4 estrategias que los médicos están utilizando para curar a los ciegos

 Actualizado por Susannah Locke el 21 de noviembre de 2014.

Aproximadamente 40 millones de personas en todo el mundo están ciegas - y, durante mucho tiempo, la mayoría de las formas de ceguera eran condiciones permanentes. La misma situación tuvo lugar para las enfermedades degenerativas que afectan la vista.

Pero recientemente, los científicos han hecho algunos avances sorprendentes en cambiar eso. Nuevos tratamientos como la terapia génica, la terapia de células madre, y los implantes biónicos incluso ya están empezando a restaurar la vista de algunos pacientes. Y se espera que estas tecnologías para seguir mejorando en el futuro.

Tenga aquí un vistazo de todas las formas en que los científicos han intentado - y cada vez más, con éxito - la curación de los ciegos:

 

1- La terapia génica

Trabajando en los genes, es una vía prometedora para el tratamiento de la ceguera.

En 2011, un grupo liderado por Jean Bennett, de la Universidad de Pennsylvania utiliza la terapia génica para el tratamiento de algunos pacientes con un trastorno de la ceguera congénita. Los pacientes en cuestión tenían, todos, una enfermedad hereditaria llamada amaurosis congénita de Leber, y todos ellos tenían mutaciones en su gen RPE65. Los pacientes recibieron cada uno un virus no dañino que podría colarse con una copia sana del gen en sus células del ojo. Seis de 12 mostraron mejoría.

Luego, en 2014, los investigadores dirigidos por Robert MacLaren, un oftalmólogo en Oxford,  presentan algunos resultados preliminares prometedores de un pequeño  estudio de seis pacientes en distintas etapas de una rara enfermedad hereditaria llamada  coroideremia . Estos pacientes todos carecían de una proteína llamada REP1, lo que conduce a la pérdida progresiva de la visión. Los médicos tomaron el gen de la REP1, la pusieron en un virus no dañino, y que inyectan el virus a los ojos de los pacientes. Todos informaron una mejoría en su vista.

"Un paciente, que antes de su tratamiento no podía leer las líneas en una carta de ojo con el ojo más afectado, era capaz de leer tres líneas con ese ojo después de su tratamiento",  escribió Susan Young Rojahn en el MIT Technology Review.

Tratamientos comerciales son todavía un largo camino, sin embargo. Los investigadores primero tienen que seguir vigilando a estos pacientes para ver lo que sucede a su visión a largo plazo (y detectar efectos secundarios). La FDA recomienda actualmente 15 años de control de la seguridad antes de tratar de obtener una terapia génica específica aprobada.

 

2- Las células madre

En lugar de arreglar las células existentes mediante la adición de genes, los científicos también podrían tratar de sustituir las células defectuosas o de las que están muertas. Las células madre teóricamente pueden ser inducidas a convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo, incluyendo, por ejemplo, las células especializadas de la retina.

En octubre de 2014, los investigadores de la empresa  Advanced Cell Technology (ahora llamado Ocata Therapeutics) publicaron un estudio de tres años en la revista The Lancet que demuestra que la adición de células de la retina derivadas de células madre embrionarias en el ojo había sido en gran medida segura para 18 pacientes y mejora de la visión en 10 de ellos. (Según un experto del MIT Technology Review, este proyecto tiene la distinción de ser el único en los Estados Unidos como un estudio de células madre embrionarias en las personas, aunque otros grupos están mostrando interés en iniciar ensayos similares.)

Algunos investigadores también están trabajando con células madre hechas a partir de las propias células de un paciente - llamadas células madre pluripotentes inducidas-(IPSC). Si esta técnica funciona, debería tener dos principales beneficios: soluciona los aspectos éticos de las células madre embrionarias, y el cuerpo del paciente no va a tratar de rechazar las células. En septiembre de 2014, investigadores de Japón  informaron que habían comenzado el primer experimento que involucra IPSCs en una persona. El pequeño estudio piloto en última instancia, la participación de seis pacientes y un seguimiento de su progreso a lo largo de varios años.

 

3- la visión biónica

Otra estrategia para el tratamiento de la ceguera es reemplazar las partes del ojo humano con los electrónicos.

En 2013, la FDA  aprobó el primer ojo biónico, y lo que realmente hace es dar un poco de vista a los ciegos. Llamado el Argus II, que es un implante ocular que pasa información de vídeo en tiempo real al cerebro, aunque con una resolución muy limitada y en escala de grises.

El Argus II implica una matriz de 60 electrodos que se implanta en el ojo para restaurar parte de su función. Una cámara montada en un par de gafas registra la información visual acerca del mundo. Esta información se analiza mediante una pequeña unidad de procesamiento de vídeo. Y entonces se transfiere de forma inalámbrica al implante situado en el  ojo, lo que activa las neuronas en la parte posterior del ojo y envía mensajes al cerebro.

El Argus definitivamente no puede llevar a la gente a una visión de 20/20. Pero ofrece una resolución suficiente para que la gente vea el contorno de una puerta, el movimiento de una persona, o las líneas en un paso de peatones. Algunos incluso han sido capaces de utilizarlo para  identificar las letras del alfabeto con unos pocos centímetros de altura. El Argus está actualmente aprobado por la FDA para las personas con retinosis pigmentaria, una enfermedad que afecta a más de dos millones de personas en todo el mundo.

Otros proyectos biónicos están también en el horizonte. Entre los más notables incluyen la investigación basada en la Universidad de Tübingen en Alemania que se ha producido un implante en el ojo que percibe la luz directa. En los ensayos clínicos, ha permitido al menos a un paciente leer letras grandes.

Otros proyectos, que está en las primeras etapas, implica implantes para el  cerebro en lugar de los ojos. La idea es aprovechar la dirección en la corteza visual, la región del cerebro que procesa la vista.

 

4- sustitución sensorial

Sustitución sensorial es una técnica completamente diferente. El objetivo no es restaurar la visión. Es el uso de otros sentidos como un sustituto.

Por ejemplo, algunas personas ciegas son capaces de utilizar la lengua para "ver" su entorno. Ellos hacen un sonido agudo con su lengua y escuchan atentamente a cómo el sonido se refleja en los objetos a su alrededor. Se trata básicamente de un sonar humano. (Cuando los animales hacen esto, se llama ecolocalización.) Daniel Kish, que ha sido ciega desde la infancia, puede ecolocalizar haciendo clic en su lengua. Usando esta técnica, se  dice que él puede ver objetos muy lejanos, siempre y cuando sean al menos del tamaño de una pelota de softball.

En 2011, un  estudio dirigido por David Whitney, de la Universidad de California en Berkeley encontró que seis ciegos ecolocalizadores experimentados tenían una precisión espacial que era "comparable a la encontrada en la periferia visual de las personas con deficiencia visual."

Y en 2009, una colaboración de investigación entre ellos un grupo de la Universidad Politécnica de Valencia, España,  dio a conocer un casco que ofrece una experiencia de tipo sonar. Se necesita imágenes en tiempo real del mundo, los combina con los datos de profundidad de un telémetro láser, y presenta esa información como señales de audio a través de auriculares.

Proyectos similares han surgido en otros lugares, tales como el  SmartCane , que combina un bastón con un sistema de detección de ultrasonidos. Y en 2014, Amir Amedi, un neurocientífico de la Universidad Hebrea de Jerusalén,  introdujo el EyeCane, un dispositivo pequeño y portátil que utiliza dos rayos infrarrojos para detectar obstáculos cercanos y traducirlos a cualquier sonido o vibración. Era lo suficientemente intuitivo para requerir casi ningún entrenamiento, y la gente podría utilizar para detectar una puerta abierta a unos 15 metros de distancia.

Amedi es también uno de los varios investigadores que trabajan en proyectos que se traducen en imágenes breves como piezas musicales, a menudo referido como paisajes sonoros. Este tipo de software generalmente puede escanear una imagen de izquierda a derecha para crear un archivo de sonido corto. Cuanto mayor sea cada píxel que está en la imagen, se toca una nota con el tono más alto para representar a ese píxel.

En 2012, en la revista PLoS ONE , Amedi y sus colegas demostraron que las personas ciegas puedan usar el programa de paisaje sonoro de Peter Meijer para leer las cartas e incluso reconocer expresiones faciales - después de sólo unas decenas de horas de formación.

 

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El ojo biónico de visión de alto rendimiento en peligro por falta de fondos

La falta de fondos puede obligar a los investigadores de Australia a perder su trabajo en un prometedor ojo biónico.

 

Fecha 23 de noviembre 2014 - 12:15a.m.

El ojo biónico de visión de alto rendimiento en peligro por falta de fondosLa ciencia de vanguardia: Bionic profesor investigador Steven Prawer ojo.

Investigadores en ojo biónico australiano temen que la falta de financiación les obligará a dejar uno de los proyectos de investigación más prometedoras en su búsqueda para restaurar la visión a los ciegos.

A medida que el gobierno federal exige presentaciones sobre cómo mejorar la comercialización de la investigación del país, Bionic Vision Australia ha tenido que priorizar su enfoque. Ahora se concentrará en prototipos de baja visión.

Su santo grial - un ojo biónico de alta agudeza que permitiría a los ciegos a leer letras grandes y reconocer caras - es probable que sea dejado de lado en cuestión de meses, ya que no hay fondos suficientes para pasar por la etapa de ensayo.

"Estamos a punto de caer en el valle de la muerte", dijo el profesor de física de la Universidad de Melbourne Steven Prawer, jefe de desarrollo de materiales para el ojo biónico de alta agudeza.

"Ahí es donde los gobiernos abandonan la investigación, ya que consideran que la investigación por hacer, y no reconocen la necesidad de apoyar a los investigadores sobre el valle de la muerte y en el mundo comercial."

De acuerdo con un documento de debate en el aumento de los rendimientos comerciales de la investigación, dado a conocer por el gobierno federal y abierto para la presentación hasta el viernes, la baja tasa de aprovechamiento de la investigación financiada con fondos públicos de Australia se debe a una "insuficiente transferencia de conocimientos entre los investigadores y las empresas".

Australia es el segundo y ocupa el último lugar de los 30 países de la OCDE para la proporción de grandes, pequeñas y medianas empresas que colaboran con universidades e institutos de investigación sobre la innovación.

Los fondos federales para el proyecto del ojo biónico está configurado para ejecutarse el próximo año. Sin embargo, el profesor Prawer ha dicho que está negociando la parte posterior del proyecto, los investigadores tuvieron que demostrar que tenían un producto - y eso significaba conseguir los fondos para empujar el dispositivo a través de la prueba.

"Vamos a cojear a lo largo de los próximos seis meses y luego los fondos se van a terminar", dijo. "Nos quedaremos con tecnología fantástica en el estante que no ha tenido la oportunidad de mostrar su verdadera capacidad."

El dispositivo de 256 de electrodos utiliza diamantes artificiales, que el profesor Prawer dijo que eran capaces de soportar más de 1.000 electrodos.

Además de ser capaz de estimular el tejido neural, los diamantes también son duraderos y cuando se implanta rara vez son rechazadas por el cuerpo.

El uso de diamantes, tanto para la estimulación y para encapsular el chip del ojo biónico es un enfoque único en la carrera mundial ferozmente competitiva para construir un ojo biónico funcional.

"Nuestro enfoque tiene la oportunidad de luchar en conseguir la alta agudeza que no creemos que otras tecnologías puedan realmente ofrecer," dijo el profesor Prawer, añadiendo que quería que el dispositivo sea hecho en Australia.

El primer prototipo, un ojo biónico de 24electrodos, se ha implantado en tres pacientes, cada uno de ellos ciego desde hace más de 20 años, debido a la condición hereditaria conocida como retinosis pigmentaria.

Los pacientes pudieron ver formas como de burbujas, destellos de luz e identificar formas en una pantalla de ordenador. Sin embargo, no es nada como la visión normal - más bien una imagen de baja resolución de unos 20 píxeles.

Profesor Prawer dijo con 256 electrodos en el dispositivo de alta agudeza, los pacientes podrían tener una visión de 256 píxeles.

"Hemos hecho la mayor parte de las pruebas que se pueden hacer en el banco", dijo. "Ahora tenemos que demostrar que es seguro y que tenemos la gran agudeza. Necesitamos el dinero para probarlo en animales, en primera instancia y luego en las personas."

 

Información y comunicación de RETIMUR

Ayer se inició el ensayo clínico para Retinosis Pigmentaria de Murcia

Imagen del Hospital de la ArrixacaYa es realidad. El ensayo con células madre en fase I-II para Retinosis Pigmentaria que dirige la Dra. María Elena Rodríguez González-Herrero en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia tuvo en el día de ayer su puesta de largo oficial con la inyección de células madre en la retina de la primera pacienta seleccionada.

Ha sido un largo proceso hasta llegar aquí. Hemos de recordar que la Dra. Rodríguez nos anunció en la II Jornada Retina Murcia que se celebró en 2013 que tenía la intención de iniciar este ensayo y que estaba previsto su inicio aquél mismo año. Al final la burocracia y los exigentes y rigurosos controles de seguridad necesarios para la aprobación de este ensayo han provocado numerosos retrasos hasta verlo convertido en realidad.

Serán 10 pacientes los que se sometan a este ensayo clínico en fase I-II que ayer se inició con la inyección de células madre a una paciente de la Región de Murcia que ha sido la primera seleccionada. Ya hay tres pre-seleccionados más , dos de Madrid y una de Sevilla. Y continua el proceso de selección ya que han sido numerosas las solicitudes para participar en el ensayo clínico de Murcia.

Hablamos de pre-seleccionados ya que cada paciente que quiere participar en el ensayo, además de presentar los pertinentes informes médicos que se solicitan, ha de someterse a unas pruebas oftalmológicas para determinar si cumple con los requisitos para poder formar
parte del ensayo. Estas pruebas oftalmológicas duran cerca de una semana e incluyen una entrevista personal y si se superan con éxito, es entonces, cuando el paciente pasa a ser seleccionado.

El paciente seleccionado ha de ingresar en el hospital a primera hora de la mañana y tras serle extraidas células madre de la cadera y después de ser tratadas dichas células, esa misma mañana le son inyectadas en la retina. El paciente pernocta una noche en el hospital y el día siguiente tras ser visitado por la Dra. Puede irse a casa.

Como ya indicamos anteriormente y para no viciar los resultados, la persona que inyecta las células madre en uno de los ojos del paciente no sabe en cual de ellos lo hace. En el otro ojo se inyecta un suero fisiológico. Además el oftalmólogo que realiza posteriormente las visitas  y controles a lo largo de un año al paciente tampoco sabe en qué ojo han sido inyectada las células. A este método se le conoce como doble ciego.

Por tanto podemos afirmar que ayer y tras largo periodo para cumplir con todos los controles y reglamentos exigidos para llevar a cabo un ensayo clínico, se inició este ensayo para Retinosis Pigmentaria en Murcia, el cual aparece también en la página www.clinicaltrials.gov del gobierno americano donde se incluyen todos los ensayos clínicos a nivel mundial para cualquier enfermedad.

A partir de ahora un largo camino de aproximadamente dos años hasta que podamos tener resultados y quien sabe si entonces se inicie otro ensayo sobre más pacientes en una fase más avanzada. Habrá que esperar.

RETIMUR

Comparte con Retina Asturias el 25 Aniversario de la asociación

La Asociación Retina Asturias cumple 25 años y nos gustaría que lo celebraras con ellos.

Se reunen el próximo día 29 de noviembre en el restaurante Savannah de Gijón (calle de la Estrella, s/n) con una comida donde compartir buenos momentos entre todos y todas. Además no faltará la buena música y el baile y una estupenda rifa y un mercadillo solidario. No te lo puedes perder.

Se aprovechará para reconocer el trabajo y la colaboración de las personas fundadoras de la asociación y otras muchas que han ayudado a que lleguemos hasta aquí.

Sería un placer y todo un honor poder contar con tu presencia. No lo dudes más. Anímate y llama al 984193765 o manda un correo electrónico a Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

Por supuesto puedes contactar con Andrés Mayor en el móvil 619248469

Sábado 29 de noviembre en el restaurante Sabana de Gijón a partir de las 13 horas.

 

Programa de los actos conmemorativos

• 13 horas: Homenaje a las personas comprometidas con la asociación a lo largo de todos estos años

• 14 horas: Comida solidaria

• 16 horas: Rifa y mercadillo solidario

• 17 a 20 horas: Disco baile fin de lista

 

Menú solidario: 25€

• Primero: Hojaldre de marisco

• Segundo: Carrilleras ibéricas

• Postre: Tarta de San Marcos o helado

• Vino Rioja joven / blanco Rueda

• Café

 

Los científicos ponen la mira en el primer trasplante de un ojo completo

La regeneración nerviosa es difícil, pero se están logrando verdaderos avances en el campo, afirman unos investigadores.

Por Alan Mozes

JUEVES, 30 de octubre de 2014 (HealthDay News).

En el mundo de la medicina del siglo XXI, los trasplantes de órganos no son nada nuevo. El primer trasplante de riñón se realizó en 1950, seguido por el primer trasplante de hígado en 1963, y el primer trasplante de un corazón humano en 1967. Para 2010, los médicos incluso habían logrado trasplantar la cara completa de un paciente.

Pero un órgano importante sigue eludiendo al cirujano de trasplantes: un ojo humano completo. Pero si un equipo de científicos de EE. UU. se sale con la suya, ese sueño también podría convertirse en realidad.

"Hasta hace poco, los trasplantes de ojo se han considerado como ciencia ficción", comentó el Dr. Vijay Gorantla, profesor asociado de cirugía del departamento de cirugía plástica de la Universidad de Pittsburgh. "Las personas decían que era una verdadera locura".

Pero "con lo que sabemos ahora sobre los trasplantes, y algo más importante, la regeneración nerviosa, finalmente estamos en el punto en que podemos tener una confianza real de que se trata de algo que en realidad se puede buscar y, con el tiempo, lograr", aseguró.

Los trasplantes del ojo completo serían enormemente beneficiosos para muchas de los 180 millones de personas ciegas o con una discapacidad visual grave de todo el mndo, entre ellos casi 3.5 millones de estadounidenses, señalan los expertos.

"La degeneración macular y el glaucoma son la causa de gran parte de la discapacidad visual en el mundo", explicó el Dr. Jeffrey Goldberg, director del Centro del Ojo Shiley de la Universidad de California, en San Diego.

Sin duda, hay terapias que con frecuencia ayudan a restaurar la vista en esos casos, o en personas que han perdido la vista por una lesión. "Pero en algunas personas el ojo está demasiado dañado o lesionado", comentó Goldberg. "En los pacientes con una lesión ocular devastadora en que no queda nervio óptico conectivo, o quizá ni siquiera el globo ocular en la órbita, los métodos restauradores simplemente no son suficiente".

En esos casos, el trasplante de un donante de ojo sano sería una solución. "Es un objetivo científicamente remoto", reconoció Goldberg. "Pero es un objetivo remoto muy atractivo".

Entonces, Gorantla y Goldberg (y las dos universidades a las que pertenecen) se han asociado para llevar el trasplante de un ojo completo de la teoría a la práctica. El esfuerzo está financiado por el Departamento de Defensa de EE. UU.

Uno de los mayores desafíos es cómo regenerar y regenerar los delicados nervios ópticos.

Goldberg explicó que "el problema principal es que cuando se desconecta un glóbulo ocular hay que cortar por completo todas las conexiones entre el nervio óptico y el ojo. Entonces hay que reconectar las fibras nerviosas del ojo del donante con el cerebro del receptor para lograr la restauración de la visión. Pero sabemos que una vez se realiza ese corte, las fibras nerviosas no se regeneran solas. No sucede de forma automática".

"Eso es lo que distingue a un trasplante de ojo de la mayoría de otros tipos de trasplantes", añadió Gorantla. En otros trasplantes de órganos, la principal dificultad es simplemente reconectar un flujo sanguíneo adecuado. "Por ejemplo, si se conectan las tuberías y la sangre fluye, un corazón trasplantado comenzará a latir en el receptor casi de inmediato", dijo Gorantla.

"Pero un trasplante de ojo en realidad tiene más parecidos con un trasplante de mano o cara", señaló. El ojo podría parecer sano debido a la renovación del flujo sanguíneo, pero sin reconectar el nervio óptico "no hay actividad motora, sensación ni vista", señaló Gorantla. "El resultado ni funciona ni vive".

Por suerte, varios laboratorios "han logrado avances significativos" en fomentar la regeneración a larga distancia de las fibras nerviosas, aseguró Goldberg. "En animales con daño o degeneración del nervio óptico, incluso comenzamos a ver fibras que se regeneran hasta el cerebro mismo", anotó.

La regeneración de unas células conocidas como células ganglionares de la retina, que son esenciales para lograr una visión discernible, también ha tenido éxitos recientes en el laboratorio. "Las indicaciones recientes de que esa generación nerviosa en realidad sí es posible fomenta el optimismo de que el trasplante del ojo es de verdad viable", afirmó Gorantla, que también es director médico administrativo del Programa de Trasplante Reconstructivo de Pittsburgh en el Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh.

Pero faltan años para un primer intento de un trasplante del ojo completo en un humano, advirtieron los expertos.

"Falta una cantidad significativa de trabajo antes de que se pueda probar algo así en los pacientes", dijo Goldberg. "Pero cuando se encuesta a las personas, perder la vista queda apenas un poco por debajo de la muerte como algo que tememos. Hay pocas cosas que las personas valoren más que su visión, así que aunque podría ser audaz, el esfuerzo vale la pena".

FUENTES: Jeffrey Goldberg, M.D., Ph.D., professor, director of research, Shiley Eye Center, University of California, San Diego; Vijay Gorantla, M.D., Ph.D., associate professor of surgery, department of plastic surgery, University of Pittsburgh, and administrative medical director, Pittsburgh Reconstructive Transplant Program at University of Pittsburgh Medical Center

 

Información y comunicación de RETIMUR

 

Terapia génica: Del laboratorio a la clínica

Philidelphia, Pa (Ivanhoe Newswire) -. La coroideremia es un tipo de retinosis pigmentaria que algunos consideran “especialmente cruel”. Las personas con coroideremia nacen con una visión perfecta y luego comienzan a perder su vista, a veces siendo niños o adolescentes. Los investigadores en los Estados Unidos están diseñando bajo la base del éxito obtenido de un ensayo clínico en el extranjero y están a punto de probar una terapia diseñada para detener la progresión de la enfermedad y quizás incluso revertir algunos de los daños.En plena luz del día, Mark DeVoe, un chaval de 10 años de edad, dice no tener problemas para ver a sus amigos. Pero en sitios con menos luz, o incluso en la sombra, los ojos de Mark a veces no funcionan.“No tengo problemas para ver cosas como esos árboles, señala, cuando se termina el camino, y cuando hay como una gota allí”, dijo Marcos DeVoe Ivanhoe.

A los seis años, los médicos de Mark le diagnosticaron la condición genética llamada coroideremia, lo que hace que las personas pierdan progresivamente la visión hasta que quedan completamente ciegos.

“No sé lo que es vivir en la oscuridad – pero lo he visto”, dijo Susan DeVoe, la madre de Marcos.

Susan es una portadora del gen de la ceguera. El abuelo de Mark tiene la condición.

“Ver a mi padre quedarse ciego fue devastador. Yo era una niña pequeña. Usted cuenta con el papá que puede hacer las cosas, y mi papá no podía hacerlas “, dijo Susan Ivanhoe.

La doctora Jean Bennett es una de los dos investigadores estadounidenses que se preparan para probar una terapia génica para coroideremia en los seres humanos.

“Creo que la terapia génica tiene una gran promesa para el desarrollo de tratamientos para enfermedades que causan ceguera,” dice Jean Bennett, MD, PhD, oftalmólogo y genetista molecular de la Universidad de Pennsylvania.

Los investigadores utilizarán un virus, que lleva un gen normal que corrige la choroideremia e inyectarán el virus justo debajo de la retina. El gen debe empezar a trabajar en un par de semanas. En un ensayo de seis pacientes en el Reino Unido, los seis tenían mejor visión con poca luz, seis meses después de la terapia. Dos de los seis podrían leer más líneas en una tabla optométrica. El Dr. Bennett dice que el éxito temprano en el Reino Unido es alentador.

“Si podemos evitar que la enfermedad no siga cambiaría la vida de las personas”, dijo el Dr. Bennett.

“Quiero ver a mi hijo curado. Quiero ver a todos estos chicos que – Me rompe el corazón verles caminar por una conferencia con bastones blancos. Yo quiero que tengan la libertad”,dice Susan, “y la oportunidad de disfrutar de toda la diversión – que viene junto con ser un niño.

El Dr. Bennett dice que el primer ensayo clínico de EE.UU. reclutará a 12 adultos, y está diseñado para poner a prueba la seguridad de la terapia génica. El Dr. Bennett dice que espera ampliar el estudio para incluir a los niños y adolescentes en la segunda fase. Mientras tanto, la familia DeVoe ha creado una organización de educación y recaudación de fondos llamada “Ángeles de la marca”. En los últimos tres años, el grupo ha recaudado más de 100.000 dólares para la investigación de la coroideremia.

 


 

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