RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Terapias génicas para corregir tres formas de enfermedades degenerativas de la retina.

Publicado el 17 de enero de 2014

 

Las terapias de genes desarrolladas en la Escuela de Medicina Veterinaria (Universidad de Pennsylvania) por los investigadores han trabajado para corregir las diferentes formas de ceguera. Aunque es eficaz, la desventaja de estos enfoques en el rescate de la visión es que cada enfermedad requiere su propia forma de terapia génica para corregir la mutación genética particular implicada, un proceso largo y complejo.

Con la esperanza de desarrollar un tratamiento que funcione de manera más amplia a través de las enfermedades, un equipo del Penn Vet (veterinaria de Pennsylvania) utiliza modelos de enfermedades caninas para examinar de cerca la forma en la que la actividad genética de la retina varía durante la progresión de tres formas diferentes de enfermedades degenerativas de la retina.

Sus resultados presentaron una similitud inesperada: Al principio de cada una de las enfermedades, los genes implicados en la misma vía específica de muerte celular parecen ser activados. Estos resultados apuntan a posibles intervenciones que podrían frenar la pérdida de la visión a través de una variedad de enfermedades de la retina hereditarias.

El trabajo, publicado en PLoS ONE , fue realizado por Sem Genini, un investigador senior de investigación; William A. Beltrán, profesor asistente de oftalmología, y Gustavo D. Aguirre, profesor de medicina genética y oftalmología, todos integrantes del Departamento de Estudios Clínicos del Penn Vet , Filadelfia.

El equipo examinó tres formas de enfermedades degenerativas de la retina, displasia de conos y bastones tipo 1, es el más grave, o de inicio más temprano, seguido de atrofia progresiva de retina ligada al cromosoma X y degeneración de la retina tipo 2. Todas estas enfermedades implican la muerte de las células fotorreceptoras y cada una es causada por una mutación genética distinta. Pero lo que los científicos no sabían es cómo las mutaciones activan una vía de señalización molecular que conduce a la muerte de las células fotorreceptoras.

"Lo que tenemos en mente es ser capaces de hacer frente a las múltiples formas de la enfermedad con un tratamiento", dijo Beltrán. "Queríamos tener una mejor comprensión de si hay alguna muerte celular o de supervivencia celular a través de vías comunes que podrían ser objeto de alguna de estas enfermedades."

Los investigadores analizaron la actividad de 112 genes en retinas enfermas y lo compararon con la actividad del gen en las retinas normales. Evaluaron la actividad genética en puntos de tiempo que se sabe que se corresponden con las fases principales de la enfermedad: la "fase de inducción", el momento antes de que el nivel de pico de la muerte de las células fotorreceptoras, la "fase de ejecución", cuando se producen las mayores tasas de muerte de células fotorreceptoras, y la "fase crónica", durante el cual la muerte de las células fotorreceptoras continúa en niveles algo reducidos.

Durante las fases de ejecución y crónica de la enfermedad, los investigadores identificaron un número de genes implicados en la muerte celular programada, o apoptosis, que tenían diferentes patrones de expresión entre los perros enfermos y normales.

De hecho, varias proteínas implicadas en el factor de necrosis tumoral, o vía TNF, aumentaron en la actividad durante la inducción y fases de ejecución. Esta vía está implicada en muchas enfermedades, en la diabetes, en el cáncer y la artritis reumatoide , entre otras.

"Esto es un nuevo resultado", dijo Genini. "No se espera que tengamos la vía de TNF controlada. Hemos asumido", dijo Aguirre, "que las enfermedades serían diferentes en uno y otro caso y que las células se suicidan por su propio camino específico y que tal vez bastante más tarde tendrían una vía final común. Pero lo que esto demuestra es que hay una gatillo temprano que es bastante similar entre las tres enfermedades ".

Una sorpresa adicional fue que las proteínas expresadas diferencialmente estaban presentes no sólo en las células fotorreceptoras, sino también en otras células en la retina, incluyendo células horizontales y de Müller.

"Nos centraremos en lo que pasaría con las células fotorreceptoras, las células que sabíamos estaban muriendo", dijo Beltrán. "Pero lo que nuestros resultados nos están diciendo es que, claro que se están muriendo, pero está sucediendo a través de las células con las que hablan."

Las compañías farmacéuticas ya han desarrollado inhibidores del FNT para tratar enfermedades como la artritis reumatoide . Genini, Beltrán y Aguirre dicen que sus resultados sugieren que estos medicamentos u otros similares pueden tener un papel que desempeñar en las enfermedades de la retina, y tal vez en otros que su equipo está estudiando.

"Por sí solo", dijo Beltrán, "un inhibidor de TNF puede que no sea una cura, pero que podría ser utilizado de manera complementaria a la terapia génica , ya sea reduciendo la marcha del curso de la degeneración antes de la corrección de genes que se suministra en la terapia o en combinación con las medidas correctoras de terapia génica ".

 

Fuente: Universidad de Pennsylvania.

Traducción: Rodrigo Lanzón.

Vocal de comunicación en Retimur.

Asociación de afectados de retina de la Región de Murcia.

 

La ONCE y la Universidad de Alicante investigan contra la ceguera

La ONCE y la Universidad de Alicante investigan contra la ceguera El objetivo es encontrar nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades degenerativas como la retinosis, el glaucoma y la Degeneración Macular Asociada a la Edada (DMAE).
 
En la actualidad no existe un tratamiento efectivo para la retinosis pigmentaria. Sin embargo, varias son las alternativas terapéuticas que se están investigando: la terapia génica, las células encapsuladas y el trasplante de células madre son alternativas con un futuro esperanzador en la curación .El término retinosis pigmentaria engloba un amplio número de enfermedades neurodegenerativas de la retina que afectan fundamentalmente a los fotorreceptores, lo que produce una pérdida de visión gradual que desemboca en ceguera.
 
Pero mientras se consigue esto, «sería interesante estudiar otros posibles tratamientos a más corto plazo que, al menos, puedan retrasar la evolución de la enfermedad», explica el dcotor Nicolás Cuenca Navarro , que lidera la investigación ‘Nuevas Terapias para enfermedades neurodegenerativas de la retina: Terapia Farmacológica con norgestrel y Génica con microARN’.
 
Para ello, según apunta el doctor Cuenca, se han utilizado como modelos experimentales de retinosis pigmentaria ratas P23H, un animal que tiene la misma mutación que existe en humanos y que produce ceguera progresiva.
 
«Se ha demostrado que los antiapoptóticos (preventivos de ciertos tipos de muerte celular) permiten obtener un retardo de dicha degeneración retiniana en algunos modelos animales de retinosis pigmentaria», señala el investigador.
 
Objetivos del proyecto
 
El proyecto, por el que colaborarán la ONCE y la Universidad de Alicante, pretende determinar el potencial terapéutico del antiapoptótico llamado norgestrel para retrasar o prevenir la muerte de los fotorreceptores y la degeneración retiniana.
 
También prevé establecer las diferencias de expresión de los microARNs en la degeneración de la rata P23H.
 
Otro de los objetivos es estudiar el efecto neuroprotector de los microARNs en cultivos celulares de fotorreceptores y en la rata P23H. La eficacia de estos tratamientos se evaluará mediante electrorretinogramas, con objeto de medir la actividad funcional de los distintos tipos celulares retinianos, y mediante métodos de inmunocitoquímica con objeto de caracterizar sus efectos sobre la morfología y conectividad sináptica de las neuronas retinianas.
 
De los resultados obtenidos se espera esclarecer los mecanismos básicos involucrados en la degeneración retiniana de la retinosis pigmentaria con vistas al desarrollo de nuevas terapias y su posible utilización en la clínica.

