RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

JCyte informa los resultados del ensayo clínico de fase 1 / 2 para el tratamiento de células retinianas.

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Un tratamiento de células retinianas para personas con retinitis pigmentosa (RP) se realizó alentadoramente en un ensayo clínico de Fase 1 / 2. Desarrollado por jCyte , el tratamiento se evaluó durante 12 meses en 28 personas en dos sitios en el sur de California.

Los efectos secundarios fueron menores en la prueba orientada a la seguridad. Aquellos que recibieron la dosis más alta del tratamiento tuvieron los mejores resultados. Su agudeza visual, medida usando una tabla optométrica, era casi dos líneas (nueve letras) mejor en el ojo tratado que en el ojo no tratado. Algunos participantes informaron una mayor sensibilidad a la luz, una mejor visión del color, una mejor movilidad y una mejor capacidad de lectura. Finalmente, a 22 de los 28 participantes se les trató su segundo ojo.jCyte ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para iniciar un ensayo de Fase 2b para el tratamiento. El estudio está inscribiendo participantes con PR que no tienen mejor de 20/80 y no peor de 20/800 en su ojo de estudio. La FDA está alentando a jCyte a explorar el uso de dosis más altas del tratamiento en el estudio de Fase 2b.

Conocidas como progenitoras retinianas, las células utilizadas en el ensayo son similares a las células madre y aún no se han desarrollado completamente en tipos de células maduras, en este caso, fotorreceptores, que proporcionan visión. Los progenitores se inyectan en el vítreo, la sustancia blanda parecida a un gel en el medio del ojo. Las inyecciones intravítreas tienen un buen historial de seguridad y se administran comúnmente para otras afecciones en el consultorio de un médico. El objetivo del tratamiento de jCyte es rescatar y reactivar los fotorreceptores restantes de los receptores antes de que mueran.

Henry Klassen, MD, PhD, cofundador de jCyte y el investigador principal del estudio, dice que el tratamiento está diseñado para funcionar independientemente del gen mutado que causa la RP de los pacientes.

"Creemos que nuestra terapia tiene el potencial de ayudar a una amplia gama de pacientes con RP, siempre y cuando tengan algunos fotorreceptores restantes", dice el Dr. Klassen. "Casi 100 genes, cuando son defectuosos, pueden causar RP. Entonces, es importante para el campo desarrollar terapias que sean ampliamente aplicables en esta población ".

RP afecta a aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos y millones en todo el mundo.

"Este es un primer paso muy alentador en la clínica para jCyte", dice Stephen Rose, PhD, director de investigación de Foundation Fighting Blindness. "El informe de jCyte es una buena noticia para los pacientes de RP que no tienen opciones para salvar su visión".

Foundation Fighting Blindness financió al Dr. Klassen durante sus estudios de becas.

La FDA da luz verde al tratamiento de SparkTherapeutics para distrofias de retina causadas por RPE65

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Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, informó de su terapia génica el jueves ante el Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Terapéuticas de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. Y el panel votó 16 a 0 a favor de aprobar la inyección subretiniana, lo que representa un gran paso adelante para Terapias genéticas del virus adenoasociado.

La terapia, conocida como Luxturna (voretigene neparvovec), ha recibido una revisión prioritaria por parte de la FDA (la agencia tiene hasta el 12 de enero de 2018 para tomar una decisión) como un tratamiento único para pacientes con pérdida de visión debido a la herencia bialélica que provoca una enfermedad de la retina por RPE65 (IRD).

Al inicio del comité, Wilson Bryan, director de la Oficina de Terapias Avanzadas de la FDA, planteó preguntas sobre el uso de Spark para un punto final novedoso y si su cumplimiento representa una verdadera mejora en la vida de estos pacientes.

Pero los datos y los testimonios de pacientes superaron cualquier signo de interrogación. La compañía señaló la mejora de la visión en más del 90% de los participantes en ensayos clínicos en función de su capacidad para navegar una carrera de obstáculos con poca luz, aunque ese porcentaje cayó al 72% un año después del tratamiento.

El programa de ensayo clínico incluyó a 41 participantes con pérdida de visión de entre cuatro y 44 años al momento de la primera administración y varios de los pacientes más jóvenes hablaron sobre su participación en el ensayo el jueves, señalando las formas en que el tratamiento les ayudó a recuperar la vista y mejorar sus vivencias.

Los analistas de la biotecnología parecen estar de acuerdo en que la terapia ganará la aprobación de la FDA, aunque al igual que con la aprobación en agosto de la terapia Kymriah (tisagenlecleucel) de CAR-T de Novartis , que llegó con un precio de $ 475,000, las preguntas giran sobre el precio de La terapia génica de Spark.

Aunque solo hay un mercado de aproximadamente 6,000 pacientes elegibles en todo el mundo, los analistas de Leerink han dicho que el tratamiento de Spark podría costar $ 600,000 por paciente en los EE. UU. Y $ 400,000 en la UE.

Científicos curan ceguera en ratones con procedimiento genético "simple" que podría funcionar en humanos

Hay muchos pacientes ciegos en nuestras clínicas y la capacidad de darles algo de vista con un procedimiento genético relativamente simple es muy emocionante".

 Imágen ratón


La forma más común de ceguera en los jóvenes podría ser al menos parcialmente curada utilizando la terapia génica, sugiere un nuevo estudio en ratones.

Los investigadores lograron restaurar la vista a los ratones afectados por retinitis pigmentosa después de reprogramar las células nerviosas retinales restantes.

Estos no eran sensibles a la luz, pero fueron alterados por la técnica para dar a los ratones un grado de visión.

Otro estudio por separado, también en ratones, encontró que la edición de genes podría utilizarse para detener el progreso del glaucoma y los científicos dijeron que la misma técnica podría funcionar en humanos.

Una de las investigadoras del estudio de la retinitis pigmentosa, Dra. Samantha de Silva, de la Universidad de Oxford, expresó su optimismo sobre las implicaciones de su trabajo.

"Hay muchos pacientes ciegos en nuestras clínicas y la capacidad de darles algo de vista con un procedimiento genético relativamente simple es muy emocionante", dijo.

"Nuestro próximo paso será iniciar un ensayo clínico para evaluar esto en pacientes."

Un artículo en la revista Proceedings de la Academia Nacional de Ciencias ( PNAS ) dijo que los resultados de los ensayos de ratones "sugieren que este enfoque puede ser clínicamente útil en la restauración de la visión en pacientes con" retinitis pigmentosa ".

"Demostramos ... la restauración de la función visual, lo que indica que esta terapia podría ser estable y eficaz en el tratamiento de pacientes con degeneraciones retinianas en etapa terminal", agregó.

ProtoKinetix informa de la situación sobre sus avances para el tratamiento de la degeneración macular

Desde el área de investigación científica de Retimur, queremos hoy destacar esta noticia que hemos traducido del inglés, por dos motivos concretos, primero por referirse a la degeneración macular, y segundo por aportar nuevos datos sobre las células madre.

Cuando nos referimos a la degeneración macular, hablamos de un efecto que provoca baja visión y ceguera en los afectados por distrofias de la retina, sin importar si la enfermedad es la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), la retinosis pigmentaria u otra similar. Cuando el enfoque para tratarlo son las células madre no es clave conocer la base genética o la mutación especifica que lo provoca, ya que estos tratamientos buscan restaurar las células que existen en la retina y que nos permiten ver o percibir la luz y los colores entre otras cosas.

Pero es de vital importancia, hallar un método en el que el injerto de nuevas células en la retina, sustituya a las que están deterioradas y devuelva la funcionalidad visual, y también lo es, en el mismo nivel de importancia, que esa funcionalidad, no solo se consiga, sino que también se mantenga en el tiempo, y el paciente disfrute de una visión restaurada por varios años, eso es lo que desearíamos todos.

El método para inyectar las células en la retina ha evolucionado de manera asombrosa, como también el tipo y número de células que son capaces de introducir. Pero según este estudio, la efectividad a corto y largo plazo aún no es el deseado.
En dicho estudio creen haber encontrado la manera de preservar la vida de esas nuevas células inyectadas a través de una técnica o método diferente, ahora debemos esperar a que evolucione aún mas en ensayos en animales para demostrar sus teorías.

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