RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Reneuron publica buenos datos en su terapia contra la retinosis pigmentaria

 21 de enero 2014 AIM: RENE

Datos preclínicos positivos publicados con células madre ReNeuron para las enfermedades degenerativas de la retina

Las células madre de la retina CPHR ReNeuron contrarrestan disminución visual en un modelo pre - clínico de degeneración de la retina , demostrando potencial como terapia para enfermedades de la retina.

Guildford, Reino Unido , 21 de enero 2014: ReNeuron Group plc ( la "Sociedad" ) ( AIM: RENE.L ), una empresa líder de la terapia de células madre en el Reino Unido , se complace en anunciar la publicación, en una revista científica revisada por expertos, los datos de eficacia preclínica de las células progenitoras ( hRPCs ) en un modelo de degeneración de la retina .

El documento , " el trasplante de células progenitoras de la retina humana conserva la visión " , ha sido publicado en línea en la Revista de Química Biológica y describe el trabajo realizado por el Dr. Kang Zhang y sus colegas del Instituto de Medicina Genómica y Shiley Eye Center de la Universidad de California, San Diego, en colaboración con el Dr. Michael Young y el Dr. Petr Baranov en el Schepens Eye Research Institute , Massachusetts Eye y Ear ,Boston .

En el estudio, se encontraron que hRPCs ReNeuron protegen la función visual cuando se trasplantan en un modelo de rata de la degeneración de la retina, bien establecido en el Royal College de Cirujanos ( RCS ).

Los ojos injertados con CPRH tenían agudeza visual significativamente superior en comparación con los ojos no tratados y el análisis histológico mostró una significativa mayor preservación de la capa nuclear externa de la retina en los animales tratados .

La aplicación clínica de hRPCs ReNeuron es el programa ReN003 de la Compañía dirigida a la retinosis pigmentaria. Este programa se beneficiaría de la designación de fármaco huérfano tanto en los EE.UU. y Europa. La empresa y sus colaboradores están actualmente completando el desarrollo preclínico tardío de la terapia ReN003 , antes de una solicitud de ensayo clínico inicial prevista para finales de este año .

HRPCs de ReNeuron ofrecen un número de ventajas potenciales sobre otros enfoques terapéuticos en esta área, incluyendo la baja inmunogenicidad de los hRPCs y el potencial de la producción a gran escala de las células utilizando un proceso de expansión celular patentado y altamente eficiente .

El Dr John Sinden , director científico de ReNeuron , dijo : "Estamos muy contentos de ver esta clara demostración del potencial clínico de nuestras células progenitoras en este estudio recientemente publicado , utilizando un modelo bien validado de la degeneración de retina . Esperamos poder completar el desarrollo preclínico de nuestros ReN003 como terapia para la retinosis pigmentaria , la primera aplicación clínica de la tecnología CPRH .

ReNeuron se ha comprometido a someter sus datos pre - clínicos para la revisión por pares y en el pasado ha publicado estos datos a través de todos sus programas terapéuticos de alto impacto en revistas científicas ".

Para quienes deseen tener la traducción del estudio completo, rogamos enviarnos un email a Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.  con el asunto Reneuron-ReN003, y os la enviaremos a la mayor brevedad posible.

 

Preguntas:

ReNeuron +44 (0) 1483 302560

Michael Hunt, director ejecutivo

Dr John Sinden , director científico

Buchanan +44 ( 0 ) 20 7466 5000

Marcos Corte , Fiona Henson, Sophie Cowles

Cenkos Valores +44 ( 0 ) 20 7397 8900

Stephen Keys, el Dr. Christopher de oro ( NOMAD y Broker )

Andy Roberts (Sales)

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Prótesis Epirretinal: Marisol Touraine implementa el “plan de innovación”

Para inaugurar el “plan de innovación” Marisol Touraine ha escogido la prótesis epiretinal Argus II.

Marisol Touraine, Ministro de Asuntos Sociales y de la Salud ha establecido un sistema de “paquete de la innovación” de gestión diseñado para hacer llegar rápidamente a disposición de los pacientes soluciones terapéuticas especialmente innovadoras.

 

Para inaugurar este nuevo plan, el ministro ha escogido la prótesis epiretinal Argus II de Second Sight.

El “plan de innovación” incluye soporte para el acto y los costos hospitalarios asociados y, en su caso, el apoyo del producto o servicio.

 

Argus II es una prótesis para el tratamiento de ciertas enfermedades raras de la retina, como son la ceguera causada por la retinosis pigmentaria. Esta nueva solución terapéutica de una treintena de pacientes por año, de acuerdo con la Autoridad Nacional para la Salud (HAS) (R.).

 

La prótesis Argus II se compone de un implante de retina, una unidad de procesamiento de vídeo, y las lentes que incorporan una cámara en miniatura y una antena externa. Este innovador dispositivo médico utilizado para compensar parcialmente la deficiencia visual inducida por la degeneración de la retina. Las imágenes adquiridas por la cámara se convierten en señales eléctricas y se transmiten al implante de retina con la antena. El implante de retina transmite la señal eléctrica a la corteza visual a través de la retina no lesionada y el nervio óptico, restaurando una visión parcial.

 

La financiación representa el “plan de innovación” ofrecer a los pacientes un acceso temprano a la innovadora terapéutica Argus II. El tratamiento de los primeros pacientes responderá después de la validación por parte de las autoridades del protocolo de evaluación que serán presentados por la compañía Second Sight.

 

Fuente: Social-sante.gouv.fr

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

Simposio enfermedades de la retina y células madre

RETINAL DISEASES AND STEM CELLS USE

Los días 27 y 28 de marzo de 2014 tendrá lugar en Valencia el congreso: Retinal Diseases and Stem Cells Useel. Simposio internacional organizado por la Fundación Valenciana de Estudios Avanzados con la colaboración de la Conselleria de Sanitat y SIRCOVA

    . Lugar: MUSEO DE BELLAS ARTES SAN PIO V (C/ San Pío V, 9) de Valencia
    . Fechas:27-28 de marzo 2014
    . Hora: 16:00 horas
    . Créditos: 1 Crédito de libre elección. Entrada libre.
    . Inscripción: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Programa

Jueves 27

16:00 h Opening
    . Chairman: Dr. Ricardo J. Ferrer Salvá

 

16:30 h Stem Cell-Based Approaches to the Treatment of Retinal Degenerative
Diseases
    . Dr. Isabel Pinilla.
    . Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Zaragoza

 

17:15 h Age-related Macular Degeneration (ARMD)
    . Dr. Roberto Gallego Pinazo.
    . Department of Ophthalmology.
    . Universitary and Politechnic Hospital La Fe. Valencia

 

18:30 h ARMD treatment with anti-VEGFs
    . Dr. Alfredo García Layana
    . Director of the Unit of Vitreoretina of the Clínica Universitaria de Navarra

Department of Ophthalmology
    . School of Medicine of Navarra

 

Viernes 28

Chairman: Dr. Mª Dolores Pinazo-Durán

 

10:00 h Retinal neurogenesis and Stem Cells
    . Dr. Nicolás Cuenca Navarro.
    . Chairman Department of Physiology, Genetics and Microbiology
    . School of Medicine. University of Alicante

 

11:00 h Current status and perspectives of adult retinal Stem Cell
    . Dr. Muriel Perron.
    . Laboratory of Neurobiology and Development
    . Institute of Neurobiology A University Paris-Sud

 

12:00 h Coffee break

 

12:30 h Stem cells from retina and photoreceptor's development
    . Dr. Ting Xie.
    . Department of Cell Biology and Anatomy.
    . University of Kansas Medical School

 

13:30 h lunch time

 

Chairman: Dr. Roberto Gallego

 15:30 h Use of grafts for axons regeneration of retinal ganglion cells
    . Dr. Manuel Vidal Sanz
    . Chairman Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Murcia

