RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Otro ensayo clínico preparado para retinosis pigmentaria

Os compartimos un mensaje que ha publicado el Dr.  Henry Klassen, hace unos días una noticia de la web de la Fundación lucha contra la ceguera anunciaba la inminente salida de un ensayo clínico de su equipo, y ante tal expectación generada envió este mensaje solicitando participantes.

Debajo del mensaje tenéis la traducción de la noticia de la web de la FFB americana.

Mensaje del Dr. Henry Klassen

El equipo está ahora profundamente en el trabajo preclínico que comprenden la mayor parte de nuestra solicitud a la FDA en el que vamos a buscar la aprobación para el inicio de los ensayos clínicos con nuestras células en RP. A medida que nos acercamos a este objetivo, la emoción está construyendo entre los miembros del equipo, pero también lo es la cantidad de trabajo que hay que hacer con el fin de mantener las cosas en marcha. Esto ha hecho que sea difícil para publicar actualizaciones tan a menudo como me gustaría, sin embargo, me complace informar de que las cosas van muy bien y eso es lo que nos mantiene ocupados. Tuvimos una fructífera visita a nuestro socio de financiación, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y compartimos con ellos nuestra emoción por nuestro progreso. También hubo un artículo sobre mí escrito por Ben Shaberman, que fue publicada recientemente en el sitio web de la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB). Ese artículo ha despertado un gran interés de los pacientes, por lo que si usted está interesado en participar en el próximo juicio por favor póngase en contacto con mi asistente, Karen Kahui, en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. .

Todo lo mejor,

Henry Klassen

Noticia:

Pioneros en terapias celulares de la UCI se están preparando para lanzar el ensayo clínico para pacientes con Retinosis Pigmentaria.

Por Ben Shaberman el 20 de marzo 2014

http://test.discoveryeye.org/wp-content/uploads/2012/08/klassen-e1363197007891-150x150.jpg

Henry Klassen , MD, Ph.D., necesitaría alrededor de un año para el lanzamiento de un ensayo clínico de un tratamiento con células madre para rescatar la visión en personas con retinosis pigmentaria (RP) y, posiblemente, otras enfermedades de la retina.

En el  reciente Simposio Innovación Condado de Orange de la fundación, los investigadores de la Universidad de California Irvine (UCI), informaron que están en el medio de estudios de laboratorio finales con células a nivel de pacientes. Una vez terminado, van a solicitar la autorización de la Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) para comenzar su estudio en humanos.

Pero 35 años viaje de investigación del Dr. Klassen a este momento crucial no era de ninguna manera convencional, ni fue aceptada por muchos de sus homólogos.

“Durante la escuela de medicina de la Universidad de Pittsburgh en la década de los 80, ellos pensaron que estaba loco para conseguir un doctorado además de un MD “, dice. “Eso es porque, con un título de médico, no había nada que se interponga entre tú y un excelente ingreso.”

Recibió críticas similares cuando pasó de Yale, donde hizo su residencia, a Moorfields Eye Hospital en Inglaterra por una beca de postgrado. Pasó en convertirse en un cirujano de la retina de alta nómina porque “la necesidad de hacer más investigaciones se vio reforzada cuando vi a los pacientes con degeneración de la retina”, recuerda. “El diagnóstico fue un mensaje desalentador a tener que entregar. Decidí concentrarme en la investigación y volver a la clínica cuando tuviera algo más que ofrecer a los pacientes “.

Fue en el laboratorio de Ray Lund , Ph.D. – Un innovador líder de terapia celular que ha recibido financiamiento de la Fundación – donde el Dr. Klassen vio por primera vez la posibilidad de que el trasplante de células para restaurar la visión. “Cuando llegué a Pittsburgh, me enteré de que Ray estaba haciendo trasplantes de retina y había demostrado que los injertos de retina trasplantadas habían sobrevivido, y había un poco de integración”, dice. “Eso realmente me emocionó, así que me uní a su laboratorio.”

Esos primeros experimentos de injerto de la retina – antes que las células madre podrían ser convertidos en células de la retina – eran técnicamente difíciles e imposibles de traducir a los seres humanos. Pero ellos mostraron que las células de la retina trasplantadas pueden conectar al servidor del tejido neural. Lo más importante, que sentaron las bases para las futuras estrategias de trasplante de retina, incluidos los que utilizan las células madre.

En la década de 1990, en colaboración con el Dr. Lund (R.) y Michael Young , Ph.D., que estaba entonces en el MIT, el Dr. Klassen comenzó a hacer avances que cambiaron el juego en el trasplante de células de la retina en los ojos de las ratas con degeneraciones retinianas. “Como estoy mirando a través de este microscopio, estoy viendo algo que nunca esperaba – una célula trasplantada que podrían migrar a través del tejido neural adulto y encontrar su camino hacia el lugar correcto, y empezar a extender nuevas conexiones en los circuitos de acogida” , recuerda. “Fue increíble. Fue el gran avance que había estado buscando “.

Ese fue también el momento en que recibió el Premio de Desarrollo Profesional de la Fundación, para ayudar a avanzar su investigación. “Había visto un apoyo de la FFB, cuando era conocida como la Fundación RP. Fue emocionante encontrar una organización que estaba haciendo exactamente lo que quería hacer “, dice el Dr. Klassen.

Hoy en día, la investigación con células madre para enfermedades de la retina está floreciendo, con varios ensayos clínicos planificados o en curso. El trabajo del Dr. Lund llevó al lanzamiento en 2011 de ensayo en humanos de Advanced Cell Technology para una terapia derivada de células madre para las personas con degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad de Stargardt .

Con el apoyo de la Fundación, el Dr. Young está ayudando a la empresa ReNeuron a prepararse para un ensayo clínico con células madre para las personas con RP programados para comenzar a principios de 2015. Tanto las terapias de ReNeuron  y de ACT implican inyecciones de células por debajo de la retina para sustituir esas células perdidas por la enfermedad.

Próximo estudio clínico del Dr. Klassen consiste en la inyección de células progenitoras de la retina – las células que se han desarrollado parcialmente en las células de la retina madre – en el vítreo del paciente, donde liberarán factores para preservar y rescatar el tejido retinal existente. Se dice que un beneficio de su enfoque es que no implica un procedimiento muy invasivo. Además, su terapia basada en células progenitoras tiene el potencial para rescatar a una variedad de células de la retina – incluyendo varillas, conos, epitelio pigmentario de la retina y las células ganglionares  - y, por lo tanto, puede salvar la visión en personas con una amplia gama de condiciones.

Después de décadas en el campo, el Dr. Klassen reconoce que el logro de este prometedor momento no fue fácil. “He visto un montón de subidas y bajadas con estas tecnologías. No era como si alguien inventó una cosa en su garaje y todo fue resuelto “, dice. “Finalmente, estamos llegando al punto en que las células madre están a punto de hacer algo significativo en la clínica.”

 

Fuente: Blindness.org

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Prótesis Epirretinal: Marisol Touraine implementa el “plan de innovación”

Para inaugurar el “plan de innovación” Marisol Touraine ha escogido la prótesis epiretinal Argus II.

Marisol Touraine, Ministro de Asuntos Sociales y de la Salud ha establecido un sistema de “paquete de la innovación” de gestión diseñado para hacer llegar rápidamente a disposición de los pacientes soluciones terapéuticas especialmente innovadoras.

 

Para inaugurar este nuevo plan, el ministro ha escogido la prótesis epiretinal Argus II de Second Sight.

El “plan de innovación” incluye soporte para el acto y los costos hospitalarios asociados y, en su caso, el apoyo del producto o servicio.

 

Argus II es una prótesis para el tratamiento de ciertas enfermedades raras de la retina, como son la ceguera causada por la retinosis pigmentaria. Esta nueva solución terapéutica de una treintena de pacientes por año, de acuerdo con la Autoridad Nacional para la Salud (HAS) (R.).

 

La prótesis Argus II se compone de un implante de retina, una unidad de procesamiento de vídeo, y las lentes que incorporan una cámara en miniatura y una antena externa. Este innovador dispositivo médico utilizado para compensar parcialmente la deficiencia visual inducida por la degeneración de la retina. Las imágenes adquiridas por la cámara se convierten en señales eléctricas y se transmiten al implante de retina con la antena. El implante de retina transmite la señal eléctrica a la corteza visual a través de la retina no lesionada y el nervio óptico, restaurando una visión parcial.

 

La financiación representa el “plan de innovación” ofrecer a los pacientes un acceso temprano a la innovadora terapéutica Argus II. El tratamiento de los primeros pacientes responderá después de la validación por parte de las autoridades del protocolo de evaluación que serán presentados por la compañía Second Sight.

