RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Informes de Biotech sobre restauración de la vista gracias a la terapia génica

Desde el área de investigación científica de Retimur, queremos hoy destacar esta noticia que hemos traducido del inglés, porque la empresa GenSight, que ya tiene en marcha una posible terapia para tratar la retinosis pigmentaria a través de la optogenetica, ahora informan que podrían tener una solución para una enfermedad mitocondrial.

Cuando hablamos de terapias genéticas para restaurar genes o mutaciones es algo complejo, pero hablar de un gen mitocondrial es aún más. La mitocondria es una pequeña parte de la célula, y pese a su tamaño es de vital importancia en el correcto funcionamiento de los mecanismos celulares, bien sea, en la diferenciación, en la señalización, producción de energía, o el propio envejecimiento, todas estas funciones pueden ser alteradas en un pequeño error en los genes que afectan a la mitocondria. Hasta el momento, estamos frente a la única terapia que trabaja contra este tipo de afecciones, y además obteniendo buenos resultados en las pruebas de control.

Desde Retimur creemos que GenSight es una empresa que pisa fuerte en el ámbito de las distrofias de retina, entre ellas la retinosis pigmentaria, y dado el potencial que está desarrollando en varias líneas de investigación promete que un futuro cercano obtenga buenos resultados y se transformen en una posible cura para la baja visión o ceguera causada por estos genes específicos.

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Ed Boyden y Optogenética: El Futuro de la Neurociencia

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Resolver las eternas preguntas de la vida con la neurociencia.


Eric J. Topol, MD: Hola. Este es Eric Topol, editor en jefe de Medscape. Estoy encantado de visitar a Ed Boyden, del McGovern Institute of Brain Research y del Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT) Media Lab. Es genial tenerte aquí, Ed.

Ed Boyden, PhD: Es genial estar aquí.

Dr Topol: Esta es una historia bastante notable. Eres muy joven. A los 37 años, has logrado mucho. Hablemos de sus antecedentes entre el MIT y Stanford. Háblame de tu educación.

Dr Boyden: Me entrené como ingeniero y físico. Quería hacer cosas para resolver problemas. Yo también era muy filosófico y quería resolver problemas que nos dijeran sobre lo que significa ser humano, el significado de la vida, estas preguntas eternas. Hace unos 20 años, decidí entrar en la neurociencia. Fui al programa de doctorado de Stanford. No había tomado una clase de biología desde la secundaria. A veces lo llamo "ignorancia estratégica". Era bueno porque podía traer ideas de otros campos. Comencé a pensar en maneras en que podríamos construir tecnología y ayudarnos a arreglar el cerebro. Hace unos 10 años, volví al MIT y empecé un grupo para juntarlo todo: ingeniería, ciencia y, especialmente, el enfoque en el cerebro. ¿Cómo resolvemos estos antiguos misterios?

Dr Topol: Usted entrenó con Karl Deisseroth en Stanford..

Dr. Boyden: Sí. Comenzamos a trabajar juntos cuando éramos estudiantes. Nos conocimos cuando estaba terminando la escuela de medicina y yo acababa de comenzar el programa de doctorado. Ambos estábamos en el grupo de Richard Tsien. Fue entonces cuando empezamos a pensar en las herramientas optogenéticas para resolver el problema de causalidad para activar las neuronas. Publicamos nuestro primer trabajo juntos antes de terminar mi doctorado, trabajando con Richard Tsien y Jennifer Raymond en el aprendizaje motor. Después, hice un breve post-doctor con él y Mark Schnitzer, trabajando en la óptica y el cerebro muy ampliamente.
Optogenética: la corriente principal

Dr Topol: La comunidad Medscape no necesariamente mantenerse al día con la optogenética, donde está y hacia dónde va. ¿Puede darnos una miniatura de este campo? Es obviamente uno de los temas más candentes en las ciencias de la vida.


Dr. Boyden: Karl y yo empezamos a pensar a principios del 2000 acerca de cómo controlaríamos el cerebro. Puedes intentar arreglar el cerebro.. Más de mil millones de personas en todo el mundo tienen algún tipo de trastorno cerebral. A medida que la población envejece, el Alzheimer, el accidente cerebrovascular, la epilepsia y el Parkinson, los números están aumentando. Para muchas de estas enfermedades, no hay curaciones. Los tratamientos son parciales y tienen muchos efectos secundarios.
Decidimos intentar averiguar si podríamos controlar el cerebro con mucha precisión. ¿Qué podría ser más preciso que la luz? Pero hay un problema: el cerebro no responde realmente a la luz. Hicimos una lluvia de ideas sobre todo tipo de maneras de equipar las células cerebrales para hacerlas sensibles a la luz. Resulta que el mundo natural resuelve el problema para nosotros. En todo el árbol de la vida hay moléculas esencialmente fotosintéticas. Convierten la luz en señalización eléctrica. Las células cerebrales computan con señales eléctricas. Si podemos poner esas moléculas en luz y brillar sobre ellas, podemos activar las neuronas en el cerebro, de una manera muy precisa.

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La rehabilitación en el hogar mejora la vida diaria de las personas con baja visión

La función visual y la vida diaria de las personas cuya visión no se puede corregir con gafas o lentes de contacto puede mejorarse significativamente mediante visitas a domicilio por especialistas en rehabilitación, concluye un estudio realizado por la Universidad de Cardiff.
 
Tom Margrain , el profesorLos participantes que recibieron atención en el hogar por agentes de la rehabilitación visual se encontró que tenían una mejoría significativamente mayor en la función visual en comparación con los que sólo se les ofreció equipamiento de serie en los hospitales y servicios basados en la comunidad.

El profesor Tom Margrain de la Escuela de Optometría y Ciencias de la Visión de la Universidad de Cardiff, dijo: "Con la baja visión que afecta a alrededor de 2 millones de personas en el Reino Unido, es importante identificar los servicios de rehabilitación visual que pueden mejorar la independencia y la calidad de vida de las personas con pérdida de visión ... "

"Ya sabemos que la rehabilitación visual es beneficioso para las personas con baja visión, pero lo que no sabemos es el mejor método de entrega. Nuestra nueva investigación revela que un sistema de visita a la casa es muy beneficioso, la prestación de atención y asesoramiento que puede promover la independencia y recuperar las habilidades perdidas ".

Dan Pescod, responsable de campañas de RNIB, agregó: ". Este estudio es una adición útil a la creciente evidencia sobre la eficacia de la rehabilitación visual para ayudar a las personas ciegas y deficientes visuales a vivir de forma independiente La investigación también refuerza la importancia de la Sede RNIB, para planificar y proporcionar la campaña, que exige una mejora de acceso a la alta calidad de apoyo a la rehabilitación visual a tiempo ".

Durante el estudio, 67 participantes fueron divididos en dos grupos para un período de seis meses. A la mitad se ve a intervalos regulares por parte de agentes de rehabilitación visual, empleados por la organización benéfica Cymru, y la otra mitad sólo se podían recibir citas de rutina en los hospitales o servicios de optometría de baja visión basados en la comunidad.

Universidad de Cardiff.

Durante las visitas a domicilio, se evaluaron las necesidades en áreas tales como la visión funcional, la iluminación, las dificultades emocionales, la higiene personal, administración de medicamentos, seguridad en la cocina, las tareas del hogar, derechos de asistencia social, la orientación y las comunicaciones. a continuación, la formación y el apoyo se adaptan dentro de estas áreas, por ejemplo, el apoyo en el uso de ayudas de baja visión, caja dosette (organizador de medicinas) para el suministro, y formación para el bastón. El número de visitas se determinó por el Oficial de la rehabilitación visual sobre una base caso por caso.

Alrededor del 70% de las personas en el grupo de visita al hogar informó que las visitas eran "extremadamente útiles", con la formación de la cocina destacó como el aspecto más útil.

El profesor Tom Margrain añadió, "Hasta ahora nadie había aportado pruebas para apoyar la efectividad de la asistencia social entregado por rehabilitación de viviendas, lo que socava este servicio y que resulta en una menor disponibilidad en varias partes del Reino Unido. Nuestro estudio demuestra que un oficial de la rehabilitación visual puede hacer una diferencia real en la vida de las personas con baja visión, que atienden a las necesidades del individuo en su entorno cotidiano ".

 

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,

La inversión de Bayer en una compañía de investigación de células madre con sede en Toronto

 El fabricante de medicamentos de Bayer AG y Versant Ventures, una  firma de capital de riesgo, están invirtiendo 225 millones de dólares para crear una compañía de investigación de células madre con sede en Toronto, un movimiento con el potencial para establecer a Canadá como un centro global para la comercialización de terapias de medicina regenerativa.

 

HERMANN J. KNIPPERTZ / AP.
9 DE DICIEMBRE DEL AÑO 2016

 

La cantidad que se vierte en la empresa, constituye el segundo de la serie Una gran inversión de la biotecnología en la historia de la industria, dijo Brad Bolzon, un director gerente de Versant Ventures.

"Es un paso muy audaz," dijo en una entrevista el viernes. "Creemos que estamos a la vanguardia de la próxima generación de terapias con células madre."

La nueva compañía, denominada Bluerock Therapeutics, impulsará la investigación y el desarrollo a gran escala, con un enfoque particular en tratamientos para enfermedades del corazón y enfermedades degenerativas como la enfermedad de Parkinson, de acuerdo con funcionarios de Bayer y Versant. se hará el anuncio oficial el lunes en un evento al cual asistirán como invitados entre ellos el ministro federal de Innovación Navdeep Bains y el primer ministro de Ontario Kathleen Wynne.

"Realmente vemos un gran potencial con terapias con células madre para proporcionar básicamente curas", dijo Juergen Eckhardt, jefe de inversiones de venture Bayer.

La esperanza es reunir a los mejores investigadores canadienses, como Gordon Keller, director del Centro de Medicina Regenerativa McEwen en la Red de Salud de la Universidad de Toronto (UHN) y uno de los principales expertos de células madre del mundo, y crear una línea de comercialización. El Dr. Keller es conocido por averiguar una manera de convertir células madre pluripotentes - que tienen la capacidad de actuar como cualquier célula en el cuerpo - en las células del corazón especializadas que podrían ayudar a reemplazar el tejido dañado en pacientes con ataque cardiaco. Su investigación, combinada con una compañía de biotecnología bien financiada, podría ser fundamental en la elección de descubrimientos de laboratorio en un entorno clínico, dijo Bradly Wouters, vicepresidente ejecutivo de la ciencia y la investigación en UHN.

"Creo que realmente representa casi un punto de inflexión en la transición de ser una idea a que esto sea una verdadera terapia para los pacientes", dijo el Dr. Wouters.
Añadió que la investigación que se realiza en Toronto por el Dr. Keller y otros es la razón de esta nueva firma de medicamentos regenerativos que se está instalando en Canadá.
El Sr. Eckhardt acordó que después de recorrer el mundo, se encontraron con los mejores investigadores en Toronto.

"Es por eso que queremos trabajar con ellos", dijo.
Mientras que Canadá ha sido un líder en este campo de la investigación - las células madre fueron descubiertas en Toronto a principios de la década de 1960 - el país ha tenido problemas para comercializar tratamientos.

Pero la creación de una empresa global basada en medicamentos regenerativos aquí podría ser un elemento de cambio, dijo Michael May, director general del Centro de Comercialización de la medicina regenerativa, una organización sin fines de lucro que apoya la fabricación de descubrimientos de la investigación de células madre y está implicado en el desarrollo de la nueva compañía.

"Esta es la oportunidad de Canadá que tiene una compañía de ciencias de la salud a nivel mundial relevante a escala global", dijo el Dr. May.
Añadió que la compañía también será una fuente de empleo, con 50 puestos de trabajo que esperan incorporarse al Bluerock en los próximos meses.
"Se trata de una empresa real con una gran cantidad de caballos de fuerza detrás de él," dijo el Dr. May.

La asociación entre una importante compañía farmacéutica y una firma de capital de riesgo representa lo que es cada vez más el nuevo modelo para el desarrollo de fármacos en todo el mundo.

Mientras que las compañías farmacéuticas llevan a cabo de una vez la gran mayoría de su investigación y desarrollo en la empresa, ahora recurren cada vez más a las pequeñas empresas.

"Las compañías farmacéuticas están haciendo cada vez más acuerdos con empresas de biotecnología y empresas de riesgo", dijo Cédric Bisson, socio de Teralys Capital, de Montreal, que es un inversor en Versant.

 

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,