RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Randy Mills del CIRM: Las nuevas normas de la FDA para las células madre no van a resolver el problema

 Desde el área de investigación queremos aportar más datos en relación a una noticia anterior que se refería a 3 mujeres que habían quedado ciegas en EEUU por haber recibido un tratamiento no probado para la DMAE.

Esa noticia, era la traducción de una presentación que se hizo en unas jornadas que preparó la FDA, y en la que uno de los intervinientes mostraba su queja en ese sentido.

El objeto de que la FDA celebrara esas charlas, es porque quiere cambiar algunas normas para poder controlar cierto vacío legal que permite que las clínicas privadas ofrezcan tratamientos que aún no han sido probados y testeados, y que los pongan a disposición de los pacientes.

Según podréis leer la noticia que os compartimos abajo, veréis que existen dos caminos para realizar los ensayos clínicos, ambos caminos son regulados por la FDA, pero si bien el primer camino es muy complicado, y cargado de procesos burocráticos y administrativos, el segundo camino está exento de tantos controles y requerimientos de la FDA.

Desde Retimur desconocemos porque esa segunda alternativa para llevar a cabo un ensayo clínico es tan ambigua o permisiva, y con lo que podemos entender, creemos que no es correcto que exista esa exención.

Creemos que en la siguiente traducción comprenderéis a grandes rasgos un debate que ahora es de actualidad, aunque ya hace un tiempo que se estaba gestando.

 

14 DE DE SEPTIEMBRE DE, EL AÑO 2016/ KEVIN MCCORMACK

Durante los últimos dos días la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha estado llevando a cabo una audiencia en Bethesda, Maryland, sobre las nuevas regulaciones para reforzar el control sobre tratamientos con células madre. La FDA invitó al público a dar su testimonio durante la audiencia sobre la normativa que afectaría a muchas de las clínicas que actualmente ofrecen las terapias no probadas

El debate se ha apasionado por no decir más. Los partidarios de las clínicas dicen que ofrecen un servicio valioso y que los pacientes deben tener derecho a decidir por sí mismos cómo quieren que sus propias células sean utilizadas. Los opositores dicen que las clínicas son poco más que los vendedores de aceite de serpiente, ofreciendo falsos tratamientos no probados.

Uno de los que se presentaron fue Randy Mills, Presidente y CEO del CIRM. Randy ha sido muy claro en el pasado sobre la necesidad de la FDA para cambiar la forma en que se regulan las terapias con células madre.

En el Instituto de Medicina Regenerativa de California, Randy explicó por qué cree que las normas que la FDA propone no van a solucionar el problema, y puede incluso empeorar las cosas:

Foto Randy MillsLa FDA debe encontrar un término medio para el bien de los pacientes.

No estamos contentos, ya que mucha gente no es feliz, con la proliferación de estas clínicas de células madre - algunas de las cuales probablemente están haciendo un buen trabajo. Sin embargo, otras están haciendo claramente reivindicaciones extravagantes de las que no hay datos reales.
Hay un par de condiciones que se unen para crear esta tormenta.
Una de ellas es que la necesidad es muy real. Estos pacientes están realmente luchando. Ellos no tienen alternativas. Están desesperados y necesitan ayuda.  Y tienen que esperar unas cuantas décadas más para que la ciencia pueda ponerse al día.

Por otro lado, tenemos un paradigma regulatorio que sólo ofrece dos vías para poner una terapia celular en el mercado. Una vía que es un intenso requisito reglamentario, el mayor que en cualquier parte del mundo para cualquier producto - la solicitud de licencia biológica a través de la FDA, que dura de 10 a 20 años y los costes son de más de mil millones de dólares.

La otra es a través de las excepciones que la FDA ha hecho, que no requieren absolutamente ninguna aprobación previa a la comercialización de ningún tipo. Puede estar en el mercado en días, sin datos.

La carga regulatoria asociada con uno es enorme y con el otro es casi inexistente.

Así que no es de extrañar que estamos viendo una proliferación de estas clínicas de células madre que continúan apareciendo y que están operando bajo la suposición de que están bajo la exención.

Lo que la FDA está diciendo ahora es: 'No estamos contentos con esto. Vamos a definir algunos términos de manera más estrecha que en el pasado ... y hacer que sea más difícil llegar legalmente al mercado bajo la vía de una reglamentación menos gravosa ".

Eso es lo que esta reunión quería tratar.

El problema con su estrategia es doble. No se refiere a los pacientes, o el lado “necesidad” de la ecuación. Y no creo que tengan la oportunidad de trabajar en realidad en este sentido porque la FDA, debe reconocer que ellos no tienen los recursos para hacer cumplir este tipo de regulaciones a nivel de la clínica.
Tendrían que aplicar esencialmente la regulación de la práctica en los médicos, pero está muy por encima de sus capacidades. Incluso si fueran capaces de hacerla cumplir, sería como llevarles en un coche a esos pacientes a otro lugar.

Estamos abogando por la creación de alguna vía media que traería terapias esencialmente no regulados en el redil de la regulación, pero de una manera que puedan cumplirse.

Yo prefiero saber estas clínicas están siendo reguladas y la recolección de datos de los que tienen ellos operan bajo el radar de la FDA. Me gustaría que haya una revisión formal previa a la comercialización de estas terapias antes de que sean puestos en el mercado. Me gustaría que haya datos de seguridad y eficacia.

Voy a ser muy duro para conseguir que la FDA vea que tapando este agujero no hará desaparecer el problema.

Pensando que van a fortalecer la regulación consiguen que los pacientes estén convencidos de que no hay absolutamente ninguna posibilidad de que la ayuda esté en camino.

No hay una gran cantidad de pruebas que sugieran que este tipo de procedimientos sean excesivamente arriesgados. No es que ellos no tienen riesgo, pero así funciona la medicina. Si usted es un paciente que no tiene absolutamente ninguna alternativa, es probable que esté dispuesto a correr el riesgo.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

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