 

16:15 h Genetic promotion of the neuronal reprogramming and retinal
regeneration in mouse
    . Dr. María Pía Cosma.
    . Centre for Genomic Regulation. Barcelona

 

17:00 h Closure Conference: Mesenchymal stem cells may delay the
degenerative process in retinal diseases
    . Dr. José Carlos Pastor.
    . Director of Instituto de Oftalmología Aplicada de Valladolid (IOBA);
    Chairman Department of Ophthalmology School of Medicine. University of
Valladolid;

 

17:45 h Closure and closing remarks

Scientific Committee:
    . Honorary President: Prof. Santiago Grisolía
    . Presidents: Dra. Mª Dolores Pinazo-Durán
    . Dr. Roberto Gallego
    . Secretary: Dr. Elena Bendala-Tufanisco

 

ProgSTAR estudio para incluir pacientes con una forma rara de la enfermedad de Stargardt

13 de marzo 2014

La Fundación Lucha contra la Ceguera y el Instituto de Investigación Clínica (FFB CRI), con el apoyo de una subvención importante de la Fundación Shulsky, está ampliando su estudio ProgSTAR de la historia natural de la enfermedad de Stargardt para incluir a pacientes con una forma muy rara, condición autosómica dominante  causada por mutaciones en el gen PROM1.

Conocido como el tipo de enfermedad de Stargardt 4 (STGD4), se estima que afecta a un pequeño número de pacientes, con sólo 41 personas reportadas en la literatura científica mundial.

El estudio más amplio para STGD4 se llama ProgSTAR-4. En 2013, el estudio ProgSTAR con  4.8 millones de dólares de financiación fue lanzado por FFB y comenzó a inscribir a las personas con enfermedad de tipo autosómico recesivo Stargardt 1 causada por mutaciones en ABCA4.

Conocido como STGD1, es la forma más común en el mundo de la degeneración macular de inicio temprano afecta a cerca de 30.000 personas en los Estados Unidos y decenas de miles más en todo el mundo.

El objetivo general del ProgSTAR y ProgSTAR-4 es el desarrollo de una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad de Stargardt y la forma de medir la eficacia y rapidez en los ensayos clínicos.

Esta información ayudará a los investigadores y las empresas biofarmacéuticas para investigar la eficacia de la intervención terapéutica y acelerar el proceso de aprobación regulatorio para las terapias emergentes.

"Aunque necesitamos mucho más conocimiento acerca de todas las formas de la enfermedad de Stargardt, se sabe relativamente poco acerca de STGD4", dice Hendrik Scholl, MD, del Wilmer Eye Institute, Hospital Johns Hopkins, y el director del estudio y protocolo de investigador principal ProgSTAR.

"Estamos muy contentos por el apoyo adicional de la Fundación Shulsky para ayudarnos a mejorar el diagnóstico a los pacientes STGD4, y poder distinguirlos de aquellos con STGD1 y facilitar el desarrollo de tratamientos que necesitan desesperadamente.

"Nada menos que 250 personas se inscribieron en ProgSTAR y ProgSTAR-4 a través de los centros de investigación de Estados Unidos y Europa.

Los investigadores están monitoreando la progresión de la enfermedad de los participantes del estudio durante dos años utilizando una serie de imágenes del estado de la técnica y las herramientas de medición de la visión.

"Hay varias compañías biofarmacéuticas que desarrollan terapias para la enfermedad de Stargardt, y que están viendo ProgSTAR y ProgSTAR-4 muy de cerca ", dice Patricia Zilliox, Ph.D., director de desarrollo de fármacos en FFB CRI.

"Lo que aprendemos de nuestros estudios nos ayudará a diseñar estudios en humanos y seleccionar los puntos finales de ensayos clínicos que les permitan obtener la aprobación regulatoria para mover tratamientos para salvar la vista a las personas que los necesitan."

 

Fuente FFB

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR