RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Pixium Vision completa la primera activación exitosa del mundo en humanos del sistema PRIMA Bionic Vision.

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Pixium Vision (Paris: PIX) (FR0011950641 - PIX), una compañía que desarrolla innovadores sistemas de visión biónica para permitir a los pacientes que han perdido la vista llevar vidas más independientes, anuncia hoy la primera implantación y activación humana exitosa de PRIMA, su nueva generación implante subretiniano inalámbrico fotovoltaico miniaturizado, en un paciente con pérdida de visión severa a causa de una degeneración macular atrófica seca relacionada con la edad ( DMAE ). El sistema de visión PRIMA Bionic logró con éxito la percepción visual. Esto permite al paciente comenzar la fase de reeducación de acuerdo con el protocolo de prueba, que incluye un seguimiento de 6 meses y una actualización del progreso.

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y el rendimiento de PRIMA en la obtención de la percepción visual central entre los pacientes que han perdido la vista central debido a la DMRE seca atrófica avanzada. El estudio reclutará hasta 5 pacientes con evaluación a los 6 meses de seguimiento y seguimiento a más largo plazo a 36 meses. El Dr. Yannick Le Mer , oftalmólogo pionero y cirujano retinal, realizó la primera implantación de PRIMA como parte del estudio clínico de viabilidad 1 de PRIMA en Francia que se realiza en la Fondation Ophtalmologique Rothschild y el Hôpital des Quinze-Vingt en París.

" Esta primera implantación exitosa de PRIMA resulta de su riguroso desarrollo y sus fases de prueba. La recuperación suave del paciente también fue posible gracias a la elegancia de la técnica quirúrgica. La activación exitosa se logró un mes después de la implantación según el protocolo " ,afirmó el Dr. Le Mer, investigador principal del estudio . " Después de la activación, el paciente informó una primera percepción de la luz de la zona central donde no había ninguna previamente. El paciente ahora procede a la importante fase de reeducación para aprender a interpretar las señales de luz obtenidas y evaluar el rendimiento del sistema PRIMA ".

El Prof. Daniel Palanker, de la Universidad de Stanford, Departamento de Oftalmología e inventor de PRIMA , dijo: " Esta primera activación exitosa es un hito importante, validando el concepto de PRIMA en pacientes con AMD seca avanzada. La estrecha colaboración entre nuestro equipo en la Universidad de Stanford y Pixium Vision ha sido fundamental para el desarrollo y prueba exitosos de PRIMA. Seguiremos avanzando en los implantes fotovoltaicos en nuestro laboratorio, buscando mayores aumentos en la resolución y en la calidad de la percepción visual ".

Khalid Ishaque , consejero delegado de Pixium Vision , dijo: " En la misión de Pixium para crear un mundo de visión biónica para las personas con pérdida de visión por distrofias retinianas, el equipo y los socios han marcado un hito importante en el desarrollo de su nueva generación de visión biónica sistema. PRIMA aprovecha innovaciones innovadoras y nuevas posibilidades para abordar una necesidad no satisfecha importante, para lo cual nos estamos concentrando inicialmente en la AMD seca atrófica. Esperamos completar la fase de factibilidad en Francia y comenzar el estudio de factibilidad de EE. UU. Aprobado por la FDA ".

Algas para tratar la retinosis pigmentaria

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Se probará una nueva terapia génica en 18 pacientes con retinitis pigmentosa, y el primer paciente del Reino Unido recibirá tratamiento a principios de 2018.

25 de enero de 2018 por Selina Powell

Un tratamiento que utiliza una terapia genética diseñada a partir de algas para tratar la retinitis pigmentosa (RP) ha recibido la aprobación para progresar a un ensayo clínico de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Servicios Médicos del Reino Unido.

El director ejecutivo de GenSight Biologics, Bernard Gilly, dijo a OT que el ensayo clínico involucrará a aproximadamente 18 pacientes con RP.

Se espera que el primer paciente del Reino Unido reciba la terapia en el primer trimestre de 2018.
El tratamiento se evaluará en pacientes con RP no sindrómica en etapa terminal con visión que les permita contar dedos desde una distancia de 50 cm.

El Dr. Gilly explicó que el gen utilizado como parte de la terapia, ChrimsonR, codifica una proteína que es fotosensible a la luz roja.
Fue diseñado a partir de algas por el profesor Ed Boyden del MIT y GenSight Biologics tiene el derecho exclusivo de utilizar la terapia en oftalmología.

El tratamiento genético se probará en combinación con un "dispositivo de estimulación optrónica portátil".
El Dr. Gilly explicó que el dispositivo es un par de gafas con una cámara integrada que captura la información visual circundante que luego es tratada y transformada mediante un algoritmo en luz roja.
La retina recibe la señal a través de un microespejo digital miniaturizado, una tecnología comparable a las utilizadas en los sistemas de proyección estándar.

El Dr. Gilly enfatizó que mover la investigación a un ensayo clínico es un "logro importante".
"Combina un enfoque de terapia génica con un dispositivo médico", compartió.
"Esperamos demostrar que podemos restaurar la visión en pacientes que han perdido la vista debido a todas las formas de retinitis pigmentosa y potencialmente a la degeneración macular seca", concluyó el Dr. Gilly.

La tecnología de iluminación de baja visión está mejorando.

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Los avances en la tecnología de iluminación para las personas con discapacidad visual han tenido grandes avances durante los últimos 12 años. Antes de 2005, las empresas promocionaban sus nuevas lámparas de espectro completo ("luz de día") como "saludables para los ojos que envejecen". A los pacientes, e incluso a sus médicos, se les hizo creer que el sol a mediodía es la mejor y la más brillante fuente de luz.

Sin embargo, gracias a la gran cantidad de avances de los investigadores y los consumidores conocedores, las compañías de iluminación han dejado vacante el mercado de baja visión o han hecho ajustes bienvenidos. Al darse cuenta de que las lámparas que imitan la luz solar ni mejoran la salud ni benefician la retina, y al darse cuenta de que la comunidad de baja visión es consciente del posible daño a los ojos de la exposición prolongada a la luz azul casi ultravioleta (1) ahora están apareciendo lámparas más seguras en las tiendas.

Lamentablemente, las lámparas de espectro completo aún no han desaparecido, y su número ha aumentado a más de 25 modelos diferentes. Estas lámparas contienen un contenido azul tan elevado (más de 5000 K) que engañan al cerebro haciéndolas creer que son realmente más brillantes que las que tienen temperaturas de color más frías. Sin embargo, cuando se comparan lado a lado, las diferencias se pueden ver fácilmente. (2)

La buena noticia es que aproximadamente la mitad de las lámparas de espectro completo ahora cuentan con configuraciones ajustables de temperatura de color. Esto significa que los usuarios pueden elegir el tipo de luz que les resulte más cómodo, desde "muy cálido" (~ 2800K) a "muy bueno" (~ 6500K), con el más seguro y mejor "blanco cálido" en el medio (3400K a 4800K). Este es un compromiso aceptable, siempre y cuando los usuarios apliquen el buen juicio.
Otro cambio en la industria ha sido el cambio a la tecnología LED, que permite una iluminación más blanca, brillante y económica. Estas diminutas fuentes de luz son extremadamente brillantes, pero el Departamento de Energía de EE. UU. Asegura que la proporción de emisiones azules por LED "no es significativamente más alta ... que la de cualquier otra fuente de luz a la misma [temperatura de color]". (3)

La industria se está moviendo en la dirección correcta, pero aún hay margen de mejora en las siguientes áreas:
1.    Rango de temperatura de color correlacionado (CCT) de 3000K-4,800K ("blanco cálido a neutro") para la seguridad de los ojos y el mejor contraste
2.    Índice de reproducción cromática (CRI) de al menos 80 para una buena percepción del color.
3.    Rango de brillo de 1000-2000 LUX a 12 pulgadas (30 cm)
4.    Regulable para aliviar la fatiga ocular
5.    Accesorio fácilmente ajustable para evitar el deslumbramiento
6.    Fácil ubicación y operación de los controles del dispositivo
7.    Diámetro de cobertura de al menos 12 pulgadas (30 cm) a una distancia de 12 pulgadas (30 cm)
8.    Costo comparable a productos similares
9.    Construcción robusta para seguridad y durabilidad
10.    Publicidad transparente y educativa

 

Noticia original: Lowvision.preventblindness.org

AGTC lanza prueba clínica de terapia génica XLRP en cinco sitios en los EE. UU.

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Por Ben Shaberman el 7 de febrero de 2018

Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) está ahora reclutando para su ensayo clínico de terapia génica Fase 1/2 para hombres con retinitis pigmentosa ligada a X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR. Aproximadamente 15 pacientes se inscribirán en el estudio, que principalmente evalúa la seguridad. Se probarán tres dosis de la terapia génica. La prueba se lleva a cabo en cinco sitios en los EE. UU.

"Estamos muy contentos de que este ensayo comience a inscribir pacientes", dice Stephen Rose, PhD, director de investigación de Foundation Fighting Blindness. "XLRP es una enfermedad retiniana devastadora que afecta a unas 15,000 personas en los EE. UU. El tratamiento potencial de AGTC brinda una esperanza real a aquellos que necesitan desesperadamente una terapia que les salve la visión".

XLRP causa pérdida de visión progresiva y significativa, es decir, ceguera nocturna y constricción de la visión en los hombres. Por lo general, se diagnostica durante la infancia, XLRP a menudo conduce a la ceguera legal a los 45 años. Aunque las mujeres generalmente no son portadoras de XLRP, también pueden perder la visión.

"Estamos profundamente comprometidos con el avance de la terapia génica para mejorar las vidas de las personas con trastornos hereditarios de la retina raros que no tienen tratamientos disponibles", dice Sue Washer, presidenta y CEO de AGTC. "El inicio del ensayo clínico XLRP nos acerca un paso más para llevar un tratamiento potencial a las personas afectadas con la esperanza de restaurar su visión".

Tres genes mutados pueden causar XLRP. Alrededor del 70 por ciento de los casos son causados ​​por mutaciones en el gen RPGR. La terapia emergente de AGTC está diseñada para ayudar a los pacientes con cualquier mutación en RPGR.

Foundation Fighting Blindness financió estudios caninos en la Universidad de Pensilvania que demostraron que la terapia génica XLRP (RPGR) condujo a mejoras de la vista sostenidas durante al menos 3.5 años.

La terapia génica XLRP de AGTC implica la inyección de copias sanas de RPGR debajo de la retina. Las copias de RPGR están contenidas en un virus de ingeniería humana, conocido como un virus adenoasociadoo AAV, que está diseñado para penetrar fácilmente en las células de la retina para administrar la carga genética terapéutica.

AGTC también tiene dos ensayos clínicos de terapia génica en curso para la acromatopsia, un trastorno de la retina que conduce a la pérdida de visión y ceguera diurna. Un ensayo es para personas con mutaciones en CNGA3 . El otro es para personas con mutaciones en CNGB3 .

La compañía también tiene un ensayo clínico en curso para la retinosquisis , que causa la pérdida de la visión por la división de las capas de la retina.

Principales avances de la investigación sobre la retina en 2017

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Para ver y escuchar la presentación de Ben Shaberman de "Mejores avances de investigación sobre la retina para 2017", con diapositivas completas y audio, haga clic aquí . El texto de la presentación es el siguiente:
Este es Ben Shaberman, director de comunicaciones científicas, de Foundation Fighting Blindness (FFB), y me complace presentarles una breve descripción de algunos de los interesantes avances de investigación sobre enfermedades retinianas hereditarias realizados durante 2017. Ha sido un año emocionante. con varias terapias prometedoras que se trasladaron a ensayos clínicos y a través de ellos.

Sin lugar a dudas, la aprobación de la FDA de la terapia génica de Spark Therapeutics para la amaurosis congénita de Leber y la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el gen RPE65 es uno de los mayores logros jamás logrados en la investigación ocular. Conocida como LUXTURNA ™, la terapia génica ha permitido a los pacientes con pérdida de visión severa guardar sus bastones, leer impresiones e incluso ver estrellas en el cielo. LUXUTRNA es la primera terapia genética aprobada por la FDA para el ojo o una condición hereditaria. El tratamiento fue posible gracias a dos décadas de investigaciones anteriores financiadas por FFB.

