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La FDA autoriza un ensayo clínico para la terapia CRISPR / Cas9 para LCA 10

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Por Ben Shaberman el 7 de diciembre de 2018


Editas Medicine , una compañía que desarrolla tratamientos de edición de genes, recibió la autorización de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Para lanzar un ensayo clínico para su terapia emergente CRISPR / Cas9 para personas con una mutación en el gen CEP290, que causa la amaurosis congénita de Leber 10 ( LCA10). La LCA causa pérdida severa de la visión o ceguera al nacer.

Conocido como EDIT-101, el tratamiento se evaluará en una fase 1/2, ensayo clínico de aumento de la dosis. La compañía espera inscribir de 10 a 20 pacientes. Más detalles e información de contacto para el estudio se enumerarán pronto en www.clinicaltrials.gov . EDIT-101 se dirige a una mutación específica, "c.2991 + 1655A> G" en el intrón 26, del gen CEP290.


Editas ha ganado un pago por hitos de $ 25 millones de parte de Allergan como parte de una alianza para el desarrollo de fármacos.
"Estamos muy satisfechos con este hito histórico en el tratamiento de las enfermedades retinianas hereditarias", dice Stephen Rose, PhD, director científico de Foundation Fighting Blindness. “EDIT-101 es la primera terapia de edición de genes que utiliza CRISPR / Cas9 para pasar a un estudio en humanos para una enfermedad de la retina. El enfoque muestra una gran promesa para tratar estas enfermedades que roban la visión ".
CRISPR / Cas9 es el acrónimo de: Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas con espacios regulares e intersticiales asociadas con CRISPR 9. La tecnología está diseñada para localizar el defecto genético que causa la enfermedad. Entonces funciona como tijeras moleculares para cortar la porción mutada del gen. En algunos casos, también inserta una pieza saludable de ADN.


CRISPR / Cas9 es diferente de la terapia génica. En la terapia génica, se entregan copias de un gen completamente nuevo para reemplazar las copias defectuosas del gen. CRISPR / Cas9, por otro lado, es un enfoque de "cortar y pegar" para corregir el propio gen mutado del paciente.
Una gran ventaja de CRISPR es evitar el problema de la entrega de grandes genes de reemplazo, CEP290 y USH2A, por ejemplo, que no encajan en los virus diseñados por humanos diseñados para transportarlos a las células de la retina.


Editas también está desarrollando una terapia CRISPR / Cas9 para USH2A, mutaciones en las que puede causar el síndrome de Usher tipo 2A (ceguera y sordera combinadas) y retinitis pigmentosa .

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