El ensayo, en fase Ib/II, implicará a 5 centros y 50 pacientes en Italia.  
  • El factor de crecimiento de nervio humano recombinante (rhNGF), desarrollado y fabricado por Dompé Group y basado en la investigación de la ganadora del Premio Nobel, Rita Levi Montalcini, ha recibido recientemente la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de las agencias normativas de la FDA en Estados Unidos para el tratamiento de la retinitis pigmentosa.  

La investigación para un nuevo tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP), una enfermedad genética que afecta a una media de una persona entre cada 3.500 a 5.000[2], se está desarrollando actualmente de forma exclusiva en Italia.

 

Esta línea de investigación tiene su origen en la investigación de Rita Levi Montalcini, ganadora del Premio Nobel de Medicina 1986, en la identificación de los factores de crecimiento de los nervios. El trabajo relacionado con los estudios de esta eminente científica lo está siguiendo Dompé, una compañía biofarmacéutica italiana dedicada a la investigación de nuevas soluciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades raras y huérfanas, que está desarrollando rhNGF (factor de crecimiento de nervio humano recombinante) para uso oftalmológico.

 

La molécula - actualmente en desarrollo clínico para el tratamiento de la queratitis neurotrófica (una enfermedad rara de la córnea) en el estudio Reparo, en el que están implicados 158 pacientes de 39 centros de nueve países de Europa - se está  evaluando actualmente para su perfil de seguridad, consiguiendo los datos de eficacia preliminar, como parte del estudioLumos, implicando a cinco centros de excelencia en Italia. El primer paciente se reclutó en el Careggi University Hospital de Florencia.

 

Lumos es un estudio en fase Ib/II, multi-centro, aleatorio, doble ciego y controlado por placebo que evalúa la seguridad y eficacia potencial de las gotas oculares rhNGF en dos dosis (60 y 180 µg/ml), frente al placebo. La investigación implicará a 50 pacientes, que se reclutarán en cinco centros de Florencia, Milán, Roma (dos centros) y Nápoles, reconocidos a nivel internacional por su experiencia dentro de esta área terapéutica. Los pacientes con retinitis pigmentosa típica se dividirán en tres grupos. El primer recibirá gotas oculares en su dosis más baja, el segundo con una dosis aumentada y el tercer grupo gotas oculares como placebo. La programación de control está prevista para cada paciente a las 24 semanas.

 

"La retinitis pigmentosa es un gran reto para la oftalmología, ya que es una enfermedad que aún no tiene cura", explicóFrancesca Simonelli, directora de oftalmología clínica de la Second University de Nápoles. "En pacientes que padecen esta enfermedad crónica, los fotorreceptores (células de la retina denominadas conos y empujadores cuya tarea es capturar las señales visuales y enviarlas al cerebro) están dañadas y sometidas a degeneración progresiva, y no hay forma de parar el proceso patológico. Es por ello que estamos muy interesados en los tratamientos potenciales como el ofrecido por medio de rhNGF, que podría llevar a nuevas perspectivas en el tratamiento de la retinitis pigmentosa".

 

rhNGF se ha desarrollado por medio de Dompé, estando producido en sus instalaciones de L'Aquila usando tecnología de ADN recombinante, por medio de su transferencia a las bacterias de material genético humano. Las bacterias se convierten en la "fábrica" de fármaco, produciendo un material equivalente al factor de crecimiento producido por el cuerpo humano.

 

"Estamos orgullosos de anunciar el comienzo del estudio Lumos y de la noticia del primer reclutamiento", explicó Eugenio Aringhieri, consejero delegado de Dompé Group. "Esta es una evidencia más de nuestro compromiso para la protección de los pacientes, en la investigación de las soluciones terapéuticas en áreas de elevada demanda para la salud, como el tratamiento de enfermedades raras y a menudo huérfanas. El compromiso para la investigación y desarrollo está en el centro de nuestros objetivos del grupo, además de nuestra misión, que está relacionada de forma directa con las necesidades terapéuticas no satisfechas de los pacientes en todo el mundo. Seguiremos estando centrados en nuestra capacidad para generar innovación, haciendo uso de las contribuciones fundamentales de una red de 70 centros de excelencia internacionales, con el fin de llevar a cabo importantes avances en relación a las soluciones terapéuticas disponibles actualmente en áreas como la oftalmología, transplante de órganos y oncología".

 

Si desea más información sobre rhNGF y la retinitis pigmentosa: http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Si desea más información acerca de Dompé: http://www.dompe.com

Este comunicado podría contener declaraciones de futuro. Dompé cree de forma firme que las expectativas reflejadas en las declaraciones de futuro son razonables y están construidas sobre presunciones destacadas. A pesar de ello, debido a su naturaleza importante, las declaraciones de futuro están sujetas a incertidumbres, incluyendo las inherentes en las I+D y las asociadas a las decisiones realizadas por las autoridades normativas. Así, las declaraciones de futuro no son una garantía de resultados futuros que podrían ser diferentes.

 

Referencias:  

1.     Fuente: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.

2.     Idem.

SOURCE Dompe

Fuente: Prnewswire

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR