RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Retina electrónica francesa en un ensayo clínico humano

Traducción del post publicado en el blog de la Fundación Lucha contra la Ceguera (USA)

Por el Dr. Steve Rose en 31 de diciembre 2013

Una representación del dispositivo IRIS de Pixium.

No hay duda de que el 2013 fue un año histórico para las retinas electrónicas. Anteriormente aprobada para su venta en Europa, el sistema de prótesis retinal ARGUS II de Second Sight recibió la aprobación de comercialización en febrero, desde la FDA . Asimismo, en julio Retina Implant AG obtuvo la aprobación de comercialización en Europa para su implante de retina Alfa IMS .

Aunque estos dos dispositivos se encontraban en la atención de los medios, un desarrollador de implante retinal francés llamado Pixium lanzaba silenciosamente un ensayo clínico para su inteligent Retinal Implant System 1 (IRIS1) en Francia, Austria y Alemania. La compañía también recibió recientemente 20 millones de dólares en fondos de capital de riesgo para impulsar el avance del dispositivo.

En 2011, Pixium se separó del Instituto de la Visión y Univeristé Pierre et Marie Curie . Uno de sus co-fundadores, José Sahel, MD está financiado por la Fundación para una serie de proyectos de investigación muy prometedores, incluyendo el desarrollo de optogenética y terapias génicas para la preservación de la visión.

Pixium también está colaborando con el Comisariado de la Energía Atómica (Energías Alternativas francesa y de la Comisión de Energía Atómica), Hopital des Quinze Vingts y una universidad de postgrado de ingeniería conocida como ESIEE París .

El IRIS1 consiste en un pequeño implante unido a la capa interna de la retina, una cámara montada en un par de gafas y un ordenador de bolsillo para el procesamiento de imágenes. La cámara recibe las imágenes que son procesadas, entonces se envían al implante, las convierte en señales eléctricas que llegan al cerebro, donde se interpretan como visión. El IRIS1 está diseñado para obtener imágenes de 150 píxeles.

En las generaciones futuras el IRIS, la cámara capturará y procesará imágenes más parecidas a como el ojo humano lo hace. Del mismo modo, el implante producirá mayor resolución de la información visual de esas imágenes, por lo que el cerebro puede crear una experiencia visual más detallada y natural para el usuario.

El IRIS2 se está desarrollando para producir imágenes de 300 píxeles y las IRIS3 tendrán imágenes de 5.000 píxeles, que los investigadores de Pixium creen que es más que suficiente para que los usuarios reconozcan rostros y naveguen nuevos entornos. Se espera que los ensayos clínicos para el IRIS2 y IRIS3 puedan comenzar en 2014 y 2015, respectivamente.

Los resultados iniciales del estudio en humanos IRIS1 se esperan para 2014.


Traducción: Rodrigo Lanzón.

 

La fundación lucha contra la ceguera está a punto de comenzar un ensayo clínico para retinitis pigmentosa mediante fotorreceptores derivados de células madre embrionarias humanas

La fundación lucha contra la ceguera (USA), en el cierre fiscal del año 2013, ha marcado 13 hitos como los más interesantes y prometedores del año 2013.

Uno de ellos se refiere textualmente como:

"Por primera vez un ensayo clínico para retinitis pigmentosa mediante fotorreceptores derivados de células madre embrionarias humanas está a punto de comenzar en 2014, con el objetivo de rescatar y preservar la visión."

Y la línea de investigación a la que se refiere, implica a dos científicos en concreto, a David Gamm y Dennis Clegg, ambos trabajan juntos para crear un parche que se colocaría en la retina y sería capar de restaurar la visión perdida por pacientes afectados por la Retinosis pigmentaria.

Según las últimas declaraciones de Dennis Clegg, la FDA podría dar el visto bueno para empezar los ensayos clínicos en el 2014.

La noticia original sobre el evento fue publicada en la página web de la FFB el 5 de Abril de 2013, os la compartimos aquí con todos los detalles.

 

Pioneros en células madres crean parche en la retina para una posible cura definitiva de la retinosis pigmentaria.
05 De abril de 2013 – un equipo de investigación dirigido por Dr. David Gamm de la Universidad de Wisconsin-Madison está a punto de dar un gran paso adelante en el desarrollo de una terapia de restauración de la visión, basadas en células madre para personas con enfermedades avanzadas de la retina.
 
Con 900.000 dólares de financiación de la Fundación a través del programa de aceleración de investigación traslacional (TRAP), el equipo está construyendo un parche de dos capas de células para reemplazar el tejido retiniano perdido en condiciones como la retinitis pigmentosa y la degeneración macular relacionada con la edad.
 
El Dr. Gamm cree, que el parche es la mejor estrategia para reconstruir la retina cuando múltiples tipos de células han sucumbido a la enfermedad. Basándose en su anterior investigación financiada por el TRAP, es seguro que este enfoque es lo más cercano a un ensayo clínico para una terapia humana.
 
“Comenzamos nuestra primera subvención de TRAP en 2008 después de que células pluripotentes inducidas (iPSCs) — las células madre derivadas de la piel o sangre — fueran creadas,” explica el Dr. Gamm. “Hasta ese momento, nadie había incluso demostrado que las iPSCs podría realizarse en células de la retina. Nosotros hemos logrado hacerlo. Ha sido el reto continuo de obtener las células trasplantadas para que lograran sobrevivir a las condiciones hostiles de la retina enferma, se arreglaran apropiadamente e hicieran las conexiones necesarias para restaurar la visión. Creo que tenemos el plan correcto para hacer grandes progresos hacia ese objetivo”.
 
Colaboradores del Dr. Gamm, DRS. Dennis Clegg, de la Universidad de California, Santa Barbara; James Thomson, del Instituto Morgridge de investigación; y Derek Hei, de la Universidad de Wisconsin-Madison, creará un parche que consiste en dos capas de células madre. Una capa servirá como los precursores de células fotorreceptoras, barras y conos; una vez trasplantados, maduran en los fotorreceptores enfermos. La otra capa consistirá en células de tejido pigmentario de la retina (RPE), que proporcionan la nutrición y eliminación de residuos de fotorreceptores. Una película plástica fina desarrollada por el grupo del Dr. Clegg servirá como un andamio estructural para el parche. Un gel biodegradable protegerá las celdas y unirá las capas.
 
“En muchas enfermedades de la retina el RPE y los fotorreceptores se pierden y necesitan ser reemplazados,” dice el Dr. Gamm. “No queremos trasplantar una mezcla no estructurada de RPE y fotorreceptores, porque no serán capaces de integrarse y funcionar correctamente, especialmente en una retina que ha sufrido una degeneración importante. Nuestro parche — una estructura preformada que se asemeja lo mejor posible a una retina natural — debe dar a las células una mejor oportunidad de sobrevivir y proporcionar visión. “
 
El Grupo de Dr. Gamm también está utilizando fondos de la subvención de la Fundación para crear líneas de iPSCs de “súper donantes”, personas cuyas células y tejidos proporcionan a una coincidencia inmune para un porcentaje significativo del público en general. Cuando se combina adecuadamente con el receptor, las células son menos propensas a ser rechazadas. El objetivo del equipo es obtener un inventario de iPSC “estándar” que puede utilizarse para crear parches para prácticamente cualquier paciente, sin tener en cuenta el perfil de la enfermedad o el sistema inmunológico. Para lograr este importante objetivo y beneficiar el mayor número de personas posibles, el grupo de Dr. Gamm se ha asociado con la empresa Madison Internacional de dinámica celular y la instalación de biofabricación de Waisman.
 
