SEVILLA, 6 May. (EUROPA PRESS) -

Un grupo de investigación del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) ha desarrollado una técnica eficaz para la diferenciación de células madre embrionarias a fotorreceptores, células fotosensibles de la retina que permiten la visión. Los investigadores creen que se abre una nueva vía para el estudio de las enfermedades de la retina.

En concreto, han logrado obtener un tipo específico de células --las denominadas bastones-- que son las que proporcionan la información del brillo y aportan visión a bajos niveles de iluminación, entre otras características.

El grupo de científicos, liderado por el director de este centro  sevillano, Shomi Bhattacharya, ha desarrollado estos trabajos ante la necesidad de obtener tipos específicos de células de la retina puesto que, hasta entonces, y aunque las células madre embrionarias son una fuente ilimitada de células de la retina, las técnicas de diferenciación utilizadas no alcanzaban un grado alto de especificidad y no lograban llegar más allá de este linaje general.

Ahora, han llevado a cabo un sistema novedoso para alcanzar una población celular más específica dentro del conjunto de células de la retina, en concreto, fotorreceptores de tipo bastón. El protocolo, que según los expertos es "el más eficiente para la diferenciación de cualquier tipo de célula madre embrionaria a fotorreceptores", se basa en condiciones de hipoxia, es decir, en unas condiciones ambientales diferentes a las normales que, en este caso en concreto, se centran en una reducción destacada de los niveles de oxígeno.

Con este método, se ha logrado diferenciar un número de células superior al que se suele obtener (el 53% con un margen de error de 1,5%), ya que proceden de diferentes poblaciones, que han sido trasplantas en el espacio subretinal de ratones de tipo silvestre.

Gracias a esta investigación, que ha sido publicada en la revista científica de impacto internacional 'Stem Cell', se ha podido ver, por primera vez, el proceso de formación de fotorreceptores a raíz de células madre embrionarias de ratón en condiciones de hipoxia, un hecho que hasta ahora no se había producido.

Además, los investigadores inciden en la eficiencia del proceso de diferenciación, ya que facilita la pérdida de pluripotencialidad de la célula trasplantada, reduciendo así las posibilidades de generación de tumor. A esta conclusión han llegado tras observar que los precursores de los fotorreceptores se diferencian a una población de células doble positivas llamadas Rodopsina/Recoverina una vez han sido trasplantadas a la retina del ratón sin que genere tumor alguno.

Según los investigadores, los resultados obtenidos son "cruciales para la  biología del desarrollo, el modelado de la enfermedad, el desarrollo de fármacos y los estudios de trasplante de células relacionadas con la terapia celular de enfermedades de la retina".

UNA NUEVA VÍA PARA EL ESTUDIO DE LA RETINOSIS PIGMENTARIA

Con este descubrimiento, se abre una nueva vía para el estudio de las enfermedades de la retina, en concreto, de la retinosis pigmentaria, un  conjunto de enfermedades oculares crónicas de origen genético y carácter degenerativo.

Esta patología se caracteriza por una degeneración progresiva de la retina que poco a poco va perdiendo las principales células que la forman: los conos y los bastones. Produce una disminución lenta pero progresiva de la agudeza visual que en las primeras etapas afecta principalmente a la visión nocturna y al campo periférico, aunque se mantiene la visión central.

Los logros que se han publicado son parte de los estudios preclínicos  realizados en animales para su futura aplicación en pacientes con retinosis pigmentaria y otras distrofias en las que la pérdida de fotorreceptores y otras células de la retina provoca ceguera, ha asegurado el propio  Bhattacharya.

La línea de investigación del grupo liderado por Bhattacharya se centra en estudiar las distrofias de la retina, consideradas la principal causa de la ceguera hereditaria y que, actualmente, carecen de solución terapéutica.

Su trabajo ha ya dado grandes hitos en este campo como, por ejemplo, el desarrollo de un modelo animal único de degeneración retiniana, no descrito anteriormente, y que ha sido publicado recientemente en la revista de impacto internacional Human Molecular Genetics.

También cabe destacar el descubrimiento en 2008 del gen de mayor tamaño en el ojo humano (Gen EYS) causante de la forma más habitual de ceguera hereditaria, un hallazgo logrado en colaboración con Genética, Reproducción y Medicina Fetal del hospital Virgen del Rocío.

Tres estudios médicos en Italia, EE.UU. y Japón dan pie a pensar que el 90% de los ciegos verán un día. Por el momento falta pasar de los laboratorios con ratones a los humanos

Neurocientíficos e ingenieros italianos de materiales están desarrollando un polímero que servirá para fabricar retinas artificiales. En su estudio, publicado en la revista “Nature Photonics“, el equipo dirigido por Fabio Benfenati ha sido capaz de probar la capacidad del nuevo material de convertir luz en estímulos eléctricos y demostrar su efectividad en implantes realizados en ratas.

Los investigadores italianos alcanzaron resultados iniciales prometedores en 2011, y anuncian ahora públicamente el cultivo de neuronas sobre un polímero biorgánico sin alterar las funciones biológicas de la red neuronal. Aquellos primeros resultados parecían indicar que en un futuro podría aplicarse este material en la fabricación de retinas artificiales.

Dos años después, el equipo italiano ha demostrado las propiedades ópticas del material y expuesto unos resultados preliminares que demuestran su efectividad en animales vivos.

A pesar de que otros grupos trabajan en el desarrollo de microchips para restaurar la visión de personas afectadas por degeneración macular o retinitis pigmentaria, este material polimérico podría implantarse en retinas dañadas o retinas artificiales sin la utilización de más implantes electrónicos. Su ventaja frente a estos últimos reside en su fácil adaptación a la forma del ojo y su gran flexibilidad. En su experimento, asociaron el polímero a retinas dañadas y comprobaron que gracias a sus investigaciones, los pulsos de luz se convertían en actividad eléctrica, de forma similar a lo que ocurre de manera natural con los fotorreceptores de retinas normales. Una vez que el material se expone a la luz, acumula al parecer las cargas negativas en su superficie, y luego éstas se convierten en positivas en las células nerviosas, momento en que estas se activan eléctricamente.

Aunque el material no respondía frente a la luz con la misma efectividad que los receptores normales de retinas no dañadas, este experimento suponía un avance considerable para pacientes con enfermedades degenerativas que causan ceguera. Para demostrar la eficacia de inplantes con este nuevo polímero, decidieron comenzar los experimentos en animales. Utilizando ratas de laboratorio que sufrían retinitis pigmentaria inducida, el equipo italiano observó que era capaz de restaurar en parte la visión de los animales. Aunque aún queda un largo camino para utilizar este material en la práctica médica habitual, sin duda estos resultados suponen una esperanza para los pacientes aquejados de este tipo de enfermedades.

Otro esfuerzo: descifrar el código que comunica la retina con el cerebro

Casi al mismo tiempo que el equipo italiano los investigadores de la Universidad de Cornell Sheila Nirenberg y Chethan Pandarinath,

lograron descifrar el código que comunica la retina con el cerebro para implantarlo posteriormente en la prótesis.

Lo que hace posible un nuevo tipo de implante que ofrece una vía de esperanza por devolver la vista a personas con ceguera. El desarrollo de una retina artificial consiguió restaurar la visión en ratones, quienes pasaron a tener una visión con detalle de las imágenes.

La investigación, presentada por la Universidad de Cornell, supone un hito que se espera se confirme antes de 2014.

Ambos investigadores aseguran haber descifrado el código de la retina del mono, esencialmente idéntico al del ser humano. Una esperanza de que en el futuro se puedan diseñar y probar dispositivos de forma rápida y efectiva para personas con ceguera.

Un experimento que les llevó a descifrar el código o patrón que usa el ojo para enviar información visual al cerebro a través del nervio óptico. Este patrón fue implementado a una prótesis de retina consiguiendo que los ratones alcanzaran el 90% de su capacidad visual llegando a reconstruir la imagen de la cara de un bebé.

Según el Dr. Nirenberg: “esta es la primera prótesis que tiene el potencial de proporcionar una visión normal o casi normal, ya que incorpora el código que mejora significativamente el rendimiento de la prótesis. Mucho más que simplemente ampliando la resolución. Creo que podremos lograr que la retina implantada en ratones ciegos les haga volver a ver. Intentamos a partir de aquí y de la forma más rápida posible hacer lo mismo en humanos.

El avance de este estudio puede beneficiar a quienes sufren enfermedades retinianas, como la degeneración macular o la retinitis pigmentosa.

En estos casos, aunque se produce ceguera, el nervio óptico no queda dañado. Por esta razón la ciencia ha buscado a través de esta vía implantes que puedan sustituir los fotorreceptores de la retina.

La investigación de Nirenberg y Pandarinath podría ser el principio de una tecnología que ayude a la medicina a recuperar la visión en los más de 25 millones de personas que padecen ceguera por degeneración de la retina. Sólo en Estados Unidos, la cifra de afectados asciende a unos 10 millones, y más de un millón de éstos terminan quedándose ciegos.

Los implantes han sido diseñados precisamente para que incluyan a personas que sufren degeneración macular y retinitis pigmentosa, que causan deterioro de la visión en numerosas personas de todo el mundo y están amenazados de ceguera. Sólo en Estados Unidos, la cifra de afectados asciende a unos 10 millones, y más de un millón de éstos quedan ciegos.

Los primeros pacientes operados experimentaron algún grado de mejoría visual variable y en ciertos casos incluyó la capacidad para leer cartas, la percepción del color y la expansión del campo visual. Algunos pacientes recuperaron su capacidad para reconocer rasgos faciales, algo imposible antes de la implantación del chip ASR que tiene unas 5.000 células microscópicas de energía solar, que convierten luz en impulsos eléctricos. El propósito del chip es reemplazar a los fotorreceptores dañados, las células fotosensibles del ojo, que normalmente convierten luz en señales eléctricas dentro de la retina. La pérdida de estas células se produce en casos de retinitis pigmentosa y otras enfermedades de la retina.

Por vías diferentes y lugares distantes, unos de otros llegamos a una esperanza común, las nuevas retinas con inplantes posibles. Aquí la explicación

Otros pacientes han experimentado mejorías en sus actividades cotidianas como desplazarse sin tropezar con objetos en su casa, y ver la hora en un reloj y hasta poder pasear por el campo.

Las pruebas clínicas están todavía en Fase II, por lo que Pollack admite que es muy pronto para determinar qué porcentaje de pacientes podría experimentar una mejora en la visión y en su capacidad de resolución. Si éste y futuros estudios muestran seguridad y eficacia en el chip, y éste es aprobado por la FDA, entonces en un plazo tan breve como de tres a cinco años estaría disponible para la gente.

Los biólogos y oftalmólogos japoneses crean retinas artificiales con un sistema de cultivo tridimensional

Los científicos japoneses Mototsugu Eiraku y Yoshiki Sasai del Centro de Desarrollo Biológico Riken, lograron crear retinas artificiales a base de células madre embrionarias. El estudio ha sido probado con éxito en ratones.

Los oftalmólogos nipones describieron su experiencia en un artículo publicado en la revista Nature, donde explicaron cómo las células madre pueden diferenciarse y fusionarse después sin la influencia química y física de otros tejidos en una copa óptica capaz de formar la estructura característica de la retina.

Para ello, los científicos utilizaron un novedoso sistema de cultivo de tejidos tridimensional.

Según Nature, el esfuerzo exitoso puede ayudar al desarrollo de trasplantes derivados de las células madre para reparar la retina.

El doctor Yoshiki Sasai, director del grupo de organogénesis y neurogénesis del Centro Riken de Biología del Desarrollo de Kobe (Japón), dirigió el equipo que ha conseguido realizar un cultivo ocular, logrando que un grupo de células madre formen una retina en una placa (copa) de laboratorio. Es un avance oftalmológico que podría beneficiar a millones de personas que tienen degeneración macular, retinosis pigmentaria y glaucoma.

Sasai explica en el artículo de “Nature” la técnica científica gracias a la cual el equipo ha conseguido el desarrollo de una retina en una placa de cultivo tridimensional.

“Pusimos una sola capa de células madre embrionarias de ratón en una placa (copa) de cultivo, junto con células ‘cebadoras’, las cuales transmiten señales químicas que promueven la maduración de las células madre más allá de su estado embrionario. Aunque sabíamos que la lámina en cuestión no replicaba exactamente el contorno de los órganos humanos, queríamos averiguar si la propia señalización química de las células bastaba para inducirlas a generar los tipos neuronales especiales que caracterizan el desarrollo temprano del ojo”, indica el científico.

En 2005 el equipo de Sasai inventó un método que permitía a las células madre flotar en una solución de cultivo y superar las restricciones bidimensionales que imponen las técnicas de laboratorio.

Así, suspendieron células dispersas sobre una “minúscula cantidad de medio líquido en una copa de laboratorio”

Las células neuroepiteliales comenzaron a unirse a sus compañeras de copa, a enviarse señales y terminaron formando estructuras cerebrales específicas tras recibir órdenes químicas que provienen del exterior celular. Y al cabo de cuatro días “se organizaron espontáneamente en una esfera hueca de una monocapa de células, un neuroepitelio”. Una de esas señales insta al desarrollo del diencéfalo, que más tarde da paso a la retina”,

El profesor Sasai concluye que “nuestro trabajo aún no ha terminado. Todavía desconocemos el mecanismo de formación del cáliz óptico”. Sin embargo, la técnica desarrollada por el doctor japonés tiene un gran valor en la investigación básica.

Poder crear retinas artificiales permitiría investigar la patología de las enfermedades comunes del ojo y poder llegar a desarrollar medicamentos y terapias génicas que podrían revertir la degeneración de la retina.

En un artículo publicado en la misma edición de Nature y firmado por Robin Ali y Jane Sowden, se afirma que un sistema tridimensional equivalente para el ser humano podría servir para reproducir enfermedades y probar medicamentos mediante el uso de células madre pluripotentes inducidas generadas a partir de los tejidos de los pacientes.

Eiraku y Sasai acompañan el estudio con una serie de fotos y vídeos que registran por primera vez en tiempo real los estadios tempranos del desarrollo del ojo en los mamíferos, con la particularidad de que las imágenes no provienen de animales vivos sino de un cultivo de laboratorio.

Esto nos abre una gran esperanza y nuevas alternativas de tratamientos futuros de implantes en pacientes afectados en daños de la retina y ceguera.

*Artículo enviado por: Georgette.

A través de Rodrigo Lanzón.
Fuente original de la noticia en el siguiente enlace: http://www.ffb.ca/research/research_news/rescula.html

La ciencia de Japón y la Agencia de tecnología (JST) han comprometido fondos a un ensayo en humanos de Unoprostona isopropilo. Esta droga, aplicada por vía tópica (en gotas), primero se desarrolló en Japón para tratar el glaucoma. Sin embargo, en los primeros estudios en humanos también ha mostrado promesa para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) así como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

La nueva fase 3 ensayo probablemente se llevará a cabo en varios centros de Japón, a partir de 2013, gracias a esta inversión importante del gobierno japonés. Los ensayos de fase 3 prueban específicamente la eficacia terapéutica de una droga, proporcionando la información necesaria para que pueda ser aprobada para uso clínico.

Ensayos anteriores

Primeras etapas de pruebas en humanas, completadas ya en Japón, otorgaban seguridad de la droga y determinaron su dosis más apropiada. En estos primeros ensayos, llamados ensayos de fase 1/2, participaron 112 pacientes con retinitis pigmentosa de mediados al final de su fase en seis centros de Japon. Todos tenían entre 20 y 65 años de edad.

Los ensayos mostraron que el fármaco tópico era seguro en estos pacientes con RP. El efecto secundario más común fue la irritación y ardor en los ojos cuando se administraron las gotas. Una persona dejó de participar en el estudio debido a esta irritación. Sin embargo, no hay eventos adversos graves que fueran registrados en personas que usaron las gotas con antibiótico.
Los estudios también demostraron que la dosis más alta probada fue la más eficaz (dos gotas de una solución oftálmica de 0.15%, dos veces al día). Quienes recibieron la mayor dosis de drogas en estos primeros ensayos tenían más probabilidades que las personas que recibieron un fármaco falso (placebo), para tener una mejoría significativa en su visión nocturna y luz tenue. También eran más propensos a mejoras del informe en sus "funciones de la vida social debido a la visión."

Quizás lo más emocionante, el ensayo ha demostrado claramente que el tratamiento podría ayudar a proteger la visión de deterioro. Durante los seis meses del estudio, 21,2% de personas que recibieron el placebo perdió cierta sensibilidad visual, mientras que sólo el 2,6% de los que recibieron la mayor dosis de droga había perdido cualquier sensibilidad.

Unoprostona tiene varios efectos únicos en el ojo. Al parecer su mayor efecto terapéutico en la degeneración retiniana es detener el proceso de muerte celular, llamado apoptosis.

Unoprostona también puede mejorar el flujo sanguíneo a la retina. Esta acción puede ser útil en la RP y puede ser aún más relevante para el tratamiento de la DMAE. Es sugerido (pero todavía no probado) que este efecto puede reducir la probabilidad de que una persona con DMAE seca desarrollaría DMAE húmeda. Un ensayo de fase temprana 2 pruebas Unoprostona en pacientes con DMAE seca está ahora en marcha en Europa.

Disponibilidad en América del norte

Unoprostona isopropilo ya está aprobado como tratamiento para el glaucoma en muchos países. Se vende bajo la marca Rescula y comercializado por la empresa farmacéutica, Sucampo.

Primero fue aprobada en los Estados Unidos, en el año 2000, para un uso limitado como una droga de respaldo para el glaucoma. Sin embargo, las condiciones de su aprobación habían limitado marketing y nunca fue vendido.

Recientemente, Sucampo hizo una nueva aplicación para la administración de drogas y alimentos en los Estados Unidos para ampliar el uso de la droga para el glaucoma. Esto fue aprobado en diciembre de 2012, y la compañía planea comenzar a vender Rescula en los Estados Unidos a mediados de febrero. Actualmente no hay planes para comercializar este medicamento en Canadá.

Visite el sitio web de Sucampo para obtener más información sobre este medicamento y los efectos secundarios observados cuando se usa para tratar a personas con glaucoma

/ Oftalmología/ Investigadores de Oxford introducen células precursoras de conos y bastones en roedores

