RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Medicina Penn lanza CAROT para construir nuevas terapias para trastornos de la retina y oculares

Publicado el 22 de agosto de 2014 01:52 AM

La Escuela de Medicina de Perelman de la Universidad de Pennsylvania ha puesto en marcha el Centro de Penn para la avanzada de la retina y Terapéutica Ocular (CAROT) para construir sobre su éxito anterior el desarrollo de nuevas terapias para el diagnóstico y tratamiento personalizado de enfermedades de la retina y oculares.

A nivel mundial, 285 millones de personas sufren de discapacidad visual o ceguera debido a la degeneración macular relacionada con la edad , cataratas , de ángulo abierto glaucoma , retinopatía diabética y más. La deficiencia visual se asocia con una disminución de la calidad de vida y otros problemas, tales como autismo , trastornos del espectro de la parálisis cerebral , problemas de audición y la epilepsia . Sin embargo, relativamente pocos fondos se otorga a los enfoques terapéuticos para restaurar la visión entre los pacientes.

Desde 2007, los investigadores de Penn, en estrecha colaboración con los investigadores en el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP), han demostrado innovador éxito en mejorar la visión mediante la terapia génica en pacientes con un trastorno ocular raro conocido como amaurosis congénita de Leber (LCA), que hace que los niños sean ciegos de nacimiento. A través de terapia de gen, una nueva versión, sana del gen que causa LCA, RPE65 , fue entregado a la retina, en última instancia conduce a la mejora de la visión en los 12 pacientes en el estudio inicial.

A través de sus instalaciones y servicios avanzados de investigación, CAROT extenderá estos enfoques exitosos desarrollados por la retina específico o trastornos oculares para apoyar la investigación en otros trastornos y terapias avanzadas y curas para la discapacidad visual y la ceguera a través de un enfoque en la integración y la asociación con otros en el campo de oftalmología, la neurociencia, la biología celular y la genética .

“Un programa como este une a todos los enfoques necesarios para la investigación y el tratamiento de la retina y trastornos oculares,” dice Jean Bennett, MD, PhD, director de CAROT y la FM Kirby profesor de oftalmología en la Escuela de Medicina de Perelman de la Universidad de Pennsylvania. “Una premisa importante de CAROT es hacer que las tecnologías que promuevan de manera efectiva la investigación y las terapias para discapacitados visuales y ciegos a disposición de los médicos, científicos y pacientes.”

El Centro funciona como una base de conocimiento para proporcionar a los investigadores interesados ​​con orientación sobre la construcción del gen vector de terapia, diseño de ensayos clínicos, la identificación del paciente, la matrícula y la supervisión reguladora. También servirá de enlace entre los investigadores y los servicios básicos existentes en la Universidad de Pennsylvania, el NIH, CHOP, y otras instituciones que proporcionan genotipificación y la bioinformática, y otros servicios de investigación traslacional.

Más allá de estas funciones de investigación, CAROT involucra empresas biotecnológicas y farmacéuticas en oftálmica trastorno genético investigación y desarrollo terapéutico, y construirá un programa de promoción centrada en el paciente para guiar el acceso clínica y la autonomía de los donantes y fundaciones para contribuir a los avances en la investigación.

Finalmente, los líderes del Centro también tienen como objetivo desarrollar programas educativos para asegurar que la próxima generación de científicos, médicos e investigadores están expuestos a la retina y trastornos oculares y el acceso a nuevas terapias.

Un receptor de Pioneer Award del 2011 el director del NIH, Bennett ha sido reconocida por su enfoque innovador y el potencial de producir un impacto inusualmente alta en esta amplia área de la investigación biomédica.

“Creemos que el impulso que hemos establecido nos permitirá desarrollar un centro reconocido a nivel internacional y nos convertimos en el centro de primera clase en los EE.UU. para el diagnóstico personalizado y tratamiento de afecciones de la retina y oculares”, dice ella.

