RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Expertos internacionales explicarán los últimos avances en investigación medica en Enfermedades Raras

El próximo 24 de enero el Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) ha convocado una rueda de prensa en el Camp Nou (Barcelona) en la que expertos internacionales explicarán los últimos avances en investigación medica en enfermedades raras además de celebrar el lanzamiento de 38 millones de euros de financiación para la investigación de enfermedades raras y el desarrollo de terapias.

Esta es una oportunidad para conocer a los científicos, médicos, representantes de los pacientes y los políticos que participan en la conducción de los avances en la investigación de enfermedades raras y para averiguar acerca de las colaboraciones clave que se establecen a través de una nueva iniciativa global. Los líderes en el campo explicarán cómo las nuevas generaciones de tecnologías de investigación tienen por objeto mejorar el diagnóstico y el desarrollo de nuevas terapias para los pacientes con enfermedades raras.

El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) fue lanzado en abril de 2011 para fomentar la colaboración internacional en la investigación de enfermedades raras. Se ha fijado los objetivos de la entrega de 200 nuevas terapias de enfermedades raras y el diagnóstico de todas las enfermedades raras en el año 2020. Encabezada por la Unión Europea y los Estados Unidos Institutos Nacionales de Salud, el número de miembros de IRDiRC asciende ahora a 29 en todo el mundo.

Cuatro de los proyectos IRDiRC de la Unión Europea se pondrán en marcha en Barcelona este mes de enero, ofreciendo 38 millones de euros de financiación para la investigación de vanguardia y la colaboración en los próximos seis años. Al aumentar las tasas de diagnóstico, permitir la cooperación mundial y poner nuevas terapias potenciales en la línea de desarrollo de medicamentos, estos proyectos ayudarán a garantizar beneficios tangibles para los pacientes con estas condiciones históricamente desatendidas para el 2020.

 

Un investigador japonés logra un cultivo de retina en laboratorio.

MADRID, 16/01/13 Fuente: SERVIMEDIA

El doctor Yoshiki Sasai, director del grupo de organogénesis y neurogénesis del Centro Riken de Biología del Desarrollo de Kobe (Japón), ha conseguido realizar un cultivo ocular, que un grupo de células madre formen una retina en una placa de laborario, un avance del que podrían beneficiarse millones de personas que tienen degeneración macular, retinosis pigmentaria y glaucoma.

Sasai explica en un artículo en el número de enero de la revista 'Investigaciones Científicas' la técnica por la que ha conseguido el desarrollo de una retina en una placa de cultivo a partir de células madre embrionarias.

"Pusimos una sola capa de células madre embrionarias de ratón en una placa de cultivo, junto con células 'cebadoras', las cuales transmiten señales químicas que promueven la maduración de las células madre mas allá de su estado embrionario. Aunque sabíamos que la lámina plana en cuestión no replicaba el contorno tridimensional de los órganos humanos, queríamos averiguar si la propia señalización química de las células bastaba para inducirlas a generar los tipos neuronales especiales que caracterizan el desarrollo temprano del ojo", indica el científico.

En 2005 el equipo de Sasai inventó un método que permitía a las células madre flotar en una solución de cultivo y superar las restricciones bidimensinoales que imponen las técnicas de laboratorio.

Así, suspendieron células dispersas sobre una "minúscula cantidad de medio líquido en pocillos de una placa de laboratorio". Las células comenzaron a unirse a sus compañeras de pocillo, a enviarse señales, y al cabo de cuatro días "se organizaron espontáneamente en una esfera hueca de una monocapa de células, un neuroepitelio".

"En el embrión, las células neuroepiteliales terminan formando estructuras cerebrales específicas tras recibir señales químicas que provienen del exterior celular. Una de esas señales insta el desarrollo del diencéfalo, que más tarde da a lugar a la retina", añade.

El profesor Sasai concluye que "nuestro trabajo aún no ha terminado. Todavía desconocemos el mecanismo de formación del cáliz óptico". Sin embargo, la técnica desarrollada por el doctor japonés tiene un gran valor en la investigación básica.

Poder crear retinas artificiales permitiría investigar la patología de las enfermedades comunes del ojo y poder llegar a desarrollar medicamentos y terapias génicas que podrían revertir la degeneración de la retina.

Conclusiones: Necesidad de combinar la terapia génica y las células madre.

Tercera Parte: Conclusión: Necesidad de combinar la terapia génica con las células madre.

** Enviado por nuestro amigo Rodrigo Lanzón

 

Hola amigos;

Después de explicar desde mi punto de vista, los pros y los contras de las dos vías de investigación, la terapia génica y las células madres, que son las que mas han avanzado, porque no son las únicas que existen, pero si las mas comentadas. Ahora intentare enfocar hacia donde nos llevara todo esto en un futuro algo mas lejano.

Todos sabemos que las patologías oculares neuro-degenerativas, bien sea por fallo genético, por la edad, o por otro tipo de causas ahora irremediables, nos llevan a buscar maneras de luchar contra ellas.

En el campo de la investigación se ha probado, y se sigue probando, controla, frenar, y curar esa enfermedad. Sea stargardt, degeneración macular seca o húmeda, sea amaurosis congénita de leber, o la retinosis pigmentaria, que son las cuatro principales causantes de ceguera en el mundo.

La cuestión es, que ahora mismo, las células madres son la manera mas asequible y directa que hay para tratar estas patologías incapacitantes.  No debemos olvidar que para investigar, hay que invertir, y las grandes empresas farmacéuticas y otecnologicas, llevan invirtiendo mucho dinero hace varios años. Las células madres, como lo seria para “Stem cells” o “Advanced Cell Technology”, podrían ser en un futuro muy cercano, la manera de recuperar esa inversión y empezar a ganar dinero.

Tanto sea las que se están probando, las de tejido epitelial retiniano, como las futuras IPS, y mas adelante quizás las propias células receptoras, los pacientes conseguiríamos una calidad de vida que marcaría la diferencia.

Pero, todavía no sabemos cuanto tiempo durara ese efecto renovadoren la retina, ya que en el caso de la retinosis sigue presente.

La terapia génica, seria una medida totalmente eficaz, consiguiendo el modelo exacto de intervenir genéricamente en nuestro cuerpo, podrían garantizarnos que jamas sufriríamos la retinosis pigmentaria. El problema es que llevara muchos años de investigación, ir dilucidando todas las variantes que existen para poder tratarlas todas.

Así que, si no cambian las cosas, nuestra vía mas cercana para curarnos son las células madres, porque abarcan muchos tipos de patologías, porque se pueden conseguir a “corto plazo”. La terapia génica sera mas efectiva pero a mas a “largo plazo”.

Ahora viene el otro tema....Para aquellos pacientes que estén poco afectados por la enfermedad, las células madres serian la elección perfecta, consiguiendo regenerar la parte afectada. Suizas a las que están a medio camino, les interesaría la terapia génica para poder detener el avance de ese mal, y también utilizar células madres para regenerar lo perdido. Y aquellos que estén en muy mal estado necesitaran un tratamiento de células madres que fuera muy poderoso para regenerar prácticamente toda la retina.

Si supiéramos con certeza, que tras implantarme una célula madre derivada, IPS o receptora en el ojo esta nueva perduraría el resto de mi vida y recuperaría la visión normal, es muy probable que no llegase a utilizar la terapia génica, porque mi visión recuperada puede convivir con la presencia del mal. El caso es que no sabemos con certeza cuanto tiempo nos durara ese tipo de implantes, dependerá mucho del poder degenerativo y del poder de la retinosis pigmentaria, stargardt y demás.

Por eso creo que a muy largo plazo la cura total y definitiva estará en la combinación de ambas técnicas, pero eso esta aun muy, muy lejos.

De todas formas, no quiero alarmar a nadie con esta ultima frase, recordemos que ahora mismo hay células madres para stargardt y degeneración macular y terapia génica para amaurosis congénita de leber y retinosis pigmentaria ligada al cromosoma x, o al gen rpe65.

Así que, amigos, el 2013 nos depara muchas noticias buenas, por ello procuremos mantenernos lo mas sanos posible, llevando una alimentación variada, procurando consumir luteina y zeaxantina, llevar filtros solares, no fumar. Porque la cura, parcial o definitiva esta cada vez mas cerca.

La empresa Sucampo anuncia que el gobierno japonés da financiación para el desarrollo de Unoprostona isopropilo en tratamiento para la retinosis pigmentaria

A través de Rodrigo Lanzón.
Fuente original de la noticia en el siguiente enlace: http://www.ffb.ca/research/research_news/rescula.html

La ciencia de Japón y la Agencia de tecnología (JST) han comprometido fondos a un ensayo en humanos de Unoprostona isopropilo. Esta droga, aplicada por vía tópica (en gotas), primero se desarrolló en Japón para tratar el glaucoma. Sin embargo, en los primeros estudios en humanos también ha mostrado promesa para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) así como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

La nueva fase 3 ensayo probablemente se llevará a cabo en varios centros de Japón, a partir de 2013, gracias a esta inversión importante del gobierno japonés. Los ensayos de fase 3 prueban específicamente la eficacia terapéutica de una droga, proporcionando la información necesaria para que pueda ser aprobada para uso clínico.

Ensayos anteriores

Primeras etapas de pruebas en humanas, completadas ya en Japón, otorgaban seguridad de la droga y determinaron su dosis más apropiada. En estos primeros ensayos, llamados ensayos de fase 1/2, participaron 112 pacientes con retinitis pigmentosa de mediados al final de su fase en seis centros de Japon. Todos tenían entre 20 y 65 años de edad.

Los ensayos mostraron que el fármaco tópico era seguro en estos pacientes con RP. El efecto secundario más común fue la irritación y ardor en los ojos cuando se administraron las gotas. Una persona dejó de participar en el estudio debido a esta irritación. Sin embargo, no hay eventos adversos graves que fueran registrados en personas que usaron las gotas con antibiótico.
Los estudios también demostraron que la dosis más alta probada fue la más eficaz (dos gotas de una solución oftálmica de 0.15%, dos veces al día). Quienes recibieron la mayor dosis de drogas en estos primeros ensayos tenían más probabilidades que las personas que recibieron un fármaco falso (placebo), para tener una mejoría significativa en su visión nocturna y luz tenue. También eran más propensos a mejoras del informe en sus "funciones de la vida social debido a la visión."

Quizás lo más emocionante, el ensayo ha demostrado claramente que el tratamiento podría ayudar a proteger la visión de deterioro. Durante los seis meses del estudio, 21,2% de personas que recibieron el placebo perdió cierta sensibilidad visual, mientras que sólo el 2,6% de los que recibieron la mayor dosis de droga había perdido cualquier sensibilidad.

Unoprostona tiene varios efectos únicos en el ojo. Al parecer su mayor efecto terapéutico en la degeneración retiniana es detener el proceso de muerte celular, llamado apoptosis.

Unoprostona también puede mejorar el flujo sanguíneo a la retina. Esta acción puede ser útil en la RP y puede ser aún más relevante para el tratamiento de la DMAE. Es sugerido (pero todavía no probado) que este efecto puede reducir la probabilidad de que una persona con DMAE seca desarrollaría DMAE húmeda. Un ensayo de fase temprana 2 pruebas Unoprostona en pacientes con DMAE seca está ahora en marcha en Europa.

Disponibilidad en América del norte

Unoprostona isopropilo ya está aprobado como tratamiento para el glaucoma en muchos países. Se vende bajo la marca Rescula y comercializado por la empresa farmacéutica, Sucampo.

Primero fue aprobada en los Estados Unidos, en el año 2000, para un uso limitado como una droga de respaldo para el glaucoma. Sin embargo, las condiciones de su aprobación habían limitado marketing y nunca fue vendido.

Recientemente, Sucampo hizo una nueva aplicación para la administración de drogas y alimentos en los Estados Unidos para ampliar el uso de la droga para el glaucoma. Esto fue aprobado en diciembre de 2012, y la compañía planea comenzar a vender Rescula en los Estados Unidos a mediados de febrero. Actualmente no hay planes para comercializar este medicamento en Canadá.

Visite el sitio web de Sucampo para obtener más información sobre este medicamento y los efectos secundarios observados cuando se usa para tratar a personas con glaucoma