RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Otro ensayo clínico preparado para retinosis pigmentaria

Os compartimos un mensaje que ha publicado el Dr.  Henry Klassen, hace unos días una noticia de la web de la Fundación lucha contra la ceguera anunciaba la inminente salida de un ensayo clínico de su equipo, y ante tal expectación generada envió este mensaje solicitando participantes.

Debajo del mensaje tenéis la traducción de la noticia de la web de la FFB americana.

Mensaje del Dr. Henry Klassen

El equipo está ahora profundamente en el trabajo preclínico que comprenden la mayor parte de nuestra solicitud a la FDA en el que vamos a buscar la aprobación para el inicio de los ensayos clínicos con nuestras células en RP. A medida que nos acercamos a este objetivo, la emoción está construyendo entre los miembros del equipo, pero también lo es la cantidad de trabajo que hay que hacer con el fin de mantener las cosas en marcha. Esto ha hecho que sea difícil para publicar actualizaciones tan a menudo como me gustaría, sin embargo, me complace informar de que las cosas van muy bien y eso es lo que nos mantiene ocupados. Tuvimos una fructífera visita a nuestro socio de financiación, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y compartimos con ellos nuestra emoción por nuestro progreso. También hubo un artículo sobre mí escrito por Ben Shaberman, que fue publicada recientemente en el sitio web de la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB). Ese artículo ha despertado un gran interés de los pacientes, por lo que si usted está interesado en participar en el próximo juicio por favor póngase en contacto con mi asistente, Karen Kahui, en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. .

Todo lo mejor,

Henry Klassen

Noticia:

Pioneros en terapias celulares de la UCI se están preparando para lanzar el ensayo clínico para pacientes con Retinosis Pigmentaria.

Por Ben Shaberman el 20 de marzo 2014

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Henry Klassen , MD, Ph.D., necesitaría alrededor de un año para el lanzamiento de un ensayo clínico de un tratamiento con células madre para rescatar la visión en personas con retinosis pigmentaria (RP) y, posiblemente, otras enfermedades de la retina.

En el  reciente Simposio Innovación Condado de Orange de la fundación, los investigadores de la Universidad de California Irvine (UCI), informaron que están en el medio de estudios de laboratorio finales con células a nivel de pacientes. Una vez terminado, van a solicitar la autorización de la Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) para comenzar su estudio en humanos.

Pero 35 años viaje de investigación del Dr. Klassen a este momento crucial no era de ninguna manera convencional, ni fue aceptada por muchos de sus homólogos.

“Durante la escuela de medicina de la Universidad de Pittsburgh en la década de los 80, ellos pensaron que estaba loco para conseguir un doctorado además de un MD “, dice. “Eso es porque, con un título de médico, no había nada que se interponga entre tú y un excelente ingreso.”

Recibió críticas similares cuando pasó de Yale, donde hizo su residencia, a Moorfields Eye Hospital en Inglaterra por una beca de postgrado. Pasó en convertirse en un cirujano de la retina de alta nómina porque “la necesidad de hacer más investigaciones se vio reforzada cuando vi a los pacientes con degeneración de la retina”, recuerda. “El diagnóstico fue un mensaje desalentador a tener que entregar. Decidí concentrarme en la investigación y volver a la clínica cuando tuviera algo más que ofrecer a los pacientes “.

Fue en el laboratorio de Ray Lund , Ph.D. – Un innovador líder de terapia celular que ha recibido financiamiento de la Fundación – donde el Dr. Klassen vio por primera vez la posibilidad de que el trasplante de células para restaurar la visión. “Cuando llegué a Pittsburgh, me enteré de que Ray estaba haciendo trasplantes de retina y había demostrado que los injertos de retina trasplantadas habían sobrevivido, y había un poco de integración”, dice. “Eso realmente me emocionó, así que me uní a su laboratorio.”

Esos primeros experimentos de injerto de la retina – antes que las células madre podrían ser convertidos en células de la retina – eran técnicamente difíciles e imposibles de traducir a los seres humanos. Pero ellos mostraron que las células de la retina trasplantadas pueden conectar al servidor del tejido neural. Lo más importante, que sentaron las bases para las futuras estrategias de trasplante de retina, incluidos los que utilizan las células madre.

En la década de 1990, en colaboración con el Dr. Lund (R.) y Michael Young , Ph.D., que estaba entonces en el MIT, el Dr. Klassen comenzó a hacer avances que cambiaron el juego en el trasplante de células de la retina en los ojos de las ratas con degeneraciones retinianas. “Como estoy mirando a través de este microscopio, estoy viendo algo que nunca esperaba – una célula trasplantada que podrían migrar a través del tejido neural adulto y encontrar su camino hacia el lugar correcto, y empezar a extender nuevas conexiones en los circuitos de acogida” , recuerda. “Fue increíble. Fue el gran avance que había estado buscando “.

Ese fue también el momento en que recibió el Premio de Desarrollo Profesional de la Fundación, para ayudar a avanzar su investigación. “Había visto un apoyo de la FFB, cuando era conocida como la Fundación RP. Fue emocionante encontrar una organización que estaba haciendo exactamente lo que quería hacer “, dice el Dr. Klassen.

Hoy en día, la investigación con células madre para enfermedades de la retina está floreciendo, con varios ensayos clínicos planificados o en curso. El trabajo del Dr. Lund llevó al lanzamiento en 2011 de ensayo en humanos de Advanced Cell Technology para una terapia derivada de células madre para las personas con degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad de Stargardt .

Con el apoyo de la Fundación, el Dr. Young está ayudando a la empresa ReNeuron a prepararse para un ensayo clínico con células madre para las personas con RP programados para comenzar a principios de 2015. Tanto las terapias de ReNeuron  y de ACT implican inyecciones de células por debajo de la retina para sustituir esas células perdidas por la enfermedad.

Próximo estudio clínico del Dr. Klassen consiste en la inyección de células progenitoras de la retina – las células que se han desarrollado parcialmente en las células de la retina madre – en el vítreo del paciente, donde liberarán factores para preservar y rescatar el tejido retinal existente. Se dice que un beneficio de su enfoque es que no implica un procedimiento muy invasivo. Además, su terapia basada en células progenitoras tiene el potencial para rescatar a una variedad de células de la retina – incluyendo varillas, conos, epitelio pigmentario de la retina y las células ganglionares  - y, por lo tanto, puede salvar la visión en personas con una amplia gama de condiciones.

Después de décadas en el campo, el Dr. Klassen reconoce que el logro de este prometedor momento no fue fácil. “He visto un montón de subidas y bajadas con estas tecnologías. No era como si alguien inventó una cosa en su garaje y todo fue resuelto “, dice. “Finalmente, estamos llegando al punto en que las células madre están a punto de hacer algo significativo en la clínica.”

 

Fuente: Blindness.org

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Reneuron publica buenos datos en su terapia contra la retinosis pigmentaria

 21 de enero 2014 AIM: RENE

Datos preclínicos positivos publicados con células madre ReNeuron para las enfermedades degenerativas de la retina

Las células madre de la retina CPHR ReNeuron contrarrestan disminución visual en un modelo pre - clínico de degeneración de la retina , demostrando potencial como terapia para enfermedades de la retina.

Guildford, Reino Unido , 21 de enero 2014: ReNeuron Group plc ( la "Sociedad" ) ( AIM: RENE.L ), una empresa líder de la terapia de células madre en el Reino Unido , se complace en anunciar la publicación, en una revista científica revisada por expertos, los datos de eficacia preclínica de las células progenitoras ( hRPCs ) en un modelo de degeneración de la retina .

El documento , " el trasplante de células progenitoras de la retina humana conserva la visión " , ha sido publicado en línea en la Revista de Química Biológica y describe el trabajo realizado por el Dr. Kang Zhang y sus colegas del Instituto de Medicina Genómica y Shiley Eye Center de la Universidad de California, San Diego, en colaboración con el Dr. Michael Young y el Dr. Petr Baranov en el Schepens Eye Research Institute , Massachusetts Eye y Ear ,Boston .

En el estudio, se encontraron que hRPCs ReNeuron protegen la función visual cuando se trasplantan en un modelo de rata de la degeneración de la retina, bien establecido en el Royal College de Cirujanos ( RCS ).

Los ojos injertados con CPRH tenían agudeza visual significativamente superior en comparación con los ojos no tratados y el análisis histológico mostró una significativa mayor preservación de la capa nuclear externa de la retina en los animales tratados .

La aplicación clínica de hRPCs ReNeuron es el programa ReN003 de la Compañía dirigida a la retinosis pigmentaria. Este programa se beneficiaría de la designación de fármaco huérfano tanto en los EE.UU. y Europa. La empresa y sus colaboradores están actualmente completando el desarrollo preclínico tardío de la terapia ReN003 , antes de una solicitud de ensayo clínico inicial prevista para finales de este año .

HRPCs de ReNeuron ofrecen un número de ventajas potenciales sobre otros enfoques terapéuticos en esta área, incluyendo la baja inmunogenicidad de los hRPCs y el potencial de la producción a gran escala de las células utilizando un proceso de expansión celular patentado y altamente eficiente .

El Dr John Sinden , director científico de ReNeuron , dijo : "Estamos muy contentos de ver esta clara demostración del potencial clínico de nuestras células progenitoras en este estudio recientemente publicado , utilizando un modelo bien validado de la degeneración de retina . Esperamos poder completar el desarrollo preclínico de nuestros ReN003 como terapia para la retinosis pigmentaria , la primera aplicación clínica de la tecnología CPRH .

ReNeuron se ha comprometido a someter sus datos pre - clínicos para la revisión por pares y en el pasado ha publicado estos datos a través de todos sus programas terapéuticos de alto impacto en revistas científicas ".

Para quienes deseen tener la traducción del estudio completo, rogamos enviarnos un email a Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.  con el asunto Reneuron-ReN003, y os la enviaremos a la mayor brevedad posible.

 

Preguntas:

ReNeuron +44 (0) 1483 302560

Michael Hunt, director ejecutivo

Dr John Sinden , director científico

Buchanan +44 ( 0 ) 20 7466 5000

Marcos Corte , Fiona Henson, Sophie Cowles

Cenkos Valores +44 ( 0 ) 20 7397 8900

Stephen Keys, el Dr. Christopher de oro ( NOMAD y Broker )

Andy Roberts (Sales)

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Prótesis Epirretinal: Marisol Touraine implementa el “plan de innovación”

Para inaugurar el “plan de innovación” Marisol Touraine ha escogido la prótesis epiretinal Argus II.

Marisol Touraine, Ministro de Asuntos Sociales y de la Salud ha establecido un sistema de “paquete de la innovación” de gestión diseñado para hacer llegar rápidamente a disposición de los pacientes soluciones terapéuticas especialmente innovadoras.

 

Para inaugurar este nuevo plan, el ministro ha escogido la prótesis epiretinal Argus II de Second Sight.

El “plan de innovación” incluye soporte para el acto y los costos hospitalarios asociados y, en su caso, el apoyo del producto o servicio.

 

Argus II es una prótesis para el tratamiento de ciertas enfermedades raras de la retina, como son la ceguera causada por la retinosis pigmentaria. Esta nueva solución terapéutica de una treintena de pacientes por año, de acuerdo con la Autoridad Nacional para la Salud (HAS) (R.).

 

La prótesis Argus II se compone de un implante de retina, una unidad de procesamiento de vídeo, y las lentes que incorporan una cámara en miniatura y una antena externa. Este innovador dispositivo médico utilizado para compensar parcialmente la deficiencia visual inducida por la degeneración de la retina. Las imágenes adquiridas por la cámara se convierten en señales eléctricas y se transmiten al implante de retina con la antena. El implante de retina transmite la señal eléctrica a la corteza visual a través de la retina no lesionada y el nervio óptico, restaurando una visión parcial.

 

La financiación representa el “plan de innovación” ofrecer a los pacientes un acceso temprano a la innovadora terapéutica Argus II. El tratamiento de los primeros pacientes responderá después de la validación por parte de las autoridades del protocolo de evaluación que serán presentados por la compañía Second Sight.

 

Fuente: Social-sante.gouv.fr

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

Simposio enfermedades de la retina y células madre

RETINAL DISEASES AND STEM CELLS USE

Los días 27 y 28 de marzo de 2014 tendrá lugar en Valencia el congreso: Retinal Diseases and Stem Cells Useel. Simposio internacional organizado por la Fundación Valenciana de Estudios Avanzados con la colaboración de la Conselleria de Sanitat y SIRCOVA

    . Lugar: MUSEO DE BELLAS ARTES SAN PIO V (C/ San Pío V, 9) de Valencia
    . Fechas:27-28 de marzo 2014
    . Hora: 16:00 horas
    . Créditos: 1 Crédito de libre elección. Entrada libre.
    . Inscripción: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Programa

Jueves 27

16:00 h Opening
    . Chairman: Dr. Ricardo J. Ferrer Salvá

 

16:30 h Stem Cell-Based Approaches to the Treatment of Retinal Degenerative
Diseases
    . Dr. Isabel Pinilla.
    . Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Zaragoza

 

17:15 h Age-related Macular Degeneration (ARMD)
    . Dr. Roberto Gallego Pinazo.
    . Department of Ophthalmology.
    . Universitary and Politechnic Hospital La Fe. Valencia

 

18:30 h ARMD treatment with anti-VEGFs
    . Dr. Alfredo García Layana
    . Director of the Unit of Vitreoretina of the Clínica Universitaria de Navarra

Department of Ophthalmology
    . School of Medicine of Navarra

 

Viernes 28

Chairman: Dr. Mª Dolores Pinazo-Durán

 

10:00 h Retinal neurogenesis and Stem Cells
    . Dr. Nicolás Cuenca Navarro.
    . Chairman Department of Physiology, Genetics and Microbiology
    . School of Medicine. University of Alicante

 

11:00 h Current status and perspectives of adult retinal Stem Cell
    . Dr. Muriel Perron.
    . Laboratory of Neurobiology and Development
    . Institute of Neurobiology A University Paris-Sud

 

12:00 h Coffee break

 

12:30 h Stem cells from retina and photoreceptor's development
    . Dr. Ting Xie.
    . Department of Cell Biology and Anatomy.
    . University of Kansas Medical School

 

13:30 h lunch time

 

Chairman: Dr. Roberto Gallego

 15:30 h Use of grafts for axons regeneration of retinal ganglion cells
    . Dr. Manuel Vidal Sanz
    . Chairman Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Murcia

 

16:15 h Genetic promotion of the neuronal reprogramming and retinal
regeneration in mouse
    . Dr. María Pía Cosma.
    . Centre for Genomic Regulation. Barcelona

 

17:00 h Closure Conference: Mesenchymal stem cells may delay the
degenerative process in retinal diseases
    . Dr. José Carlos Pastor.
    . Director of Instituto de Oftalmología Aplicada de Valladolid (IOBA);
    Chairman Department of Ophthalmology School of Medicine. University of
Valladolid;

 

17:45 h Closure and closing remarks

Scientific Committee:
    . Honorary President: Prof. Santiago Grisolía
    . Presidents: Dra. Mª Dolores Pinazo-Durán
    . Dr. Roberto Gallego
    . Secretary: Dr. Elena Bendala-Tufanisco