 

Fuente: Medicina Penn

 

Información y comunicación de RETIMUR

 

Se presentan en el World Ophthalmology Congress 2014 los resultados de los ensayos clínicos de Retina Implant AG

09.04.2014    Europa press 

- Los principales oftalmólogos proporcionan una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial

 

TOKIO, 7 de abril de 2014 /PRNewswire/ — Retina Implant AG [http://retina-implant.de/en], el desarrollador líder de los implantes subretinales para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), ha anunciado hoy que el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania, ha presentado una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial, incluyendo el ensayo clínico multicentro del dispositivo con Marca CE de Retina Implant, en el World Ophthalmology Congress (WOC) de Tokio entre los días 3 y 5 de abril. El profesor Zrenner fue invitado a presentar tres simposios diferentes que se llevaron a cabo en el Tokyo International Forum, el hall de muestras del WOC.

 

En sus presentaciones, el profesor Zrenner habló acerca de los resultados de los pacientes de los ensayos clínicos de múltiples centros de Retina Implant en los que estuvieron implicados 40 pacientes ciegos de RP. Los resultados visuales de los pacientes implantados con la tecnología de la compañía fueron la base de la Marca CE del implante subretinal Alpha IMS en julio de 2013. La mayor parte de los pacientes reportaron una mejora general en la visión funcional, indicando la capacidad de reconocer rostros, diferenciar objetos de tamaño medio como teléfonos y leer signos en las puertas.

 

“Compartir la investigación en reuniones internacionales como el World Ophthalmology Congress es una parte integral para asegurar que la comunidad global de oftalmología sigue al corriente de los últimos tratamientos disponibles, sobre todo en enfermedades que tenían históricamente pocas o incluso que no tenían opciones de tratamiento”, afirmó el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania. “Alpha IMS es un ejemplo de éxito de las innovadoras soluciones de tratamiento que interesan a la comunidad de oftalmólogos y que están dispuestos a usar en las prácticas clínicas”.

 

Caroline Chee, consultora senior y responsable de retina quirúrgica del National University Hospital y profesora clínica asociada de la National University of Singapore, estuvo presente también en el Tokyo International Forum. Su presentación, de la que es co-autor el profesor Zrenner y que lleva como título “The Subretinal Implant Alpha IMS to Deliver Useful Vision in Photoreceptor Disease”, se llevó a cabo el sábado 5 de abril.

 

Alpha IMS es un microchip de 3×3 mm(2) que cuenta con 1.500 electrodos que funcionan imitando la función de los foto-receptores dentro del ojo y que ha demostrado restaurar la visión parcial de todos los que llevan años ciegos, permitiéndoles percibir la luz, detector el movimiento, leer cartas y realizar las tareas diarias con una agudeza mejorada y movilidad en la vida del día a día. En febrero de 2013, los resultados de la parte mono-centro del segundo ensayo clínico humano de la compañía fueron publicados en Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences [http://rspb.royalsocietypublishing.org/]. Se trata del primer implante sub-retinal en conseguir la aprobación de la Marca CE para su distribución en la Unión Europea.

 

“Nuestro objetivo es ampliar el acceso de los pacientes a nuestro microchip subretinal por medio de la creación de asociaciones clínicas internacionales en mercado mundiales no explotados”, explicó Walter-G Wrobel, consejero delegado de Retina Implant AG. “Estamos muy contentos de que los profesores Zrenner y Chee hayan recibido la oportunidad de presentar nuestros resultados clínicos en el World Ophthalmology Congress, una conferencia destacada que reúne a los principales especialistas de enfermedades oculares y degenerativas de todo el mundo”.

 

El World Ophthalmology Congress es un programa científico internacional celebrado en Tokio que proporciona una audiencia mundial de oftalmólogos con una oportunidad para trabajar en red con los principales líderes internacionales y profesionales en la comunidad ocular.

 

Acerca de Retina Implant AGRetina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinales para pacientes total o parcialmente ciegos. Tras una extensa investigación con los hospitales universitarios e institutos alemanes que comenzó con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG se fundó por el doctor Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología, Universidad de Tuebingen, Alemania, y sus colegas en 2003 con inversores privados con el objetivo de desarrollar el primer implante retinal electrónico totalmente funcional para restaurar la visión útil al ciego. Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005, e inició un segundo ensayo clínico multicentro en 2010. En julio de 2013, la tecnología de implante subretinal inalámbrica de Retina Implant, Alpha IMS, recibió la certificación CE.

Para más información, visite http://www.retina-implant.de/ [http://www.retina-implant.de/].

