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Spark Therapeutics recluta 24 pacientes en la Fase 3 de su terapia génica para un tipo de ceguera causada por gen RPE65

 

SAN FRANCISCO, California . , 14 de enero de 2014

Spark  Therapeutics, una compañía de terapia génica, tiene alcanzado su meta de reclutamiento de pacientes para su programa clínico más avanzado, un estudio de fase 3 para distrofias retinianas hereditarias causadas por mutaciones en el gen RPE65 . lo dijo el CEO de Spark, Jeffrey D. Marrazzo , en la presentación de ésta y otras actualizaciones corporativas, hoy en la 32 ª Conferencia Anual de JP Morgan en San Francisco. Marrazzo dijo que Spark fue capaz de lograr su meta de reclutamiento un año después de la iniciación del estudio y anticipa la presentación de los datos a finales de 2015 . Actualmente , no hay tratamientos farmacológicos para esta o cualquier forma de distrofia retiniana hereditaria , que provoca en última instancia ceguera irreversible.

 " El hecho de que hemos sido capaces de inscribir a los pacientes en nuestro programa clínico tan rápidamente y sin problemas refleja la necesidad crítica asociada con distrofias hereditarias de retina , así como la amplia experiencia de nuestros fundadores y el duro trabajo de los equipos clínicos en el Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Iowa ", dijo Jeffrey D. Marrazzo , co -fundador , presidente y director ejecutivo. " Para hacer realidad nuestra visión de transformar la vida de los pacientes en una sola dosis terapéutica , debemos continuar operando en el más alto nivel , como lo hemos hecho en el logro de la contratación para la Fase 3 de nuestro principal candidato hacia nuestros pacientes" .

La meta de pacientes de reclutamiento de Spark para el estudio de fase 3 fue de un mínimo de 24 pacientes. El estudio abierto, aleatorizado y controlado se basa en un estudio de fase 1/2 de ensayo clínico en el que 12 pacientes ciegos relacionados con RPE65 demostraron mejorías notables en la visión funcional , pasando en algunos casos, de ser profundamente ciegos a ser capaces de reconocer las caras y deambular de forma independiente. Todos los pacientes en edad escolar incluidos en el ensayo eran capaces de cambiar de las aulas de Braille a las aulas de personas videntes.

Además de la contratación de fase 3, Marrazzo compartió varios cambios corporativos en la conferencia de JP Morgan , entre ellas:

La compañía estábien posicionada para ser el primero en obtener la aprobación de la FDA de EE.UU. para una terapia génica y se prepara para lanzar el primero de una serie de terapias para tratar las importantes necesidades no satisfechas de los pacientes con distrofias hereditarias de retina .

Spark espera presentar un nuevo fármaco en investigación ( IND) para una segunda distrofia retiniana hereditaria este año.

  La compañía presentó resultados alentadores en su Fase 1/2 de la hemofilia B, programa en el que un participante en el estudio se mantiene sano seis meses después de la infusión de vectores .

Dos nuevos miembros del equipo se han unido a Spark : Carol Greve - Philips, vicepresidente senior de negocios y Joseph La Barge , vicepresidente senior de administración de empresas y consejero general. Greve - Philips anteriormente se desempeñó como vicepresidente de desarrollo corporativo de Genzyme ; La Barge jugó un papel fundamental como consejero general en Tengion , Inc. , el desarrollo de estrategias de propiedad intelectual para las terapias basados ​​en células .

 La compañía desea inscribir su ensayo de fase 1/2 para la hemofilia B y está avanzando hacia la clínica con programas de terapia génica para tratar múltiples enfermedades neurodegenerativas fatales .

Para obtener más información sobre Spark Therapeutics visite www.sparktx.com o sigue su Twitter @spark_tx .

 

Traducción: Rodrigo Lanzón.

 

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