Mientras que las iPSCs se pueden derivar de cada paciente en una base de caso por caso, El Dr. Gamm dice que la solución es técnicamente más simple, menos costosa y puede funcionar efectivamente. Su investigación le ayudará a tener viabilidad y beneficios de este enfoque.
 
El Dr. Gamm reconoce que él y sus colegas aprenden tanto de la investigación como de sus resultados finales. “Estamos empujando la envolvente mediante el trasplante de múltiples tipos de células”, dice. “Pero en el camino, vamos a responder a varias preguntas importantes: podemos hacer las células que alinean correctamente uno con el otro? ¿Hacen sinapsis y enlazar a otras células? ¿Cuál es la mejor manera para trasplantarlas, mantenerlos saludables y promover su integración dentro de una retina enferma? No es una tarea fácil, pero tampoco estábamos seguros haciendo esas primeras células retinianas de iPSC en 2008. Luego alcanzamos nuestros objetivos, y estoy seguro de que se podrá seguir adelante.”
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Y aquí os adjuntamos lo último que se mencionó sobre este proyecto en la reciente reunión del TRAP.

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Parche multi capa para restaurar la visión en personas con enfermedad de la retina avanzada en muchas condiciones degenerativas de la retina como la retinosis pigmentaria – incluyendo la enfermedad de Stargardt , la degeneración macular relacionada con la edad , y la coroideremia – dos tipos de células se pierden: los fotorreceptores, que hacen posible la visión, y el epitelio pigmentario de la retina (RPE), que proporcionan la eliminación de desechos y el apoyo nutricional para los fotorreceptores. David Gamm , MD, Ph.D., de la Universidad de Wisconsin-Madison, lidera un equipo en el desarrollo de un parche de retina para la restauración de la visión compuesto por los fotorreceptores precursores y células del EPR. Dennis Clegg , Ph.D., de la Universidad de California, Santa Barbara, es el desarrollador de un andamiaje para proporcionar soporte estructural a las células.
 
Un gel biodegradable se utiliza para mantener las capas del parche juntos. Las células precursores de fotorreceptoras y las células de RPE se derivan de las células madre pluripotentes inducidas (IPSC) obtenidas a partir de muestras de piel o de sangre de donantes humanos. Las células para los ensayos clínicos serán producidas por Dinámica celular Internacional bajo la dirección de Derek Hei , Ph.D., un experto en el estándar de la industria conocido como Buenas Prácticas de Manufactura (GMP). Jamie Thomson , Ph.D., VMD, que descubrió las células madre embrionarias en 1997, y co-identificado IPSC en 2007, es también miembro del equipo.

 

La ONCE y la Universidad de Alicante investigan contra la ceguera

La ONCE y la Universidad de Alicante investigan contra la ceguera El objetivo es encontrar nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades degenerativas como la retinosis, el glaucoma y la Degeneración Macular Asociada a la Edada (DMAE).
 
En la actualidad no existe un tratamiento efectivo para la retinosis pigmentaria. Sin embargo, varias son las alternativas terapéuticas que se están investigando: la terapia génica, las células encapsuladas y el trasplante de células madre son alternativas con un futuro esperanzador en la curación .El término retinosis pigmentaria engloba un amplio número de enfermedades neurodegenerativas de la retina que afectan fundamentalmente a los fotorreceptores, lo que produce una pérdida de visión gradual que desemboca en ceguera.
 
Pero mientras se consigue esto, «sería interesante estudiar otros posibles tratamientos a más corto plazo que, al menos, puedan retrasar la evolución de la enfermedad», explica el dcotor Nicolás Cuenca Navarro , que lidera la investigación ‘Nuevas Terapias para enfermedades neurodegenerativas de la retina: Terapia Farmacológica con norgestrel y Génica con microARN’.
 
Para ello, según apunta el doctor Cuenca, se han utilizado como modelos experimentales de retinosis pigmentaria ratas P23H, un animal que tiene la misma mutación que existe en humanos y que produce ceguera progresiva.
 
