RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

En el 2015 podría existir un tratamiento real para un tipo de ceguera hereditaria.

Una nueva compañía lanza al mercado una terapia genética.

Spark Terapeutics espera comercializar múltiples tratamientos basados ​​en genes desarrollados en el Hospital de Niños de Filadelfia.

Una nueva empresa de biotecnología se hará cargo de los ensayos en humanos de dos terapias genéticas que podrían ofrecer los tratamientos de una sola vez para una forma de ceguera infantil y la hemofilia B.

Las terapias génicas fueron desarrollados por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia, la nueva empresa llamada Spark Terapeutics se ha comprometido con 50 millones de dólares. 

El lanzamiento es el último indicio de que después de décadas de investigación y algunos reveses tempranos, la terapia génica puede ver su camino hacia la realización de su potencial como un tratamiento eficaz para la enfermedad hereditaria.

En diciembre de 2012, la Unión Europea dio el permiso a la compañía holandesa uniqure vender su terapia génica para un trastorno de la grasa de procesamiento, por lo que Glybera la primera terapia génica inicia su camino en el mercado occidental (véase " La terapia génica en vías de recuperación como tratamiento obtiene la Aprobación occidental "). 

Sin embargo, Glybera no ha sido aprobado por los EE.UU., ni tiene ninguna otra terapia génica.

Spark tiene la oportunidad de ser la primera empresa en el área de la terapia génica para ver la aprobación de la FDA. Resultados de un ensayo de la fase tardía de una terapia génica para la amaurosis congénita de Leber, una enfermedad hereditaria que conduce a una pérdida de la visión y, finalmente, la ceguera, se espera obtener los resultados a mediados de 2015. 

El tratamiento es una de las varias terapias génicas que están a punto y alegan que sería la primera terapia genética que podría ser aprobada por la FDA para su venta en los EE.UU..

Además de tomar las riendas de los dos ensayos en humanos en curso, Spark también trabajará en terapias génicas para otras condiciones de la sangre y los ojos, así como las enfermedades neurodegenerativas, dice el CEO Jeff Marrazzo. 

La tecnología de la terapia génica desarrollada en el Hospital de Niños ha ido "a toda velocidad por las pistas", dice, y la compañía proporcionará el "vehículo para conseguir estos tratamientos a las personas que los necesitan."

 

Traducción: Rodrigo Lanzón

Fuente: Technologyreview.com

La Universidad de Iowa está trabajando para acabar con la ceguera.

Los  investigadores de la Universidad de Iowa están trabajando para acabar con la ceguera. La universidad celebra una gran donación que ayudará a su causa.

El campus cuenta ahora con un instituto Stephen A. Wynn de Investigación de la Visión. 

Wynn, famoso por la construcción de casinos,  compartir su fortuna con la universidad. En agosto donó $ 25 millones para el instituto. Wynn padece una enfermedad ocular degenerativa. Él está esperando que su donación para el programa, que ya ha dado pasos en la investigación, le ayudarán a convertirse en un éxito aún mayor.

El año pasado, el hijo adolescente de Brian Walker se enteró de que tiene una enfermedad que eventualmente puede hacerle perder la vista.

"Antes de hace un año, no sabía que existía la enfermedad, por lo que habría dicho que su visión era realmente muy normal", dijo Walker.

Los Walkers querían ayudar a su hijo en todo lo que pudieran, y conocieron a la Universidad del Instituto de Iowa por Vision Research.

"Nuestro objetivo es no dejar a nadie atrás en nuestra búsqueda para poner fin a la ceguera", dijo Robert Mullins, Profesor Asociado. 

Los estudios de los genes de la universidad, están tratando de encontrar la causa de diversas enfermedades oculares genéticas. El objetivo es el desarrollo de tratamientos eficaces para todas las enfermedades que causan ceguera, tanto  como enfermedad rara o común.

Debido a la donación de Wynn, la Universidad ha cambiado el nombre del instituto en su honor.

"Cuando piensas en la Universidad de Iowa, piensa, de hecho exactamente lo que estamos pensando hoy nosotros" , dijo Sally Mason, presidente de la Universidad de Illinois.

La donación se entiende a la Universidad y podrá continuar su trabajo en los próximos años, lo que familias y afectados se alegran de oír.

"En última instancia, sabemos que va a ser una cura", dijo Walker. "No es una cuestión para ahora mismo, es una cuestión de tiempo."

El instituto Wynn tiene tres grandes focos: las pruebas genéticas, la terapia génica y la investigación con células madre.

Los científicos de la universidad esperan que muchas formas de ceguera se pueden tratar en los próximos 10 años.


Traducción: Rodrigo Lanzón

Fuente: Kwwl.com

Finaliza el reclutamiento en Japón para tratar pacientes con retinosis Pigmentaria.

La finalización del reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de la Fase 3 de la Solución Oftálmica Unoprostona ( Código de Desarrollo UF- 021 ) para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria

Tokio - 9 de octubre de 2013 - R- Tech Ueno ( JASDAQ : 4573 ) se complace en anunciar la finalización del reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de la Fase 3 unoprostona  solución oftálmica ( código de desarrollo UF- 021 ), que fue desarrollado por nuestro empresa para el tratamiento de la retinitis pigmentosa.

Desde marzo de 2013, R- Tech Ueno ha llevado a cabo un estudio clínico de fase 3 de la solución oftálmica unoprostona ( código de desarrollo UF - 021 ) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa , una enfermedad intratable para la que actualmente no se ha establecido un tratamiento eficaz, pero que se busca con el firme apoyo de 38 instituciones médicas en todo el país . Durante la realización de este estudio , hemos estado reclutando pacientes para alcanzar el tamaño de muestra de 180 pacientes , y R- Tech Ueno hace público la finalización del reclutamiento de pacientes antes de lo que estaba previsto inicialmente .

Dado que la inscripción del paciente se completó anteriormente , este estudio clínico está procediendo muy suavemente, sin significativa reacciones adversas a los medicamentos y sólo un número limitado de retiros registrados hasta el momento .

R- Tech Ueno espera completar este estudio aleatorizado , doble ciego , controlado clínica a finales del año fiscal 2014 , el objetivo de la presentación de una solicitud de aprobación .

En respuesta a la finalización del reclutamiento de pacientes , el presidente de R- Tech Ueno, un oftalmólogo, Yukihiko Mashima, MD , PhD comentó lo siguiente:

"Estoy muy contento de que el reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de fase 3 se ha completado antes. Este estudio está siendo realizado con el firme apoyo de muchos oftalmólogos y pacientes que están haciendo esfuerzos por conquistar esta intratable enfermedad, además de la ayuda gubernamental del Japón Organismo de Ciencia y Tecnología ( JST ) .

R- Tech Ueno sigue haciendo todo lo posible para continuar con su estudio clínico en colaboración con muchos pacientes , oftalmólogos y que otros sean capaces de ofrecer este nuevo fármaco terapéutico tan pronto como sea posible para muchos pacientes que han esperado mucho tiempo este tratamiento " .

Como resultado de lo anterior, no hay cambios en las previsiones de negocio para el año que fueron publicados el 16 de julio de 2013.

Por Rafael Arellano Barbarroja

 

Ojo biónico que restaura visión perdida por retinosis pigmentaria.

 

Ojo biónico que restaura visión perdida por retinosis pigmentaria.

Por Roger Dobson, Daily Mail

Por primera vez en casi 20 años, Delvin Kehoe puede verse a sí mismo en el espejo.

Dos décadas después de que perdió la vista como consecuencia de la enfermedad, su visión ha sido restaurada gracias a un dispositivo implantado en el ojo derecho.

Su hermano gemelo, Melvin, que fue cegado por la misma enfermedad degenerativa, también ha tenido visión restaurada por la misma operación.

Delvin, de 59 años, ahora se puede ver las luces, formas, pájaros, e incluso su propia cara. "Me miré en el espejo y ahí estaba yo, y esa fue la primera vez que yo me había visto por más de 18 años", dice.

Él y su hermano son dos de las seis personas en el mundo que tienen un nuevo dispositivo de alta tecnología, la retina de silicio artificial, implantado en sus ojos.

No sólo los dispositivos que ayudan a proporcionar una visión, ha alentado a las células inactivas para empezar a trabajar de nuevo, también. En un caso, un paciente que no podía leer nada en una gráfica optométrica puede ahora identificar 24 letras.

"Lo que es realmente interesante es que el implante también parece ser estimula la retina a su alrededor. Así que hay mejoría funcional allí también.

Las personas no sólo están viendo la luz y la oscuridad, algunos ven las caras, las hojas de hierba, hojas de los árboles ", dice el Dr. Alan Chow, co-inventor de la tecnología, cuyo trabajo está siendo reportado en el Congreso Internacional de Investigación del Ojo en Suiza a finales de este año.

Las ofertas de tecnología esperan millones de personas que han perdido la vista a causa de dos de las causas más comunes de ceguera: la retinosis pigmentaria (RP), de la que Delvin Kehoe sufre, y la degeneración macular relacionadas con la edad (AMD).

En ambas enfermedades, los bastones y conos, que son los sensores de luz en la retina humana en la parte posterior del ojo están dañadas, lo que resulta en una incapacidad para percibir la luz. Por lo tanto, las imágenes visuales que entren a través de la lente que todavía funciona nunca llegan al cerebro debido a las células dañadas, aunque el cerebro es capaz de recibir las imágenes.

Científicos en Estados Unidos, Australia y Alemania han estado trabajando en chips, computadoras micro, cámaras de vídeo pequeñas, rayos láser, y transmisores de radio para superar este obstáculo.

Casi todos estos proyectos se encuentran todavía en las primeras etapas de planificación. Dr. Chow ha diseñado un sistema mucho más simple que utiliza la luz natural que entra a través del ojo para activar la retina artificial.

Su empresa ya ha implantado la retina artificial en seis pacientes - de edades comprendidas entre 45 y 75 - y otros cuatro están siendo reclutados. Si todo sigue así, el dispositivo podría estar listo para su uso más general - y estar disponible para los pacientes británicos - un plazo de cinco años a partir de los ensayos y la aprobación de mayor escala.