También nos complace alentar el progreso en la investigación con células madre. La compañía jCyte informó que sus progenitores retinianos, que son células madre que casi se han convertido en fotorreceptores, se realizaron de forma segura en su ensayo clínico de fase 1 / 2a para personas con retinitis pigmentosa. También hubo evidencia de que las células estaban salvando la visión para las personas que recibían la dosis más alta del tratamiento. La terapia de jCyte está diseñada para funcionar independientemente del gen mutado que causa RP y puede ser beneficioso para personas con otras afecciones retinianas.

La retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X es una afección retiniana relativamente prevalente y agresiva que afecta principalmente a los varones. Las mutaciones en el gen RPGR son la principal causa de RP ligado a X. Pero para los afectados, hay una gran esperanza de que un tratamiento salve y posiblemente restaure la visión desde esta forma de RP. Tres compañías han lanzado, o pronto lanzarán, ensayos clínicos de terapia genética para XLRP: AGTC en los Estados Unidos y MeiraGTx y Nightstar en el Reino Unido. FFB financió investigaciones de laboratorio anteriores en caninos que proporcionaron una fuerte evidencia de que la terapia génica era un enfoque efectivo para tratar el XLRP.

En 2017, FFB también lanzó un estudio de historia natural llamado RUSH2A para personas con mutaciones en el gen USH2A. Los defectos en USH2A son la principal causa del síndrome de Usher tipo 2A, que causa pérdida de audición y visión, así como también retinitis pigmentosa sin pérdida auditiva. El objetivo del estudio de cuatro años es comprender mejor cómo progresa la pérdida de visión en personas con mutaciones de USH2A, de modo que podamos diseñar mejor los ensayos clínicos para los tratamientos con USH2A. Los datos y el conocimiento obtenido de RUSH2A finalmente deberían hacer que más compañías se interesen en desarrollar tratamientos USH2A.

En 2017, FFB anunció hasta $ 7.5 millones en fondos para Nacuity, una empresa de nueva creación en Dallas que desarrolla un fármaco con potencial de ahorro de visión para RP y potencialmente otras afecciones retinianas. Conocido como NACA, el fármaco transversal es un potente antioxidante que se desempeñó bien en estudios de laboratorio en Johns Hopkins. Nacuity planea lanzar una prueba clínica para NACA en 2018.

Otra terapia emergente y transversal está siendo desarrollada por la compañía SparingVision en Francia. Es una proteína conocida como factor de viabilidad del cono derivado de la vara (o RdCVF), que se ha mostrado prometedor para salvar la visión en personas con RP y otras afecciones retinianas relacionadas. RdCVF ha estado en desarrollo por más de una década. FFB está invirtiendo hasta 7 millones de euros en SparingVision, que planea lanzar una prueba clínica en 2018.

Tenga en cuenta que solo he cubierto algunos aspectos destacados en esta descripción general: hay muchas más terapias emergentes en desarrollo para una variedad de afecciones retinianas hereditarias. De hecho, hay unos 25 ensayos clínicos en curso para terapias para RP, enfermedad de Stargardt, retinosquisis, síndrome de Usher, ACV y acromatopsia. Docenas más están en camino para las formas secas y húmedas de la degeneración macular relacionada con la edad. Además, FFB actualmente está financiando cerca de 80 proyectos en instituciones de investigación prominentes de todo el mundo.

 

Oftotech inicia un estudio humano de la terapia emergente para la enfermedad de Stargardt

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Ophthotech, una compañía biofarmacéutica que desarrolla terapias para enfermedades de los ojos, se ha inscrito en el primer paciente en su Fase 2b ensayo clínico de Zimura ® para las personas con enfermedad de Stargardt causadas por mutaciones en el gen ABCA4. El estudio de 120 participantes se llevará a cabo en más de 30 sitios. Los datos y el conocimiento obtenido de ProgStar , un estudio de historia natural para personas con enfermedad de Stargardt financiado por Foundation Fighting Blindness, se utilizó en el diseño del ensayo clínico.

Zimura también está en estudios en humanos para el tratamiento de las formas secas y húmedas de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y la vasculopatía coroidea polipoidea idiopática(VCIC), una enfermedad retiniana relacionada con la edad.
Zimura se administra mediante una inyección intravítrea: una inyección en el gel blando en el medio del ojo. Las inyecciones intravítreas se realizan comúnmente en el consultorio de un médico.