RETIMUR - Asociación Retina Murcia

Ratones con déficit de fotorreceptores recuperan cierta sensibilidad a la luz

/ Oftalmología/ Investigadores de Oxford introducen células precursoras de conos y bastones en roedores

r.C. / Madrid
viernes, 11 de enero de 2013 / 18:00
Científicos españoles califican el estudio de "interesante", pero subrayan que aún no hay estudios en humanos
Investigadores del Cibir descubren que el tratamiento con doxiclina reduce la lesión del pterigión en un 30%
Un grupo de científicos de la Universidad de Oxford ha logrado que ratones ciegos por déficit de células fotorreceptoras (retinosis pigmentaria) recuperen, al menos, un cierto grado de visión. Los vídeos revisados por este grupo de investigadores liderados por Robert Mc Laren, del Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas de la Universidad de Oxford, muestran cómo ratones ciegos que antes del experimento no diferenciaban entre luz y oscuridad, ahora corrían para alejarse de la luz y permanecer en la oscuridad, tal y como hacen los ratones con visión normal.
Para lograrlo, estos investigadores introdujeron en estos roedores ciegos células precursoras de fotorreceptores que, a las dos semanas, ya se habían regenerado en conos y bastones. Una técnica que abre una vía interesante de investigación en aquellos casos de ceguera en los que existe un déficit o alteración de las células retinianas.
Una investigación que tanto Luis Fernández-Vega, presidente de la Sociedad Española de Oftalmología (SEO), como José García-Arumí, especialista en retina del Instituto de Microcirugía ocular (IMO), coinciden en calificar de "muy interesante" para el futuro de determinados pacientes. De hecho, apunta García-Arumí, en el IMO ya tienen en marcha un estudio "para identificar qué pacientes van a poder beneficiarse de estos tratamientos". Concretamente, Fernández-Vega cree que este descubrimiento beneficiará sobre todo a los pacientes con alteraciones en estas células a nivel macular y confía en que pueda utilizarse para la investigación de las formas secas para las que, actualmente, no existe tratamiento.
Eso sí, tanto García-Arumí como Fernández-Vega coinciden en señalar que todavía es pronto para una traducción a la clínica humana. Y es que, si bien ya existen muchos estudios similares a los de la Universidad de Oxford, en humanos solo existe un "ensayo en fase I para un tipo de patología ocular, todavía sin resultados", apunta García-Arumí.
Reducción de pterigión
Científicos del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (Cibir) han descubierto que la administración de doxiciclina en pacientes con pterigión, un tipo de tumor benigno de ojo, reduce el tamaño de la lesión en un 30 por ciento. El ensayo, todavía en fase II, utilizó una muestra de 98 pacientes a los que se administró durante treinta días seguidos una dosis de 200 miligramos de doxiciclina diaria.
Tras analizar los resultados, los científicos constataron que, si bien esta reducción del 30 por ciento era efectiva en población europea, no se observaban los mismos casos de éxito entre la población de raza hispana. Otro de los aspectos relevantes del ensayo es la utilización de doxiciclina, un antibiótico, en una patología de estas características. Un aspecto que Martínez explica por los buenos resultados que ya ha demostrado en la inducción de apoptosis celular y reducción de angiogénesis.
Ahora, el objetivo de este investigador es la preparación de otro ensayo en fase II, esta vez con una muestra de pacientes mayor, en el que la administración de doxiciclina sea por vía tópica. Martínez cree que será más eficaz al ser aplicado de forma directa.

Fuente: http://www.gacetamedica.com/gaceta/articulo.aspx?idart=712445&idcat=797&tipo=2

Información sobre terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina en Andalucía.

En la actualidad se está trabajando en el CABIMER y en el Área Hospitalaria Virgen Macarena en un ensayo clínico para la utilización de terapia génica en pacientes con Retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a las mutaciones en el gen PRPF31.

Con este ensayo se pretende evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento, de la terapia génica y su impacto sobre la función visual en los pacientes con retinosis pigmentaria asociada al gen PRPF31.

La terapia génica es un conjunto de técnicas que permiten transportar secuencias de ADN/ARN al interior de las células diana (enfermas) con el objeto de modificar el funcionamiento de determinadas proteínas que se encuentran alteradas y que son causantes de la enfermedad, con el objetivo de hacer reversibles el trastorno biológico que producen.

En la actualidad, existen a nivel mundial 8 ensayos clínicos en enfermedades hereditarias de la retina que se basan en la terapia génica, utilizando los vectores virales adenoasociados (AAV).

La vía de administración es subretiniana y los objetivos que se pretenden conseguir son:

-Mejoría de la sensibilidad a la luz

-Mejoría del Campo visual

-Mejoría de la percepción del color

-Cambios de la Agudeza Visual

La duración del estudio es de 2 años , extensible a 5 años.

Estamos a la espera de la confirmación de las subvenciones solicitadas, para iniciar el proceso de reclutamiento y clasificación de los pacientes con retinosis pigmentaria que van a ser incluidos en el ensayo.

 Equipo de investigación del CABIMER

 

La rodopsina, proteína importante para el mantenimiento fotoeléctrico de conos y bastones de la retina.

Un amigo de RETIMUR, Rodrigo Lanzón nos envía este noticia:

Hola a todos:

Hoy Adriana Andrada publicó una noticia sobre la rodopsina, que es una proteína muy importante para el mantenimiento fotoelectrico de los conos y bastones de la retina. Yo hace mucho que sabía algo de la rodopsina, y dije en su día, pues cuando encuentren la manera de meternos rodopsina en el ojo se acabó la retinosis pigmentaria.

Ya que la rodopsina hace que percibamos la luz y veamos en la oscuridad, si nos dieran un subidon de rodopsina pues genial.

La ciencia avanza, y como siempre digo hay miles de investigaciones, y cuatrocientos miles de investigadores. Esta gente que sabe un montón se pasa horas delante de una pantalla, mirando un alga. Por ejemplo un alga llamada DUNALIELLA, por poner un ejemplo. Se tiran dos o tres años viendo su composicion quimica, su resitencia distintos ph, como se reproduce, para que sirve.

Me pregunto como surgiran esas ideas??

Pues bien este alga, tiene una cantidad enorme de un beta caroteno, que son pro vitamina A, nuestro cuerpo necesita vitamina A. Y a traves de pasos complejos se genera el 11 cis retinal, que es un cromoforo, o lo que es lo mismo una especie de compuesto quimico que reqacciona a la luz. Pues bien con el 11 cis retinal, consegimos crear digamos el "rodo" y añadimos la "opsina" pues tenemos rodopsina.

Estoy investigando más sobre esas dos partes, pero lo que me llama la atención y me mueve a seguir toda esta maraña de composiciones moleculares y demas, es que en Japon y en Israel llevan dos ensayos clínicos basándose en que la administracion oral de un alga llamada "dunaliella bardawill" mejora significativamente la agudeza visual y la vision nocturna en pacientes con retinosis pigmentaria.

Bien, este alga es super rica en una proteína llamada 9 cis retinal, que ya he conseguido averiguar que sería un cromoforo bastante similar al 11 cis retinal.

Están también el 7 cis retinal, y el 13 cis retinal pero pòr lo visto no son de la calidad y cantidad que el 9.

AsÍ que estoy convencido de que estos ensayos están muy acertados, y que intentaré ponerme en contacto con estos dos investigadores de Japón e Israel para que me expliquen mÁs cosas.

AsÍ que quiero que sepais que como siempre os pido cautela, investigad, preguntad, leed, y cuando tengamos base científica podremos dar un paso firme.

Yo estoy haciendo todo lo posible para conseguir dar ese paso firme.

En cuanto tenga mas datos os lo haré saber.

Rodrigo Lanzón.

Terapia génica

(Segunda parte: terapia génica)

** Enviado por nuestro amigo Rodrigo Lanzón.

Hola amigos:

Quiero en primer lugar
agradeceros a todos vuestros "me gusta", los comentarios
tan alentadores y que hayáis compartido el primer articulo de ayer.
Estos artículos seguirán avanzando de manera que iré profundizando
en ciertos temas que os iré avanzando.

Ahora, toca terapia
génica. ¿Que es la terapia génica? Pues bien, ya que la retinosis
pigmentaria es una patología genética, a través de estas terapias
se intenta corregir el gen defectuoso y reemplazarlo por el gen
correcto,

Se utiliza un adenovirus,
o lo que es lo mismo un virus amaestrado, que infecta el código
genético de nuestro adn y modifica la expresión errónea de nuestro
gen, corrigiéndola por la correcta.

Dicho así suena muy
simple, pero es de lo mas complejo a lo que se ha enfrentado la
medicina desde que fue inventada como tal, y es una de las vías que
se integran en la llamada medicina re-generativa.

La retinosis pigmentaria
como ya dije ayer, puede estar relacionada con al menos 50 genes, en
donde 10 genes están archi estudiadisimos, pero dentro del grupo de
los genes podríamos poner un subgrupo que llamaríamos "mutaciones",
lo cual complica mucho las cosas.

Oficialmente se conocen
450 mutaciones, pero decir que se conocen, no significa que sepan
crear un adenovirus para todas ellas...ojala fuera así.  Significa
en gran parte de ellas que las tiene registradas porque aparecen en
los exámenes genéticos de los pacientes con rp, allí se va creando
una lista con todas las variaciones, y tratan de estudiar y ensayar
en las variaciones mas típicas.

Dejando claro el tema de
genes y mutaciones, suponiendo que tengamos una retinosis típica, en
donde estuviera afectado un gen muy concreto podríamos empezar a
aplicar la terapia génica.

La retinosis pigmentaria
ligada al cromosoma x es la mejor candidata para emplear esa técnica,
ya que es mas "sencilla" por decirlo de alguna manera.
Ahora mismo se está muy cerca de empezar a ensayar en seres humanos
tras los buenos resultados obtenidos en la amaurosis congénita de
leber.

Los dos médicos que
aparecen ahora mismo en la foto de mi perfil son los que estarían
elaborando dicha terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada
al cromosoma x.

Las ventajas de esta
terapia son ahora mismo el final de la enfermedad tal y como la
sufríamos, de tal manera que si un gen mal expresado provocaba el
exceso o defecto en la producción de una proteína, al corregir el
error genético dicho fallo desaparece inmediatamente.

Imaginaros que estos dos
señores corrigieran en un futuro no muy lejano la expresión
incorrecta de un gen que provoca la aparición del pigmento en las
células receptoras, y que a la larga produce la muerte de dicha
célula. Estaríamos diciendo que la enfermedad ademas de no avanzar
dejaría de existir.  Eso seria grandioso, verdad?

La única parte mala de
esta terapia es que no es capaz de regenerar las células que ya
estaban afectadas en mayor o menor grado. La terapia génica para
explicarme de una forma simple es como un antivirus del ordenador, mi
antivirus posee una base de datos con los virus malos que existen en
el mercado. Yo escaneo mi ordenador y si encuentro un virus lo borro
para que no afecta mas a mi pc, pero los archivos corruptos ya no
puedo recuperarlos.

Lo mismo ocurre con esta
terapia, de momento sabemos que es segura y eficaz, que seria
duradera para el resto de nuestra vida, ya que la retinosis
pigmentaria no aparecería jamas en nuestra retina, pero deberíamos
seguir conviviendo con la parte que ya fue afectada por dicho mal.

El próximo capitulo os
explicare la conveniencia de juntar la técnica de las células
madres con la terapia génica....

Continuará