 

Fuente: Social-sante.gouv.fr

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Simposio enfermedades de la retina y células madre

RETINAL DISEASES AND STEM CELLS USE

Los días 27 y 28 de marzo de 2014 tendrá lugar en Valencia el congreso: Retinal Diseases and Stem Cells Useel. Simposio internacional organizado por la Fundación Valenciana de Estudios Avanzados con la colaboración de la Conselleria de Sanitat y SIRCOVA

    . Lugar: MUSEO DE BELLAS ARTES SAN PIO V (C/ San Pío V, 9) de Valencia
    . Fechas:27-28 de marzo 2014
    . Hora: 16:00 horas
    . Créditos: 1 Crédito de libre elección. Entrada libre.
    . Inscripción: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Programa

Jueves 27

16:00 h Opening
    . Chairman: Dr. Ricardo J. Ferrer Salvá

 

16:30 h Stem Cell-Based Approaches to the Treatment of Retinal Degenerative
Diseases
    . Dr. Isabel Pinilla.
    . Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Zaragoza

 

17:15 h Age-related Macular Degeneration (ARMD)
    . Dr. Roberto Gallego Pinazo.
    . Department of Ophthalmology.
    . Universitary and Politechnic Hospital La Fe. Valencia

 

18:30 h ARMD treatment with anti-VEGFs
    . Dr. Alfredo García Layana
    . Director of the Unit of Vitreoretina of the Clínica Universitaria de Navarra

Department of Ophthalmology
    . School of Medicine of Navarra

 

Viernes 28

Chairman: Dr. Mª Dolores Pinazo-Durán

 

10:00 h Retinal neurogenesis and Stem Cells
    . Dr. Nicolás Cuenca Navarro.
    . Chairman Department of Physiology, Genetics and Microbiology
    . School of Medicine. University of Alicante

 

11:00 h Current status and perspectives of adult retinal Stem Cell
    . Dr. Muriel Perron.
    . Laboratory of Neurobiology and Development
    . Institute of Neurobiology A University Paris-Sud

 

12:00 h Coffee break

 

12:30 h Stem cells from retina and photoreceptor's development
    . Dr. Ting Xie.
    . Department of Cell Biology and Anatomy.
    . University of Kansas Medical School

 

13:30 h lunch time

 

Chairman: Dr. Roberto Gallego

 15:30 h Use of grafts for axons regeneration of retinal ganglion cells
    . Dr. Manuel Vidal Sanz
    . Chairman Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Murcia

 

16:15 h Genetic promotion of the neuronal reprogramming and retinal
regeneration in mouse
    . Dr. María Pía Cosma.
    . Centre for Genomic Regulation. Barcelona

 

17:00 h Closure Conference: Mesenchymal stem cells may delay the
degenerative process in retinal diseases
    . Dr. José Carlos Pastor.
    . Director of Instituto de Oftalmología Aplicada de Valladolid (IOBA);
    Chairman Department of Ophthalmology School of Medicine. University of
Valladolid;

 

17:45 h Closure and closing remarks

Scientific Committee:
    . Honorary President: Prof. Santiago Grisolía
    . Presidents: Dra. Mª Dolores Pinazo-Durán
    . Dr. Roberto Gallego
    . Secretary: Dr. Elena Bendala-Tufanisco

 

ProgSTAR estudio para incluir pacientes con una forma rara de la enfermedad de Stargardt

13 de marzo 2014

La Fundación Lucha contra la Ceguera y el Instituto de Investigación Clínica (FFB CRI), con el apoyo de una subvención importante de la Fundación Shulsky, está ampliando su estudio ProgSTAR de la historia natural de la enfermedad de Stargardt para incluir a pacientes con una forma muy rara, condición autosómica dominante  causada por mutaciones en el gen PROM1.

Conocido como el tipo de enfermedad de Stargardt 4 (STGD4), se estima que afecta a un pequeño número de pacientes, con sólo 41 personas reportadas en la literatura científica mundial.

El estudio más amplio para STGD4 se llama ProgSTAR-4. En 2013, el estudio ProgSTAR con  4.8 millones de dólares de financiación fue lanzado por FFB y comenzó a inscribir a las personas con enfermedad de tipo autosómico recesivo Stargardt 1 causada por mutaciones en ABCA4.

Conocido como STGD1, es la forma más común en el mundo de la degeneración macular de inicio temprano afecta a cerca de 30.000 personas en los Estados Unidos y decenas de miles más en todo el mundo.

