RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

FFB felicita a los investigadores de terapia génica RPE65 por el Premio Champalimaud

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Por Ben Shaberman en11 de septiembre de 2018

Hace más de dos décadas, Foundation Fighting Blindness (FFB) comenzó a financiar la investigación de la terapia génica RPE65 que condujo a fines de 2017 a LUXTURNA ™ , la primera terapia genética aprobada por la FDA para el ojo o una afección hereditaria. En última instancia, la Fundación brindó más de $ 10 millones en fondos para el esfuerzo innovador.

El 4 de septiembre de 2018, siete investigadores, incluidos seis financiados previamente por la Fundación, fueron reconocidos con el prestigioso premio Vision Award de 2018 Antonio Champalimaud por sus contribuciones al avance de las terapias génicas RPE65 que invierten la ceguera. Los investigadores recibieron un premio de un millón de euros ($ 1,15 millones).

Las mutaciones en el gen RPE65 causan la amaurosis congénita de Leber y la retinitis pigmentosa, que provocan una pérdida de visión progresiva y devastadora.

Los galardonados incluyen:

Jean Bennett , MD, PhD, Scheie Eye Institute, Universidad de Pennsylvania School of Medicine, y  Albert M. Maguire , MD, Children's Hospital of Philadelphia. Su investigación de terapia génica RPE65 y estudios en humanos condujeron al desarrollo de LUXTURNA ™.
Robin Ali , PhD, y  James Bainbridge , MD, PhD, Instituto de Oftalmología del University College London y Moorfields Eye Hospital, que dirigió un ensayo clínico de terapia génica RPE65.


Samuel G. Jacobson , MD, PhD, Scheie Eye Institute, Escuela de Medicina de la Universidad de Pensilvania y  William W. Hauswirth , PhD, Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, quien condujo una amplia investigación y desarrollo de la terapia génica RPE65 y, en última instancia, una clínica estudiar.


Michael Redmond , PhD, National Eye Institute, quien identificó el papel del gen RPE65 en el procesamiento de la vitamina A en la retina.
"Felicitamos a los ganadores del Premio Champalimaud por sus innovadores avances en la investigación de la terapia génica y el impacto de sus avances en el desarrollo de la terapia génica de la enfermedad retiniana", dice Stephen Rose, PhD, director científico de FFB. "Gracias en parte a su éxito, las personas con LCA o RP causadas por mutaciones bialélicas en el gen RPE65 podrían ser elegibles para recibir este tratamiento restaurador de la visión aprobado por la FDA. Además, este avance ha abierto el camino para el desarrollo de muchas más terapias génicas retinianas. Actualmente hay aproximadamente 20 ensayos clínicos en curso para terapias génicas retinianas, incluidas las de la enfermedad de Stargardt, el síndrome de Usher y la retinitis pigmentosa ".

El Premio a la Visión António Champalimaud se otorga alternativamente entre las contribuciones a la investigación general de la visión (años pares) y las contribuciones para aliviar los problemas visuales, principalmente en los países en desarrollo (años impares).

AGTC anuncia los resultados financieros y la actualización comercial para el cuarto trimestre y el año fiscal que finalizó el 30 de junio de 2018

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 COMUNICADO DE PRENSA GlobeNewswire

GAINESVILLE, Fla. Y CAMBRIDGE, Mass., 10 de septiembre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), una compañía de biotecnología que realiza ensayos clínicos en humanos de terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) para el tratamiento de enfermedades raras, hoy se anunciaron los resultados financieros para el cuarto trimestre y el año fiscal que finalizó el 30 de junio de 2018.

"Hemos logrado un progreso significativo en nuestra cartera amplia y diversa de cinco programas de desarrollo de oftalmología", dijo Sue Washer, presidenta y directora general de AGTC. "Expandimos nuestros equipos de liderazgo médico y clínico, mantuvimos un sólido balance general y terminamos nuestro año fiscal con un fuerte impulso teniendo nuestra mayor inscripción anual en ensayos clínicos hasta la fecha".

Destacados recientes

AGTC recibió pagos significativos de $ 12.5 millones de Biogen luego de la inscripción exitosa del primer paciente del primer grupo de dosis y el primer paciente del segundo grupo de dosis en el ensayo clínico Fase 1/2 de la compañía que evaluó la seguridad y eficacia de un AAV en investigación. terapia génica basada en el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada a X (XLRP).     
 
AGTC fortaleció a su equipo directivo superior mediante la contratación, Lanita C. Scott, MD, como Vicepresidente de Investigación Clínica y Asuntos Médicos; y Karen M. Carroll, RN, como Vicepresidenta de Operaciones de Desarrollo Clínico. El Dr. Scott y la Sra. Carroll aprovecharán su amplia experiencia clínica para avanzar en la cartera de la empresa.              
Actualización del programa clínico AGTC

AGTC continúa mejorando su infraestructura clínica, lo que resulta en la aceleración de la inscripción clínica en todos los ensayos clínicos en curso de la compañía. Estos recursos le han permitido a AGTC expandir los esfuerzos de reclutamiento de pacientes, presentar nuevos sitios de ensayos clínicos, realizar capacitación quirúrgica y mejorar el apoyo clínico en el sitio.

Ensayo clínico XLRP fase 1/2
En el ensayo clínico fase 1/2 de su producto candidato para XLRP AGTC inscribió pacientes en cada uno de los dos primeros grupos de dosificación y obtuvo pagos por hitos de $ 2.5 millones y $ 10.0 millones, respectivamente, de Biogen como parte de su colaboración continua. La compañía tiene tres sitios abiertos para la inscripción con sitios adicionales que se espera que se lancen en los próximos meses. AGTC ha inscrito a 5 pacientes y espera completar la porción de aumento de dosis del ensayo XLRP en el primer trimestre de 2019.

Ensayos clínicos de fase 1/2 de ACHM
La compañía está actualmente inscribiendo pacientes en dos ensayos clínicos paralelos de Fase 1/2 de sus productos candidatos para acromatopsia (ACHM) causados por mutaciones en los dos genes de ACHM más comunes, CNGB3 y CNGA3. En el ensayo ACHM CNGB3, AGTC ha inscrito un total de 8 pacientes en tres grupos de dosificación. La compañía espera completar la porción de escalada de dosis del ensayo CNGB3 en el primer trimestre de 2019. En el ensayo ACHM CNGA3, la compañía ha inscrito a dos pacientes en el grupo de dosis baja y su primer sitio internacional en Israel ha comenzado a genotipar y evaluar sus grupo de pacientes para comenzar la inscripción.

XLRS Phase 1/2 Trial clínico
En abril, AGTC completó su inscripción objetivo de 27 pacientes en el ensayo clínico de fase 1/2 para su candidato a producto de retinosquisis ligada a x (XLRS) como parte de la colaboración de la compañía con Biogen. El punto final primario de este ensayo clínico es la seguridad, y los datos disponibles hasta la fecha han demostrado que el candidato al producto XLRS es generalmente seguro y bien tolerado. Además de la seguridad, este ensayo medirá la actividad biológica al analizar los cambios en una gran cantidad de funciones visuales, estructura de la retina y evaluaciones de la calidad de vida. La compañía espera proporcionar datos preliminares de seis meses entre los puntos finales de actividad biológica y de seguridad para fines de 2018, con el análisis principal de los datos de prueba activos completos de doce meses para seis meses después.

Colaboración de AGTC-Bionic Sight
A través de la colaboración AGTC-Bionic Sight, las compañías están desarrollando una novedosa terapia optogenética para tratar pacientes con enfermedad retiniana avanzada que utiliza la amplia experiencia de AGTC en terapia génica y oftalmología y el revolucionario dispositivo neuro-protésico de Bionic Sight y nuevo algoritmo para la codificación de la retina. Bionic Sight espera presentar el IND para este producto candidato en la primera mitad de 2019.

Resultados financieros para el cuarto trimestre y el año fiscal que finalizó el 30 de junio de 2018

Ingresos:  Los ingresos fueron de $ 5.4 millones para el cuarto trimestre de 2018 y $ 24.2 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018, en comparación con $ 8.3 millones y $ 39.5 millones en los períodos comparables en el año fiscal 2017. Los ingresos consisten principalmente en honorarios iniciales no reembolsables recibidos bajo el la colaboración de la compañía con Biogen, que se amortiza a los ingresos de colaboración de forma lineal durante el período de servicio estimado, ingresos por hitos y ingresos por servicios de desarrollo, que consiste principalmente en el reembolso de actividades de desarrollo bajo la colaboración de Biogen. Los ingresos por amortización disminuyeron $ 19.7 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017 principalmente debido a que llegaron al final del período de servicio XLRP en el primer trimestre del año fiscal 2018, y en menor medida, debido a cambios en las estimaciones asociadas con el período de rendimiento bajo el XLRS y los programas preclínicos. Los ingresos de Milestone aumentaron $ 2,5 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2. 2018 comparado con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2. 2018 comparado con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2.

Gastos de   investigación y desarrollo: $ 8.8 millones para el cuarto trimestre de 2018 y $ 32.2 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018, en comparación con $ 8.3 millones y $ 26.2 millones en los períodos comparables en el año fiscal 2017. El aumento en investigación y desarrollo los gastos para todo el año se debieron principalmente a un mayor gasto en investigación general y programas de descubrimiento, un mayor gasto en los programas clínicos de la compañía, un mayor gasto de sublicencia asociado con el acuerdo de colaboración de la compañía con Biogen en el programa XLRP y mayores gastos relacionados con los empleados contratación de empleados adicionales para apoyar.

Próximos eventos: la terapia génica de Nightstar y el givosiran de Alnylam esperan lecturas claves.

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Nightstar espera que los primeros datos de la terapia génica le den una chispa, mientras que Alnylam espera resultados fundamentales para uno de sus prospectos más importantes, givosiran.


Bienvenido a su resumen semanal de lecturas normativas y clínicas próximas. Aunque los enfoques de la terapia génica todavía están en su infancia, el potencial de un tratamiento "una vez hecho" significa que todas las actualizaciones en el campo son observadas con interés. El grupo británico Nightstar pronto será el centro de atención con los resultados preliminares de fase I / II para NSR-RPGR, su candidato a la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, que se presentó en la conferencia Euretina 2018 el 22 de septiembre.

El objetivo del ensayo Xirius de 15 pacientes de NSR-RPGR, que utiliza el vector AAV8 para transportar el ADN optimizado de la retinitis pigmentosa GTPasa (RPGR) en el ojo del paciente, será la seguridad.

Pero los inversores también buscarán mejoras en la sensibilidad de la retina, la cantidad de luz percibida en partes específicas de la retina. Y con un estudio de expansión planificado para el cuarto trimestre, también se examinarán de cerca todos los efectos de escalada de dosis de las cinco cohortes diferentes en el ensayo.   

La retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X es un trastorno hereditario raro que afecta principalmente a niños y se caracteriza por mutaciones en el gen RPGR , que causa la pérdida de fotorreceptores, las células responsables de convertir la luz en señales visuales. Los pacientes con XLRP generalmente experimentan síntomas crecientes de ceguera nocturna, lo que lleva a la pérdida de la visión periférica y luego a la visión completa a los 40 años.

Varias otras compañías están desarrollando terapias genéticas para la retinitis pigmentosa, y también hay terapias celulares en desarrollo, como ReNeuron ReN003. Aún así, Nightstar está a la vanguardia, incluso los más avanzados de sus competidores no deben informar los datos hasta el próximo año.

Incluso si Xirius es un éxito, NSR-RPGR aún podría enfrentarse a obstáculos. Luxturna de Spark , la primera terapia genética para una enfermedad ocular rara, podría haber abierto un camino con su aprobación en la distrofia de la retina, pero el panorama de reembolso para nuevas terapias génicas aún está en su infancia, y los términos de pago siguen siendo inciertos.