Nanoscope Therapeutics Inc. ha anunciado resultados positivos en un ensayo clínico de fase 2b de dos años para MCO-010, una terapia génica destinada a tratar la retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Este tratamiento demostró mejoras significativas en la agudeza visual para pacientes con pérdida severa de visión, independientemente del tipo específico de RP que padecieran. Aunque estos resultados son prometedores, es importante destacar que aún no se considera un tratamiento aprobado, ya que Nanoscope tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos a la FDA en la segunda mitad de 2024.
DALLAS, 26 de marzo de 2024
Nanoscope Therapeutics Inc. anunció resultados positivos en su ensayo clínico de fase 2b de dos años de duración para MCO-010, una terapia génica para retinosis pigmentaria avanzada, mostrando beneficios para pacientes con pérdida de visión severa y permanente.”
El ensayo de fase 2b de Nanoscope Therapeutics mostró que tanto el grupo de dosis alta como el de dosis baja experimentaron una mejora significativa en la agudeza visual en comparación con el grupo de control simulado, cumpliendo el objetivo principal del ensayo. Este es el único ensayo en enfermedades de la retina que ha demostrado una mejora tan significativa en la agudeza visual.
Después de la semana 52, las mejoras en la función visual persistieron o aumentaron en el estudio de Nanoscope Therapeutics, demostrando el efecto duradero de una sola inyección intravítrea de MCO-010. En la semana 76, la mejora en la agudeza visual fue estadísticamente significativa en el grupo de dosis alta en comparación con el grupo control. Sin embargo, en el grupo de dosis baja, la mejora no fue estadísticamente significativa en comparación con el control. Estos resultados son consistentes con los observados en estudios previos. La dosis alta de MCO-010 está planeada para ser la dosis comercial.
En la semana 52, ambos grupos de tratamiento de dosis alta y baja mostraron una tasa de respuesta del 89% en un punto final funcional compuesto, respaldando la mejora de la visión con MCO-010. Más datos se presentarán en reuniones científicas próximas, comenzando con una presentación en la Reunión Científica Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología el 6 de mayo de 2024, en Seattle, Washington.
MCO-010 fue bien tolerado sin eventos graves relacionados con el tratamiento. Los efectos secundarios más comunes fueron leves o moderados y relacionados con la presión ocular. No se reportaron problemas de inflamación ocular en los grupos de tratamiento.
"Vimos una mejora significativa en la visión en muchos pacientes, incluso en aquellos completamente ciegos", dijo el Dr. David Boyer, investigador del ensayo. "Muchos pacientes tratados con MCO-010 experimentaron mejoras en la función visual. Si se aprueba, podría tener un impacto positivo en las vidas de quienes padecen esta condición debilitante"
Basado en estos resultados, Nanoscope tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) a la FDA de EE. UU. en la segunda mitad de 2024 como el primer paso para ejecutar su estrategia global de regulación y comercialización.
"Estoy emocionado de ver que MCO-010 tiene el potencial de mejorar la visión en pacientes con RP avanzada", dijo Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS, Director de Investigación Clínica en Sierra Eye Associates y Profesor Clínico en la Escuela de Medicina de la Universidad de Nevada, Reno. "Este es un momento crucial para el campo de la terapia génica ocular al tener un tratamiento potencialmente mutación-agnóstico intravítreo para la RP, una enfermedad que actualmente no tiene tratamiento disponible y que conduce a la pérdida permanente de la visión".
"Nanoscope está a la vanguardia de avanzar en la optogenética hacia una solución terapéutica tangible para pacientes con RP", dijo Sulagna Bhattacharya, co-fundadora y Directora Ejecutiva de Nanoscope. "Los datos convincentes de los análisis más recientes del ensayo RESTORE en la semana 76 proporcionan una validación adicional de la plataforma MCO versátil de Nanoscope, que está impulsando nuestra creciente cartera de programas tanto en la enfermedad de Stargardt como en la atrofia geográfica (GA) debido a la degeneración macular relacionada con la edad (AMD). Extendemos nuestro sincero agradecimiento a los participantes en el ensayo y a sus familias, así como a los investigadores y a todos los que contribuyeron a este innovador ensayo y su exitosa finalización".
Estos resultados representan la primera evidencia de efectividad de una terapia génica mutación-agnóstica para una enfermedad genética. Estos resultados reflejan más de una década de innovación en todos los aspectos del programa MCO-010, incluido el diseño de vectores, la fabricación y el diseño de ensayos clínicos, así como el desarrollo de nuevos puntos finales de visión funcional para esta población con pérdida severa de la visión.
"Estos resultados son la culminación de más de una década de trabajo de numerosos individuos dedicados, subrayando el potencial de nuestra plataforma única y versátil MCO-010, que es de banda ancha, altamente fotosensible y rápida", dijo Samarendra Mohanty, PhD, co-fundador, Presidente y Director Científico de Nanoscope. "Este logro marca un hito significativo en el campo de la terapia génica mutación-agnóstica, estableciendo firmemente la promesa de la optogenética como una modalidad terapéutica. Extendemos nuestro sincero agradecimiento al Instituto Nacional del Ojo-NIH y a colaboradores por sus invaluables contribuciones en la realización del potencial terapéutico de la terapia MCO, ofreciendo esperanza para la restauración de la visión a pacientes independientemente de su mutación genética subyacente".
Estos resultados son un paso emocionante hacia adelante en la investigación y desarrollo de terapias para enfermedades oculares devastadoras como la retinosis pigmentaria, ofreciendo esperanza a aquellos afectados por esta condición debilitante. La promesa de mejorar la visión en pacientes con pérdida severa de la visión representa un avance significativo en el campo de la oftalmología y resalta el potencial transformador de la terapia génica y la optogenética en el tratamiento de enfermedades genéticas de la retina.
Fuente: Nanostherapeutics
