RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Terapia génica

(Segunda parte: terapia génica)

** Enviado por nuestro amigo Rodrigo Lanzón.

Hola amigos:

Quiero en primer lugar
agradeceros a todos vuestros "me gusta", los comentarios
tan alentadores y que hayáis compartido el primer articulo de ayer.
Estos artículos seguirán avanzando de manera que iré profundizando
en ciertos temas que os iré avanzando.

Ahora, toca terapia
génica. ¿Que es la terapia génica? Pues bien, ya que la retinosis
pigmentaria es una patología genética, a través de estas terapias
se intenta corregir el gen defectuoso y reemplazarlo por el gen
correcto,

Se utiliza un adenovirus,
o lo que es lo mismo un virus amaestrado, que infecta el código
genético de nuestro adn y modifica la expresión errónea de nuestro
gen, corrigiéndola por la correcta.

Dicho así suena muy
simple, pero es de lo mas complejo a lo que se ha enfrentado la
medicina desde que fue inventada como tal, y es una de las vías que
se integran en la llamada medicina re-generativa.

La retinosis pigmentaria
como ya dije ayer, puede estar relacionada con al menos 50 genes, en
donde 10 genes están archi estudiadisimos, pero dentro del grupo de
los genes podríamos poner un subgrupo que llamaríamos "mutaciones",
lo cual complica mucho las cosas.

Oficialmente se conocen
450 mutaciones, pero decir que se conocen, no significa que sepan
crear un adenovirus para todas ellas...ojala fuera así.  Significa
en gran parte de ellas que las tiene registradas porque aparecen en
los exámenes genéticos de los pacientes con rp, allí se va creando
una lista con todas las variaciones, y tratan de estudiar y ensayar
en las variaciones mas típicas.

Dejando claro el tema de
genes y mutaciones, suponiendo que tengamos una retinosis típica, en
donde estuviera afectado un gen muy concreto podríamos empezar a
aplicar la terapia génica.

La retinosis pigmentaria
ligada al cromosoma x es la mejor candidata para emplear esa técnica,
ya que es mas "sencilla" por decirlo de alguna manera.
Ahora mismo se está muy cerca de empezar a ensayar en seres humanos
tras los buenos resultados obtenidos en la amaurosis congénita de
leber.

Los dos médicos que
aparecen ahora mismo en la foto de mi perfil son los que estarían
elaborando dicha terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada
al cromosoma x.

Las ventajas de esta
terapia son ahora mismo el final de la enfermedad tal y como la
sufríamos, de tal manera que si un gen mal expresado provocaba el
exceso o defecto en la producción de una proteína, al corregir el
error genético dicho fallo desaparece inmediatamente.

Imaginaros que estos dos
señores corrigieran en un futuro no muy lejano la expresión
incorrecta de un gen que provoca la aparición del pigmento en las
células receptoras, y que a la larga produce la muerte de dicha
célula. Estaríamos diciendo que la enfermedad ademas de no avanzar
dejaría de existir.  Eso seria grandioso, verdad?

La única parte mala de
esta terapia es que no es capaz de regenerar las células que ya
estaban afectadas en mayor o menor grado. La terapia génica para
explicarme de una forma simple es como un antivirus del ordenador, mi
antivirus posee una base de datos con los virus malos que existen en
el mercado. Yo escaneo mi ordenador y si encuentro un virus lo borro
para que no afecta mas a mi pc, pero los archivos corruptos ya no
puedo recuperarlos.

Lo mismo ocurre con esta
terapia, de momento sabemos que es segura y eficaz, que seria
duradera para el resto de nuestra vida, ya que la retinosis
pigmentaria no aparecería jamas en nuestra retina, pero deberíamos
seguir conviviendo con la parte que ya fue afectada por dicho mal.

El próximo capitulo os
explicare la conveniencia de juntar la técnica de las células
madres con la terapia génica....

Continuará

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