RETIMUR - Asociación Retina Murcia

Foundation Fighting Blindness proporcionará hasta $ 7.5 millones en fondos para desarrollar el candidato QR-421a de ProQR para el síndrome de Usher tipo 2A

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12 de febrero de 2018


•    Foundation Fighting Blindness y ProQR se asocian para desarrollar QR-421a para el síndrome de Usher tipo 2A, dirigiendo mutaciones en el exón 13 del gen causante USH2A .
•    Foundation Fighting Blindness proporcionará un cofinanciamiento basado en hitos de hasta $ 7.5 millones para ProQR para avanzar el programa a la clínica.
•    QR-421a recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA.
•    Actualmente no hay terapias disponibles comercialmente o en desarrollo clínico para la pérdida de la visión asociada con el síndrome de Usher tipo 2A.
•    QR-421a es parte del creciente flujo de oftalmología de ProQR que también incluye candidato principal, QR-110 para amaurosis congénita de Leber 10 actualmente en ensayos clínicos, y tres programas adicionales, QR-411 que abordan otra mutación genética que resulta en síndrome de Usher tipo 2A, QRX-1011 para la enfermedad de Stargardt y QRX-504 para la distrofia corneal endotelial de Fuchs.
•    Se espera que QR-421a avance hacia la clínica en 2018, con datos clínicos esperados para 2019.
 

 

COLUMBIA, MD, EE. UU. Y LEIDEN, Países Bajos - 12 de febrero de 2018

Foundation Fighting Blindness y ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR), anunciaron hoy que han establecido una sociedad para desarrollar QR-421a para el síndrome de Usher 2A causado por una mutación del exón 13 del gen causante de USH2A . Según el acuerdo, Foundation Fighting Blindness proporcionará hasta $ 7.5 millones en fondos para ProQR para el desarrollo preclínico y clínico de QR-421a, que se espera que avance hacia la clínica en 2018, y los resultados de seguridad y eficacia de la Fase 1/2 se espera un ensayo en pacientes con síndrome de Usher en 2019.

El síndrome de Usher es una enfermedad genética devastadora en la que los pacientes primero desarrollan pérdida de audición y luego pérdida progresiva de la visión, lo que pone en peligro su independencia y calidad de vida. Actualmente no hay tratamiento para la manifestación oftálmica del síndrome de Usher tipo 2A. QR-421a es el primer oligonucleótido de ARN de su clase que se está desarrollando para el tratamiento de la pérdida de visión asociada con la enfermedad. QR-421a está diseñado para modificar el ARN de tal manera que la proteína de usherina funcional se produce en la retina con el objetivo de detener la progresión de la enfermedad y potencialmente ganar visión periférica. ProQR licenció la tecnología subyacente al QR-421a del Radboud University Medical Center en los Países Bajos, donde fue inventada por el investigador principal, el Dr. Erwin van Wyck.

El Instituto de Investigación Clínica de Foundation Fighting Blindness (FFB-CRI) también ha lanzado un estudio de historia natural en 120 personas con mutaciones USH2A . El estudio, conocido como RUSH2A ("R" significa "tasa de progresión"), se lanzó en 2017 y se está llevando a cabo en alrededor de 20 centros clínicos en todo el mundo. Los investigadores de RUSH2A usarán una variedad de tecnologías para monitorear los cambios en la visión y la estructura de la retina a fin de documentar y analizar la progresión de la enfermedad. El conocimiento y los datos obtenidos de este ensayo están destinados a proporcionar una mejor comprensión de cómo las mutaciones USH2A afectan la gravedad y la progresión de la pérdida de la visión y ayudan a informar el desarrollo de QR-421a.
"Formar equipos con socios corporativos para ayudar a las terapias prometedoras a avanzar en el desarrollo preclínico y clínico es fundamental para la estrategia de FFB, por lo que estamos muy contentos de formar parte de esta asociación con ProQR", dijo Benjamin R. Yerxa, PhD, CEO de Foundation Fighting Blindness. "El hecho de que actualmente no hay tratamientos disponibles para el síndrome de Usher tipo 2A hace que este trabajo sea mucho más emocionante y crítico".

QR-421a para el síndrome de Usher es el segundo programa en el oleoducto de oftalmología en crecimiento de ProQR programado para entrar en ensayos clínicos. El programa líder en la cartera de oftalmología, QR-110, se encuentra actualmente en un ensayo de seguridad y eficacia de Fase 1/2 en pacientes adultos y pediátricos con amaurosis congénita de Leber 10, debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290 . Esta tubería también contiene varias otras moléculas para enfermedades oculares genéticas, incluyendo QR-411 para el síndrome de Usher tipo 2A debido a la mutación PE-40, QRX-1011 para la enfermedad de Stargardt y QRX-504 para la distrofia corneal endotelial de Fuchs.

"Estamos entusiasmados de asociarnos con Foundation Fighting Blindness para desarrollar QR-421a para pacientes que sufren del síndrome de Usher debido a mutaciones en el exón 13", dijo Daniel A. de Boer, CEO de ProQR. "Ellos son el principal financiador privado de la investigación de la enfermedad de la retina con un enfoque centrado en el paciente que es un pilar central de nuestra estrategia. A través de esta asociación con la Fundación planeamos obtener acceso a importantes conocimientos para desarrollar programas en enfermedades de la retina. Esperamos que el financiamiento adicional nos permita avanzar rápidamente en esta novedosa terapia para esta enfermedad huérfana con una gran necesidad no satisfecha ".
 
Acerca de Foundation Fighting Blindness Foundation Fighting Blindness se estableció en 1971 y ha recaudado más de $ 725 millones para la investigación sobre prevención, tratamiento y curación de la ceguera causada por enfermedades hereditarias de la retina. Más de 10 millones de estadounidenses y millones más en todo el mundo experimentan o corren el riesgo de perder la visión debido a las degeneraciones de la retina. A través de su apoyo a la ciencia enfocada e innovadora y al asociarse con la industria, la Fundación impulsa la investigación que ha proporcionado y continuará brindando tratamientos y curas para personas afectadas por retinitis pigmentosa, degeneración macular, síndrome de Usher y otras enfermedades retinianas hereditarias.

 

Acerca de ProQR

ProQR Therapeutics se dedica a cambiar vidas a través de la creación de medicamentos de ARN transformadores para el tratamiento de enfermedades raras genéticas graves como la fibrosis quística, la amaurosis congénita de Leber 10 y la epidermólisis ampollosa distrófica. Con base en nuestras tecnologías patentadas de plataforma de reparación de ARN patentadas, estamos creciendo nuestra cartera con los pacientes y seres queridos en mente.
*Desde 2012*
 

Sobre QR-421a

QR-421a es un primer oligonucleótido en investigación basado en ARN diseñado para abordar la causa subyacente del síndrome 2A de Usher debido a mutaciones en el exón 13 del gen USH2A . Las mutaciones en este exón pueden causar la pérdida de la proteína de usherina funcional que causa la enfermedad. QR-421a está diseñado para reparar el defecto genético en el ARN en el ojo, de modo que conduce a la expresión de una proteína abreviada pero funcional, modificando así la enfermedad subyacente. QR-421a ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.

 

Sobre el síndrome de Usher tipo 2A

El síndrome de Usher es la principal causa de sordera y ceguera combinadas. Los pacientes con este síndrome generalmente progresan a una etapa en la que tienen una visión central muy limitada y sordera de moderada a grave. El síndrome de Usher tipo 2A es una de las formas más comunes del síndrome de Usher y es causada por mutaciones en el gen USH2A . Hasta la fecha, no hay tratamientos aprobados o productos en desarrollo clínico que traten la pérdida de visión asociada con el síndrome de Usher tipo 2A.

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