RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

El tratamiento con células madre para la ceguera en movimiento a través de pruebas de pacientes podrían preservar la visión y potencialmente revertir la pérdida de la visión

Por Susan Young en 16 de abril 2014

¿POR QUÉ ES IMPORTANTE?

Millones de personas pierden su visión de la degeneración macular relacionada con la edad, y no hay cura.

Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente fase de pruebas a un ser humano hecho destacable no sólo para los millones de pacientes que podría ayudar, pero por su potencial puede convertirse en el primer tratamiento basado en células madre embrionarias.

 

Este año, la compañía del área de Boston Advanced Cell Technology planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión en los ensayos en humanos avanzados. La compañía ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver " Eye Study es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre "), aunque un informe completo de los resultados de la prueba anticipada, enfocados en la seguridad aún no se ha publicado. Los ensayos no se ponen a prueba si es eficaz. El tratamiento se pondrá a prueba tanto en pacientes con enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida de visión progresiva que puede afectar a los niños) y en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la causa principal de pérdida de visión entre las personas mayores de 65 años.

 

El tratamiento se basa en la retina las células del epitelio pigmentario (RPE) que han sido cultivados a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células de RPE-más o menos la cantidad de líquido en tres gotas de agua-en virtud de la retina de un paciente, que se separa temporalmente para el procedimiento. Las células RPE apoyan fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y pasar la información al cerebro.

 

Aunque los datos completos de los ensayos de tratamientos de ACT aún no se han publicado, la compañía ha reportado resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego.Ahora la compañía tiene previsto publicar los datos de dos ensayos clínicos tienen lugar en los EE.UU. y la UE en una revista revisada por pares académicos. Cada uno de estos ensayos en fase inicial incluye 12 pacientes afectados por degeneración macular o la enfermedad de Stargardt.

 

Los ensayos más avanzados tendrán docenas de participantes, dice el jefe de la ACT de desarrollo clínico, Eddy Anglade. Ha demostrado ser seguro y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. En 2020, con el envejecimiento de la población, cerca de 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, los investigadores estimar . Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular seca relacionada con la edad.

 

Tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que Irina Klimanskaya, director de la biología de las células madre de la compañía, hizo mientras trabajaba con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard.Estas células tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula, y en el tipo que a menudo cambian por sí mismos. Las células no individuales en un plato tienden a tomar al azar paseos por diferentes caminos de desarrollo. Mediante el suministro de los cultivos con nutrientes se les deja durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se desarrollan en las células de pigmentación oscura que crecieron en un patrón de celdas similares. Ella sospechaba que estaban desarrollando en las células del EPR, y las pruebas moleculares de su copia de seguridad.

 

Ahora que su descubrimiento ha avanzado a un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que puede ser capaz de preservar, restaurar la vista. Ella recuerda un correo que recibió durante su segundo año en la ACT: una persona cegada por una condición heredada le dio las gracias por su trabajo, si hubo o no un tratamiento disponible para él. "Cuando usted obtiene un mensaje como este, te sientes como si no lo está haciendo en vano", dice ella

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

Retina Implant AG ha presentado resultados de los estudios clínicos por primera vez en Francia

12 de mayo de 2014

Retina Implant AG, el desarrollador de implantes en pacientes cegados por la retinitis pigmentosa, anunció hoy que Walter-G Wrobel, director ejecutivo de Retina Implant AG, presentó los resultados del estudio clínico de su empresa por primera vez en Francia en el 120 Congreso de la Sociedad Francesa de Oftalmología (SFO). Fue una de 20 presentaciones en la sesión oral de comunicaciones, " Retine Medicale. "

En su podio de presentación Wrobel compartió los resultados del implante de retina en los ensayos clínicos en los que 40 pacientes cegados por RP se implantaron con el implante subretinal Alpha IMS; la mayoría de los pacientes implantados con el dispositivo han recuperado un nivel de visión útil para la vida cotidiana que les permitió reconocer rostros, distinguir objetos de mediano tamaño como teléfonos y leer las señales en las puertas.

Los resultados de los ensayos clínicos se han publicado dos veces en la famosa revista Proceedings of the Royal Society Biological Sciences y fueron la base para la concesión de marca CE del microchip de subretinal de Alfa IMS.

"Francia es el hogar de algunos de los más destacados especialistas en enfermedades oculares, lo que lo convierte al implante en la retina en una prioridad para educar y capacitar a nuevos y potenciales socios en la clínica francesa sobre nuestra tecnología", dijo Walter-G Wrobel, director ejecutivo de Retina Implant AG. "Estábamos muy contentos por esta oportunidad de participar en los debates productivos sobre nuestra tecnología en el distinguido congreso francés de oftalmología y esperamos con interés continuar el diálogo".

El Alfa IMS es un microchip subretinal de 3x3 mm2 con 1.500 electrodos que es implantado debajo de la retina, específicamente en la región macular. El dispositivo genera una visión artificial a personas cegadas durante años en la función de sus fotorreceptores dentro del ojo, permitiendo percibir la luz, discernir movimientos, leer cartas y realizar tareas diarias con la agudeza y la movilidad mejoradas. Retina Implant ha recibido la marca CE para el dispositivo en Julio de 2013, lo que lo convierte en el primer implante subretinal para obtener marca CE para la distribución en la Unión Europea.

"RP Lucha contra la ceguera" está comprometida en el desarrollo de esta interesante tecnología y espera poder llevar las actualizaciones como los ensayos, la investigación y los avances tecnológicos. El Profesor Eberhart Zrenner, Chair-Professor de Oftalmología, del Instituto de Investigación en la oftalmología de la Universidad de Tuebingen y uno de los fundadores de la Retina Implant AG estará hablando en este año en la conferencia anual de "RP lucha contra la ceguera" en el mes de junio.

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

ARVO 2014: Las últimas noticias sobre la Investigación de la retina: El reino mágico

Por el Dr. Steve Rose el 5 de mayo, 2014

El equipo de científicos de la Fundación Lucha contra la Ceguera (USA) se encuentra en Orlando en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en la visión de la oftalmología, que reúne más de 10.000 investigadores de todos los países del mundo para informar de sus últimos logros.

 Por supuesto, Orlando es el hogar de Disney World, uno de los mayores parques de atracciones, pero el Centro de Convenciones del Condado de Orange será nuestro Reino Mágico, en el que haremos de la retina una comuna con los científicos para conocer los últimos avances en materia de preservar y restablecer la visión.

Imágen Cielo MágicoEn lugar de tener atracciones como Space Mountain o Piratas del Caribe, nos adentraremos en aventuras como "Terapias mediadas por AAV de mutaciones sin sentido de CPA290 para  amaurosis congénita de leber", que en realidad es una experiencia muy interesante para salvar de una ceguera por una enfermedad de la retina.

Los puntos culminantes de la reunión de este año incluirán una actualización de Paul Sieving, M.D., PhD, en la Iniciativa audaz de Objetivos del Instituto Nacional del Ojo para la regeneración de fotorreceptores y células retinales de ganglio, y de la dirección de apertura, "Viendo la Luz con Terapia génica Retinal," de Jean Bennett, M.D., PhD
Me siento orgulloso de decir que 146 de los carteles y las presentaciones se harán en los esfuerzos de investigación financiado por la Fundación, que es una fuerte evidencia de nuestro papel de liderazgo en el sector de las enfermedades hereditarias de retina.

Por lo tanto, manténganse en sintonía en que se ofrece actualizaciones de la reunión durante la próxima semana. Mientras tanto, estaré poniendo decenas de carteles de investigación y pensaré "y es que el mundo es un pañuelo" .

Foto cortesía de ARVO.

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

 

Compuesto que restaura la capacidad de percibir luz.

DENAQ funciona mejor que AAQ como conector para la retina.

Restauración de la función visual a ratones ciegos con un conector canal iónico

  La retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) son enfermedades que causan ceguera degenerativas causadas por la muerte de los conos y bastones, dejando el resto del sistema visual intacto, pero en gran medida incapaces de responder a la luz. Hemos demostrado que, AAQ, una pequeña molécula sintética, puede restaurar la sensibilidad a la luz a la retina y las respuestas de comportamiento in vivo en modelos de ratón de RP y sin el suministro de genes exógenos.

Breve aplicación de AAQ confiere sensibilidad a la luz prolongado en múltiples tipos de neuronas de la retina, resultando en respuestas amplificadas en matrices de células ganglionares de la retina (CGR).

Inyección intraocular de AAQ restaura el reflejo pupilar a la luz y las respuestas de evitación de la luz de locomoción en ratones que carecen de los fotorreceptores de la retina, lo que indica la reconstitución de la señalización de la luz a los circuitos cerebrales.

AAQ presenta una nueva estrategia de drogas para restaurar la función de la retina en enfermedades degenerativas que causan ceguera. (Polosukhina et al., Neuron, 2012)

  Durante el último año, nuestra atención se ha desplazado a Denaq, un nuevo conector con 4 propiedades favorables en comparación con AAQ:

1)  conector Denaq tiene una mayor longitud de onda (450-500 nm), en comparación con AAQ (375-395 nm),

2 ) Denaq requiere ~ 50 veces menos luz intensa,

3) Denaq rápidamente “se apaga solo” off, lo que permite una rápida estimulación repetida de la retina,

4) Denaq persiste durante 3 días después de la inyección intravítrea,> 6 veces más que AAQ.

Estas características hacen que Denaq sea el principal candidato de drogas para la restauración de la visión terapéutica en RP.

Con esto en mente, nuestros objetivos este año son:

1) iniciar estudios los cuales el suministro a largo plazo de Denaq en ratones con un sistema de suministro de fármaco encapsulado en polímero (colaboración con Erin Lavik, CWRU),

2) probar la seguridad / toxicidad de Denaq durante el estudio a largo plazo,

3) probar la eficacia a largo plazo de Denaq en la restauración de sensibilidad a la luz de la retina ex vivo y el comportamiento-que suscitó la luz in vivo (colaboración con Russ Van Gelder, UW)

4) llevar a cabo estudios para comprender mejor el mecanismo de de la acción Denaq sobre los canales iónicos de CGR,

5) llevar a cabo estudios para entender las propiedades de los campos receptivos de la CGR en retinas ciegas tratados con Denaq.

 “Se necesitan más ensayos en mamíferos más grandes para evaluar la seguridad a corto y largo plazo de Denaq y sustancias químicas relacionadas,” dice el Dr. Richard Kramer responsable de la investigación.

“Tomará varios años más, pero si la seguridad se puede establecer, este compuesto podría en última instancia, ser útil para la restauración de la sensibilidad de luz.”

 

FUENTE: Mcb.berkeley.edu

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR