RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

El uso de células madre no probadas para revertir la pérdida de la visión

 Desde el área de investigación científica os compartimos un texto bastante extenso que es del mes de Abril, donde ya se vislumbraba la controversia entre los tratamientos de células madres no probados por la FDA y los ensayos clínicos, en este relato que podréis leer, tenemos la postura que defiende la existencia de estos tratamientos, desde RETIMUR pedimos cautela ante estas noticias o relatos, como en ocasiones anteriores, pero sí que creemos que una lectura apropiada puede hacernos entender los entresijos de la proliferación de tratamientos “mágicos” con células madre.

La utilidad que queremos dar al publicar esta noticia no es dar credibilidad a este tratamiento en concreto u otros similares, quizás todo lo contrario, qué desde el conocimiento de todas las posturas posibles, conozcamos cual es la auténtica realidad.

Y ésa, no es otra que la que ya conocemos, que aún no hay un tratamiento oficial, pero que a veces la desesperación nos lleva a recorrer caminos arriesgados. Debemos mantener la creencia en aquellas investigaciones serias que pueden llegar a buen puerto, aunque eso requiera más tiempo.

 


Por Kathy Jean Schultz

¿Deben las células madres ser reguladas como medicamentos? La FDA llevará a cabo audiencias este año para explorar los tratamientos con células madre que considere no probada.

El viaje de un hombre fuera de la ceguera.

Domingo, 10 de abril 2016

"Pasé de ser legalmente ciego a ver en ocho semanas", dice Doug Oliver, de 54 años, de Nashville, Tenn., El hombre cuya pérdida de la visión fue revertida por la cirugía-experimental de células madre en 2015. Las células madre utilizadas se extrajeron de su propia médula ósea. Oliver nació con buena vista, pero debido a una condición hereditaria, durante un período de 11 años fue perdiendo gran parte de su visión. Los médicos describen que con el tiempo su condición será "incurable".

Incurable es una palabra de cuatro sílabas que cambia vidas. Oliver espera a hablar públicamente sobre esa palabra cuando la Administración Federal de Drogas realice audiencias este año para explorar los tratamientos con células madre que considera no probados o comprobados. De su tratamiento y recuperación de la visión posterior Oliver se podría definir como "no probado" por la FDA, aunque él cree que es prueba viva.

La agencia ha señalado que puede comenzar a clasificar a las células madre como "drogas". Esto le daría el poder de rechazar a las clínicas de tratamientos con células madre que dan publicidad para una variedad de condiciones médicas. Muchas clínicas de todo el país ofrecen costosas terapias con células madre para tratar una variedad de condiciones, y la FDA podría empezar a ver estas clínicas algo así como vendedores de aceite de serpiente del pasado, con el apoyo de muy poca evidencia científica como para merecer la etiqueta de "medicina".

La FDA ha publicado recientemente el "proyecto de directrices" en el uso de células madre. Una audiencia que estaba prevista para el 13 de abril para ayudar a finalizar la política de la agencia de ahora en adelante, y para decidir si las células madre son "medicamentos." La aprobación de la FDA de drogas requiere evidencia de que son seguras y eficaces, algo que históricamente exige a las compañías farmacéuticas el coste de millones de dólares y muchos años de ensayos clínicos para lograrlo.

Sin embargo, debido a un inusitado interés por numerosas personas, la audiencia se ha retrasado, según un anuncio de la FDA, hasta "finales de este año":

"Ha habido un considerable interés en la audiencia pública, " Request for Comments - Proyecto de directrices relativas a la regulación de las células, tejidos celulares o productos de base, 'que tendrá lugar el 13 de abril de 2016. Debido a este interés (la FDA). . . ha pospuesto la audiencia, que será reprogramado a finales de este año en una fecha por determinar ".

No puede haber escapado a la atención que "a finales de este año" coincide con una elección nacional, y la investigación académica sobre las células madre podría ser golpeada por los requisitos de la FDA. La investigación médica actual sobre las células madre en los EE.UU. es privada o subvencionada por el Estado, como los fondos y becas de investigación no están disponibles a partir de fuentes federales. Debido a que la FDA no ha aprobado el tratamiento con células madre, no hay fondos federales para estudiarlo.

Una  lista incompleta de instituciones que en los Estados Unidos utilizan las donaciones privadas, subvenciones de sus estados individuales, u otras fuentes para estudiar las células madre no le falta seriedad: Instituto de Células Madre de Harvard, Yale Centro de Células Madre , de la Universidad de Michigan Medical Research Institute Consorcio de terapias de Células Madre  ; Universidad de California en Santa Bárbara Centro de Biología de Células Madre e Ingeniería; Universidad de Minnesota Instituto de Células Madre; Universidad de Colorado Center de Medicina Regenerativa y Biología de Células Madre, Escuela Universitaria de Medicina de Stanford / Instituto de Cáncer / Biología de Células Madre y Medicina ; Tulane Centro para la Investigación con Células Madre y Medicina Regenerativa ;Universidad de Miami Escuela de Medicina Instituto Interdisciplinario de Células Madre - la lista continúa para incluir  más.

Durante su charla del TED 2012, el Dr. Dennis Clegg, director del Centro de la Universidad de California de Santa Bárbara de Biología de Células Madre e Ingeniería, y Co-director del Proyecto de California para curar la ceguera, habló sobre los animales que pueden regenerar partes de sí mismos. Uno de ellos es el tritón, un animal parecido al lagarto, relacionado con las salamandras, y otra es la planaria, un tipo de gusano de agua. Si la pierna o el pie de un tritón se corta, el miembro perdido vuelve a crecer. Después de un rato, el tritón tiene una nueva pierna. Los gusanos planaria se pueden cortar en trozos y cada trozo volverán a crecer en sí en un nuevo gusano. Clegg señala que los seres humanos nunca han sido capaces de hacer esto - no podemos volver a crecer una nueva parte del cuerpo si se cortó. Nuestra piel puede crecer en cicatrices después de la herida, pero no puede volver a crecer un dedo de la mano, del pie o un brazo, ni podemos regenerar las células dentro de nuestros globos oculares después de que fallen.

Sin embargo, la investigación moderna ha demostrado que las células madre que se encuentran dentro de nuestro cuerpo - en la médula ósea, por ejemplo - pueden y deben adaptarse y crecer en nuevas células. Pueden ser extraídas de la médula ósea, se inserta en otro lugar en el cuerpo, se adaptan a lo que se necesita para curarse en la nueva ubicación, y luego vuelven a crecer en nuevas células sanas. Esto es lo que parece haber ocurrido cuando se extrajeron las células madre de la médula ósea de Doug Oliver y se insertan en el interior de los ojos.
Una raíz de la planta da lugar a la etiqueta "tallo". Aunque pequeño, un tallo guarda en su interior el potencial de brotar flores, verduras, hojas, ramas, frutas, vides, espinas o enormes árboles. Del mismo modo que una célula madre humana microscópica contiene el potencial para diversificarse y regenerar las células dañadas, que luego se construyen diferentes tipos de partes del cuerpo.

La propia reversión de la pérdida de visión de 11 años de Oliver consolidó su perspectiva sobre la investigación: El cree que las acciones de la FDA no deben buscar ensayos clínicos. Y fuera de la FDA no tiene por qué derramar ni filtrar la investigación en ensayos o cirugías en curso. Oliver no ve ninguna razón para limitar las cirugías experimentales como la suya propia. La aprobación de la FDA puede tomar años, por su parte, las personas cuya visión podría ser restaurado, al igual que la suya, era vivir en la oscuridad en este momento, día tras día, sin poder ver a sus seres, o sus amigos, ni para ganarse la vida o para cuidar de sí mismo.

La primera vez que descubrió, mientras exploraba en internet, las historias sobre la cirugía para revertir la vista sobre la degeneración macular como la suya, Oliver no creía que se aplicaría a él. "Cada vez que veía algo que pudiera ayudar a tratar la degeneración macular, se limita a la degeneración macular relacionada con la edad. Tengo uno de los tipos más raros en el país, no relacionada con la edad, por lo que siempre estaba descalificado ".
Su médico le había comunicado a él en términos muy claros: "No había ningún tratamiento o cura para mi enfermedad, y yo podía esperar a convertirme en ciego legal ", dijo Oliver. "Me aconsejó que me registrase en www.clinicaltrials.gov y que cada tanto mirase si surgía algo. Eso fue todo.

"Recuerdo sentir como si estuviera físicamente solo en la habitación. Pero volví a casa y durante dos años hice lo que había sugerido ".

Un día su paciencia dio sus frutos. Descubrió Estudio de Oftalmología de tratamiento Células Madre, o SCOTS, que se ha registrado en los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos como uno de los pocos "ensayos clínicos” experimentales de Células madre"."Llamé a mi esposa Ann de inmediato y se lo mostré", dice Oliver. "Nuestra primera respuesta fue aprehensión por el coste."

SCOTS utiliza células madre extraídas de la médula ósea de los pacientes. "La médula ósea es la célula que más activamente se puede dividir en el cuerpo", explica el director de SCOTS Dr. Steven Levy. "Más que cualquier otro tejido (humano), la médula ósea tiene procesos regenerativos." Trabajo normal de la médula ósea es replicar de forma continua. Su objetivo más familiar está impulsando el crecimiento de las cosas como las plaquetas y las células rojas de la sangre cuando el cuerpo necesita más de ellos.

Aunque SCOTS se ha registrado en los Institutos Nacionales de Salud, el seguro no cubre los tratamientos que carecen de aprobación de la FDA. Así cirugías de ensayos experimentales son financiadas a través de SCOTS, lo que significa para los pacientes pagar si quieren participar. Debido a que son ensayos financiados por los pacientes estas cirugías han estado hasta ahora libres de la burocracia de la FDA. Oliver reunió el dinero para su propia cirugía con una campaña GoFundMe.

Después de su cirugía, Oliver podía ver claramente las caras de sus familiares por primera vez en años. Recientemente, escribió una carta a uno de los senadores de su estado, el senador Lamar Alexander (R-TN), un miembro de alto nivel de la Comisión de Salud del Senado, acerca de por qué quiere estar registrado para hablar en audiencia de la FDA de este año. Su carta a Alexander destaca su historia personal:

•    "El 15 de agosto del año pasado, recibí de la médula ósea (mi propio tejido) un tratamiento con células madre para una forma incurable de la degeneración macular llamada malattia Leventinese. Esta forma rara, hereditaria de la enfermedad ha tenido ningún tratamiento o cura ".

•    "Antes de la cirugía, estaba legalmente ciego. Mi agudeza visual era 20/2000 en el ojo izquierdo, 20/400 en mi derecho. Ahora estoy 20/40 en el ojo izquierdo y 20/30 en mi derecho, y recibí mi licencia de conducir de Tennessee en diciembre, once años después de entregarse a la ceguera. "

•    "Le escribo para preguntarle si habría alguna manera de que pudiera hablar con usted o el Comité de Salud acerca de lo que creo que el impacto de este tratamiento con células madre tuvo en mi vida, y mis sentimientos acerca de las intenciones de la FDA para limitar el tratamiento con células madre ..."

•    "(Esto) podría convertirse en extralimitación por la FDA en la regulación de la práctica de la medicina regenerativa con células madre. ... Creo que cerraría un brazo de vital importancia de la investigación clínica en este país ".

•    "Sería" la frase "tanta gente actualmente ciega o casi ciega a un futuro incierto, sin visión, cuando yo soy una prueba que aún queda mucho por descubrir en clínica y con tratamientos que aún no se ha desarrollado clínicamente con la autodeterminación del paciente y su consentimiento informado ".

•    "Es cierto que dirige, la regulación razonable de la práctica de células madre de mala calidad, engañosa y que no se necesita, pero este nivel de potencia expansiva de la FDA, puede sofocar el ingenio que necesita la nación."

Un día después de su cirugía de agosto de 2015, los giros inesperados en su viaje comenzaron. "La primera cosa que noté fue cuando vas en el coche el día después de la cirugía. Estaba sentado en el coche y me quedé mirando al frente. Vi a Ann en el volante levantar la mano y frotar su mejilla. Yo estaba tan sorprendido, que salté y grité 'Ann!' Se detuvo rápidamente y dijo '¿Qué? ¿Qué pasa? ' Le respondí 'acabo de ver tocarte tu cara con la mano!' Fue entonces cuando me di cuenta que podía ver en la periferia de mi ojo izquierdo. Algo que yo no había sido capaz de hacerlo durante unos 10 años.

"Al día siguiente, mi visión periférica del lado derecho regresó, y pude ver la profundidad. Salí de la oficina del doctor y vi el brillo nítido de coches aparcados en el estacionamiento. Y las hojas de los árboles. Empecé a contarlas ".

Esta no era la primera vez que el director Levy había oído historias de este tipo. "Hemos visto la regeneración durante el examen (post-quirúrgico) de la retina", dice Levy de cirugías de ensayos clínicos en pacientes SCOTS que recuperaron la visión. "Hemos visto la reconstitución de la retina, el engrosamiento del nervio. Vemos el nuevo crecimiento celular. "Células que han vuelto a crecer en el ojo y cambian todo para una persona ciega.
Oliver señala que ha tenido que pasar por el mismo proceso emocional que hizo cuando estaba perdiendo la visión hace 11 años. "Las relaciones cambian y tienen que ser renegociadas", dice. "cambios de autoconfianza. Me he convertido en una persona mejor por haber perdido visión. Me parece que tengo que trabajar para mantener esos rasgos. Sobre todo, paciencia y gratitud ".

Su intención es poder hablar públicamente en la audiencia de la FDA como parte de su esfuerzo actual para rescatar a otras personas ciegas de la oscuridad.

La Organización Mundial de la Salud estima que 285 millones de personas en el mundo están con problemas de visión. El futuro de los tratamientos con células madre en los EE.UU. está claro dadas las recientes acciones de la FDA. Si, tras la audiencia de este año, la agencia decide que los tratamientos con células madre son "drogas" -, que la FDA debe aprobar antes de que puedan ser vendidas – el programa SCOTS del NIH podría verse afectados y los médicos individuales podrían no ser capaces de realizar la cirugía y la vida de Oliver no habría cambiado.

 

Rodrigo Lanzón.
Investigación RETIMUR.

 

Operan al primer paciente de cirugía ocular a través de un robot

 Desde el área de investigación, hoy os traemos una noticia que puede significar un gran cambio en lo que se refiere a la cirugía ocular, y es que se está probando la utilización de un brazo robótico para operaciones en la retina.

La gran utilidad de este dispositivo, es que lo que la mano de un cirujano no es capaz de hacer en movimientos tan pequeños como una micra, si puede hacerlos a través de este sistema, y lo que es mejor, una de las ventajas que nos puede proporcionar a los afectados por enfermedades genéticas, es la introducción de la terapia génica en la retina, pudiendo aplicarla de una forma más exacta y abarcando zonas específicas de la retina, con las ventajas que conlleva al paciente intervenido.

Esperamos que la noticia sea de vuestro agrado.
Para cualquier duda o pregunta, podéis enviarnos un correo electrónico a:
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Publicado el: 16 Septiembre el año 2016

 El Reverendo.es la primera persona en el mundo que se somete a cirugía del ojo con un robot pionero Crédito de la imagen: Oxford University Hospitals NHS Trust

[ACNS, por Gavin Drake] Un sacerdote anglicano que una vez sirvió como jefe de comunicaciones de la Iglesia de Inglaterra se ha sometido a una cirugía ocular pionera – hecha por un robot. Actualmente el sacerdote de la Iglesia de Santa María la Virgen en Iffley, Oxford, de 70 años de edad, Rev. Dr. Bill Beaver fue la primera persona en el mundo que someterse a la cirugía robótica en el interior del ojo. Los médicos, el profesor Robert MacLaren y el Dr. Thomas Edwards, utilizan el robot controlado a distancia para levantar una membrana de un milímetro de espesor de la retina en la parte posterior del ojo derecho del Dr. Beaver. "El robot tiene que operar dentro del ojo a través de un único orificio que es menor a 1 mm de diámetro y tiene que entrar y salir del ojo a través de este mismo agujero durante las diversas etapas del procedimiento, a pesar de que el ojo puede rotar, "un portavoz de Oxford University Hospitals NHS Trust, dijo.

"El dispositivo está diseñado para eliminar los temblores no deseados en la mano del cirujano - como a través de su pulso - tan pequeñas manipulaciones quirúrgicas se pueden llevar a cabo de forma segura dentro del ojo. El robot actúa como una mano mecánica con siete motores independientes controlados por ordenador, lo que resulta en movimientos tan precisos y tan pequeños como una micra ".

Para el Dr. Beaver, una membrana que crece en la superficie de la retina se había contraído y tiró de él en una forma irregular, lo que lleva a la visión distorsionada descrito como "mirando en una sala de espejos en un parque de atracciones." La cura pasa por diseccionar una parte de la membrana, que mide la centésima parte de un milímetro de espesor, sin dañar la retina.

"Los cirujanos pueden hacer esto borrando de sus movimientos impulsos temporales provocados por los latidos del corazón, pero el robot podría hacer que sea mucho más fácil", dijo el portavoz. "Por otra parte, el robot podría permitir a los nuevos procedimientos, de alta precisión que actualmente están fuera del alcance de la mano humana.

"El cirujano utiliza una palanca de mando y la pantalla táctil fuera del ojo para controlar el robot, mientras que el seguimiento de su progreso a través del microscopio de operación. Esto le da al cirujano una ventaja notable como movimientos significativos del resultado con la palanca de mando en pequeños movimientos del robot ".
"No hay duda de que simplemente hemos sido testigos de una visión de la cirugía del ojo que es del futuro", dijo el profesor MacLaren después de la operación. "La tecnología actual con escáneres láser y microscopios nos permite controlar enfermedades de la retina a nivel microscópico, pero las cosas que vemos están más allá del límite fisiológico de lo que la mano humana puede operar. Con un sistema robótico, abrimos un nuevo capítulo entero de operaciones de la vista que en la actualidad no se pueden realizar.

"Esto ayudará a desarrollar tratamientos quirúrgicos novedosos para la ceguera, como las células madre y terapia génica, que deben ser insertados debajo de la retina con un alto grado de precisión."

Nacido y educado en los EE.UU. por el estado de Colorado, el Dr. Beaver, un veterano de la guerra de Vietnam, pasó gran parte de su vida laboral trabajando en las comunicaciones en el Reino Unido. En 1983 se unió a la caridad de los niños del Dr. Barnardo y lo renombró - la eliminación de "doctor" de su nombre. Se trasladó a Occidente Banco Nat en 1990 como director del grupo de asuntos corporativos; antes de incorporarse a la sociedad industrial como director de marketing dos años más tarde.

En 1997 se convirtió en director de comunicaciones de la Iglesia de Inglaterra e introdujo la marca corporativa de la Provincia, incluyendo el símbolo ahora icónico "e". Era un personaje controvertido y fue descrito como "directo al grano." Se fue en 2002 para dirigir las comunicaciones de la Cruz Roja Británica.

Hablando después de la operación pionera, dijo: "Mi vista está volviendo. Estoy encantado de que mi cirugía fuera tan bien y me siento honrado de ser parte de este proyecto de investigación pionero. "

El portavoz del hospital dijo que" el juicio de cirugía ocular robótica actual implicará a 12 pacientes en total y conlleva operaciones con el aumento de la complejidad. En la primera parte de la prueba, el robot se utiliza para limar las membranas de la retina sin dañarla. Si esta parte es exitosa, como ha sido el caso hasta ahora, la segunda fase del ensayo evaluará la forma en que el robot puede colocar una aguja fina debajo de la retina e inyectar fluido a través de él. Esto conducirá a la utilización del robot en la terapia génica de la retina, que es un nuevo tratamiento prometedor para la ceguera que actualmente está siendo probado en varios centros de todo el mundo.

"Esto es consecuencia de los ensayos de terapia génica exitosos dirigidos por investigadores del Hospital Oftalmológico de Oxford e incluye el desarrollo de tratamientos para la retinitis pigmentaria, una enfermedad genética que es una de las causas más comunes de ceguera en las personas jóvenes y la degeneración macular relacionada con la edad, los cuales afecta al grupo de mayor edad ".

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

Las células madre trasplantadas en monos sin medicamentos anti-rechazo

 Desde el área de investigación científica, os compartimos hoy una noticia muy interesante, y es que se ha conseguido trasplantar células IPS en monos sin tener que utilizar medicina anti-rechazo.

Cuando las células IPS han sido reprogramadas y se introducen en el ojo de la misma persona de donde se obtuvo la muestra no hay rechazo, pero sí en cambio las células IPS reprogramadas se obtienen de donantes con la idea de utilizarlas en otras personas diferentes hay rechazo.

Para que podamos entender lo que los investigadores han descubierto, sería como ocurre con la sangre, que hay varios tipos, y que cuando donamos sangre, se tiene en cuenta para saber que la transfusión es segura. Pues en el caso de las células IPS reprogramadas, han encontrado un modo de saber si las células no serán rechazadas.

Por último, aclarar que es una prueba realizada en monos, y que se buscaba descubrir la efectividad de ese método para saber la compatibilidad de las células, hará falta tiempo para trasladarlo a los humanos, pero aun así sigue siendo una buena noticia.


Por HealthDay News | 15 de de septiembre, 2016 a 15:16

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Jueves, 15 de septiembre 2016 - Los científicos informan que han trasplantado con éxito células madre reprogramadas de monos en los ojos de otros monos sin la necesidad de medicamentos anti-rechazo.
Las técnicas utilizadas en este estudio han estado en desarrollo durante algún tiempo.
El objetivo a largo plazo es reemplazar tejidos u órganos dañados un día con otros nuevos y sanos cultivados en el laboratorio utilizando células madre.

Células humanas adultas ya pueden ser reprogramadas en células madre y luego cultivadas en tipos celulares específicos. Para evitar el rechazo, estas células tienen que ser cultivadas de las propias células de la piel de alguien.

Un equipo de investigación en el Centro RIKEN de Biología del Desarrollo en Japón comenzó un ensayo de trasplante realizado en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y las células cultivadas a partir de sus propias células de la piel.

Los científicos hicieron crecer células de pigmento de la retina a partir de células adultas llamadas células madre pluripotentes inducidas (iPS). Las nuevas células fueron trasplantadas en pacientes con una retina dañada. Dado que las células iPS se crean a partir de las propias células de la piel de los pacientes, el rechazo no fue un problema.

Aunque prometedora, esta técnica es costosa. También lleva mucho tiempo. Las células utilizadas deben crecer al ritmo típico de desarrollo. Como resultado, los pacientes tendrían que esperar más de un año antes de que pudieran recibir su trasplante.

"Con el fin de realizar el trasplante de IPSC como una realidad práctica, el objetivo actual es la creación de bancos de tejidos derivados de IPSC que pueden trasplantarse en cualquier medida que se necesitan," dijo el autor del estudio, el Dr. Sunao Sugita en un comunicado de prensa del RIKEN.
"Sin embargo, la respuesta inmune y el rechazo de tejidos son grandes problemas a superar al trasplantar tejido derivado de otras personas," dijo Sugita.

Para el nuevo estudio, los investigadores probaron otro método para prevenir el rechazo conocido como complejo mayor de histocompatibilidad (MHC). MHC se encuentran en todas las células. En las personas, MHCs también se conocen como antígenos leucocitarios humanos (HLA). Son conjuntos de proteínas de las superficies celulares que funcionan en el sistema inmune.

Hay muchas variaciones genéticas de MHC. Si alguien se somete a un trasplante y sus MHC donantes no son reconocidos por sus propias células T, su sistema inmunológico desencadenará una respuesta y rechazará el nuevo tejido, señalaron los autores del estudio.

Para evaluar la eficacia de MHC, los investigadores del nuevo estudio tomaron células de pigmento de la retina de un banco de células madre que se cultiva a partir de células iPS de mono y las trasplantaron en los ojos de los otros monos. Algunos monos se les dio MHC genéticamente compatibles, mientras que otros recibieron MHC no coincidentes.

El rechazo se produjo con bastante rapidez entre los monos MHC no coincidentes, según el estudio.
Pero las células trasplantadas en los monos emparejados-MHC sobrevivieron sin rechazo durante al menos seis meses sin uso de medicamentos para debilitar el sistema inmunológico. Células del sistema inmune auxiliares conocidas como células T no respondieron a las células pigmentarias de la retina trasplantadas como si fueran de un mono-MHC igualado, según el estudio.

Estos resultados fueron publicados el 15 de septiembre en Stem Cell Reports.
En un segundo estudio en la misma edición de la revista, los investigadores repitieron estos experimentos utilizando células humanas en el laboratorio. Los resultados fueron similares para el ensayo en monos.
Sugita añadió que los hallazgos de su próximo ensayo clínico les permitirá saber si el banco de células será realmente útil en los seres humanos o no.

Es importante tener en cuenta que la investigación con animales a menudo falla en producir resultados similares en los humanos.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

ReNeuron reporta un avance positivo en los ensayos clínicos

 Desde el área de investigación científica os compartimos hoy, una noticia de ReNeuron, empresa que lleva varios tratamientos en vías de ensayos clínicos y que entre ellos figura uno para la retinosis pigmentaria.

Intentando resumir lo que aporta la noticia, podemos destacar que ReNeuron tiene una línea de células madres que se denominan progenitoras, éstas son de un tipo con mucho potencial para una posible restauración de células afectadas por una enfermedad de tipo genética.

En lo que se refiere al ensayo de ReNeuron para retinosis pigmentaria, será para 15 pacientes, ahora mismo 3 pacientes ya han sido administrados con este tipo de tratamiento de células madres, y los datos de seguimiento son buenos, como podéis leer en la noticia son denominados de corto plazo, porque son recientes, pero son buenos.

A estos tres sumarán otros seis pacientes, lo que completaría la primera parte del ensayo, y terminaría por completo la Fase I con la segunda parte con los seis restantes pacientes.

Queremos destacar que los ensayos siempre se dividen en cohortes, eso quiere decir la cantidad que podamos administrar a un paciente.

Por lo tanto, se hacen grupos de 3 pacientes, y nos estamos refiriendo al primer grupo con una dosis baja en cantidad de células madres.

Es por ello, y que al ser los datos positivos pasan a administrar al siguiente grupo de 3 pacientes una dosis mayor, o lo que es lo mismo, un número mayor de células madre.

Así es como funcionan todos los ensayos clínicos que son probados y regulados por la FDA, es por ello que son lentos, pero también son seguros.

A continuación, la noticia:


Josh White | ShareCast | 06 Sep, el año 2016
 

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Desarrollador con sede en Reino Unido de productos terapéuticos basados en células ReNeuron Group proporcionó una actualización comercial antes de su reunión general anual el martes.

La empresa informó que todos los pacientes han sido tratados en el ensayo clínico de fase II PISCES II de su candidato de terapia celular CTX para pacientes con discapacidad motora como consecuencia de un accidente cerebrovascular isquémico.

Se dijo que los datos de seguimiento de tres meses a partir del estudio estarán disponibles, como estaba previsto, en diciembre.

En función de los resultados del estudio de fase II, que se espera presentar una solicitud en el primer trimestre de 2017 para comenzar una fase II / III de ensayos clínicos con CTX en pacientes con discapacidad motora después del accidente cerebrovascular.

Fase I / II de ensayos clínicos de la compañía de su célula Progenitora de la retina humana (CPRH) célula candidata como terapia para la retinitis pigmentosa (RP) también está avanzando bien, dicen desde la junta.

Se trata de un estudio en Estados Unidos, que se realiza en el Massachusetts Eye and Ear Infirmary en Boston, y es un estudio abierto, estudio de dosis escalada para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de células madre CPRH como candidato de terapia celular en quince pacientes con RP avanzada.

"Estamos encantados de anunciar que el reclutamiento y el tratamiento de la primera cohorte de dosis de tres pacientes se ha completado", dijo la junta.
"La Junta de Control de Seguridad de Datos para el estudio ha examinado los datos iniciales de seguridad a corto plazo de estos pacientes y se ha acordado que el estudio debe continuar con la siguiente cohorte de dosis.

"Se espera disponer de los datos de seguridad y tolerabilidad de la primera parte de la Fase I del estudio de los primeros nueve pacientes a mediados del 2017, y los datos de seguridad a largo plazo, así como los datos a corto plazo de la segunda parte de la Fase II del estudio en los restantes seis pacientes que se espera hacia la segunda mitad de 2017. "

En tercer lugar, CTX candidato terapia celular de ReNeuron para la isquemia crítica del miembro (CLI) se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase I en el Reino Unido.

CLI es una condición que resulta en una pérdida de flujo sanguíneo a la extremidad inferior, es común en los diabéticos y, finalmente, puede llevar a la amputación.

Ese estudio está progresando hasta su finalización y la compañía espera tener datos de seguridad disponibles a partir de este estudio a finales de este año.

Por último, la junta dijo que los estudios pre-clínicos continúan en línea con el plan en el programa del exosoma a través de la nanomedicina de la empresa.

Los exosomas son nanopartículas secretadas por todas las células, incluyendo las células madre CTX patentadas por ReNeuron, y juegan un papel clave en la señalización de célula a célula.

La junta dijo que la investigación temprana con exosomas derivados de CTX ha demostrado que pueden tener un efecto significativo en la regulación del crecimiento celular y de la apoptosis en el cáncer.

"Hemos seleccionado el glioblastoma multiforme (GBM), como primer objetivo clínico para ExoPr0, nuestro primer candidato del programa exosome nanomedicine.

"GBM representa el 16 por ciento de todos los cánceres cerebrales diagnosticadas, con 25.000 pacientes diagnosticados por año en los EE.UU. y Europa juntos."

El programa exosome nanomedicine de ReNeuron se beneficia de una subvención de 2,1 millones de libras de Innovate UK para financiar el desarrollo de procesos de fabricación, así como pruebas de eficacia y toxicidad preclínica del candidato ExoPr0.
"Nuestros programas de desarrollo terapéutico permanecen en la pista con el siguiente hito clínico clave que es la Fase II con los datos del estudio PISCES II en pacientes con accidente cerebrovascular con discapacidad, en diciembre de este año", dijo el CEO Olav Hellebø.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

Randy Mills del CIRM: Las nuevas normas de la FDA para las células madre no van a resolver el problema

 Desde el área de investigación queremos aportar más datos en relación a una noticia anterior que se refería a 3 mujeres que habían quedado ciegas en EEUU por haber recibido un tratamiento no probado para la DMAE.

Esa noticia, era la traducción de una presentación que se hizo en unas jornadas que preparó la FDA, y en la que uno de los intervinientes mostraba su queja en ese sentido.

El objeto de que la FDA celebrara esas charlas, es porque quiere cambiar algunas normas para poder controlar cierto vacío legal que permite que las clínicas privadas ofrezcan tratamientos que aún no han sido probados y testeados, y que los pongan a disposición de los pacientes.

Según podréis leer la noticia que os compartimos abajo, veréis que existen dos caminos para realizar los ensayos clínicos, ambos caminos son regulados por la FDA, pero si bien el primer camino es muy complicado, y cargado de procesos burocráticos y administrativos, el segundo camino está exento de tantos controles y requerimientos de la FDA.

Desde Retimur desconocemos porque esa segunda alternativa para llevar a cabo un ensayo clínico es tan ambigua o permisiva, y con lo que podemos entender, creemos que no es correcto que exista esa exención.

Creemos que en la siguiente traducción comprenderéis a grandes rasgos un debate que ahora es de actualidad, aunque ya hace un tiempo que se estaba gestando.

 

14 DE DE SEPTIEMBRE DE, EL AÑO 2016/ KEVIN MCCORMACK

Durante los últimos dos días la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha estado llevando a cabo una audiencia en Bethesda, Maryland, sobre las nuevas regulaciones para reforzar el control sobre tratamientos con células madre. La FDA invitó al público a dar su testimonio durante la audiencia sobre la normativa que afectaría a muchas de las clínicas que actualmente ofrecen las terapias no probadas

El debate se ha apasionado por no decir más. Los partidarios de las clínicas dicen que ofrecen un servicio valioso y que los pacientes deben tener derecho a decidir por sí mismos cómo quieren que sus propias células sean utilizadas. Los opositores dicen que las clínicas son poco más que los vendedores de aceite de serpiente, ofreciendo falsos tratamientos no probados.

Uno de los que se presentaron fue Randy Mills, Presidente y CEO del CIRM. Randy ha sido muy claro en el pasado sobre la necesidad de la FDA para cambiar la forma en que se regulan las terapias con células madre.

En el Instituto de Medicina Regenerativa de California, Randy explicó por qué cree que las normas que la FDA propone no van a solucionar el problema, y puede incluso empeorar las cosas:

Foto Randy MillsLa FDA debe encontrar un término medio para el bien de los pacientes.

No estamos contentos, ya que mucha gente no es feliz, con la proliferación de estas clínicas de células madre - algunas de las cuales probablemente están haciendo un buen trabajo. Sin embargo, otras están haciendo claramente reivindicaciones extravagantes de las que no hay datos reales.
Hay un par de condiciones que se unen para crear esta tormenta.
Una de ellas es que la necesidad es muy real. Estos pacientes están realmente luchando. Ellos no tienen alternativas. Están desesperados y necesitan ayuda.  Y tienen que esperar unas cuantas décadas más para que la ciencia pueda ponerse al día.

Por otro lado, tenemos un paradigma regulatorio que sólo ofrece dos vías para poner una terapia celular en el mercado. Una vía que es un intenso requisito reglamentario, el mayor que en cualquier parte del mundo para cualquier producto - la solicitud de licencia biológica a través de la FDA, que dura de 10 a 20 años y los costes son de más de mil millones de dólares.

La otra es a través de las excepciones que la FDA ha hecho, que no requieren absolutamente ninguna aprobación previa a la comercialización de ningún tipo. Puede estar en el mercado en días, sin datos.

La carga regulatoria asociada con uno es enorme y con el otro es casi inexistente.

Así que no es de extrañar que estamos viendo una proliferación de estas clínicas de células madre que continúan apareciendo y que están operando bajo la suposición de que están bajo la exención.

Lo que la FDA está diciendo ahora es: 'No estamos contentos con esto. Vamos a definir algunos términos de manera más estrecha que en el pasado ... y hacer que sea más difícil llegar legalmente al mercado bajo la vía de una reglamentación menos gravosa ".

Eso es lo que esta reunión quería tratar.

El problema con su estrategia es doble. No se refiere a los pacientes, o el lado “necesidad” de la ecuación. Y no creo que tengan la oportunidad de trabajar en realidad en este sentido porque la FDA, debe reconocer que ellos no tienen los recursos para hacer cumplir este tipo de regulaciones a nivel de la clínica.
Tendrían que aplicar esencialmente la regulación de la práctica en los médicos, pero está muy por encima de sus capacidades. Incluso si fueran capaces de hacerla cumplir, sería como llevarles en un coche a esos pacientes a otro lugar.

Estamos abogando por la creación de alguna vía media que traería terapias esencialmente no regulados en el redil de la regulación, pero de una manera que puedan cumplirse.

Yo prefiero saber estas clínicas están siendo reguladas y la recolección de datos de los que tienen ellos operan bajo el radar de la FDA. Me gustaría que haya una revisión formal previa a la comercialización de estas terapias antes de que sean puestos en el mercado. Me gustaría que haya datos de seguridad y eficacia.

Voy a ser muy duro para conseguir que la FDA vea que tapando este agujero no hará desaparecer el problema.

Pensando que van a fortalecer la regulación consiguen que los pacientes estén convencidos de que no hay absolutamente ninguna posibilidad de que la ayuda esté en camino.

No hay una gran cantidad de pruebas que sugieran que este tipo de procedimientos sean excesivamente arriesgados. No es que ellos no tienen riesgo, pero así funciona la medicina. Si usted es un paciente que no tiene absolutamente ninguna alternativa, es probable que esté dispuesto a correr el riesgo.

 

Investigación RETIMUR.
Rodrigo Lanzón.

 

Investigadores identifican modelo canino de LCA (NPHP5) - Llevar a cabo la terapia génica

 Desde el área de investigación científica queremos hoy compartiros la traducción de un blog muy interesante, en lo que a continuación podréis leer queremos hacer hincapié en todos los pasos que se dan para que se pueda llegar a una posible investigación seria que termine en un ensayo clínico en humanos.
Creemos que es una buena manera de comprender todo el trabajo y esfuerzo que hay detrás de todas esas buenas noticias que solemos leer.

Por Ben Shaberman el 6 de septiembre el año 2016
 
William Beltrán, Artur Cideciyan, Gustavo Aguirre y Samuel Jacobson. Foto de Juan Donges / Penn Vet

Cuando los científicos se embarcan en el desarrollo de un tratamiento para una enfermedad hereditaria de la retina, una de sus primeras tareas es identificar o crear un modelo de la enfermedad. modelos de enfermedad pueden ser células en una placa de Petri, un ratón genéticamente modificado, o un animal más grande tal como un cerdo.

Cada tipo de modelo tiene sus ventajas y desventajas, incluyendo el coste y la similitud de características de la enfermedad con la de los humanos.

Los investigadores luego usan el modelo para estudiar cómo se pierde la visión - es decir, averiguar qué tipos de células de la retina se degeneran, lo que está causando la degeneración, y la rapidez con que las células dejan de funcionar. Después de que adquieren comprensión de la enfermedad, los investigadores evalúan los posibles enfoques terapéuticos utilizando el modelo como una plataforma de pruebas.

El objetivo: Mover una terapia en un estudio en humanos.

Investigadores de University of Pennsylvania financiados por la Fundación identificó recientemente un modelo canino de amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen NPHP5. En los seres humanos, la condición causa la pérdida de visión severa temprana, y en algunos casos, la disfunción renal. Los investigadores encontraron que en los caninos, la degeneración de la retina es notablemente similar a la de los seres humanos con mutaciones NPHP5, aunque los perros no tienen la disfunción renal. El equipo de investigación incluyó: a Gus Aguirre , VMD, Ph.D., y William Beltrán , VMD, Ph.D., de la Escuela de Medicina Veterinaria (Penn Vet), así como a Samuel Jacobson , MD, Ph.D., y Artur Cideciyan , Ph.D., en Scheie Eye Institute .

Utilizando el modelo, el Dr. Aguirre y sus colegas están estudiando potenciales enfoques de terapia génica para, finalmente, detener la pérdida de visión o, posiblemente, mejorar la visión en los seres humanos. Ellos ya han tenido cierto éxito en los caninos.

"En los seres humanos y los perros con mutaciones NPHP5, hay una pérdida temprana de bastones. Los conos sobreviven, pero la función se va deteriorando gravemente ", dice el doctor Aguirre". En nuestros estudios iniciales de terapia génica NPHP5 en caninos, hemos sido capaces de preservar la visión y la estructura de la retina en una etapa temprana de la enfermedad."
(Los conos son los fotorreceptores que proporcionan la visión central, y la capacidad de percibir los detalles y los colores. Los bastones proporcionan una visión periférica, y la capacidad de ver en los entornos débiles y oscuros.)

Durante las dos últimas décadas, Penn Vet ha hecho importantes contribuciones al avance de las terapias para las enfermedades hereditarias de la retina después de haber establecido más de dos docena de modelos caninos, incluyendo los de: retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X  ,enfermedad de Best , distrofia de conos y bastones , y la acromatopsia . Fue el Dr. Aguirre y sus colegas que identificaron una raza de perro con mutaciones RPE65 - incluyendo el perro mundialmente famoso Lancelot - que ayudó a poner en marcha ensayos clínicos de terapia génica-RPE65.

Gracias al éxito de uno de esos estudios, Spark Terapéutica ahora está buscando la aprobación regulatoria para su terapia génica RPE65 .

Dr. Aguirre observa que LCA causada por mutaciones NPHP5 es una forma de enfermedad que se observa en algunas otras degeneraciones retinianas hereditarias. En concreto, lo que Penn Vet está aprendiendo de los caninos con mutaciones NPHP5 puede tener implicaciones para la comprensión y tratamiento de LCA causada por mutaciones CEP290, que es similar en su manifestación a LCA causada por defectos NPHP5.

 

Área de investigación de RETIMUR.
Rodrigo Lan