RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Reneuron publica buenos datos en su terapia contra la retinosis pigmentaria

 21 de enero 2014 AIM: RENE

Datos preclínicos positivos publicados con células madre ReNeuron para las enfermedades degenerativas de la retina

Las células madre de la retina CPHR ReNeuron contrarrestan disminución visual en un modelo pre - clínico de degeneración de la retina , demostrando potencial como terapia para enfermedades de la retina.

Guildford, Reino Unido , 21 de enero 2014: ReNeuron Group plc ( la "Sociedad" ) ( AIM: RENE.L ), una empresa líder de la terapia de células madre en el Reino Unido , se complace en anunciar la publicación, en una revista científica revisada por expertos, los datos de eficacia preclínica de las células progenitoras ( hRPCs ) en un modelo de degeneración de la retina .

El documento , " el trasplante de células progenitoras de la retina humana conserva la visión " , ha sido publicado en línea en la Revista de Química Biológica y describe el trabajo realizado por el Dr. Kang Zhang y sus colegas del Instituto de Medicina Genómica y Shiley Eye Center de la Universidad de California, San Diego, en colaboración con el Dr. Michael Young y el Dr. Petr Baranov en el Schepens Eye Research Institute , Massachusetts Eye y Ear ,Boston .

En el estudio, se encontraron que hRPCs ReNeuron protegen la función visual cuando se trasplantan en un modelo de rata de la degeneración de la retina, bien establecido en el Royal College de Cirujanos ( RCS ).

Los ojos injertados con CPRH tenían agudeza visual significativamente superior en comparación con los ojos no tratados y el análisis histológico mostró una significativa mayor preservación de la capa nuclear externa de la retina en los animales tratados .

La aplicación clínica de hRPCs ReNeuron es el programa ReN003 de la Compañía dirigida a la retinosis pigmentaria. Este programa se beneficiaría de la designación de fármaco huérfano tanto en los EE.UU. y Europa. La empresa y sus colaboradores están actualmente completando el desarrollo preclínico tardío de la terapia ReN003 , antes de una solicitud de ensayo clínico inicial prevista para finales de este año .

HRPCs de ReNeuron ofrecen un número de ventajas potenciales sobre otros enfoques terapéuticos en esta área, incluyendo la baja inmunogenicidad de los hRPCs y el potencial de la producción a gran escala de las células utilizando un proceso de expansión celular patentado y altamente eficiente .

El Dr John Sinden , director científico de ReNeuron , dijo : "Estamos muy contentos de ver esta clara demostración del potencial clínico de nuestras células progenitoras en este estudio recientemente publicado , utilizando un modelo bien validado de la degeneración de retina . Esperamos poder completar el desarrollo preclínico de nuestros ReN003 como terapia para la retinosis pigmentaria , la primera aplicación clínica de la tecnología CPRH .

ReNeuron se ha comprometido a someter sus datos pre - clínicos para la revisión por pares y en el pasado ha publicado estos datos a través de todos sus programas terapéuticos de alto impacto en revistas científicas ".

Para quienes deseen tener la traducción del estudio completo, rogamos enviarnos un email a Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.  con el asunto Reneuron-ReN003, y os la enviaremos a la mayor brevedad posible.

 

Preguntas:

ReNeuron +44 (0) 1483 302560

Michael Hunt, director ejecutivo

Dr John Sinden , director científico

Buchanan +44 ( 0 ) 20 7466 5000

Marcos Corte , Fiona Henson, Sophie Cowles

Cenkos Valores +44 ( 0 ) 20 7397 8900

Stephen Keys, el Dr. Christopher de oro ( NOMAD y Broker )

Andy Roberts (Sales)

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Compuesto que restaura la capacidad de percibir luz.

DENAQ funciona mejor que AAQ como conector para la retina.

Restauración de la función visual a ratones ciegos con un conector canal iónico

  La retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) son enfermedades que causan ceguera degenerativas causadas por la muerte de los conos y bastones, dejando el resto del sistema visual intacto, pero en gran medida incapaces de responder a la luz. Hemos demostrado que, AAQ, una pequeña molécula sintética, puede restaurar la sensibilidad a la luz a la retina y las respuestas de comportamiento in vivo en modelos de ratón de RP y sin el suministro de genes exógenos.

Breve aplicación de AAQ confiere sensibilidad a la luz prolongado en múltiples tipos de neuronas de la retina, resultando en respuestas amplificadas en matrices de células ganglionares de la retina (CGR).

Inyección intraocular de AAQ restaura el reflejo pupilar a la luz y las respuestas de evitación de la luz de locomoción en ratones que carecen de los fotorreceptores de la retina, lo que indica la reconstitución de la señalización de la luz a los circuitos cerebrales.

AAQ presenta una nueva estrategia de drogas para restaurar la función de la retina en enfermedades degenerativas que causan ceguera. (Polosukhina et al., Neuron, 2012)

  Durante el último año, nuestra atención se ha desplazado a Denaq, un nuevo conector con 4 propiedades favorables en comparación con AAQ:

1)  conector Denaq tiene una mayor longitud de onda (450-500 nm), en comparación con AAQ (375-395 nm),

2 ) Denaq requiere ~ 50 veces menos luz intensa,

3) Denaq rápidamente “se apaga solo” off, lo que permite una rápida estimulación repetida de la retina,

4) Denaq persiste durante 3 días después de la inyección intravítrea,> 6 veces más que AAQ.

Estas características hacen que Denaq sea el principal candidato de drogas para la restauración de la visión terapéutica en RP.

Con esto en mente, nuestros objetivos este año son:

1) iniciar estudios los cuales el suministro a largo plazo de Denaq en ratones con un sistema de suministro de fármaco encapsulado en polímero (colaboración con Erin Lavik, CWRU),

2) probar la seguridad / toxicidad de Denaq durante el estudio a largo plazo,

3) probar la eficacia a largo plazo de Denaq en la restauración de sensibilidad a la luz de la retina ex vivo y el comportamiento-que suscitó la luz in vivo (colaboración con Russ Van Gelder, UW)

4) llevar a cabo estudios para comprender mejor el mecanismo de de la acción Denaq sobre los canales iónicos de CGR,

5) llevar a cabo estudios para entender las propiedades de los campos receptivos de la CGR en retinas ciegas tratados con Denaq.

 “Se necesitan más ensayos en mamíferos más grandes para evaluar la seguridad a corto y largo plazo de Denaq y sustancias químicas relacionadas,” dice el Dr. Richard Kramer responsable de la investigación.

“Tomará varios años más, pero si la seguridad se puede establecer, este compuesto podría en última instancia, ser útil para la restauración de la sensibilidad de luz.”

 

FUENTE: Mcb.berkeley.edu

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Terapias génicas para Stargardt y Usher tipo 1B

 Sanofi liderará la comercialización de dos terapias génicas para patologías de la retina.

Bajo los términos de un acuerdo de colaboración realizado en 2009 con el desarrollador de la terapia génica Oxford BioMedica, la compañía farmacéutica internacional Sanofi ha concedido una ampliacion de los derechos de comercialización mundial para el desarrollo y la comercialización de dos terapias génicas para enfermedades de la retina: StarGen™ , para la enfermedad de Stargardt y  UshStat®,, para el síndrome tipo 1B de Usher. Se espera que Sanofi se haga cargo de la gestión de la fase I/II de los ensayos clínicos durante el primer semestre de 2014.

 Oxford Biomedica puede beneficiarse y recibir pagos por cumplimiento de las fases de comercialización y de desarrollo, así como de las regalias de las futuras ventas de las terapias génicas. Oxford Biomedica ha recibido 24 millones de dólares para la financiación del desarrollo y 3 millones para la adquisición de licencias de Sanofi desde que se ejecutó el acuerdo.  

 Sanofi y Oxford Biomedica continuarán como socios en el desarrollo de RetinoStat®, una terapia génica en un ensayo clínico Fase I para personas con la forma húmeda de la degeneración macular asociada con la edad.

 "Estamos muy contentos de ver a las empresas continuar con sus planes de comercialización para conseguir que estas prometedoras terapias génicas estén disponibles para las personas con enfermedades de la retina que causan falta de visión, y que las necesitan desesperadamente", dice el doctor Stephen Rose, director jefe de la investigación de la Foundation Fighting Blindness. "La experiencia en el desarrollo clinico de Sanofi, su presencia global y la solidez financiera son recursos de gran alcance para hacer avanzar estos programas terapéuticos."

 "La Foundation Fighting Blindness comenzó a invertir de forma tenaz en estudios de laboratorio de estas terapias génicas a finales de 1990, cuando se encontraban en una fase muy temprana de desarrollo", dice William T. Schmidt, director ejecutivo de la Fundación. "Es maravilloso ver que el apoyo da sus frutos en términos de avance clínico y comercial. Eso proporciona una tremenda esperanza para nuestros miembros".

 StarGen y UshStat están actualmente en fase I/II de los ensayos clínicos en Oregon Health & Science University (OHSU), y en el  Centre Hospitalier Nationale d'Ophthalmologie des Quinze-Vingts de París. La Foundation está proporcionando apoyo para el estudio de París, UshStat. El estudio clinico fase I RetinoStat está en marcha en la Universidad Johns Hopkins, OHSU y en la Universidad de Iowa.

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

'Velvet' se convierte en la primera serie en la historia que podrán seguir las personas ciegas

La nueva serie de Antena 3, que la cadena estreno el pasado lunes, se convirtió en la primera serie en la historia de la televisión en España que podrán seguir las personas ciegas o con discapacidad visual grave mediante audiodescripción, a través de la aplicación para móviles y tabletas.

 

'Velvet',  se ha convertido en la primera serie en la historia de la televisión en España que podrán seguir las personas ciegas o con discapacidad visual grave mediante audiodescripción, a través de la aplicación AudescMobile para móviles y tabletas. Esta iniciativa, inédita y pionera en el mundo de la televisión, ha sido posible gracias al acuerdo de colaboración entre la Fundación Atresmedia, la Fundación Vodafone España, la ONCE y S-DOS.

Las citadas entidades han impulsado y apostado por esta aplicación informática que permitirá a una persona ciega seguir la nueva producción de Series Atresmedia desde el minuto uno, de forma individual o junto a su familia y amigos, a través de un dispositivo móvil. La gran novedad es que permite escuchar la audiodescripción sin tener que seleccionar ninguna opción especial en la televisión.

Así, AudescMobile se basa en la audiodescripción, un sistema que proporciona, de manera sincronizada a su emisión en la pequeña pantalla, información sonora adicional en la que se explican las acciones, gestos, escenarios, vestuario y demás aspectos relevantes que les ayudan a comprender la trama o contenido de la obra.

El mecanismo de uso es muy sencillo porque cualquier usuario que cuente con la aplicación en su smarthphone solo tiene que ponerlo en marcha y oírlo en abierto o con unos cascos: la sincronización se realiza basándose en el audio de la serie, con independencia de la plataforma por la que se emita (TV, cine, DVD, ordenador...), y el usuario disfruta inmediatamente de la información de la serie en tiempo real, perfectamente acoplada al desarrollo de la misma.

AudescMobile está disponible de manera gratuita para los sistemas operativos Android e iOS, y ha sido diseñada entre la ONCE y Fundación Vodafone España, contando para ello con el desarrollo técnico de la empresa S-DOS. Ahora, la Fundación Atresmedia apuesta por su utilización, por primera vez, para llevarlo a una serie de televisión, 'Velvet'.

Con esta iniciativa Atresmedia da un paso más en su compromiso para que todas las personas, independientemente de sus limitaciones visuales o auditivas, tengan acceso a los contenidos audiovisuales. Sus esfuerzos para incrementar, año tras año, la accesibilidad de la programación, van más allá de las obligaciones de la Ley General Audiovisual. Las principales herramientas de accesibilidad que se emplean son la audiodescripción, el signado y el subtitulado de contenidos.

 

Fuente: MurOnce

Entrevista a un paciente operado de coroideremia por terapia génica

¿Cómo la entrega de ADN a una pequeña parcela del ojo en un paciente que se está quedando ciego por un tipo de Retinosis pigmentaria, puede devolverle la vista?

Un nuevo tratamiento que reemplaza los genes defectuosos en el ojo con versiones sanas podría salvar la vista de cientos de miles de personas.

Toby Stroh, un abogado de 57 años de edad, de Chesham, en Buckinghamshire, fue uno de los primeros en beneficiarse de la operación.

 

EL PACIENTE:

Cuando tenía diez años, me di cuenta de que yo estaba luchando para ver en la oscuridad. Dos años más tarde, un médico escolar descubrió que mi vista no era lo que debería ser.

Un oftalmólogo más tarde me diagnostica la retinitis pigmentosa. Es una enfermedad hereditaria que afecta a 10.000 personas en Gran Bretaña - que gradualmente destruye la retina, la capa sensible a la luz en la parte posterior del ojo.

Cada año mi vista estaba un poco peor, y a mis 20 años las pruebas de medición de mi visión periférica mostraron que se estaba deteriorando. Era como un túnel disminuyendo lentamente en diámetro.

Llegó como una sorpresa cuando me dijeron que estaría ciego a los 50 años. Con 20 años me dijeron que ya no podía conducir. Me convertí en dependiente de mi entonces novia, ahora esposa.

Caminando en la oscuridad me sentía como si me vendaron los ojos. Incluso en la luz del día, empecé a tomar más cuidado en las multitudes y los cruces de las calles.

Hace unos seis años, me enteré de un nuevo tratamiento para la retinitis pigmentosa y vi el profesor Robert MacLaren, un oftalmólogo consultor en el Hospital de Moorfields, Londres.

Después de examinar los ojos, me dijo que en realidad tenía coroideremia, una enfermedad rara que afecta a 1.000 británicos.

Es causada por un defecto en un gen necesario para los vasos sanguíneos sanos en la parte posterior del ojo. Como resultado, las células sensibles a la luz en la retina se destruyen.

La mayoría de los enfermos se clasifican legalmente ciego a los 40 años, así que en ese sentido tuve suerte.

Al igual que la retinitis pigmentosa, no tenía cura o tratamiento. La Choroideremia se transmite de madre a hijo - el gen defectuoso se halla en el cromosoma X. Las mujeres tienen dos de estos, por lo que un cromosoma X normal pueden compensar la mala salud, por lo que las mujeres sólo son portadoras.

El Profesor MacLaren dijo que estaba investigando la terapia génica - poner genes en las células sanas en lugar de los desaparecidos o defectuosos para corregir desórdenes genéticos. Esperaba que esta técnica podría desacelerar o detener la coroideremia.

Mientras esperaba para tomar parte en el ensayo, la visión en el ojo izquierdo se agravó y no podía usarlo para leer. Empecé a usar un bastón blanco.

Psicológicamente, esta fue una de las cosas más difíciles que me habían sucedido. En 2011, participé en el ensayo tras el visto bueno del profesor MacLaren, me explicaron que me darían una sola inyección en la retina con una copia funcional del gen defectuoso, sintetizada en un laboratorio.

Durante la operación de dos horas, la retina se separa de los vasos sanguíneos circundantes, a continuación, el gen faltante se inyecta en las células.

La esperanza era que las células dañadas empezarían a producir las proteínas que conseguirían obtener la reparación. El Profesor MacLaren no sabía con certeza si todas las células dañadas se recuperarían, pero dijo que se debe impedir que las células sanas se dañen. Por lo tanto, el objetivo era impedirme que me quedara ciego, en lugar de devolverme la vista.

En febrero de 2012, bajo anestesia general en Oxford Eye Hospital, tuve el tratamiento en mi ojo izquierdo. Un par de horas más tarde, llevaba un parche en el ojo que tuve puesto hasta la noche. Sólo había un cierto malestar, debido a puntos de sutura.

A la mañana siguiente el parche se cayó y no parecía haber ninguna diferencia.

Pero en una prueba de un mes más tarde, pude ver un par de líneas adicionales en la tabla de la vista con el ojo izquierdo. Fue una extraordinaria sorpresa para mí y para los médicos.

Mi visión central se ha vuelto más clara, pero mi vista alrededor de los bordes aún se pierde, ya que las células habían muerto. Espero tener el procedimiento en mi ojo derecho.

Siempre he dicho que si puedo leer y jugar al tenis estaré feliz, y creo que podría ser capaz de hacer ambas cosas por mucho más tiempo que lo anticipado previamente, debido a este tratamiento. La amenaza de la ceguera se ha disipado.

http://www.eye.ox.ac.uk/team/principal-investigators/robert-maclaren/portrait/@@images/6d03b44a-07c6-45f2-83a5-059926901ad8.jpeg

 El profesor Robert MacLaren.

 

EL MÉDICO:

El profesor Robert MacLaren es oftalmólogo consultor en el Hospital Oftalmológico de Oxford.

Durante los últimos cuatro años, mi colega, el profesor Miguel Seabra, especialista en biología celular y molecular en el Imperial College de Londres, hemos estado investigando la terapia génica para los ojos usando virus.

Los virus actúan como un paquete dirigido al centro de la retina. En el interior del virus está el ADN sano para corregir el de la coroideremia. Una vez en el centro de la retina, el virus se desenvuelve y el ADN en buen estado puede ser utilizado por las células.

El ADN no puede ser inyectado en el ojo, ya que solo conseguiría degradarlo - un cambio de una molécula en 1000 afectaría el código genético y sería inútil. En cambio, enseñamos al virus para que haga la entrega por nosotros - que no puede causar enfermedades en los seres humanos. Hacemos el virus en el laboratorio, a continuación, tras infectar las células humanas con un virus vacío y con el ADN correcto.

El ADN sano puede ayudar a sanar células enfermas y proteger a las sanas, pero no puede sustituir a las muertas, así que el tratamiento en la infancia tardía o la adolescencia sería más eficaz.

El ensayo incluyó a seis pacientes con diferentes estadios de coroideremia. Cada uno tenía sólo un ojo tratado, para comparar con el otro. Dos aún no fueron notablemente afectados, otros dos fueron afectados, pero todavía tenían la agudeza visual, y en dos más, entre ellos el Sr. Stroh, se había deteriorado gravemente la vista.

Su visión central se ha vuelto más clara, pero su vista alrededor de los bordes aún se pierde, debido a que las células han muerto

Para su funcionamiento, empezamos por la inyección de una corriente de fluido de solución salina a través de una aguja más delgada que un cabello humano para separar la retina situada en la parte posterior del ojo. La retina se ha quedado atascada en algunos lugares debido a los años de la degeneración que causa cicatrices, pero la conseguimos levantar sin romperla. Esto crea un bolsillo donde pudiéramos inyectar el virus.

Seis meses más tarde, los cuatro participantes mantuvieron la buena visión obtenida y su habilidad para ver en la oscuridad había mejorado notablemente.

Pero los dos con la visión más dañada experimentaron notables mejoras, incluyendo la lectura de las líneas más pequeñas en un test de la vista.

Como no esperábamos ninguna mejora, estamos encantados. Es demasiado pronto para saber si el tratamiento va a durar indefinidamente.

Esto tiene enormes implicaciones para cualquier persona con una enfermedad de la retina genética, tales como retinitis pigmentosa, pero también podría prevenir la ceguera a través de condiciones relacionadas con la edad que afectan a las células de la retina, como la degeneración macular relacionada con la edad.

Sin embargo, la coroideremia tiene un gen defectuoso, mientras que la degeneración macular implica un número de genes que todavía no se han identificado.

Hay una probabilidad del 10 por ciento de producir daños en la retina al realizar la operación, pero a medida que nos familiarizamos con el procedimiento y mejore la calidad de los equipos, esto debería disminuir. El tratamiento también conlleva los riesgos de la cirugía estándar, tales como la infección.

Con suerte, el tratamiento va a ser aprobado como terapia en Gran Bretaña en cinco años.

El ensayo para la coroideremia es financiado por el Departamento de Salud y el Wellcome Trust. Las personas interesadas en participar deben ponerse en contacto con Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo..

 

Rodrigo Lanzón
Vocal de Comunicación de RETIMUR

 

Buenas noticias para los afectados por coroideremia

 

NightStar

30 de enero 2014

NightStar


Syncona LLP, una filial independiente de la Wellcome Trust, anuncia una inversión de £ 12 millones en NightstaRx Ltd ("Nightstar"), una spin-out de la Universidad de Oxford y su empresa de comercialización de investigación Isis Innovation. Nightstar se centrará en el desarrollo y comercialización de terapias para las distrofias retinianas (condiciones degenerativas que afectan a la visión).

El primer programa de la compañía es una terapia génica para una forma hereditaria de la ceguera progresiva llamada coroideremia desarrollado por el profesor Robert MacLaren en el Nuffield Laboratorio de Oftalmología de Oxford. La terapia ha demostrado resultados muy prometedores en un ensayo clínico publicado en la  revista The Lancet *  a mediados de enero.


La terapia génica utiliza un virus modificado, AAV.REP1 para entregar la versión correcta del gen coroideremia (CHM) a las células en la retina del ojo. The Lancet informó que seis meses después del tratamiento con esta terapia, los primeros seis pacientes mostraron mejora en su visión con poca luz y dos de los seis fueron capaces de leer más líneas en la tabla optométrica.

Choroideremia es una causa de ceguera hereditaria genética ligada al cromosoma X. Es causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína CHM Rab-escort 1 (REP1) y afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas. El primer síntoma de la enfermedad es por lo general un deterioro de la visión nocturna que a menudo se produce en la infancia. Esto es seguido por el estrechamiento progresivo del campo de visión, así como una disminución en la capacidad de ver detalles, que culmina en la ceguera, más comúnmente en la edad adulta tardía. Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz.