La retina artificial es un chip de aproximadamente 2 mm de ancho, con 3.500 a 5.000 sensores de luz que convierten la energía de la luz en señales eléctricas. Estas señales están diseñados para estimular directamente las células restantes de la retina.

Cuando el chip se implanta detrás de la retina, estimula las partes dañadas, pero aún viable de que reaccione a la luz de nuevo. "Está diseñado para funcionar con la energía proporcionada por la luz que entra en el ojo," dice el Dr. Chow. "No requiere cables de conexión, baterías y otros dispositivos auxiliares.

Una vez que el pequeño chip se ha implantado quirúrgicamente, se mantiene en su lugar por la presión natural dentro del ojo. Un hallazgo inesperado es que las mejoras en cuatro de los pacientes no se limitan a la zona cubierta por el implante, sino que implican una mayor parte del campo visual.

Se cree que este renacimiento de las células circundantes puede ser causada por la estimulación eléctrica proporcionada por el dispositivo.. "Parece ser la causa de otras células que despiertan de un estado latente," dice el Dr. Chow.

'Si esto es realmente la forma en que funciona, estos dispositivos podrían prevenir o retrasar la progresión de estas enfermedades. Las implicaciones son enormes.

"No sólo estamos confiando en los pacientes, en sus impresiones. Ahora tenemos datos que indican que se han producido mejoras en la función visual. Las cosas que no se ven desde hace años son ahora visibles a los pacientes '.

Para Delvin Kehoe, que vive en Wisconsin en los Estados Unidos, los resultados del implante son "absolutamente espectaculares". "A causa de la cirugía y la curación los efectos continuaron unas seis semanas,

"Yo estaba tomando los perros a pasear por el parque y oí gansos volando sobre mí. Miré hacia arriba y pude verlos. Fue una experiencia extraordinaria.

"Ahora puedo ver todo tipo de formas y luces. No te puedes imaginar lo que es como si de repente al ver estas cosas después de 18 años ". Otro de los seis pacientes, Ted Ekstrom, que perdió la vista hace 30 años, ahora puede ver las luces y formas.

"Puedo ver las llamas en la chimenea, y poco después de la cirugía, estaba fuera de la casa cuando miré hacia arriba y vi algo - creo que fue la luz del sol en los canalones de la casa de al lado.

-Grité: '¡Oh Dios mío, puedo ver ". Realmente no lo podía creer. De vuelta a casa pude ver todas las luces de la calle que pasaban, así como los faros de los coches que vienen hacia nosotros.

Si los resultados demuestran científicamente que es tan bueno como su sonido, a continuación, señalan una nueva esperanza para miles de británicos ciegos esperando tecnología que podría renovar su visión de forma permanente.

Sobre la Retina Artificial silicio Optobionics '™ microchip (ASR ™) fue inventado por el Dr. Alan Chow y su hermano Vincent Chow. Dr. Chow es un cirujano oftalmólogo y profesor asistente y su hermano Vincent es un ingeniero eléctrico. La ASR fue diseñado para estimular las células retinianas dañadas desde dentro de la retina para permitir a las células para recrear señales visuales que son procesados ​​y enviados al cerebro. El ASR microchip es un chip de silicio de 2 mm de diámetro, 25 micras de espesor y es menor que el espesor de un cabello humano. Se fabrica utilizando tecnología similar a la utilizada en la fabricación de chips de ordenador y contiene aproximadamente 5.000 células solares microscópicas llamadas "micro-fotodiodos", cada uno con su propio electrodo de estimulación.     En retinas con degeneración de la retina, estas microfotodiodos convierten la energía contenida en la luz imágenes en impulsos electroquímicos que estimulan las células de la retina restantes. El ASRmicrochip es autónomo, impulsado únicamente por la luz incidente y no requiere el uso de cables externos, baterías, auriculares o equipos auxiliares.

     Cuando se implanta quirúrgicamente debajo de la retina en una ubicación conocida como "espacio subretiniano"-el chip ASR está diseñado para producir señales visuales similares a los producidos por la capa de fotorreceptores. Desde su ubicación subretiniano, estas señales artificiales "fotoeléctricas" de la ASR microchip puede inducir visual
señales en las células de la retina funcionales restantes que pueden luego se procesan y se envían a través del nervio óptico al cerebro.


     En las pruebas iniciales de laboratorio, los modelos animales implantados con dispositivos ASR respondieron a la luz estímulos con señales eléctricas retina (ERG) y las señales de veces de las ondas cerebrales (PEV). La inducción de estas señales biológicas por el chip ASR indicó que se había producido la estimulación visual.


     En base a estos estudios, la FDA aprobó la realización de ensayos clínicos en colaboración con varios centros médicos de VA universidad y que se inició en junio de 2000. Estos centros incluyen el Hines, Cleveland y los Centros de Atlanta Veterans Administration Medical, Rush University Medical Center, Johns Hopkins Wilmer Eye Institute y el Centro Médico de la Universidad de Emory.

Traducción: Rodrigo Lanzón