Nueva terapia génica mejora la visión en pacientes con coroideremia

Choroideremia gene therapy promosing results

Investigadores del Reino Unido han utilizado una terapia genética experimental para restaurar parte de la visión en los pacientes que están quedando progresivamente ciegos debido a una enfermedad ocular genética llamada "coroideremia."

Investigadores de la Universidad de Oxford han tratado a nueve pacientes que sufren de coroideremia con una nueva terapia que está diseñado para reemplazar un gen defectuoso por uno sano en una sola inyección.

Los resultados de los primeros seis pacientes se han publicado hoy jueves en la revista The Lancet Medical Journal.

 

La terapia génica de la retina en pacientes con coroideremia: resultados iniciales de una fase 1/2 de ensayos clínicos

The Lancet, Publicación online, 16 Enero 2014

Prof Robert E MacLaren FRCOphth a b c , Markus Groppe PhD a b c, Alun R Barnard PhD a, Charles L Cottriall PhD b, Tanya Tolmachova PhD d, Prof Len Seymour PhD e, K Reed Clark PhD f, Prof Matthew J During FACP g, Prof Frans P M Cremers PhD h,Prof Graeme C M Black FRCOphth i, Prof Andrew J Lotery FRCOphth j, Susan M Downes FRCOphth a b, Prof Andrew R WebsterFRCOphth c k, Prof Miguel C Seabra MD d l


ABSTRACTO
Choroideremia es una enfermedad recesiva ligada al cromosoma X que lleva a la ceguera debida a mutaciones en el gen CHM, que codifica la proteína Rab escort 1 (REP1). Se evaluaron los efectos de la terapia génica de la retina con un virus adeno-asociado (AAV) que codifica REP1 vectorial (AAV.REP1) en pacientes con esta enfermedad.

 

MÉTODOS
En un ensayo clínico multicéntrico, seis pacientes varones (edad 35-63 años) con coroideremia se administraron AAV.REP1 (0.6 -1 · 0 × 10 10 partículas del genoma, con inyección subfoveal). Pruebas de la función visual incluyen la agudeza visual mejor corregida, microperimetría, y las pruebas de sensibilidad de la retina para la comparación de los valores de referencia de 6 meses después de la cirugía. Este estudio se ha registrado en ClinicalTrials.gov , número NCT01461213 .

 

HALLAZGOS
A pesar de someterse a un desprendimiento de retina, que normalmente reduce la visión, dos pacientes con coroideremia avanzada que tenían bajo la línea de base de la agudeza visual mejor corregida ganaron 21 letras y 11 letras (más de dos y cuatro líneas de visión). Otros cuatro pacientes con agudeza visual mejor corregida casi normal al inicio del estudio se recuperaron hasta el plazo de una a tres letras. Ganancia media de la agudeza visual global fue de 3,8 letras (SE 4.1). Sensibilidad máxima medida con la microperimetría adaptada a la oscuridad aumentó en los ojos tratados de 23,0 dB (SE 1,1) al inicio del estudio a 25,3 dB (1,3) después del tratamiento (aumento de 2,3 dB [IC del 95% 0 · 8-3 · 8]). En todos los pacientes, durante los 6 meses, el aumento de la sensibilidad de la retina en los ojos tratados (media 1,7 [SE 1.0]) se correlacionó con la dosis de vector administrada por mm 2 de la retina restaurada (r = 0,82, p = 0,04). Por el contrario, se observaron pequeñas reducciones no significativas (p> 0,05) en los ojos de control, tanto en la máxima sensibilidad (-0 · 8 dB [1,5]) y la sensibilidad media (-1 · 6 dB [0.9 ]). Un paciente en el que el vector no se administró a la fijación excéntrica de la fóvea que incluye la isla ectópica del epitelio pigmentario de la retina que había estado expuestos a vectores también mejoró la supervivencia.

 

INTERPRETACIÓN
Los resultados iniciales de este ensayo de terapia genética de la retina son consistentes con la mejora de los bastones y la función de los conos que superaron los efectos negativos de un desprendimiento de retina. Estos hallazgos apoyan aún más la evaluación de la terapia génica en el tratamiento de coroideremia y otras enfermedades, tales como la degeneración macular relacionada con la edad, para los que la intervención idealmente se debe aplicar antes de la aparición del adelgazamiento de la retina.

 

FINANCIAMIENTO
Departamento de Salud y Wellcome Trust del Reino Unido.

 

 

(Continuación de la noticia traducida anteriormente)

Choroideremia gene therapy results

La Choroideremia es causada por defectos en el gen CHM que se encuentra en el cromosoma X, según declara el grupo de Oftalmología Clínica de Oxford en un comunicado.

El gen que falta hace que las células pigmentarias de la retina dejen de funcionar y finalmente mueren. A medida que la enfermedad progresa, la retina comienza a reducirse, lo que provoca pérdida de la visión.

No existe un tratamiento para la coroideremia - que afecta principalmente a los hombres - es decir los pacientes pierden progresivamente su visión hasta que se queda completamente ciego. Se estima que la enfermedad afecta a 1 de cada 50.000 personas.

En el estudio publicado, seis pacientes con diferentes niveles de visión fueron inyectadas con un virus genéticamente modificado que lleva una copia sana del gen faltante. El virus actúa como un vehículo de suministro, que lleva el gen que falta a la retina para sustituir el defectuoso.

Seis meses después del tratamiento, todos los pacientes tenían una visión que ha sido puesta a prueba.

Todos los pacientes tratados mostraron mejorías en su visión con poca luz, y un tercio de los pacientes fueron capaces de leer más líneas en una tabla optométrica, dijeron los investigadores.

Dr. Robert MacLaren, investigador principal del estudio, dijo que los hallazgos iniciales son revolucionarios y pueden ayudar a los investigadores a estudiar otras enfermedades oculares.

"Esto tiene enormes implicaciones para cualquier persona con una enfermedad de la retina genética como la degeneración macular relacionada con la edad o la retinitis pigmentosa, ya que por primera vez se ha demostrado que la terapia génica puede ser aplicada de manera segura antes de la aparición de la pérdida de visión", dijo en un comunicado.

Y si bien es demasiado pronto para decir si los beneficios de la terapia génica durarán indefinidamente, las mejoras de la visión en los seis pacientes hasta ahora se han mantenido durante dos años sin ningún tipo de efectos secundarios, dijo.

MacLaren, dijo que el grupo de investigación cree que tratamientos adicionales pueden ser más efectivos, y actualmente están probando dosis más altas en tres pacientes.

Jonathan Wyatt, de 65 años, fue el primer paciente en recibir la terapia génica. Dice que desde que tiene el tratamiento, la visión en su ojo izquierdo ha mejorado.

"Ahora cuando veo un partido de fútbol en la TV, si miro a la pantalla con mi ojo izquierdo solo, es como si alguien hubiera encendido los focos", dijo Wyatt en un comunicado. "El verde del campo de juego es brillante, y los números de las camisetas son mucho más claras."

Los resultados del estudio de Oxford están dando esperanza a los investigadores canadienses, que se preparan para iniciar sus propios ensayos de terapia génica.

Choroideremia gene therapy promising results

"No ha sido, hasta este punto, no había ningún otro tratamiento disponible para estos individuos", dice el profesor de oftalmología Dr. Ian MacDonald de la Universidad de Alberta  a CTV News. "Ahora tenemos algo que ofrecer, así que es muy emocionante."

MacDonald está conduciendo su propio ensayo de terapia génica, que tendrá su sede en Alberta y en ella participarán 12 pacientes.

Brantford, Ontario. El residente Robert Hillier, de 63 años, tiene coroideremia. Poco a poco ha ido perdiendo su vista en la última década y ahora es considerado legalmente ciego.

"La luz del sol es un problema, días claros son un problema y que la pequeña isla de la vista se hace más pequeño cada año", dijo a CTV News. "(Hay) días buenos, días malos ... algunos días parece terriblemente pequeño."

Él dijo que estaría dispuesto a viajar a cualquier lugar para obtener la terapia génica, que puede ser su única esperanza de recuperar un poco de su visión.

"Este tratamiento tiene el potencial de detener la enfermedad en sus ojos", dijo. "Esto me da esperanza, ya que proporciona la posibilidad de que podría no ser totalmente ciego en cinco años."

Informe de la CTV News Corresponsal Médico Avis Favaro y Elizabeth St. Phillip

 

Fuente: The Lanceta

Fuente ampliación de la noticia: Ctvnews

Traducción: Rodrigo Lanzón

 

Spark Therapeutics recluta 24 pacientes en la Fase 3 de su terapia génica para un tipo de ceguera causada por gen RPE65

 

SAN FRANCISCO, California . , 14 de enero de 2014

Spark  Therapeutics, una compañía de terapia génica, tiene alcanzado su meta de reclutamiento de pacientes para su programa clínico más avanzado, un estudio de fase 3 para distrofias retinianas hereditarias causadas por mutaciones en el gen RPE65 . lo dijo el CEO de Spark, Jeffrey D. Marrazzo , en la presentación de ésta y otras actualizaciones corporativas, hoy en la 32 ª Conferencia Anual de JP Morgan en San Francisco. Marrazzo dijo que Spark fue capaz de lograr su meta de reclutamiento un año después de la iniciación del estudio y anticipa la presentación de los datos a finales de 2015 . Actualmente , no hay tratamientos farmacológicos para esta o cualquier forma de distrofia retiniana hereditaria , que provoca en última instancia ceguera irreversible.

 " El hecho de que hemos sido capaces de inscribir a los pacientes en nuestro programa clínico tan rápidamente y sin problemas refleja la necesidad crítica asociada con distrofias hereditarias de retina , así como la amplia experiencia de nuestros fundadores y el duro trabajo de los equipos clínicos en el Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Iowa ", dijo Jeffrey D. Marrazzo , co -fundador , presidente y director ejecutivo. " Para hacer realidad nuestra visión de transformar la vida de los pacientes en una sola dosis terapéutica , debemos continuar operando en el más alto nivel , como lo hemos hecho en el logro de la contratación para la Fase 3 de nuestro principal candidato hacia nuestros pacientes" .

La meta de pacientes de reclutamiento de Spark para el estudio de fase 3 fue de un mínimo de 24 pacientes. El estudio abierto, aleatorizado y controlado se basa en un estudio de fase 1/2 de ensayo clínico en el que 12 pacientes ciegos relacionados con RPE65 demostraron mejorías notables en la visión funcional , pasando en algunos casos, de ser profundamente ciegos a ser capaces de reconocer las caras y deambular de forma independiente. Todos los pacientes en edad escolar incluidos en el ensayo eran capaces de cambiar de las aulas de Braille a las aulas de personas videntes.

Además de la contratación de fase 3, Marrazzo compartió varios cambios corporativos en la conferencia de JP Morgan , entre ellas:

La compañía estábien posicionada para ser el primero en obtener la aprobación de la FDA de EE.UU. para una terapia génica y se prepara para lanzar el primero de una serie de terapias para tratar las importantes necesidades no satisfechas de los pacientes con distrofias hereditarias de retina .

Spark espera presentar un nuevo fármaco en investigación ( IND) para una segunda distrofia retiniana hereditaria este año.

  La compañía presentó resultados alentadores en su Fase 1/2 de la hemofilia B, programa en el que un participante en el estudio se mantiene sano seis meses después de la infusión de vectores .

Dos nuevos miembros del equipo se han unido a Spark : Carol Greve - Philips, vicepresidente senior de negocios y Joseph La Barge , vicepresidente senior de administración de empresas y consejero general. Greve - Philips anteriormente se desempeñó como vicepresidente de desarrollo corporativo de Genzyme ; La Barge jugó un papel fundamental como consejero general en Tengion , Inc. , el desarrollo de estrategias de propiedad intelectual para las terapias basados ​​en células .

 La compañía desea inscribir su ensayo de fase 1/2 para la hemofilia B y está avanzando hacia la clínica con programas de terapia génica para tratar múltiples enfermedades neurodegenerativas fatales .

Para obtener más información sobre Spark Therapeutics visite www.sparktx.com o sigue su Twitter @spark_tx .

 

Traducción: Rodrigo Lanzón.

 

Entrevista sobre las células iPS, los estudios clínicos y más a Masayo Takahashi

Masayo Takahashi

En la siguiente noticia publicamos la entrevista realizada a la doctora Masayo Takahashi, quien lidera un equipo que lleva a cabo primera vez un estudio clínico en humanos basado en células iPS.El trabajo comenzó con el reclutamiento de pacientes en el 01 de agosto 2013 en Japón.

1.¿Puedes contarnos un poco acerca de sus antecedentes?A modo de MD / Ph.D.y oftalmólogo qué ve también a los pacientes, y además hace la investigación?¿Cómo fue que se interesó en las células madre?Son sus intereses principalmente en las células iPS?

Sí, tengo las consultas externas en dos hospitales próximos a RIKEN y veo a los pacientes con degeneración de la retina.

Me encontré con el concepto de células madre en el laboratorio del Prof. Gage del Instituto Salk en 1995.En ese momento decidí hacer el tratamiento de las enfermedades degenerativas de la retina con células madre.Así que presenté el concepto de células madre para el trasplante de retina, por primera vez en 1998 (Mol. Cell. Neurociencia 1998)

Después de varios años de investigación en Japón me trasladé a las células madre embrionarias porque me di cuenta de que las células madre somáticas no pueden expandirse lo suficiente para muchos pacientes como un tratamiento estándar.Con la ayuda del Dr. Sasai hicimos la retina con las células epiteliales del pigmento de las células madre embrionarias (PNAS 2002).Cuando vi las acumulaciones de pigmentación de las células en el plato, el doctor Sasai me pidió que lo evaluara en el año 2000, yo estaba segura de que sería el primer tratamiento de RPE de celulas derivada de ES y se utilizaría de manera exitosa y fuera industrializado.Yo reporté el primer tratamiento de un modelo animal usando células madre embrionarias de primates (Invest. Ophtalmol. Vis. Ciencia. 2004)

Pero dudé en desarrollar un tratamiento con células madre embrionarias porque yo misma como un oftalmóloga no quería usar inmunosupresor para los pacientes mayores con enfermedades de los ojos.Así que era natural que inmediatamente me trasladase a las células iPS en 2005, cuando me enteré de las células iPS por el artículo que salió.

 

2.Como líder del primer estudio pionero en humanos de una terapia basada en células iPS, puede decir que el proceso que fue hacer la prueba sea una realidad que comienza con el reclutamiento de pacientes en el 01 de agosto?¿Cómo tuvo que prepararse para el estudio?¿Qué pasos ha tenido que dar?¿Cree que algunos de sus datos pre-clínicos pueden ser publicados pronto?

Como se informó en el Invest.Ophthalmol.Vis.Sci. 2004, tuvimos la prueba de concepto con RPE derivadas de ES y listo para entrar en la preparación para el ensayo clínico.Así que empezamos estudio preclínico con células iPS humanas desde 2007.Luego nos confirmó que las hiPS-RPE tienen las características adecuadas para el uso clínico en el aspecto de la calidad, la cantidad, consistencia y seguridad.Estos datos fueron finalmente aceptados en el Informe de células madre.

 

3.¿Puede decirnos cuántos pacientes se han inscrito hasta el momento?¿Están ya están realizando las células iPS autólogas de los pacientes inscritos? Para el paciente ¿cuánto tiempo cree usted que tardará a partir de su inscripción para que reciba su tratamiento?

No podemos anunciar la inscripción debido a la confidencialidad de los pacientes.

La cirugía se llevará a cabo 10 a 12 meses después de la inscripción.

 

4.¿Qué método está siendo utilizado o se utilizarán para hacer las células iPS?Virus Sendai, por ejemplo, u otro enfoque?¿Por qué eligió este método?

Hemos decidido utilizar un plásmido (vector episomal) de acuerdo con la discusión con Cira

 

5.¿Cómo va a validar las nuevas células iPS de cada paciente?¿Va a, por ejemplo, hacer toda una serie de pruebas, como la genómica, la expresión génica, epigenética, la diferenciación in vitro y el comportamiento in vivo en modelos animales?Hacer este tipo de pruebas de validación de los desafíos del presente, pueden ser costosos y llevar mucho tiempo?¿Por qué son importantes?

Elegiremos líneas iPS adecuados a través de la genómica, de la morfología, de los marcadores de células madre y cariotipo.Cira nos ayudará.Tenemos una buena técnica para la diferenciación de células RPE del 100% de las líneas de células iPS que elegimos hasta ahora.

Hicimos la prueba de eficacia in vivo en la investigación preclínica, pero no vamos a hacerlo de nuevo en la investigación clínica.Por otra parte, vamos a hacer la prueba de la tumorigenicidad de iPS-RPE de cada paciente al menos durante los primeros pacientes iPS-RPE.

Es mucho tiempo y dinero lo que consume.Sin embargo, es importante evaluar a fondo, ya que será el primer estudio.

 

6.Sería muy útil si usted podría explicarnos la diferencia entre un estudio clínico y un ensayo clínico?Entiendo que usted está comenzando con un estudio clínico.¿Cómo funciona eso, y suponiendo que todo vaya bien con este estudio, cuál sería el siguiente paso?Un ensayo clínico?

Un estudio clínico es bajo la ley del profesional médico.Se trata de un sistema único en Japón que es como la exención de un practicante.

El ensayo clínico es el sistema habitual en el mundo bajo la ley farmacéutica.La ley farmacéutica se ha cambiado para hacer la medicina regenerativa más amigable, por lo que en la próxima aplicación clínica vamos a utilizar la pista "ensayo clínico".

Nuestro primer autotrasplante de hojas iPS-RPE pueden convertirse en «terapia avanzada" (es también el sistema único en Japón).Yo no creo que vaya a ir bajo ensayo clínico ya que es demasiado caro para ser un tratamiento estándar comercializado.

7.Muchos pacientes me han preguntado cuántos años puede ser que tome antes de que tengamos las terapias basadas en células iPS para la degeneración macular si son totalmente aprobadas y de uso común.¿Qué opina al respecto?

Depende de la regulación en cada país.Sin embargo, no se convertirá en un uso común antes de los 10 años.(En Japón será de 5 años más o menos.)

8.En el largo plazo, ¿cree que los pacientes pueden ser tratados a través de enfoques celulares iPS totalmente de forma autóloga o es importante establecer bancos de células iPS para la coincidencia potencial y uso alogénico? 

Para realizar el tratamiento como una norma, el costo debe ser disminuido.En ese sentido, será necesario el trasplante alogénico.También debemos pensar en cómo bajar el coste de un trasplante autólogo.

 

9.Advanced Cell Technology está llevando a cabo el mismo tipo de enfoque clínico pero usando células madre.¿Puedes comentar sobre eso y cómo su estudio y el de ellos son similares o diferentes?

Vamos a tratar la degeneración macular relacionada con la edad de tipo húmeda con hojas de RPE, mientras que ACT están tratando la degeneración macular relacionada a la edad del tipo seco con suspensión celular.

 

10.¿Qué te excita más sobre las células madre y cómo ves el campo en general en 5-10 años?

Con células madre embrionarias o iPS, la medicina regenerativa va a entrar en la etapa industrializada por lo menos en el campo de la RPE.

El efecto de la medicina regenerativa no dependerá de las células del donante, pero dependerá de la condición de acogida y la habilidad de la cirugía.Debemos pensar en ello como tratamientos médicos.Por otra parte, las terapias de medicina regenerativa, especialmente de retina, se completará con la rehabilitación (atención baja visión), por lo que deben pensar en el sistema médico total.

En cuanto a las células madre, el potencial de la evaluación de células de la retina derivadas de iPS de pacientes es emocionante.Nunca hemos evaluado las células de la retina de los pacientes.

 

Vocalía de Comunicación en RetiMur.

Traducción: Rodrigo Lanzón.

 

Retina electrónica francesa en un ensayo clínico humano

Traducción del post publicado en el blog de la Fundación Lucha contra la Ceguera (USA)

Por el Dr. Steve Rose en 31 de diciembre 2013

Una representación del dispositivo IRIS de Pixium.

No hay duda de que el 2013 fue un año histórico para las retinas electrónicas. Anteriormente aprobada para su venta en Europa, el sistema de prótesis retinal ARGUS II de Second Sight recibió la aprobación de comercialización en febrero, desde la FDA . Asimismo, en julio Retina Implant AG obtuvo la aprobación de comercialización en Europa para su implante de retina Alfa IMS .

Aunque estos dos dispositivos se encontraban en la atención de los medios, un desarrollador de implante retinal francés llamado Pixium lanzaba silenciosamente un ensayo clínico para su inteligent Retinal Implant System 1 (IRIS1) en Francia, Austria y Alemania. La compañía también recibió recientemente 20 millones de dólares en fondos de capital de riesgo para impulsar el avance del dispositivo.

En 2011, Pixium se separó del Instituto de la Visión y Univeristé Pierre et Marie Curie . Uno de sus co-fundadores, José Sahel, MD está financiado por la Fundación para una serie de proyectos de investigación muy prometedores, incluyendo el desarrollo de optogenética y terapias génicas para la preservación de la visión.

Pixium también está colaborando con el Comisariado de la Energía Atómica (Energías Alternativas francesa y de la Comisión de Energía Atómica), Hopital des Quinze Vingts y una universidad de postgrado de ingeniería conocida como ESIEE París .

El IRIS1 consiste en un pequeño implante unido a la capa interna de la retina, una cámara montada en un par de gafas y un ordenador de bolsillo para el procesamiento de imágenes. La cámara recibe las imágenes que son procesadas, entonces se envían al implante, las convierte en señales eléctricas que llegan al cerebro, donde se interpretan como visión. El IRIS1 está diseñado para obtener imágenes de 150 píxeles.

En las generaciones futuras el IRIS, la cámara capturará y procesará imágenes más parecidas a como el ojo humano lo hace. Del mismo modo, el implante producirá mayor resolución de la información visual de esas imágenes, por lo que el cerebro puede crear una experiencia visual más detallada y natural para el usuario.

El IRIS2 se está desarrollando para producir imágenes de 300 píxeles y las IRIS3 tendrán imágenes de 5.000 píxeles, que los investigadores de Pixium creen que es más que suficiente para que los usuarios reconozcan rostros y naveguen nuevos entornos. Se espera que los ensayos clínicos para el IRIS2 y IRIS3 puedan comenzar en 2014 y 2015, respectivamente.

Los resultados iniciales del estudio en humanos IRIS1 se esperan para 2014.


Traducción: Rodrigo Lanzón.