 

www.europapress.es

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos para tratamiento de la retinosis pigmentaria

MILAN, April 4, 2014 /PRNewswire/ --

 

- Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos. Objetivo: Evaluar la seguridad y eficacia potencial de rhNGF en el tratamiento de la retinitis pigmentosa

  • La retinitis pigmentosa es una enfermedad rara de origen genético que puede llevar a una pérdida gradual de la visión. Afecta a más de un millón de personas en todo el mundo[1], 12/17.000 solo en Italia, y en la actualidad no hay terapia de cura disponible.  
  • El ensayo, en fase Ib/II, implicará a 5 centros y 50 pacientes en Italia.  
  • El factor de crecimiento de nervio humano recombinante (rhNGF), desarrollado y fabricado por Dompé Group y basado en la investigación de la ganadora del Premio Nobel, Rita Levi Montalcini, ha recibido recientemente la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de las agencias normativas de la FDA en Estados Unidos para el tratamiento de la retinitis pigmentosa.  

La investigación para un nuevo tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP), una enfermedad genética que afecta a una media de una persona entre cada 3.500 a 5.000[2], se está desarrollando actualmente de forma exclusiva en Italia.

 

Esta línea de investigación tiene su origen en la investigación de Rita Levi Montalcini, ganadora del Premio Nobel de Medicina 1986, en la identificación de los factores de crecimiento de los nervios. El trabajo relacionado con los estudios de esta eminente científica lo está siguiendo Dompé, una compañía biofarmacéutica italiana dedicada a la investigación de nuevas soluciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades raras y huérfanas, que está desarrollando rhNGF (factor de crecimiento de nervio humano recombinante) para uso oftalmológico.

 

La molécula - actualmente en desarrollo clínico para el tratamiento de la queratitis neurotrófica (una enfermedad rara de la córnea) en el estudio Reparo, en el que están implicados 158 pacientes de 39 centros de nueve países de Europa - se está  evaluando actualmente para su perfil de seguridad, consiguiendo los datos de eficacia preliminar, como parte del estudioLumos, implicando a cinco centros de excelencia en Italia. El primer paciente se reclutó en el Careggi University Hospital de Florencia.

 

Lumos es un estudio en fase Ib/II, multi-centro, aleatorio, doble ciego y controlado por placebo que evalúa la seguridad y eficacia potencial de las gotas oculares rhNGF en dos dosis (60 y 180 µg/ml), frente al placebo. La investigación implicará a 50 pacientes, que se reclutarán en cinco centros de Florencia, Milán, Roma (dos centros) y Nápoles, reconocidos a nivel internacional por su experiencia dentro de esta área terapéutica. Los pacientes con retinitis pigmentosa típica se dividirán en tres grupos. El primer recibirá gotas oculares en su dosis más baja, el segundo con una dosis aumentada y el tercer grupo gotas oculares como placebo. La programación de control está prevista para cada paciente a las 24 semanas.

 

"La retinitis pigmentosa es un gran reto para la oftalmología, ya que es una enfermedad que aún no tiene cura", explicóFrancesca Simonelli, directora de oftalmología clínica de la Second University de Nápoles. "En pacientes que padecen esta enfermedad crónica, los fotorreceptores (células de la retina denominadas conos y empujadores cuya tarea es capturar las señales visuales y enviarlas al cerebro) están dañadas y sometidas a degeneración progresiva, y no hay forma de parar el proceso patológico. Es por ello que estamos muy interesados en los tratamientos potenciales como el ofrecido por medio de rhNGF, que podría llevar a nuevas perspectivas en el tratamiento de la retinitis pigmentosa".

 

rhNGF se ha desarrollado por medio de Dompé, estando producido en sus instalaciones de L'Aquila usando tecnología de ADN recombinante, por medio de su transferencia a las bacterias de material genético humano. Las bacterias se convierten en la "fábrica" de fármaco, produciendo un material equivalente al factor de crecimiento producido por el cuerpo humano.

 

"Estamos orgullosos de anunciar el comienzo del estudio Lumos y de la noticia del primer reclutamiento", explicó Eugenio Aringhieri, consejero delegado de Dompé Group. "Esta es una evidencia más de nuestro compromiso para la protección de los pacientes, en la investigación de las soluciones terapéuticas en áreas de elevada demanda para la salud, como el tratamiento de enfermedades raras y a menudo huérfanas. El compromiso para la investigación y desarrollo está en el centro de nuestros objetivos del grupo, además de nuestra misión, que está relacionada de forma directa con las necesidades terapéuticas no satisfechas de los pacientes en todo el mundo. Seguiremos estando centrados en nuestra capacidad para generar innovación, haciendo uso de las contribuciones fundamentales de una red de 70 centros de excelencia internacionales, con el fin de llevar a cabo importantes avances en relación a las soluciones terapéuticas disponibles actualmente en áreas como la oftalmología, transplante de órganos y oncología".

 

Si desea más información sobre rhNGF y la retinitis pigmentosa: http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Si desea más información acerca de Dompé: http://www.dompe.com

Este comunicado podría contener declaraciones de futuro. Dompé cree de forma firme que las expectativas reflejadas en las declaraciones de futuro son razonables y están construidas sobre presunciones destacadas. A pesar de ello, debido a su naturaleza importante, las declaraciones de futuro están sujetas a incertidumbres, incluyendo las inherentes en las I+D y las asociadas a las decisiones realizadas por las autoridades normativas. Así, las declaraciones de futuro no son una garantía de resultados futuros que podrían ser diferentes.

 

Referencias:  

1.     Fuente: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.

2.     Idem.

SOURCE Dompe

Fuente: Prnewswire

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

El tratamiento con células madre para la ceguera en movimiento a través de pruebas de pacientes podrían preservar la visión y potencialmente revertir la pérdida de la visión

Por Susan Young en 16 de abril 2014

¿POR QUÉ ES IMPORTANTE?

Millones de personas pierden su visión de la degeneración macular relacionada con la edad, y no hay cura.

Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente fase de pruebas a un ser humano hecho destacable no sólo para los millones de pacientes que podría ayudar, pero por su potencial puede convertirse en el primer tratamiento basado en células madre embrionarias.

 

Este año, la compañía del área de Boston Advanced Cell Technology planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión en los ensayos en humanos avanzados. La compañía ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver " Eye Study es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre "), aunque un informe completo de los resultados de la prueba anticipada, enfocados en la seguridad aún no se ha publicado. Los ensayos no se ponen a prueba si es eficaz. El tratamiento se pondrá a prueba tanto en pacientes con enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida de visión progresiva que puede afectar a los niños) y en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la causa principal de pérdida de visión entre las personas mayores de 65 años.

 

El tratamiento se basa en la retina las células del epitelio pigmentario (RPE) que han sido cultivados a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células de RPE-más o menos la cantidad de líquido en tres gotas de agua-en virtud de la retina de un paciente, que se separa temporalmente para el procedimiento. Las células RPE apoyan fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y pasar la información al cerebro.

 

Aunque los datos completos de los ensayos de tratamientos de ACT aún no se han publicado, la compañía ha reportado resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego.Ahora la compañía tiene previsto publicar los datos de dos ensayos clínicos tienen lugar en los EE.UU. y la UE en una revista revisada por pares académicos. Cada uno de estos ensayos en fase inicial incluye 12 pacientes afectados por degeneración macular o la enfermedad de Stargardt.

 

Los ensayos más avanzados tendrán docenas de participantes, dice el jefe de la ACT de desarrollo clínico, Eddy Anglade. Ha demostrado ser seguro y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. En 2020, con el envejecimiento de la población, cerca de 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, los investigadores estimar . Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular seca relacionada con la edad.

 

Tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que Irina Klimanskaya, director de la biología de las células madre de la compañía, hizo mientras trabajaba con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard.Estas células tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula, y en el tipo que a menudo cambian por sí mismos. Las células no individuales en un plato tienden a tomar al azar paseos por diferentes caminos de desarrollo. Mediante el suministro de los cultivos con nutrientes se les deja durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se desarrollan en las células de pigmentación oscura que crecieron en un patrón de celdas similares. Ella sospechaba que estaban desarrollando en las células del EPR, y las pruebas moleculares de su copia de seguridad.

 

Ahora que su descubrimiento ha avanzado a un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que puede ser capaz de preservar, restaurar la vista. Ella recuerda un correo que recibió durante su segundo año en la ACT: una persona cegada por una condición heredada le dio las gracias por su trabajo, si hubo o no un tratamiento disponible para él. "Cuando usted obtiene un mensaje como este, te sientes como si no lo está haciendo en vano", dice ella

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR