RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Comienza el Ensayo Clínico para Retinosis Pigmentaria en Murcia

- Se inicia la captación de 10 pacientes para llevar a cabo el ensayo.

- Estos pacientes deben tener la enfermedad poco evolucionada y residir en España.

- Durante un año serán 9 visitas, además de la inyección intravítrea.

- Es un ensayo en fase I-II y se trata de valorar la seguridad y la mejora en la función visual.

INFORMACIÓN PRELIMINAR DE INTERÉS:

1. Los criterios fundamentales para poder ser candidato es tener una agudeza visual menor a 20/70 con etdrs. y un campo visual inferior a 30 grados. En cualquier caso antes de nada, lo más adecuado es acudir a vuestro oftalmólogo e informarle de este ensayo para que os de la documentación necesaria y luego remitirla al grupo que llevará a cabo el ensayo.

2. Todos aquéllos que estéis interesados en saber más sobre el ensayo y si sois candidatos, por favor, contactar antes con RETIMUR, a efectos de no colapsar el servicio que llevará a cabo dicho ensayo.

 

 

El motivo de esta publicación es informaros de la aceptación por parte de la Agencia Española del Medicamento de la puesta en marcha del  Ensayo Clínico sobre Terapia con Células Madre en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca en pacientes afectos de Retinosis Pigmentaria.

Como sabéis, la Retinosis pigmentaria es un grupo de procesos degenerativos retinianos caracterizados por la degeneración progresiva de las capas de la retina principalmente de los fotorreceptores. Esto conlleva a una alteración importante del campo visual con  nictalopia  progresando la enfermedad hasta ceguera legal, sin existir en actualidad un tratamiento estandarizado.

El objetivo del estudio que vamos a llevar a cabo en Murcia es verificar si la inyección intravítrea  de células madre obtenidas de la propia médula ósea del paciente comporta algún tipo de efecto perjudicial para la enfermedad o si  modifica de modo favorable la función visual del ojo inyectado.

Se trata de  un estudio aleatorizado en el que se realizará una inyección en los dos ojos del paciente:
•       Grupo A: Ojo experimental: Inyección intravítrea de células mononucleadas de médula ósea del propio paciente.
•       Grupo B: Ojo control: inyección subconjuntival de suero fisiológico (placebo)

Las células mononucleadas de medula ósea, se habrán recogido previamente del propio paciente mediante harvest con sedación (obtención de CMN-MO).

El ensayo clínico es doble ciego lo que quiere decir que tanto los investigadores como el paciente desconocen cuál es el grupo experimental y control.

Todos los pacientes preseleccionados (los que cumplan todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión tras la valoración de la documentación enviada previamente) realizarán una visita basal en el hospital donde se confirmará que cumplen todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Una vez realizada esta confirmación en el hospital se firmará el consentimiento informado y los pacientes quedarán registrados en el ensayo. Así mismo, se le hará entrega de una tarjeta identificativa con el teléfono del investigador para poder realizar todas las preguntas relacionadas con el estudio que considere oportunas.

La fase de seguimiento constará de 9 visitas presenciales: al día siguiente de la inyección, a los 8 días, al mes y a los 2, 3, 4, 6, 9 y 12 meses se realizará una visita con diferentes exámenes clínicos y funcionales, con el fin de valorar la seguridad del procedimiento y la alteración en el ritmo de progresión de la enfermedad.

Dado el diseño del ensayo clínico, sólo podrán ser incluidos pacientes que puedan residir en España durante el año de seguimiento que contempla en ensayo clínico. Si el paciente tiene posibilidad de cumplir con este requerimiento, a continuación le detallo la documentación que necesitaríamos valorar para su inclusión:
•       Cuestionario que debe rellenar el oftalmólogo.
•       Informe médico (oftalmología) actualizado.

DADO QUE EL NÚMERO DE PACIENTES ES MUY BAJO (10) Y LOS CRITERIOS DE INCLUSION SON POCO RESTRICTIVOS, SOLICITAMOS  PACIENTES  MUY POCO EVOLUCIONADOS CON PAPILAS POCO PÁLIDAS

La documentación sobre el paciente así como sus retinografías nos la podéis enviar escaneada por correo electrónico a la persona que adjunto abajo que me va a ayudar en todo el proceso, o bien por correo ordinario a la siguiente dirección.

Un saludo afectuoso y gracias por la colaboración.

Dra. María Elena Rodríguez González-Herrero

 

Dirección postal:
1ª planta policlínico, edificio IMIB-AECC.
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca.
Ctra. Madrid-Cartagena s/n. El Palmar 30120.
Murcia. España

Colaboradora de la Dra. Rodríguez, para contacto por mail:
 Natalia García Iniesta
Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
Unidad de Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético.
Servicio Hematología. Hospital Virgen de la Arrixaca.
Ctra Madrid-Cartagena s/n.CP 30120.Murcia.España
TLFN(+34)968381221. FAX(+34)968381289 MOVIL: (+34)675555715.
 