«Se ha demostrado que los antiapoptóticos (preventivos de ciertos tipos de muerte celular) permiten obtener un retardo de dicha degeneración retiniana en algunos modelos animales de retinosis pigmentaria», señala el investigador.
 
Objetivos del proyecto
 
El proyecto, por el que colaborarán la ONCE y la Universidad de Alicante, pretende determinar el potencial terapéutico del antiapoptótico llamado norgestrel para retrasar o prevenir la muerte de los fotorreceptores y la degeneración retiniana.
 
También prevé establecer las diferencias de expresión de los microARNs en la degeneración de la rata P23H.
 
Otro de los objetivos es estudiar el efecto neuroprotector de los microARNs en cultivos celulares de fotorreceptores y en la rata P23H. La eficacia de estos tratamientos se evaluará mediante electrorretinogramas, con objeto de medir la actividad funcional de los distintos tipos celulares retinianos, y mediante métodos de inmunocitoquímica con objeto de caracterizar sus efectos sobre la morfología y conectividad sináptica de las neuronas retinianas.
 
De los resultados obtenidos se espera esclarecer los mecanismos básicos involucrados en la degeneración retiniana de la retinosis pigmentaria con vistas al desarrollo de nuevas terapias y su posible utilización en la clínica.

Buenas noticias para los afectados por coroideremia

 

NightStar

30 de enero 2014

NightStar


Syncona LLP, una filial independiente de la Wellcome Trust, anuncia una inversión de £ 12 millones en NightstaRx Ltd ("Nightstar"), una spin-out de la Universidad de Oxford y su empresa de comercialización de investigación Isis Innovation. Nightstar se centrará en el desarrollo y comercialización de terapias para las distrofias retinianas (condiciones degenerativas que afectan a la visión).

El primer programa de la compañía es una terapia génica para una forma hereditaria de la ceguera progresiva llamada coroideremia desarrollado por el profesor Robert MacLaren en el Nuffield Laboratorio de Oftalmología de Oxford. La terapia ha demostrado resultados muy prometedores en un ensayo clínico publicado en la  revista The Lancet *  a mediados de enero.


La terapia génica utiliza un virus modificado, AAV.REP1 para entregar la versión correcta del gen coroideremia (CHM) a las células en la retina del ojo. The Lancet informó que seis meses después del tratamiento con esta terapia, los primeros seis pacientes mostraron mejora en su visión con poca luz y dos de los seis fueron capaces de leer más líneas en la tabla optométrica.

Choroideremia es una causa de ceguera hereditaria genética ligada al cromosoma X. Es causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína CHM Rab-escort 1 (REP1) y afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas. El primer síntoma de la enfermedad es por lo general un deterioro de la visión nocturna que a menudo se produce en la infancia. Esto es seguido por el estrechamiento progresivo del campo de visión, así como una disminución en la capacidad de ver detalles, que culmina en la ceguera, más comúnmente en la edad adulta tardía. Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz.

El vector utilizado para tratar coroideremia, AAV.REP1, fue desarrollado por un equipo de investigadores, dirigido por el profesor Robert MacLaren, de la Universidad de Oxford, y se está estudiando actualmente en una fase de ensayo clínico con 12 pacientes apoyado por el Wellcome Trust y el Departamento de Salud.

Nightstar tiene una licencia exclusiva de Isis Innovation a la propiedad intelectual que sustenta este programa.

Chris Hollowood, Socio de Syncona y Presidente de Nightstar , comentó: "La publicación de datos reciente en la revista The Lancet es muy convincente y estamos encantados de trabajar con el profesor MacLaren para proporcionar el apoyo necesario para que esta importante terapia para los afectados por coroideremia. Hemos nombrado al Dr. Melanie Lee como director general de Nightstar, un profesional de la industria con experiencia y visión junto con dos científicos y vamos a aumentar el equipo en las próximas semanas ".

Tom Hockaday, director general de Isis Innovation , dijo: "La inversión £ 12 millones en Nightstar representa una de las inversiones más grandes en un nuevo spin-out académica en Europa. Isis Innovation está muy emocionado de haber trabajado con el profesor MacLaren desde 2009 para proteger esta tecnología y estamos deseosos de que se benefician los pacientes ".

Dra. Melanie Lee, CEO de Nightstar , comentó: "Nightstar ofrece una gran oportunidad para mover AAV.REP1 por el camino regulador para la aprobación del producto para pacientes con coroideremia y los datos excepcionales de la labor realizada por el profesor MacLaren y su equipo es un firme fundamento sobre el para darse cuenta del potencial comercial de la terapia ".

El profesor Robert MacLaren, del Laboratorio de Nuffield de Oftalmología en la Universidad de Oxford , dijo: "Los resultados clínicos iniciales de la terapia génica coroideremia son muy prometedores y nos dan una idea de lo que esta tecnología puede lograr en el futuro. El Wellcome Trust y la Universidad de Oxford son dos de las principales organizaciones de investigación biomédica del mundo y han trabajado en estrecha colaboración para apoyar el programa. La participación de Syncona a través de Nightstar ayudará al desarrollo clínico, incluyendo la fabricación de AAV.REP1 a los estrictos requisitos necesarios para la aprobación de los reguladores, lo que acelera el acceso de los pacientes a la terapia ".

* The Lancet - http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736 (13) 62117-0/abstract

 

Más información:

Nightstar

Chris Hollowood
+44 (0) 20 7611 2016

Melanie Lee
+44 (0) 20 7611 2016

JW Comunicaciones

Julia Wilson
+44 (0) 781 8430877


Notas para los editores:

Universidad de Oxford comunicado de prensa "ensayo de terapia génica se muestra prometedor para el tipo de ceguera" http://www.ox.ac.uk/media/news_stories/2014/140116.html

Acerca Nightstar Ltd

Nightstar es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de terapias para las distrofias retinianas. Su principal programa es una terapia genética de la retina para coroideremia, una causa poco frecuente de ceguera hereditaria que afecta a alrededor de 1 de cada 50.000 personas. Los accionistas de Nightstar incluyen Syncona LLP, Universidad de Oxford, Wellcome Trust e Innovaciones Imperiales PLC - la compañía de transferencia de tecnología, del Imperial College.

 

Acerca Choroideremia

Coroideremia es un trastorno hereditario que conduce a la pérdida progresiva de la visión debido a la degeneración de la coroides y la retina, que es causada por la falta de Rab Escort proteína-1 (REP-1) y se produce casi exclusivamente en hombres. Los primeros síntomas se presentan en la infancia, con la ceguera nocturna es el primer síntoma más común. A medida que la enfermedad progresa, hay pérdida de la visión periférica o "visión de túnel", y más tarde una pérdida de la visión central. La progresión de la enfermedad continúa durante toda la vida del individuo, aunque el precio así como el grado de pérdida visual puede variar, incluso dentro de la misma familia. Actualmente no existe tratamiento o cura para esta enfermedad.

Para los pacientes interesados en participar en los ensayos coroideremia por favor siga este link: http://www.eye.ox.ac.uk/research/clinical-ophthalmology-research-group/information-for-patients/choroideremia-gene-therapy-trial-1

 

Acerca Syncona

Syncona LLP fue fundada en 2012 y opera como una sociedad de inversión de hoja perenne, de tomar un papel activo en la identificación, apoyo y desarrollo de tecnologías con el potencial de afectar significativamente el mercado de la salud del futuro. La Compañía es un inversor que puede mirar a largo plazo cuando sea necesario, podrá concentrarse la inversión en oportunidades como la tecnología se valida y es una filial independiente de la Wellcome Trust, que invirtió la capitalización inicial de £ 200m. Syncona proporciona recursos financieros a individuos y empresas para avanzar en la visión de la Wellcome Trust de lograr mejoras extraordinarias en la salud humana y animal mediante el apoyo a las mentes más brillantes en la investigación biomédica y las humanidades médicas. Para más información, por favor visite el sitio web de Syncona en: www.synconapartners.com

 

Acerca de Isis Innovation

Isis Innovation es la investigación y la tecnología de la empresa de comercialización de la Universidad de Oxford. La Compañía proporciona acceso a la tecnología de los investigadores de Oxford a través de licencias de propiedad intelectual, escindir la creación de empresas y las ventas de materiales, y para la experiencia académica a través de la Universidad de Oxford Consulting.

Isis es la mayor universidad archivador de patentes en el Reino Unido y está en el puesto 1 ª , en el Reino Unido por la universidad spin-outs, después de haber creado más de 100 nuevas empresas en 25 años. En el último ejercicio, Isis ha completado 395 licencias y acuerdos con clientes en 21 países de consultoría. La consultora de gestión de la innovación Isis empresa trabaja con la universidad, el gobierno y los clientes industriales de las oficinas de todo el mundo.

Para obtener información actualizada sobre las innovaciones de Oxford, siga Isis en LinkedIn y Twitter o suscribirse a www.isis-innovation.com

 

Acerca de Imperial Innovations

Desde la fundación en 1986, Imperial Innovations ha invertido en las tecnologías más prometedoras de nuestros científicos más brillantes. Hoy en día se está conectado con cuatro de las principales universidades de investigación del mundo: el Imperial College de Londres, Cambridge y Oxford y la University College de Londres. Estos centros de excelencia científica entre ellos tienen un ingreso de investigación de más de £ 1,3 mil millones por año. Innovaciones Imperiales apoya científicos-empresarios en la comercialización de sus ideas. Aporta un valor añadido por el líder de la formación de nuevas empresas spin-out, proporcionando la inversión, el estímulo de la inversión, así como a través de su experiencia operativa. También se ejecuta una incubadora en Londres, que es el hogar inicial para muchos de sus tecnología spin-outs.

Formado originalmente como la oficina de transferencia de tecnología para el Imperial College - un papel que todavía lleva a cabo - Imperial Innovations es hoy en día un inversor de tecnología significativa y ha construido una cartera de alrededor de 90 empresas. Casi 150 millones de libras se han invertido por Innovaciones y 0.5bn EUR se han recaudado en total en las empresas de la cartera. En 2013, un préstamo a £ 30 millones, se acordó con el Banco Europeo de Inversiones (BEI) para la inversión en empresas de biotecnología y terapéutica.

Innovaciones Imperiales invierte en las oportunidades más prometedoras desde cualquier sector de la tecnología que se derivan y ha construido especial experiencia en los sectores clave de: Therapeutics, Medtech y dispositivos, ingeniería y materiales y de las TIC. Para más información, por favor visite Innovaciones Imperiales sitio web en: www.imperialinnovations.co.uk

 

Ensayos de subvención financiado

El ensayo clínico de fase 1 es un proyecto financiado por el Fondo de Desafío Innovación Healthcare, una asociación de financiación paralela entre el Wellcome Trust y el Departamento de Salud para estimular la creación de productos sanitarios innovadores, tecnologías e intervenciones y facilitar su desarrollo en beneficio de los pacientes en el NHS y más allá. Los planes para un estudio independiente financiado por la subvención de la Fase II ya están en marcha. Nightstar trabajará en conjunto con los estudios financiados con donaciones para proporcionar el camino más corto a la aprobación regulatoria, la producción de material de la Fase III del GMP, ofreciendo asesoramiento clínico y regulatorio y la financiación de ensayos clínicos fundamentales requeridas.

 

Fuente: Synconapartners

Traducción: Rodrigo Lanzón

Vocal de comunicación en Retimur.