RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Oftotech inicia un estudio humano de la terapia emergente para la enfermedad de Stargardt

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Ophthotech, una compañía biofarmacéutica que desarrolla terapias para enfermedades de los ojos, se ha inscrito en el primer paciente en su Fase 2b ensayo clínico de Zimura ® para las personas con enfermedad de Stargardt causadas por mutaciones en el gen ABCA4. El estudio de 120 participantes se llevará a cabo en más de 30 sitios. Los datos y el conocimiento obtenido de ProgStar , un estudio de historia natural para personas con enfermedad de Stargardt financiado por Foundation Fighting Blindness, se utilizó en el diseño del ensayo clínico.

Zimura también está en estudios en humanos para el tratamiento de las formas secas y húmedas de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y la vasculopatía coroidea polipoidea idiopática(VCIC), una enfermedad retiniana relacionada con la edad.
Zimura se administra mediante una inyección intravítrea: una inyección en el gel blando en el medio del ojo. Las inyecciones intravítreas se realizan comúnmente en el consultorio de un médico.

 

Novartis traerá terapia génica estadounidense para la ceguera a Europa

http://www.microservidor.com/globala/fotosglobala/191.jpgLa farmacéutica suiza ha llegado a un acuerdo con Spark por valor de $ 170M (€ 137M) para derechos de comercialización fuera de los EE.UU. Luxturna es la primera terapia génica aprobada por la FDA para una enfermedad hereditaria: edita directamente un gen, RPE65, mediante el uso de un virus adenoasociado para administrar una copia normal como reemplazo. Los pacientes sin una copia funcional del gen pierden su visión, y cuando las células de la retina reciben la copia funcional, se restablece la vista.

Novartis marcó por primera vez su posición como líder de terapia génica en 2012. Apenas unos meses después de que la FDA aprobó sus pioneras células T modificadas genéticamente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B, la farmacéutica ha comprado la terapia génica "real deal" con la adquisición de los derechos para comercializar Luxturna, el gen recientemente aprobado de Spark de tratamiento para una rara forma de ceguera, fuera de los Estados Unidos. El acuerdo totaliza $ 170M (€ 137M), incluido un pago inicial de $ 105M (€ 85M) y $ 65M (€ 52M) en los hitos regulatorios de la UE.

Spark parece haber aprendido de la desaparición de la primera terapia génica aprobada en Occidente, Glybera, que a pesar de recibir la aprobación de la EMA no pudo obtenerla de la FDA debido a problemas de pago. Mientras que Luxturna también tiene un precio increíble, $ 850k para ambos ojos, Spark se ha encargado de elaborar un nuevo tipo de plan de pago basado en resultados en un intento de poner el tratamiento a disposición de los 2.000 pacientes en los Estados Unidos con la enfermedad.

Las enfermedades raras como esta forma de ceguera hereditaria se han convertido en un gran negocio en la biotecnología. La primera empresa de CRISPR se hizo pública con una oferta pública inicial de Nasdaq de 94 millones de dólares en 2016 para financiar el desarrollo de su candidato aún preclínico. Desde entonces, varias biotecnologías francesas se han desarrollado. Entre ellos están Horama, que tiene como objetivo la retinitis pigmentosa y acaba de recaudar € 19M en una Serie B, y GenSight, que se hizo pública en una de las OPI más grandes de 2016 y espera resultados de la Fase III para su tratamiento de LHON este año.

Este año bien podría ser el año de la terapia génica con todas estas aprobaciones y adquisiciones.

 

Noticia original: https://labiotech.eu/luxturna-rights-novartis-deal

 

GenSight comenzará un ensayo clínico en el Reino Unido probando una combinación de terapia génica y un dispositivo portátil para restaurar la vista en pacientes con retinitis pigmentosa.

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La Agencia Reguladora de Medicamentos y Servicios Médicos del Reino Unido (MHRA) aceptó la solicitud de GenSight para realizar un primer ensayo clínico en el Reino Unido que prueba un nuevo tipo de terapia con el potencial de tratar todas las formas de retinitis pigmentosa. Esta enfermedad genética causa pérdida progresiva de la visión, lo que lleva a la ceguera a los 40 años.

El ensayo de Fase I / II, llamado PIONEER , estudiará la seguridad y tolerabilidad de la terapia GenSight, llamada GS030, en pacientes con retinitis pigmentosa terminal con una visión no mejor que "contar dedos". La compañía espera tratar al primer paciente en el primer trimestre de 2018 y medirá el resultado después de un año.


GS030 es una combinación de una terapia génica y un "dispositivo de estimulación visual optrónica" portátil. La etapa de terapia génica introduce un gen que codifica para una proteína sensible a la luz en neuronas específicas. El dispositivo portátil es un par de gafas que capturan imágenes y las transforman en patrones de luz que estimulan las proteínas sensibles a la luz en las neuronas, que envían la señal visual al cerebro.



La necesidad de transformar las señales visuales proviene del hecho de que la proteína sensible a la luz administrada a las neuronas tiene menos sensibilidad que la de los fotorreceptores humanos sanos. Esta información se procesa en una computadora de bolsillo del tamaño de un teléfono móvil.

Aunque se están desarrollando otras terapias genéticas para la retinosis pigmentaria que no requieren el uso de dispositivos portátiles, se limitan a detectar mutaciones específicas que causan la enfermedad. Por ejemplo, Horama , con sede en París, está desarrollando una terapia génica para curar la enfermedad en pacientes con mutaciones en el gen PDE6β, mientras que NightstaRx británico está probando otra terapia génica para mutaciones en el gen RPGR.

GenSight estima que hay más de 100 defectos genéticos que pueden causar retinitis pigmentosa, lo que haría que desarrollar un tratamiento genético individual para todos sea un proceso muy difícil, largo y costoso. Su solución tiene el potencial de abordar todos los tipos de la enfermedad, para la cual no hay tratamiento disponible a pesar de ser la causa genética más común de ceguera. El CEO y cofundador Bernard Gilly afirmó que la terapia también podría extenderse a otras enfermedades de la retina, como la degeneración macular relacionada con la edad seca (AMD seca).


JCyte informa los resultados del ensayo clínico de fase 1 / 2 para el tratamiento de células retinianas.

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Un tratamiento de células retinianas para personas con retinitis pigmentosa (RP) se realizó alentadoramente en un ensayo clínico de Fase 1 / 2. Desarrollado por jCyte , el tratamiento se evaluó durante 12 meses en 28 personas en dos sitios en el sur de California.

Los efectos secundarios fueron menores en la prueba orientada a la seguridad. Aquellos que recibieron la dosis más alta del tratamiento tuvieron los mejores resultados. Su agudeza visual, medida usando una tabla optométrica, era casi dos líneas (nueve letras) mejor en el ojo tratado que en el ojo no tratado. Algunos participantes informaron una mayor sensibilidad a la luz, una mejor visión del color, una mejor movilidad y una mejor capacidad de lectura. Finalmente, a 22 de los 28 participantes se les trató su segundo ojo.jCyte ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para iniciar un ensayo de Fase 2b para el tratamiento. El estudio está inscribiendo participantes con PR que no tienen mejor de 20/80 y no peor de 20/800 en su ojo de estudio. La FDA está alentando a jCyte a explorar el uso de dosis más altas del tratamiento en el estudio de Fase 2b.

Conocidas como progenitoras retinianas, las células utilizadas en el ensayo son similares a las células madre y aún no se han desarrollado completamente en tipos de células maduras, en este caso, fotorreceptores, que proporcionan visión. Los progenitores se inyectan en el vítreo, la sustancia blanda parecida a un gel en el medio del ojo. Las inyecciones intravítreas tienen un buen historial de seguridad y se administran comúnmente para otras afecciones en el consultorio de un médico. El objetivo del tratamiento de jCyte es rescatar y reactivar los fotorreceptores restantes de los receptores antes de que mueran.

Henry Klassen, MD, PhD, cofundador de jCyte y el investigador principal del estudio, dice que el tratamiento está diseñado para funcionar independientemente del gen mutado que causa la RP de los pacientes.

"Creemos que nuestra terapia tiene el potencial de ayudar a una amplia gama de pacientes con RP, siempre y cuando tengan algunos fotorreceptores restantes", dice el Dr. Klassen. "Casi 100 genes, cuando son defectuosos, pueden causar RP. Entonces, es importante para el campo desarrollar terapias que sean ampliamente aplicables en esta población ".

RP afecta a aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos y millones en todo el mundo.

"Este es un primer paso muy alentador en la clínica para jCyte", dice Stephen Rose, PhD, director de investigación de Foundation Fighting Blindness. "El informe de jCyte es una buena noticia para los pacientes de RP que no tienen opciones para salvar su visión".

Foundation Fighting Blindness financió al Dr. Klassen durante sus estudios de becas.