Ayer se inició el ensayo clínico para Retinosis Pigmentaria de Murcia

Imagen del Hospital de la ArrixacaYa es realidad. El ensayo con células madre en fase I-II para Retinosis Pigmentaria que dirige la Dra. María Elena Rodríguez González-Herrero en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia tuvo en el día de ayer su puesta de largo oficial con la inyección de células madre en la retina de la primera pacienta seleccionada.

Ha sido un largo proceso hasta llegar aquí. Hemos de recordar que la Dra. Rodríguez nos anunció en la II Jornada Retina Murcia que se celebró en 2013 que tenía la intención de iniciar este ensayo y que estaba previsto su inicio aquél mismo año. Al final la burocracia y los exigentes y rigurosos controles de seguridad necesarios para la aprobación de este ensayo han provocado numerosos retrasos hasta verlo convertido en realidad.

Serán 10 pacientes los que se sometan a este ensayo clínico en fase I-II que ayer se inició con la inyección de células madre a una paciente de la Región de Murcia que ha sido la primera seleccionada. Ya hay tres pre-seleccionados más , dos de Madrid y una de Sevilla. Y continua el proceso de selección ya que han sido numerosas las solicitudes para participar en el ensayo clínico de Murcia.

Hablamos de pre-seleccionados ya que cada paciente que quiere participar en el ensayo, además de presentar los pertinentes informes médicos que se solicitan, ha de someterse a unas pruebas oftalmológicas para determinar si cumple con los requisitos para poder formar
parte del ensayo. Estas pruebas oftalmológicas duran cerca de una semana e incluyen una entrevista personal y si se superan con éxito, es entonces, cuando el paciente pasa a ser seleccionado.

El paciente seleccionado ha de ingresar en el hospital a primera hora de la mañana y tras serle extraidas células madre de la cadera y después de ser tratadas dichas células, esa misma mañana le son inyectadas en la retina. El paciente pernocta una noche en el hospital y el día siguiente tras ser visitado por la Dra. Puede irse a casa.

Como ya indicamos anteriormente y para no viciar los resultados, la persona que inyecta las células madre en uno de los ojos del paciente no sabe en cual de ellos lo hace. En el otro ojo se inyecta un suero fisiológico. Además el oftalmólogo que realiza posteriormente las visitas  y controles a lo largo de un año al paciente tampoco sabe en qué ojo han sido inyectada las células. A este método se le conoce como doble ciego.

Por tanto podemos afirmar que ayer y tras largo periodo para cumplir con todos los controles y reglamentos exigidos para llevar a cabo un ensayo clínico, se inició este ensayo para Retinosis Pigmentaria en Murcia, el cual aparece también en la página www.clinicaltrials.gov del gobierno americano donde se incluyen todos los ensayos clínicos a nivel mundial para cualquier enfermedad.

A partir de ahora un largo camino de aproximadamente dos años hasta que podamos tener resultados y quien sabe si entonces se inicie otro ensayo sobre más pacientes en una fase más avanzada. Habrá que esperar.

RETIMUR

Amarantus Anuncia Positivos Datos preclínicos sobre los Efectos de MANF sobre la Visión en un modelo de Retinosis Pigmentaria

SAN FRANCISCO y GINEBRA, 25 de noviembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - Amarantus BioScience Holdings, Inc. (OTCQB: AMBS), una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de diagnósticos y productos terapéuticos en las áreas de neurología, psiquiatría, oftalmología y medicina regenerativa, ha anunciado efectos positivos del factor neurotrófico derivado del mesencefálico-astrocitos (MANF) para la protección de pérdida de visión en un modelo animal de la retinitis pigmentosa (RP). MANF fue descubierto utilizando la proteína Amarantus propiedad de PhenoGuard ™

El objetivo del estudio fue evaluar la eficacia de la protección de la agudeza visual mediante una única inyección intravítrea de MANF en el modelo genético de ratón Rd10 de RP. Estos animales llevan una mutación espontánea en un punto de cambio sin sentido en PDE6B (GMPc fosfodiesterasa 6B, receptor de varilla, polipéptido beta). Las mutaciones en este gen se encuentran en la retinosis pigmentaria autosómica recesiva humana.

La agudeza visual se determina midiendo el umbral de frecuencia espacial mediante el seguimiento de optocinético. Este método permite una evaluación no invasiva de la agudeza visual en roedores y especies superiores, incluidos los humanos.

Una sola administración intravítrea de MANF después de la aparición de degeneración de la retina en el día 31 resultó en un efecto protector estadísticamente significativo sobre la agudeza visual en el Día 38 y el Día 45, en comparación con los animales tratados con placebo.

Esta es la primera observación de MANF en proporcionar un beneficio funcional sobre la visión en un modelo de RP. Estos datos complementan los efectos ya conocidos de MANF en la preservación de la morfología de la retina en los modelos de RP. Los experimentos se llevaron a cabo en un laboratorio contratado de investigación líder en oftalmología.

"Nuestros resultados son la primera observación de la protección de la visión en un modelo de RP por MANF, y añaden una lectura funcional de la agudeza visual seminal a los hallazgos de protección morfológicas iniciales reportados por la Universidad de Bascom Palmer Eye Institute de Miami", dijo el Dr. David A. Lowe, Presidente y CEO de NeuroAssets y miembro de la Junta de Administración de Amarantus. "Estos datos apoyan aún más nuestro enfoque en indicaciones huérfanas oftálmicas, como lo demuestra la reciente solicitud a la FDA para la designación de medicamento huérfano en RP."

En octubre de 2014, la Compañía aplicó a la Food & Drug Administration para designación de fármaco huérfano para MANF en RP. La Compañía espera recibir una respuesta en un futuro próximo.

"Estos datos prometedores proporcionan una base convincente para continuar el desarrollo de MANF en RP hacia los primeros estudios en humanos", dijo Gerald E. Commissiong, Presidente y CEO de Amarantus.

"Vamos a seguir adelante con un plan de desarrollo estratégico centrado inicialmente en las enfermedades oculares huérfanas, donde vemos un enorme potencial para MANF. Tenemos la esperanza de desarrollar mejores tratamientos para los pacientes que sufren de enfermedades que conducen a la ceguera debido a una variedad de condiciones médicas.

En última instancia, creemos que la prueba de concepto para MANF en estudios humanos en enfermedades oculares apoyará el desarrollo MANF en otras áreas terapéuticas en las que los datos de eficacia preclínica sean convincentemente significativos, hayan sido publicados y confirmados por grupos independientes, así como los propios datos de la empresa. Creemos firmemente que MANF tiene un potencial enorme en oftalmología, neurología, cardiología y enfermedades metabólicas, como la diabetes ".

 

Información y comunicación de RETIMUR

 

R-Tech Ueno recibe designación de fármaco huérfano para Unoprostona isopropílico (Código de Desarrollo: UF-021) para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria

 TOKIO - R-Tech Ueno (JASDAQ: 4573)

R-Tech Ueno, Ltd. ha anunciado hoy que ha recibido oficialmente la designación de fármaco huérfano por parte del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) para la Unoprostona isopropílico (Unoprostona) (código de desarrollo: UF-021) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

Medicamentos yArtículo productos biológicos con la designación de fármaco huérfano en Japón se definen como las destinadas a tratamientos seguros y efectivos, al diagnóstico y la prevención de las enfermedades raras / trastornos que afectan a menos de 50.000 pacientes (incidencia máxima de cuatro por diez mil), con incentivos para que los patrocinadores desarrollen productos huérfanos como revisión prioritaria de Aplicaciones de Nuevos Fármacos (NDA) por los farmacéuticos y Agencia de Dispositivos Médicos (PMDA), y conceder financiación para los patrocinadores.

Estamos desarrollando un agente terapéutico para el tratamiento de la retinosis pigmentaria con unoprostona como ingrediente principal y llevando a cabo un ensayo de fase 3 clínica de la solución oftálmica con unoprostona (código de desarrollo: UF-021) como el ingrediente principal (comunicado de prensa de 13 de marzo, 2013 ). Un ensayo clínico de fase 2 indica que el número de pacientes cuya sensibilidad en la retina central estaba deteriorada se redujo ( notas de prensa del 03 de junio y 15 de julio 2010 ). El desarrollo del tratamiento de la retinitis pigmentosa por unoprostona en Japón tiene el apoyo del gobierno y fue adoptado en el Adaptable y sin Trabas Tecnología Programa a través de (A-PASO) como I + D-Driven Target "a gran escala de I + D Etapa - Práctica Tipo Aplicación (Desarrollo Contrato)" por la Agencia Japonesa de Ciencia y Tecnología (JST) ( comunicado de prensa del 01 de febrero 2013 ). Estamos aumentando nuestros esfuerzos para la pronta aprobación de este fármaco.

Estamos autorizados del exterior para el desarrollo y los derechos de comercialización para unoprostona de Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo), para los Estados Unidos y Canadá en 2009, y luego a Estados Unidos, Canadá y el resto del mundo sin incluir nuestros propios territorios (Japón, Corea del Sur, Taiwán y China) en 2011. Si bien conservamos los derechos exclusivos para fabricar y suministrar productos unoprostona en nuestro territorio, que tienen una asociación eficaz con Sucampo para el desarrollo de ultramar de unoprostona.

Unoprostona ha sido designado como medicamento huérfano para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, no sólo por la FDA en los Estados Unidos, sino también por la EMA en la Unión Europea, y socio de desarrollo del R-Tech Ueno, Sucampo decidirá en su camino hacia el futuro asumiendo nuestra Fase 3 de prueba si tiene éxito.

El emprendimiento anterior no contribuirá a toda revisión de las estimaciones de ganancias para todo el año pre-anunciados el 14 de mayo de 2014.

Para más detalles de la nota de prensa, por favor visite: http://www.rtechueno.com/en/investor/press/documents/141125_pr_en.pdf

 

Fuente: heraldonline.com

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