El objetivo general del ProgSTAR y ProgSTAR-4 es el desarrollo de una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad de Stargardt y la forma de medir la eficacia y rapidez en los ensayos clínicos.

Esta información ayudará a los investigadores y las empresas biofarmacéuticas para investigar la eficacia de la intervención terapéutica y acelerar el proceso de aprobación regulatorio para las terapias emergentes.

"Aunque necesitamos mucho más conocimiento acerca de todas las formas de la enfermedad de Stargardt, se sabe relativamente poco acerca de STGD4", dice Hendrik Scholl, MD, del Wilmer Eye Institute, Hospital Johns Hopkins, y el director del estudio y protocolo de investigador principal ProgSTAR.

"Estamos muy contentos por el apoyo adicional de la Fundación Shulsky para ayudarnos a mejorar el diagnóstico a los pacientes STGD4, y poder distinguirlos de aquellos con STGD1 y facilitar el desarrollo de tratamientos que necesitan desesperadamente.

"Nada menos que 250 personas se inscribieron en ProgSTAR y ProgSTAR-4 a través de los centros de investigación de Estados Unidos y Europa.

Los investigadores están monitoreando la progresión de la enfermedad de los participantes del estudio durante dos años utilizando una serie de imágenes del estado de la técnica y las herramientas de medición de la visión.

"Hay varias compañías biofarmacéuticas que desarrollan terapias para la enfermedad de Stargardt, y que están viendo ProgSTAR y ProgSTAR-4 muy de cerca ", dice Patricia Zilliox, Ph.D., director de desarrollo de fármacos en FFB CRI.

"Lo que aprendemos de nuestros estudios nos ayudará a diseñar estudios en humanos y seleccionar los puntos finales de ensayos clínicos que les permitan obtener la aprobación regulatoria para mover tratamientos para salvar la vista a las personas que los necesitan."

 

Fuente FFB

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

Los resultados del ensayo clínico de Retina Implant AG se presentan por primera vez en el Congreso Español de Oftalmología

Angelika Braun analiza los resultados de los pacientes con implantes subretinales en el XVII Congreso de la Sociedad Española de Retina y Vítreo (SERV) 2014

SEVILLA, España, 10 de marzo de 2014 /PRNewswire/ -- Retina Implant AG [http://retina-implant.de/en], el desarrollador líder de los implantes subretinales para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), ha anunciado hoy que Angelika Braun, ingeniera clínica en Retina Implant AG, presentó resultados del ensayo clínico multicentro de la Compañía por primera vez en España en el XVII Congreso de Sociedad Española de Retina y Vítreo (SERV) 2014. SERV 2014 tuvo lugar del 7 al 8 de marzo en el Palacio de Exposiciones y Congresos de Sevilla en Sevilla, España.

Como parte del ensayo, los participantes en el estudio fueron implantados con un dispositivo Alpha IMS de Retina Implant, un pequeño microchip inalámbrico que se implanta bajo la retina, específicamente en la región macular. El microchip imita la función de los fotorreceptores dentro del ojo y ha mostrado restaurar la visión parcial para los ciegos de años, permitiéndoles percibir la luz, detectar el movimiento, leer cartas y realizar tareas diarias con una precisión y movilidad mejoradas en la vida diaria.

La presentación de Braun, "Ver con un implante electrónico subretinal en la vida diaria", incluyó resultados de un subconjunto de nueve pacientes en el ensayo. La visión funcional se restauró en la mayoría de estos pacientes, permitiendo una función mejorada en la vida diaria. Ejemplos incluyen la capacidad de reconocer caras, distinguir objetos como teléfonos y leer carteles en las puertas. Los resultados de estos nueve pacientes también se publicaron en la reconocida revista revisada por homólogos, Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences, [http://rspb.royalsocietypublishing.org/] en febrero de 2013.

"Compartir el aprendizaje y resultados del ensayo clínico de Retina Implant con nuevas audiencias científicas, como los oftalmólogos líderes en España, es un siguiente paso crítico para ampliar el conocimiento de los implantes retinales y su potencial para transformar las vidas de los pacientes que viven con RP", dijo Angelika Braun, ingeniera clínica en Retina Implant AG. "Foros como SERV 2014 son ideales para crear concienciación e interés en la tecnología de implantes subretinales, disponiendo la base para asociaciones clínicas importantes que avancen el uso de la tecnología".

"Nuestro actual enfoque está en aumentar el acceso del paciente a nuestro microchip subretinal en los principales mercados europeos", dijo Walter-G Wrobel, consejero delegado de Retina Implant. "España es un eje importante para la comunidad oftalmológica y un mercado donde Alpha IMS está aprobado para el uso, convirtiéndolo en una de nuestras prioridades".

La presentación de Braun fue una de las 14 presentaciones del Congreso de SERV, un gran congreso anual al que asistieron los principales oftalmólogos y otros especialistas oculares dentro de la comunidad española. El encuentro muestra documentos gratuitos, mesas redondas y conferencias sobre el desarrollo de SERV, una sociedad científica no lucrativa que pretende educar al público sobre la salud visual así como promover la prevención y tratamiento inicial de desórdenes retinales con excelencia en cuidado, investigación y educación.

Acerca de Retina Implant AG Retina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinales para pacientes total o parcialmente ciegos. Tras una extensa investigación con los hospitales universitarios e institutos alemanes que comenzó con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG se fundó por el doctor Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología, Universidad de Tuebingen, Alemania, y sus colegas en 2003 con inversores privados con el objetivo de desarrollar el primer implante retinal electrónico totalmente funcional para restaurar la visión útil al ciego. Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005, e inició un segundo ensayo clínico multicentro en 2010. En julio de 2013, la tecnología de implante subretinal inalámbrica de Retina Implant, Alpha IMS, recibió la certificación CE. Para más información, visite http://www.retina-implant.de/ [http://www.retina-implant.de/].

MSLGROUP: Retina Implant AG:

Kirsten Fallon Walter-G. Wrobel

+1-781-684-0770 + 49 7121 36403-111

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Sitio Web: http://www.retina-implant.de/

 

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

QLT anuncia positivos resultados preliminares de la Fase 1b Retratamiento Trial de QLT091001 en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber y Retinosis Pigmentaria Debido a mutaciones en LRAT o RPE65

http://media.globenewswire.com/cache/12188/small/7679.jpgVANCOUVER, Columbia Británica, 27 de febrero 2014

(GLOBE NEWSWIRE vía COMTEX) - QLT Inc. anunció hoy los resultados preliminares positivos de la Fase 1b ​​ensayo clínico de tratamientos repetidos de QLT091001 oral en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinitis Pigmentosa (RP), debido a mutaciones genéticas heredadas en el epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina: aciltransferasa retinol (LRAT).

Los resultados preliminares de este estudio Fase 1b mostraron mejorías clínicamente significativas en los campos visuales (VF) y la agudeza visual (AV). Hasta la fecha, 19 de 27 sujetos (70%) tuvieron un aumento del área de la retina VF respecto al valor basal de mayor o igual al 20% en al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento QLT091001. Además, el 70% de los sujetos tenían un incremento de AV desde la línea base de mayor o igual a 5 letras de al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento. El porcentaje de respondedores VF y VA identificados por la enfermedad y la mutación se resumen en la tabla a continuación. La dosificación en el estudio se ha completado y está sujeto de seguimiento es continuo.Los datos clínicos finales, incluida la duración de la respuesta y otras evaluaciones, se prevé que para el lanzamiento en el tercer trimestre de 2014.

"Estamos muy contentos de ver los datos positivos adicionales de nuestro programa huérfano en LCA y RP," dijo Jason M. Aryeh, Presidente de la Junta. "Estos resultados son muy alentadores para nosotros y nuestros investigadores para mover QLT091001 hacia adelante en un estudio pivote. Esperamos que el retinoide sintético de QLT se convertirá en la primera en su clase terapéutica oral para estas importantes áreas de necesidad médica no cubierta. El equipo QLT agradece a todos los pacientes que participaron en este estudio y aprecia el deseo de muchos de ellos para continuar la terapia con QLT091001 ".

Este estudio multicéntrico, abierto de Fase 1b ensayo de prueba de concepto fue un estudio de extensión en el que sujetos con Retinosis pigmentaria o amaurosis congénita de leber por mutaciones en RPE65 o LRAT que habían sido tratados previamente con un único curso de QLT091001 en estudio de fase Ib anteriormente elaboradas por la Compañía, recibieron hasta tres cursos de 7 días de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes en retratamiento. VF se evaluó mediante Goldmann campo visual (FVG) y VA se evaluó a través de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de seguridad incluyen exámenes completos de oftalmología y físicos, electrorretinogramas (ERG), tomografía de coherencia óptica (OCT), la arquitectura de la retina, electrocardiogramas, pruebas de laboratorio y las reacciones adversas.

Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m. La repetición del tratamiento se determinó inicialmente en base a criterios de retratamiento establecidos bajo discreción del investigador. Esto más tarde fue modificado para permitir el nuevo tratamiento para ocurrir tan pronto como 30 días, pero no más tarde de 60 días después de un tratamiento previo para mantener la dosis en un intervalo fijo. Por estas razones, el tiempo entre cada ciclo de tratamiento en este ensayo varió entre los sujetos para cada curso y también varió entre los cursos de cada asignatura (1-13 meses). También hubo una amplia gama en el tiempo (7-32 meses) por sujeto transcurrido entre el tratamiento solo curso en el ensayo de Fase Ib anteriormente elaboradas y tratamiento en este ensayo.

Todos los eventos adversos informados en este ensayo fueron consistentes con la clase de medicamentos retinoides y fueron transitorios y / o reversible. Sólo una reacción adversa grave (hipertensión intracraneal (HIC), un efecto de clase conocida de retinoides), se informó en el estudio y se resolvió.

Tabla: Resultados preliminares de Visual Field y de respuesta Agudeza Visual
        
         N respondedores del Campo Visual respondedores de agudeza visual
         Número (%) de Número de sujetos (%) de los sujetos
        Todos los sujetos 27 19 (70%) 19 (70%)
        Todos LCA 13 7 (54%) 10 (77%)
        Todo RP 14 12 (86%) 9 (64%)
        Todos RPE65 15 11 (73%) 8 (53%)
        Todos LRAT 12 8 (67%) 11 (92%)
        
 
 
a:-mayor o igual a 20% de cambio en la zona de la retina desde la línea base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

b:-mayor o igual a 5 aumento carta de línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

Acerca de Amaurosis Congénita de Leber (LCA)

El ACV es una enfermedad degenerativa de la retina hereditaria que se caracteriza por anormalidades tales como errantes movimientos oculares y la sensibilidad a la luz, y que se manifiesta en la pérdida severa de la visión desde el nacimiento. Ambos conos y bastones fotorreceptores se ven afectados de LCA. Exámenes de la vista de los niños con LCA revelan retinas de apariencia normal. Sin embargo, un bajo nivel de actividad de la retina, medido por el electrorretinograma, indica muy poco la función visual. De acuerdo con estimaciones epidemiológicas actuales, LCA afecta a aproximadamente uno de cada 81.000 recién nacidos en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 10% realiza las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de Retinosis Pigmentaria (RP) Debido a RPE65 y LRAT mutaciones

RP es un conjunto de enfermedades hereditarias de la retina que demuestran características clínicas similares a LCA. RP también se caracteriza por la degeneración de los conos y bastones fotorreceptores, pero se presenta con una pérdida más variable de la visión en la infancia tardía hasta la edad adulta. Las deficiencias en la adaptación a la oscuridad y la visión periférica son características particulares de RP.RP Actualmente se estima que afecta al menos a 300.000 personas en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 20% -30% son autosómica recesiva (ARRP).Actualmente se estima que menos del 3% de los pacientes con RP autosómica recesiva llevar las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de fármacos retinoides sintéticos

Las enfermedades genéticas en el ojo, tales como LCA y RP surgen de mutaciones de genes de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. QLT091001 es un reemplazo para el 11-cis-retinal, que es un componente esencial del ciclo retinoide-rodopsina y la función visual, y está bajo investigación para el tratamiento de la LCA y RP. QLT091001 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LCA (debido a mutaciones heredadas en los genes o LRAT RPE65) y RP (todos mutaciones) por la FDA, y para el tratamiento de la LCA y RP (todas las mutaciones) por la EMA. La droga también se ha concedido dos designaciones Fast Track por a FDA para el tratamiento de la LCA y RP debido a mutaciones heredadas en los genes LRAT y RPE65. Recientemente, hemos presentado las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos a la FDA y EMA para QLT091001 para el tratamiento de enfermedades de la retina hereditaria causada por mutaciones LRAT o RPE65, una indicación que incluye tanto la LCA y RP pacientes. Las características clínicas y la progresión de la enfermedad en la ECV y la superposición RP como hacen algunos de sus causas genéticas. Al menos 7 de los genes de la enfermedad LCA conocidos, incluyendo LRAT y RPE65, también se han relacionado con la aparición clínica de la RP. A pesar de la heterogeneidad de la enfermedad y la terminología, existe una superposición en los mecanismos genéticos que subyacen a algunas formas de LCA y RP, tales como las causadas por LRAT y RPE65 mutaciones donde la producción de 11-cis-retinal es ya sea severamente o completamente comprometidos.RP es la enfermedad de la retina hereditaria más común, y generalmente es el diagnóstico que se da a los pacientes que comienzan a perder la visión después de la primera década de la vida, mientras que el diagnóstico de ACV se administra a pacientes que tienen pérdida de visión central poco después del nacimiento. No hay término diagnóstico aceptado universalmente para los pacientes con características intermedias, los médicos han considerado estos casos, ya sea como LCA o RP grave.

Acerca de QLT

QLT es una compañía biotecnológica dedicada al desarrollo y comercialización de productos oculares innovadores que responden a las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y los médicos en todo el mundo. Estamos enfocados en el desarrollo de nuestro programa de retinoide sintético para el tratamiento de enfermedades de la retina heredados.

QLT tiene su sede en Vancouver, Canadá, y la Compañía se negocian públicamente enNASDAQ (símbolo: QLTI) y la Bolsa de Valores de Toronto (símbolo: QLT). Para obtener más información sobre los productos y desarrollos de la compañía, por favor visite nuestro sitio web en www.qltinc.com .

Ciertas declaraciones en este comunicado de prensa constituyen "declaraciones prospectivas" de QLT dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, y constituyen "información prospectiva" dentro del significado de las leyes de valores canadienses. Las declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan a: nuestros comentarios sobre el calendario para completar el análisis y conocer los datos finales en el juicio; nuestras declaraciones sobre el calendario y nuestra capacidad para poner en marcha un ensayo pivotal de QLT091001, y declaraciones que contengan expresiones tales como: "asumir", "perspectivas", "objetivo", "futuro", "proyecta", "potencial", "podría", "cree", "espera", "esperanza" y "punto de vista." Las declaraciones prospectivas son predicciones sólo que implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que pueden causar que los resultados reales sean materialmente diferentes de los expresados ​​en dichas declaraciones.Muchos de estos riesgos, incertidumbres y otros factores que se tienen en cuenta como parte de nuestras suposiciones subyacentes a estas afirmaciones referidas al futuro e incluyen, entre otros, los riesgos, incertidumbres y otros factores siguientes: el efecto que los anuncios y las acciones de QLT tendrán en el mercado precio de nuestros valores, nuestros planes de desarrollo, el calendario y los resultados del desarrollo clínico de nuestro programa de retinoide sintético; supuestos relacionados con las tendencias continuas de inscripción, los esfuerzos y el éxito, y los costes asociados a nuestro programa de retinoide sintético; resultados de nuestros ensayos clínicos pueden no sean favorables o pueden ser menos favorables que los resultados provisionales / preliminares revelados y / o ensayos anteriores; diferencias de interpretación sobre los datos producidos por uno o más de nuestros ensayos clínicos, el tiempo, el costo y la incertidumbre asociada con el proceso de aprobación regulatoria para productos para avanzar a través de etapas de desarrollo, los riesgos e incertidumbres asociados con la seguridad y la eficacia de nuestro programa de retinoide sintético; riesgos e incertidumbres relacionados con el alcance, la validez y exigibilidad de nuestros derechos de propiedad intelectual y el impacto de las patentes y otra propiedad intelectual de terceros, la Compañía de futuros resultados operativos, que son inciertos y pueden fluctuar; las fluctuaciones monetarias, y las condiciones económicas generales y otros factores descritos en detalle en el Informe Anual de QLT en el Formulario 10-K, Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q y otros documentos presentados ante la US Securities and las autoridades reguladoras de la Comisión Cambiaria y de valores de Canadá. Las declaraciones a futuro se basan en las expectativas actuales de QLT y QLT no asume ninguna obligación de actualizar dicha información para reflejar los eventos o desarrollos posteriores excepto cuando sea requerido por la ley.

 
 
        CONTACTO: QLT Inc. Contactos:
        
                 Inversionistas y Relaciones con los Medios
                 Andrea Rabney o David Pitts
                 Socios Argot
                 212-600-1902
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Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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