r.C. / Madrid
viernes, 11 de enero de 2013 / 18:00
Científicos españoles califican el estudio de "interesante", pero subrayan que aún no hay estudios en humanos
Investigadores del Cibir descubren que el tratamiento con doxiclina reduce la lesión del pterigión en un 30%
Un grupo de científicos de la Universidad de Oxford ha logrado que ratones ciegos por déficit de células fotorreceptoras (retinosis pigmentaria) recuperen, al menos, un cierto grado de visión. Los vídeos revisados por este grupo de investigadores liderados por Robert Mc Laren, del Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas de la Universidad de Oxford, muestran cómo ratones ciegos que antes del experimento no diferenciaban entre luz y oscuridad, ahora corrían para alejarse de la luz y permanecer en la oscuridad, tal y como hacen los ratones con visión normal.
Para lograrlo, estos investigadores introdujeron en estos roedores ciegos células precursoras de fotorreceptores que, a las dos semanas, ya se habían regenerado en conos y bastones. Una técnica que abre una vía interesante de investigación en aquellos casos de ceguera en los que existe un déficit o alteración de las células retinianas.
Una investigación que tanto Luis Fernández-Vega, presidente de la Sociedad Española de Oftalmología (SEO), como José García-Arumí, especialista en retina del Instituto de Microcirugía ocular (IMO), coinciden en calificar de "muy interesante" para el futuro de determinados pacientes. De hecho, apunta García-Arumí, en el IMO ya tienen en marcha un estudio "para identificar qué pacientes van a poder beneficiarse de estos tratamientos". Concretamente, Fernández-Vega cree que este descubrimiento beneficiará sobre todo a los pacientes con alteraciones en estas células a nivel macular y confía en que pueda utilizarse para la investigación de las formas secas para las que, actualmente, no existe tratamiento.
Eso sí, tanto García-Arumí como Fernández-Vega coinciden en señalar que todavía es pronto para una traducción a la clínica humana. Y es que, si bien ya existen muchos estudios similares a los de la Universidad de Oxford, en humanos solo existe un "ensayo en fase I para un tipo de patología ocular, todavía sin resultados", apunta García-Arumí.
Reducción de pterigión
Científicos del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (Cibir) han descubierto que la administración de doxiciclina en pacientes con pterigión, un tipo de tumor benigno de ojo, reduce el tamaño de la lesión en un 30 por ciento. El ensayo, todavía en fase II, utilizó una muestra de 98 pacientes a los que se administró durante treinta días seguidos una dosis de 200 miligramos de doxiciclina diaria.
Tras analizar los resultados, los científicos constataron que, si bien esta reducción del 30 por ciento era efectiva en población europea, no se observaban los mismos casos de éxito entre la población de raza hispana. Otro de los aspectos relevantes del ensayo es la utilización de doxiciclina, un antibiótico, en una patología de estas características. Un aspecto que Martínez explica por los buenos resultados que ya ha demostrado en la inducción de apoptosis celular y reducción de angiogénesis.
Ahora, el objetivo de este investigador es la preparación de otro ensayo en fase II, esta vez con una muestra de pacientes mayor, en el que la administración de doxiciclina sea por vía tópica. Martínez cree que será más eficaz al ser aplicado de forma directa.

Fuente: http://www.gacetamedica.com/gaceta/articulo.aspx?idart=712445&idcat=797&tipo=2

(Vía: nuestro amigo Rodrigo Lanzón)

Prometedores resultados han surgido a partir de un par de estudios sobre terapias con células madre y genes para la retinitis pigmentaria en ratones de laboratorio. La aplicación de cada técnica es dependiente del grado de pérdida de tejido, con células madre capaces de reconstruir y reemplazar células perdidas y la terapia génica capaces de influir en anteriores etapas del ciclo de la condición que conduce a la pérdida de visión.

Restaurar la visión perdida con Células Madre

Los investigadores de células madre en la Columbia University Medical Center trabajó con los oftalmólogos en el New York-Presbyterian Hospital / CUMC en New York City e ideó el método complementario a un tratamiento con células madre y terapia génica adaptada a la situación de cada paciente. Líder de ambos estudios, Stephen Tsang, MD, PhD, informó sobre el uso de células madre pluripotentes inducidas (iPS) cultivadas en epitelio pigmentario de la retina (EPR) las células para restaurar la visión perdida en los ratones.

RP El tratamiento de células de piel humana

En lugar de encontrarse con el problema de la enfermedad de injerto contra huésped, que se encuentra cuando se utilizan células madre embrionarias, las células del EPR trasplantadas colocados en los espacios subretinal de 34 ratones podrían cultivarse a partir de la propia piel del paciente para obtener un tipo de tejido compatible para el trasplante autólogo. Dr. Tsang explica que "El principal inconveniente de utilizar células madre embrionarias es que requieren terapia de inmunosupresión para prevenir el rechazo, ya que no se derivan de la host. Las células iPS son generados a partir de la piel de un paciente. "

Terapia con células madre para la Retinosis Pigmentaria

Los últimos estudios se llevaron a fibroblastos de la piel de voluntarios humanos sanos adultos y se cultivaron éstos utilizando un vector viral para insertar genes específicos. Estos genes codifican para factores de transcripción, Oct4, Sox2, KLF4, y MYC y, dentro de 3 semanas, las células pigmentadas apareció. Una vez que las células multiplicado suficientemente los investigadores trasplantaron 1000 hIPSC derivados de las células RPE debajo de la retina de los ojos derechos de los 34 dos días de edad ratones, utilizando el ojo izquierdo como control. Los ratones todos tenían inmunodeficiencia combinada severa y murieron después de seis meses para su examen.

No formación de tumores

Seguimiento de la evolución de las células madre requiere el examen microscópico de luz para evaluar RPEs pigmentadas integrados en el tejido existente, albino de los ratones. No se observaron signos de formación de tumor. Un electrorretinograma se utilizó para evaluar la función neuronal en siete ratones, el resto sufre de desprendimiento de retina de otro obstáculo a la evaluación. Estos siete ratones tenían una respuesta significativamente mejor en el ojo derecho tratado que en el control (izquierda) del ojo, incluso con la pequeña área que había sido tratado.

Terapia génica para la pérdida de visión

Estas mejoras, junto con la ausencia de formación de tumores (una preocupación con el uso de células madre embrionarias) ofrece estímulo para el refinamiento adicional de la técnica de células madre para la retinitis pigmentosa, que conduce hacia la aplicación para el tratamiento humano de pérdida de la visión. En combinación con la terapia génica de las ventajas de este tratamiento puede ser profundo. El estudio de genes, dirigido por Katherine J. Wert, MS, y sus colegas de la Universidad de Columbia, ha evaluado el beneficio de corregir una mutación en la subunidad α de la barra específica del monofosfato de guanosina cíclico fosfodiesterasa (PDE6). Esta corrección a través de la inserción de genes como resultado la pérdida de fotorreceptores menos grave, que ofrece un tratamiento potencial para los aproximadamente 36.000 casos de RP en los seres humanos en todo el mundo causadas por mutaciones en la subunidad PDE6.

Ralentizando la pérdida de visión

Como en el estudio de células madre, los investigadores genéticos tratada ojos derecho dejando el ojo izquierdo como control. Supervivencia de los fotorreceptores y la función visual fueron monitoreados durante seis meses y los ojos tratados produjeron menos rodopsina y PDE6 que los ojos no tratados. Atrofia empezó a los cinco meses en los ojos no tratados, convirtiéndose en extenso por once meses. En los ojos tratados hubo atrofia mínima en meses cinco, siete, nueve y once años.

Stem Cell Research futuro para la Retinosis Pigmentaria

Los investigadores concluyeron que una sola inyección puede aumentar la supervivencia de los fotorreceptores y la visión beneficio al detener la enfermedad. Tratamiento humano para la retinitis pigmentosa uso de la terapia génica parece factible apuntando a las subunidades apropiadas de PDE6. Los estudios futuros utilizando Corgis Galés como sujetos de prueba fueron propuestas como el siguiente paso en la investigación. La combinación de la terapia con células madre y terapia génica para la retinitis pigmentosa, utilizando estudios de mayor duración y más inyecciones podría ayudar en el mantenimiento o la restauración incluso la visión.

Referencias

Wert, KJ, Davis, RJ, Tsang, S., et al, la terapia génica proporciona a largo plazo de la función visual en un modelo preclínico de la retinitis pigmentosa, Hum Mol Genet. Publicado en Internet el 29 de octubre 2012.

Yao Li, MD, Tsang, S., et al, Long-term Seguridad y eficacia de Human-pluripotentes inducidas
De células madre (iPS) Injertos en un modelo preclínico de Retinosis Pigmentaria, Mol Med. 2012; 18:1312-1319.