RETIMUR - Asociación Retina Murcia

Un cambio de manos da más posibilidades a un tratamiento para la Retinosis Pigmentaria

InvestigaciónDesde el área de investigación científica, os contábamos recientemente que la empresa GenSight seguía avanzando en su camino para restaurar la visión perdida por la retinosis pigmentaria, a través del enfoque de la optogenetica, ahora os informamos de que la empresa RetroSense tiene novedades que consideramos muy interesantes.

RetroSense hace varios años, está metida de lleno en la optogenetica para tratar la retinosis pigmentaria, tanto que es la primera que tiene un ensayo clínico en marcha para evaluar la seguridad y tolerabilidad de este tratamiento, hasta la fecha ya hay pacientes que han sido dosificados y están siendo monitoreados.

Lo que queremos destacar es que Allergan, y según se desprende de la noticia, adquiere RetroSense, una compraventa que puede dar más solidez al avance del enfoque y al propio ensayo clínico, así que estaremos muy pendientes, tanto de lo que se publique en relación a estos pacientes que ya han sido intervenidos con el tratamiento de la optogenetica, y también con lo que a partir de ahora, aporte la nueva empresa Allergan.

A continuación os dejamos la traducción de la noticia.

Allergan adquiere la compañía de terapia Génica RetroSense Therapeutics incorporando tecnología puntera a la línea de trabajo innovadora de la compañía.

- RST-001 usa la optogenética para permitir a las células de luz natural de la retina detectar luz.

- Esto refuerza la continua investigación de Allergan de nuevos productos para tratar las necesidades no cubiertas de pacientes con enfermedades y afecciones retinianas.

- Añade otro programa de desarrollo importante en el liderato de la Linea de trabajo de Allergan para un potencial tratamiento de las afecciones de retina.

DUBLÍN y ANN ARBOR, Mich., 6 de Septiembre de 2016

Allergan plc, una compañía líder mundial de la farmacéutica, y RetroSense Therapeutics LLC, una compañía biotecnología dedicada en las la aproximación de las nuevas

terapias génicas para la restauración de la visión en pacientes que sufren de ceguera, ha anunciado que Allergan ha adquirido sustancialmente todos los activos de

RetroSense en una transacción en efectivo. Bajo los términos de la transacción, Allergan ha pagado por RetroSense $ 60 millones por adelantado, y se ha comprometido a posibles pagos de regulación y comercialización de hitos relacionados con su principal programa de desarrollo, RST-001, una nueva terapia génica para el tratamiento potencial de la retinosis pigmentaria ( RP).

"La adquisición de RetroSense y su programa RST-001 se basa en el profundo compromiso de Allergan al cuidado de los ojos, y nuestro enfoque en la inversión para la innovación hacia las condiciones de la retina, incluyendo retinosis pigmentaria, donde los pacientes necesitan opciones de tratamiento", dijo Brent Saunders , CEO y Presidente de Allergan.

La Retinosis Pigmentaría (RP) es un grupo de trastornos genéticos raros, caracterizado por la pérdida progresiva de visión nocturna y de visión periférica, seguido eventualmente de la pérdida de la visión central, y ceguera en muchos casos. Aproximadamente 100.000 personas que viven en los EE.UU. Y 1 de cada 4000 personas en el mundo sufren de este trastorno.

RST-001 es la primera aplicación en su clase de terapia génica de la optogenética, un enfoque terapéutico que confiere sensibilidad a las células para percibir la luz que ya no pueden hacer de forma nativa a causa de la enfermedad.

Mediante la aplicación de la optogenética en retinas en las cuales los fotorreceptores han degenerado, la retina gracias a dicha tecnología presenta una nueva sensibilidad a la luz.

En 2014, RST-001 recibió la designación de fármaco huérfano por la FDA de Estados Unidos para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

El enfoque optogenético RST-001 emplea un gen fotosensitivo, canalrodopsina-2, para crear nuevos fotosensores en las células ganglionares de la retina para potencialmente restaurar la visión en retinas en condiciones degeneradas. En agosto de 2015 , la solicitud de nuevo fármaco en investigación RetroSense (IND) para la RST-001 recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). En marzo del año 2016 , RetroSense inició un ensayo clínico Fase I / IIa para evaluar la seguridad de la RST-001 en pacientes que están siendo dosificados, y en agosto del año 2016 , los pacientes con cohorte de dosis baja habían sido dosificados de forma segura.

"El programa RST-001 y su enfoque de terapia génica optogenética podría ser un gran avance en el tratamiento de las necesidades no satisfechas de una serie de afecciones retinales, incluyendo la Retinosis pigmentaría RP," dijo David Nicholson , Jefe de Investigación y Desarrollo Oficial, de Allergan. "El equipo de Allergan se encuentra excitado por la perspectiva de avanzar en un enfoque completamente nuevo en el tratamiento de enfermedades de la retina, y esta tecnología es altamente complementaria a nuestros programas de desarrollo en curso en este área de tratamiento crítico."

"Con su profundo compromiso con el cuidado de los ojos, la fuerte red de la comunidad profesional de la visión, y su compromiso con el avance de la innovación en las afecciones de la retina, Allergan era el socio más convincente y que daría el mejor ajuste estratégico para avanzar en el

desarrollo de la RST-001 y maximizar el potencial de esta plataforma tecnológica ", dijo Sean Ainsworth , ex director general de RetroSense Therapeutics. "La incorporación de RST-001 al desarrollo mundial del cuidado del ojo de Allergan y la prestación de su comercialización, posicionará esta tecnología potencialmente revolucionaria para ser utilizada por los profesionales de la oftalmología para mejorar el tratamiento de los pacientes con enfermedades de la retina de todo el mundo."

"Los pacientes con retinosis pigmentaria de todo el mundo están siguiendo de cerca el estudio de RST-001", declaró David G. Birch , Ph.D., científico jefe y oficial ejecutivo de la Fundación Retina del Suroeste y el investigador principal de la Fase I / IIa del ensayo clínico. "Hoy en día, las opciones de tratamiento son muy limitadas, los médicos están entusiasmados con el potencial para restaurar o mejorar la visión para sus pacientes."

Para obtener más información acerca de RetroSense, visite la sección de Relaciones con Inversores de Allergan de su sitio web en http://www.allergan.com/investors/events-presentations .

 

Área de Investigación científica de RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

Nuevo enfoque de optogenetica para restaurar visión en la Retinosis Pigmentaria

 Desde el área de investigación científica de Retimur, tras concluir la época de vacaciones queremos trasladaros las últimas noticias más relevantes.

Hoy nos referimos a la empresa biotecnológica GenSight que ha recibido la designación de medicamento huérfano para su producto GS030, a través de la EMA, la agencia europea del medicamento. Esta designación es un mecanismo que facilita la investigación y el desarrollo de futuras terapias.

El producto GS030 se basa en la plataforma obtenida a través de la optogenetica, una herramienta que la empresa GenSight está desarrollando, dicha herramienta consiste en introducir un gen que codifica una proteína sensible a la luz, de esa manera, una retina que tiene dañadas un tipo de células capaces de percibir luz, podría recuperar algo de visión al introducir esa proteína sensible a la luz en otro tipo de células que no están afectadas por la enfermedad.

La novedad del producto GS030 es que intenta sumar a la optogenetica, unas gafas que emitirían una onda de luz apropiada para que la retina tratada pueda ver con mejores resultados.

Según se desprende del comunicado oficial de la empresa, a lo largo del mes de septiembre empezarían las pruebas para garantizar la seguridad de este enfoque, se emplearía en primates, y a mediados del 2017 se espera poder empezar con ensayos clínicos en humanos.

Nos parece interesante esta noticia, ya que la optogenetica, promete ser uno de los caminos que llevaría a una restauración parcial de la visión en afectados por la retinosis pigmentaria.

Como siempre aconsejamos ser cautelosos con estas noticias, puesto que son terapias emergentes que necesitan mucha investigación.

Para más información, os dejamos el link del comunicado:

http://www.businesswire.com/news/home/20160831006523/en/GenSight-Biologics-receives-Orphan-Drug-Designation-Advanced

Y también éste otro donde dan más detalles sobre el producto:

http://www.gensight-biologics.com/index.php?page=retinitis-pigmentosa

 

Investigadores identifican modelo canino de LCA (NPHP5) - Llevar a cabo la terapia génica

 Desde el área de investigación científica queremos hoy compartiros la traducción de un blog muy interesante, en lo que a continuación podréis leer queremos hacer hincapié en todos los pasos que se dan para que se pueda llegar a una posible investigación seria que termine en un ensayo clínico en humanos.
Creemos que es una buena manera de comprender todo el trabajo y esfuerzo que hay detrás de todas esas buenas noticias que solemos leer.

Por Ben Shaberman el 6 de septiembre el año 2016
 
William Beltrán, Artur Cideciyan, Gustavo Aguirre y Samuel Jacobson. Foto de Juan Donges / Penn Vet

Cuando los científicos se embarcan en el desarrollo de un tratamiento para una enfermedad hereditaria de la retina, una de sus primeras tareas es identificar o crear un modelo de la enfermedad. modelos de enfermedad pueden ser células en una placa de Petri, un ratón genéticamente modificado, o un animal más grande tal como un cerdo.

Cada tipo de modelo tiene sus ventajas y desventajas, incluyendo el coste y la similitud de características de la enfermedad con la de los humanos.

Los investigadores luego usan el modelo para estudiar cómo se pierde la visión - es decir, averiguar qué tipos de células de la retina se degeneran, lo que está causando la degeneración, y la rapidez con que las células dejan de funcionar. Después de que adquieren comprensión de la enfermedad, los investigadores evalúan los posibles enfoques terapéuticos utilizando el modelo como una plataforma de pruebas.

El objetivo: Mover una terapia en un estudio en humanos.

Investigadores de University of Pennsylvania financiados por la Fundación identificó recientemente un modelo canino de amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen NPHP5. En los seres humanos, la condición causa la pérdida de visión severa temprana, y en algunos casos, la disfunción renal. Los investigadores encontraron que en los caninos, la degeneración de la retina es notablemente similar a la de los seres humanos con mutaciones NPHP5, aunque los perros no tienen la disfunción renal. El equipo de investigación incluyó: a Gus Aguirre , VMD, Ph.D., y William Beltrán , VMD, Ph.D., de la Escuela de Medicina Veterinaria (Penn Vet), así como a Samuel Jacobson , MD, Ph.D., y Artur Cideciyan , Ph.D., en Scheie Eye Institute .

Utilizando el modelo, el Dr. Aguirre y sus colegas están estudiando potenciales enfoques de terapia génica para, finalmente, detener la pérdida de visión o, posiblemente, mejorar la visión en los seres humanos. Ellos ya han tenido cierto éxito en los caninos.

"En los seres humanos y los perros con mutaciones NPHP5, hay una pérdida temprana de bastones. Los conos sobreviven, pero la función se va deteriorando gravemente ", dice el doctor Aguirre". En nuestros estudios iniciales de terapia génica NPHP5 en caninos, hemos sido capaces de preservar la visión y la estructura de la retina en una etapa temprana de la enfermedad."
(Los conos son los fotorreceptores que proporcionan la visión central, y la capacidad de percibir los detalles y los colores. Los bastones proporcionan una visión periférica, y la capacidad de ver en los entornos débiles y oscuros.)

Durante las dos últimas décadas, Penn Vet ha hecho importantes contribuciones al avance de las terapias para las enfermedades hereditarias de la retina después de haber establecido más de dos docena de modelos caninos, incluyendo los de: retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X  ,enfermedad de Best , distrofia de conos y bastones , y la acromatopsia . Fue el Dr. Aguirre y sus colegas que identificaron una raza de perro con mutaciones RPE65 - incluyendo el perro mundialmente famoso Lancelot - que ayudó a poner en marcha ensayos clínicos de terapia génica-RPE65.

