RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Artículo en La Opinión de Murcia sobre el ensayo con células madre para Retinosis Pigmentaria

En la edición de hoy del diario La Opinión de Murcia ha aparecido un artículo sobre el ensayo con células madre que se va a llevar a cabo en nuestra Región en pacientes con Retinosis Pigmentaria.

La Dra. Rodríguez del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia explica de nuevo la inminente puesta en marcha de dicho ensayo y cómo se llevará acabo.

Además nuestra asociación también aparece en la misma página. Junto a una foto, se habla del acto que llevamos a cabo el pasado 29 de Septiembre en la plaza Santo Domingo de la capital de la Región.

Os podéis descargar en formato PDF la página del diaro en el enlace de abajo.

En el 2015 podría existir un tratamiento real para un tipo de ceguera hereditaria.

Una nueva compañía lanza al mercado una terapia genética.

Spark Terapeutics espera comercializar múltiples tratamientos basados ​​en genes desarrollados en el Hospital de Niños de Filadelfia.

Una nueva empresa de biotecnología se hará cargo de los ensayos en humanos de dos terapias genéticas que podrían ofrecer los tratamientos de una sola vez para una forma de ceguera infantil y la hemofilia B.

Las terapias génicas fueron desarrollados por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia, la nueva empresa llamada Spark Terapeutics se ha comprometido con 50 millones de dólares. 

El lanzamiento es el último indicio de que después de décadas de investigación y algunos reveses tempranos, la terapia génica puede ver su camino hacia la realización de su potencial como un tratamiento eficaz para la enfermedad hereditaria.

En diciembre de 2012, la Unión Europea dio el permiso a la compañía holandesa uniqure vender su terapia génica para un trastorno de la grasa de procesamiento, por lo que Glybera la primera terapia génica inicia su camino en el mercado occidental (véase " La terapia génica en vías de recuperación como tratamiento obtiene la Aprobación occidental "). 

Sin embargo, Glybera no ha sido aprobado por los EE.UU., ni tiene ninguna otra terapia génica.

Spark tiene la oportunidad de ser la primera empresa en el área de la terapia génica para ver la aprobación de la FDA. Resultados de un ensayo de la fase tardía de una terapia génica para la amaurosis congénita de Leber, una enfermedad hereditaria que conduce a una pérdida de la visión y, finalmente, la ceguera, se espera obtener los resultados a mediados de 2015. 

El tratamiento es una de las varias terapias génicas que están a punto y alegan que sería la primera terapia genética que podría ser aprobada por la FDA para su venta en los EE.UU..

Además de tomar las riendas de los dos ensayos en humanos en curso, Spark también trabajará en terapias génicas para otras condiciones de la sangre y los ojos, así como las enfermedades neurodegenerativas, dice el CEO Jeff Marrazzo. 

La tecnología de la terapia génica desarrollada en el Hospital de Niños ha ido "a toda velocidad por las pistas", dice, y la compañía proporcionará el "vehículo para conseguir estos tratamientos a las personas que los necesitan."

 

Traducción: Rodrigo Lanzón

Fuente: Technologyreview.com

La Universidad de Iowa está trabajando para acabar con la ceguera.

Los  investigadores de la Universidad de Iowa están trabajando para acabar con la ceguera. La universidad celebra una gran donación que ayudará a su causa.

El campus cuenta ahora con un instituto Stephen A. Wynn de Investigación de la Visión. 

Wynn, famoso por la construcción de casinos,  compartir su fortuna con la universidad. En agosto donó $ 25 millones para el instituto. Wynn padece una enfermedad ocular degenerativa. Él está esperando que su donación para el programa, que ya ha dado pasos en la investigación, le ayudarán a convertirse en un éxito aún mayor.

El año pasado, el hijo adolescente de Brian Walker se enteró de que tiene una enfermedad que eventualmente puede hacerle perder la vista.

"Antes de hace un año, no sabía que existía la enfermedad, por lo que habría dicho que su visión era realmente muy normal", dijo Walker.

Los Walkers querían ayudar a su hijo en todo lo que pudieran, y conocieron a la Universidad del Instituto de Iowa por Vision Research.

"Nuestro objetivo es no dejar a nadie atrás en nuestra búsqueda para poner fin a la ceguera", dijo Robert Mullins, Profesor Asociado. 

Los estudios de los genes de la universidad, están tratando de encontrar la causa de diversas enfermedades oculares genéticas. El objetivo es el desarrollo de tratamientos eficaces para todas las enfermedades que causan ceguera, tanto  como enfermedad rara o común.

Debido a la donación de Wynn, la Universidad ha cambiado el nombre del instituto en su honor.

"Cuando piensas en la Universidad de Iowa, piensa, de hecho exactamente lo que estamos pensando hoy nosotros" , dijo Sally Mason, presidente de la Universidad de Illinois.

La donación se entiende a la Universidad y podrá continuar su trabajo en los próximos años, lo que familias y afectados se alegran de oír.

"En última instancia, sabemos que va a ser una cura", dijo Walker. "No es una cuestión para ahora mismo, es una cuestión de tiempo."

El instituto Wynn tiene tres grandes focos: las pruebas genéticas, la terapia génica y la investigación con células madre.

Los científicos de la universidad esperan que muchas formas de ceguera se pueden tratar en los próximos 10 años.


Traducción: Rodrigo Lanzón

Fuente: Kwwl.com

Finaliza el reclutamiento en Japón para tratar pacientes con retinosis Pigmentaria.

La finalización del reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de la Fase 3 de la Solución Oftálmica Unoprostona ( Código de Desarrollo UF- 021 ) para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria

Tokio - 9 de octubre de 2013 - R- Tech Ueno ( JASDAQ : 4573 ) se complace en anunciar la finalización del reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de la Fase 3 unoprostona  solución oftálmica ( código de desarrollo UF- 021 ), que fue desarrollado por nuestro empresa para el tratamiento de la retinitis pigmentosa.

Desde marzo de 2013, R- Tech Ueno ha llevado a cabo un estudio clínico de fase 3 de la solución oftálmica unoprostona ( código de desarrollo UF - 021 ) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa , una enfermedad intratable para la que actualmente no se ha establecido un tratamiento eficaz, pero que se busca con el firme apoyo de 38 instituciones médicas en todo el país . Durante la realización de este estudio , hemos estado reclutando pacientes para alcanzar el tamaño de muestra de 180 pacientes , y R- Tech Ueno hace público la finalización del reclutamiento de pacientes antes de lo que estaba previsto inicialmente .

Dado que la inscripción del paciente se completó anteriormente , este estudio clínico está procediendo muy suavemente, sin significativa reacciones adversas a los medicamentos y sólo un número limitado de retiros registrados hasta el momento .

R- Tech Ueno espera completar este estudio aleatorizado , doble ciego , controlado clínica a finales del año fiscal 2014 , el objetivo de la presentación de una solicitud de aprobación .

En respuesta a la finalización del reclutamiento de pacientes , el presidente de R- Tech Ueno, un oftalmólogo, Yukihiko Mashima, MD , PhD comentó lo siguiente:

"Estoy muy contento de que el reclutamiento de pacientes en el estudio clínico de fase 3 se ha completado antes. Este estudio está siendo realizado con el firme apoyo de muchos oftalmólogos y pacientes que están haciendo esfuerzos por conquistar esta intratable enfermedad, además de la ayuda gubernamental del Japón Organismo de Ciencia y Tecnología ( JST ) .

R- Tech Ueno sigue haciendo todo lo posible para continuar con su estudio clínico en colaboración con muchos pacientes , oftalmólogos y que otros sean capaces de ofrecer este nuevo fármaco terapéutico tan pronto como sea posible para muchos pacientes que han esperado mucho tiempo este tratamiento " .

Como resultado de lo anterior, no hay cambios en las previsiones de negocio para el año que fueron publicados el 16 de julio de 2013.

Por Rafael Arellano Barbarroja