El vector utilizado para tratar coroideremia, AAV.REP1, fue desarrollado por un equipo de investigadores, dirigido por el profesor Robert MacLaren, de la Universidad de Oxford, y se está estudiando actualmente en una fase de ensayo clínico con 12 pacientes apoyado por el Wellcome Trust y el Departamento de Salud.

Nightstar tiene una licencia exclusiva de Isis Innovation a la propiedad intelectual que sustenta este programa.

Chris Hollowood, Socio de Syncona y Presidente de Nightstar , comentó: "La publicación de datos reciente en la revista The Lancet es muy convincente y estamos encantados de trabajar con el profesor MacLaren para proporcionar el apoyo necesario para que esta importante terapia para los afectados por coroideremia. Hemos nombrado al Dr. Melanie Lee como director general de Nightstar, un profesional de la industria con experiencia y visión junto con dos científicos y vamos a aumentar el equipo en las próximas semanas ".

Tom Hockaday, director general de Isis Innovation , dijo: "La inversión £ 12 millones en Nightstar representa una de las inversiones más grandes en un nuevo spin-out académica en Europa. Isis Innovation está muy emocionado de haber trabajado con el profesor MacLaren desde 2009 para proteger esta tecnología y estamos deseosos de que se benefician los pacientes ".

Dra. Melanie Lee, CEO de Nightstar , comentó: "Nightstar ofrece una gran oportunidad para mover AAV.REP1 por el camino regulador para la aprobación del producto para pacientes con coroideremia y los datos excepcionales de la labor realizada por el profesor MacLaren y su equipo es un firme fundamento sobre el para darse cuenta del potencial comercial de la terapia ".

El profesor Robert MacLaren, del Laboratorio de Nuffield de Oftalmología en la Universidad de Oxford , dijo: "Los resultados clínicos iniciales de la terapia génica coroideremia son muy prometedores y nos dan una idea de lo que esta tecnología puede lograr en el futuro. El Wellcome Trust y la Universidad de Oxford son dos de las principales organizaciones de investigación biomédica del mundo y han trabajado en estrecha colaboración para apoyar el programa. La participación de Syncona a través de Nightstar ayudará al desarrollo clínico, incluyendo la fabricación de AAV.REP1 a los estrictos requisitos necesarios para la aprobación de los reguladores, lo que acelera el acceso de los pacientes a la terapia ".

* The Lancet - http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736 (13) 62117-0/abstract

 

Más información:

Nightstar

Chris Hollowood
+44 (0) 20 7611 2016

Melanie Lee
+44 (0) 20 7611 2016

JW Comunicaciones

Julia Wilson
+44 (0) 781 8430877


Notas para los editores:

Universidad de Oxford comunicado de prensa "ensayo de terapia génica se muestra prometedor para el tipo de ceguera" http://www.ox.ac.uk/media/news_stories/2014/140116.html

Acerca Nightstar Ltd

Nightstar es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de terapias para las distrofias retinianas. Su principal programa es una terapia genética de la retina para coroideremia, una causa poco frecuente de ceguera hereditaria que afecta a alrededor de 1 de cada 50.000 personas. Los accionistas de Nightstar incluyen Syncona LLP, Universidad de Oxford, Wellcome Trust e Innovaciones Imperiales PLC - la compañía de transferencia de tecnología, del Imperial College.

 

Acerca Choroideremia

Coroideremia es un trastorno hereditario que conduce a la pérdida progresiva de la visión debido a la degeneración de la coroides y la retina, que es causada por la falta de Rab Escort proteína-1 (REP-1) y se produce casi exclusivamente en hombres. Los primeros síntomas se presentan en la infancia, con la ceguera nocturna es el primer síntoma más común. A medida que la enfermedad progresa, hay pérdida de la visión periférica o "visión de túnel", y más tarde una pérdida de la visión central. La progresión de la enfermedad continúa durante toda la vida del individuo, aunque el precio así como el grado de pérdida visual puede variar, incluso dentro de la misma familia. Actualmente no existe tratamiento o cura para esta enfermedad.

Para los pacientes interesados en participar en los ensayos coroideremia por favor siga este link: http://www.eye.ox.ac.uk/research/clinical-ophthalmology-research-group/information-for-patients/choroideremia-gene-therapy-trial-1

 

Acerca Syncona

Syncona LLP fue fundada en 2012 y opera como una sociedad de inversión de hoja perenne, de tomar un papel activo en la identificación, apoyo y desarrollo de tecnologías con el potencial de afectar significativamente el mercado de la salud del futuro. La Compañía es un inversor que puede mirar a largo plazo cuando sea necesario, podrá concentrarse la inversión en oportunidades como la tecnología se valida y es una filial independiente de la Wellcome Trust, que invirtió la capitalización inicial de £ 200m. Syncona proporciona recursos financieros a individuos y empresas para avanzar en la visión de la Wellcome Trust de lograr mejoras extraordinarias en la salud humana y animal mediante el apoyo a las mentes más brillantes en la investigación biomédica y las humanidades médicas. Para más información, por favor visite el sitio web de Syncona en: www.synconapartners.com

 

Acerca de Isis Innovation

Isis Innovation es la investigación y la tecnología de la empresa de comercialización de la Universidad de Oxford. La Compañía proporciona acceso a la tecnología de los investigadores de Oxford a través de licencias de propiedad intelectual, escindir la creación de empresas y las ventas de materiales, y para la experiencia académica a través de la Universidad de Oxford Consulting.

Isis es la mayor universidad archivador de patentes en el Reino Unido y está en el puesto 1 ª , en el Reino Unido por la universidad spin-outs, después de haber creado más de 100 nuevas empresas en 25 años. En el último ejercicio, Isis ha completado 395 licencias y acuerdos con clientes en 21 países de consultoría. La consultora de gestión de la innovación Isis empresa trabaja con la universidad, el gobierno y los clientes industriales de las oficinas de todo el mundo.

Para obtener información actualizada sobre las innovaciones de Oxford, siga Isis en LinkedIn y Twitter o suscribirse a www.isis-innovation.com

 

Acerca de Imperial Innovations

Desde la fundación en 1986, Imperial Innovations ha invertido en las tecnologías más prometedoras de nuestros científicos más brillantes. Hoy en día se está conectado con cuatro de las principales universidades de investigación del mundo: el Imperial College de Londres, Cambridge y Oxford y la University College de Londres. Estos centros de excelencia científica entre ellos tienen un ingreso de investigación de más de £ 1,3 mil millones por año. Innovaciones Imperiales apoya científicos-empresarios en la comercialización de sus ideas. Aporta un valor añadido por el líder de la formación de nuevas empresas spin-out, proporcionando la inversión, el estímulo de la inversión, así como a través de su experiencia operativa. También se ejecuta una incubadora en Londres, que es el hogar inicial para muchos de sus tecnología spin-outs.

Formado originalmente como la oficina de transferencia de tecnología para el Imperial College - un papel que todavía lleva a cabo - Imperial Innovations es hoy en día un inversor de tecnología significativa y ha construido una cartera de alrededor de 90 empresas. Casi 150 millones de libras se han invertido por Innovaciones y 0.5bn EUR se han recaudado en total en las empresas de la cartera. En 2013, un préstamo a £ 30 millones, se acordó con el Banco Europeo de Inversiones (BEI) para la inversión en empresas de biotecnología y terapéutica.

Innovaciones Imperiales invierte en las oportunidades más prometedoras desde cualquier sector de la tecnología que se derivan y ha construido especial experiencia en los sectores clave de: Therapeutics, Medtech y dispositivos, ingeniería y materiales y de las TIC. Para más información, por favor visite Innovaciones Imperiales sitio web en: www.imperialinnovations.co.uk

 

Ensayos de subvención financiado

El ensayo clínico de fase 1 es un proyecto financiado por el Fondo de Desafío Innovación Healthcare, una asociación de financiación paralela entre el Wellcome Trust y el Departamento de Salud para estimular la creación de productos sanitarios innovadores, tecnologías e intervenciones y facilitar su desarrollo en beneficio de los pacientes en el NHS y más allá. Los planes para un estudio independiente financiado por la subvención de la Fase II ya están en marcha. Nightstar trabajará en conjunto con los estudios financiados con donaciones para proporcionar el camino más corto a la aprobación regulatoria, la producción de material de la Fase III del GMP, ofreciendo asesoramiento clínico y regulatorio y la financiación de ensayos clínicos fundamentales requeridas.

 

Fuente: Synconapartners

Traducción: Rodrigo Lanzón

Vocal de comunicación en Retimur.