Gracias al éxito de uno de esos estudios, Spark Terapéutica ahora está buscando la aprobación regulatoria para su terapia génica RPE65 .

Dr. Aguirre observa que LCA causada por mutaciones NPHP5 es una forma de enfermedad que se observa en algunas otras degeneraciones retinianas hereditarias. En concreto, lo que Penn Vet está aprendiendo de los caninos con mutaciones NPHP5 puede tener implicaciones para la comprensión y tratamiento de LCA causada por mutaciones CEP290, que es similar en su manifestación a LCA causada por defectos NPHP5.

 

Área de investigación de RETIMUR.
Rodrigo Lan

 

Los resultados negativos de tratamientos clínicos de células madre en los EE.UU. incluyen 3 mujeres que han quedado ciegas

 InvestigaciónDesde el área de investigación científica, queremos hoy destacar una noticia que procede de los Estados Unidos, quizás estemos muy acostumbrados a oir o leer que existen muchos ensayos clínicos en marcha, con pacientes que están siendo intervenidos y controlados de manera exhaustiva, todos esos ensayos clínicos figuran en una página de ámbito estatal que se menciona en la noticia, pero ciertas clínicas aprovechan publicar sus tratamientos “milagrosos” alegando que son ensayos clínicos, digamos que aún están a prueba, ese es el caso de esta noticia, en la que la FDA, máximo organismo estadounidense que regula los medicamentos y ensayos en aquel país, pone su más rotunda queja.

Explican que tres mujeres con DMAE, degeneración macular asociada a la edad, recibieron un tipo de células madres derivadas de grasa, con resultados espantosos para la retina de estas mujeres, provocando desprendimiento de retina.

Así que desde Retimur, pedimos mucha cautela cuando leamos tratamientos para la retinosis pigmentaria, tratamientos que curarían totalmente la ceguera, y que se ofrecen en varios países del mundo, pedimos que ante esos tratamientos se desconfie, y que se informe uno bien.

Estamos a vuestra disposición en este sentido, y podéis consultarnos vuestras dudas.

 

Aquí os compartimos la noticia:

Los resultados negativos de tratamientos clínicos de células madre en los EE.UU. incluyen 3 mujeres que han quedado ciegas.

Publicado en 8 de septiembre del año 2016

¿Qué puede ir mal con las clínicas que tienen tratamientos de células madre no aprobados? La respuesta que se incluye desde la FDA hoy resulta ser de muy graves resultados negativos, en los EE.UU.

Thomas Albini, MD dio una charla titulada, "Pérdida Visual severa tras la inyección intravítrea de células madre autólogas derivadas de tejido adiposo para la degeneración macular relacionada con la edad ".

Se refiere a los trasplantes de una clínica de células madre de grasa que prometía revertir la ceguera de tres mujeres, informó el Dr. Albini en una presentación de la FDA.


“Hemos escuchado noticias alentadoras sobre cómo las células madre podrían ayudar a los pacientes a recuperar la visión perdida o preservar la visión existente en una enfermedad como la degeneración macular en el futuro. Hay un potencial real allí con rigurosos ensayos clínicos que están en curso.”

“Aquí, en este caso muy diferente que hemos oído acerca de cómo las células madre utilizadas indebidamente por una clínica de células madre en el sur de Florida (EEUU) presuntamente causando que 3 mujeres se quedan ciegas. Todas sufrieron desprendimiento de retina”, dijo el doctor Albini, “debido a las células madre de grasa que se instalan y dando como resultado que tira del tejido ocular internamente. Una enfermera practicante según los informes, hizo los trasplantes en lugar de un médico. Los pacientes, se nos dijo en la charla, que la inclusión en clinicaltrials.gov de la "prueba" significaba para ellos que  las intervenciones eran de fiar.”

 

Área de investigación de RETIMUR.
Rodrigo Lan