RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

VISIONS 2013: “más de 150 personas han recibido terapias génicas en la retina.”

Por El Dr. Steve Rose en 01 de julio de 2013

VISIONS 2013

Tanto si eres un investigador como un  afectado por una enfermedad de la retina, al oír las últimas noticias de las primeras líneas de ensayos clínicos es una gran ventaja de la conferencia anual de la FFB. En el último día de VISIONS 2013, tuve el privilegio de moderar una actualización convincente en seis ensayos clínicos de terapia génica proporcionados por Shannon Boye, Ph.D., un desarrollador de la terapia genética en la Universidad de Florida, y Michel Michaelides, MD, un clínico-investigador en el Moorfields Eye Hospital en el Reino Unido.

Todos estos tratamientos emergentes fueron posibles gracias a la financiación de la Fundación

 

1) Amaurosis congénita de Leber (LCA)

Dr. Boye informó que el ensayo clínico de terapia génica para las personas con LCA (RPE65 mutaciones) en el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP) ha pasado de la fase I / II a la Fase III. Esto pone la terapia a un paso  hacia la aprobación de comercialización de la FDA (EE.UU.).

En colaboración con la Universidad de Iowa, los investigadores van a tratar a las personas con una mejor visión que los del estudio I / II. Niños de tan sólo 8 años fueron tratados en el estudio de fase I / II. Ahora tratarán a niños de 3 años y además, los pacientes recibirán inyecciones en ambos ojos en el transcurso de una semana.

En la Fase I / II, el segundo ojo de aquellos pacientes fueron tratados varios meses después del primer ojo. Dieciocho personas recibirán el tratamiento de Fase III, y ocho recibirán una inyección de placebo. Al comparar el grupo de tratamiento con controles, los científicos tendrán una mejor idea de cómo el tratamiento beneficia el ojo.

2) Choroideremia

Seis pacientes recibieron la terapia génica para choroideremia en un ensayo clínico de fase I / II en el Hospital John Radcliffe de la Universidad de Oxford, en el Reino Unido.

Hasta el momento, no ha habido acontecimientos adversos y algunas sugerencias de aumentos leves en la sensibilidad retiniana.

Los investigadores comenzaron recientemente para el tratamiento de pacientes adicionales. El Dr. MICHAELIDES informó que una bomba de pie se utiliza para controlar cuidadosamente la presión causada por el líquido terapéutico inyectado debajo de la fóvea, la región central de la retina que es crítica para la visión y la hace frágil por la enfermedad.

Jean Bennett, MD, Ph.D., del CHOP, y Ian MacDonald, MD, de la Universidad de Alberta en Edmonton, planean lanzar sus propios estudios humanos de la terapia génica para choroideremia en un futuro próximo. Manténgase atento a las actualizaciones de sus esfuerzos.

3) Stargardt

Ensayo clínico de Oxford Biomedica  fase I / II de su terapia génica Stargen ™ está en curso en la Oregon Health & Science University (OHSU) en Portland, Oregon, y el Centro Nacional d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts de París, Francia.

Doce personas han recibido el tratamiento, sin problemas de seguridad. Dr. Michaelides dijo que los investigadores están aumentando progresivamente la dosis y el tratamiento de los pacientes con una mejor visión.

4) Retinitis pigmentaria autosómica recesiva (ARRP)

Como informó en mayo, en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO), la Fase I del estudio clínico de terapia génica para ARRP (mutaciones MERTK) avanza bien. En su día, el Dr. Boye dijo que los participantes en el estudio no han experimentado eventos adversos, y algunos han mostrado mejoras en la visión.

Mientras que el ensayo se encuentra todavía en una fase inicial, la noticia es alentadora.

5) Síndrome de Usher tipo 1B

También en marcha en OHSU, y pronto en el Centro Nacional d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts, es otro ensayo clínico de Oxford Biomedica de la terapia génica para el síndrome de Usher tipo 1B (USH1B). Conocido como UshStat ™, el tratamiento ha sido seguro hasta ahora en cuatro pacientes. El Dr. Boye explicó que el gen defectuoso en USH1B afecta el movimiento de proteínas críticas entre los segmentos internos y externos de los fotorreceptores, que están conectados por una muy estrecha "carretera de un solo carril." UshStat espera que pueda desatascar el tráfico por lo que los fotorreceptores pueden funcionar normalmente. Añadió que el tratamiento también se entrega a una capa de apoyo de células de la retina conocida como el epitelio pigmentario de la retina para reforzar el movimiento de los pigmentos que son importantes para la salud y la visión de la retina.

6) La degeneración macular relacionada con la edad húmeda (AMD)

Si bien hay tres tratamientos efectivos para la AMD húmeda - todos los cuales inhiben la pérdida de visión,-sellando vasos sanguíneos con fugas - que tienen que ser inyectado en el ojo sobre una base regular (con frecuencia mensual) para la vida del paciente. Sin embargo, como explicó el Dr. Michaelides, tres compañías diferentes - Oxford Biomedica, Avalancha Biotech y Genzyme - están desarrollando terapias de genes que funcionan de manera similar a los tratamientos existentes, pero están diseñados para requerir solamente una sola inyección para detener el crecimiento de vasos sanguíneos durante varios años. Si bien aún es temprano, ninguno de los estudios han informado de cualquier evento adverso hasta el momento.

Un dato final, más de 150 personas han recibido terapias génicas en la retina en estos estudios.

Fuente: Blindness

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