RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Actualización sobre los ensayos de terapia génica para Amaurosis Congénita de Leber (RPE65) - VIDEO

27 de mayo 2014 - En el evento celebrado por la Asociación de Investigación de la Visión y Oftalmología (ARVO) a principios de este mes, la Dra. Jean Bennett pronunció un discurso centrado en las terapias génicas. La Dra. Bennett ha sido la investigadora principal de algunos de los ensayos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber (LCA) tipo 2 (causada por mutaciones en el gen RPE65). Se trata de una serie de ensayos que la mayoría de las personas interesadas en enfermedades de la retina han oído hablar, y su charla siguió el progreso de algunos de los primeros resultados - hasta el día de hoy que es un ensayo de fase III actualmente en curso.

El ensayo ha inscrito en los 24 de los participantes previstos en el Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Iowa, entre ellos Allison Corona, la joven de 22 años de la que os informamos en la anterior noticia. Si todo va bien, y los resultados son positivos, los investigadores esperan ser capaces de solicitar la aprobación del tratamiento en los Estados Unidos en alrededor de 2 años.

El desarrollo de esta terapia está siendo liderado por Spark Therapeutics, una empresa de nueva creación que se centró en las terapias génicas. Spark Therapeutics se puso en marcha con una inversión de 50 millones de dólares por parte del Hospital de Niños de Filadelfia, el pasado otoño.

El éxito temprano de los estudios de LCA ha inspirado a muchos grupos de investigación adicionales para desarrollar terapias génicas para enfermedades de la retina. Los ensayos clínicos están activos para coroideremia , un tipo de síndrome de Usher y para la enfermedad de Stargardt . Las terapias genéticas para otros tipos de LCA y RP se están moviendo hacia los ensayos clínicos.

Durante la apertura, la Dra. Bennett también introdujo a uno de los jóvenes participantes del ensayo. Podéis ver una muestra de la perspectiva de la Dra. Bennett y las experiencias de Corey Haas, que fue el primer niño tratado con esta terapia, en una entrevista que hizo la Dra. para el programa de Charlie Rose, justo antes de su presentación en la conferencia.

 

Si lo deseáis, aqui podéis ver el video en versión original

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

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