RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Terapia génica con coroideremia se traslada al estudio humano de fase 3

Logo RETIMUR

 

Por Ben Shaberman


Nightstar Therapeutics , una compañía de desarrollo de terapia génica y retinal en el Reino Unido, está avanzando en su terapia génica emergente para la coroideremia en un ensayo clínico de fase 3 conocido como STAR . El estudio incluirá a aproximadamente 140 pacientes en 18 centros clínicos en los EE. UU., Europa, Canadá y Sudamérica.

Para acelerar la inscripción de prueba STAR, la compañía planea reclutar a la mayoría de los pacientes de su estudio NIGHT en curso para observar la historia natural de la progresión de la enfermedad en personas con coroideremia.

Nightstar informó que la agudeza visual se mantuvo o mejoró, durante un período de seguimiento de un año, en más del 90 por ciento de los pacientes en su ensayo clínico de Fase 1/2 para la terapia génica.

"Estamos muy animados por los resultados del ensayo Phase 1/2 de Nightstar y el inicio del estudio de Fase 3", dice Stephen Rose, PhD, director científico de Foundation Fighting Blindness. "El continuo avance de la terapia genética de la coroideremia de la compañía a través del proceso de prueba clínica es una gran noticia para las personas afectadas por la devastadora afección".

La coroideremia afecta aproximadamente a 1 en 50,000 personas - 6,000 personas en los Estados Unidos. Como una afección ligada al cromosoma X, solo los varones suelen verse afectados: las mujeres generalmente no son portadoras afectadas. Las mutaciones en el gen REP-1 conducen a la degeneración de la coroides, la vasculatura que proporciona oxígeno y alimento a la retina. Los fotorreceptores, las células que hacen posible la visión y una capa de células de apoyo conocida como epitelio pigmentario de la retina, también se degeneran en las personas con esta afección.

Miguel Seabra, PhD, recibió más de $ 1.5 millones de FFB por sus esfuerzos para caracterizar el gen REP-1, desarrollar un modelo de coroideremia en roedores y evaluar las primeras versiones de la terapia génica REP-1 en estudios de laboratorio. FFB también financió a Jean Bennett, MD, PhD, en el Children's Hospital of Philadelphia, por sus estudios de laboratorio de coroideremia.

La terapia del gen de la corioridemia de Nightstar está contenida en una pequeña gota de líquido, que se inyecta debajo de la retina. Un virus de ingeniería humana, un virus adenoasociado o AAV, entrega copias sanas del gen REP-1 a las células afectadas, compensando las copias mutadas.

Categoría: