RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Se presentan en el World Ophthalmology Congress 2014 los resultados de los ensayos clínicos de Retina Implant AG

09.04.2014    Europa press 

- Los principales oftalmólogos proporcionan una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial

 

TOKIO, 7 de abril de 2014 /PRNewswire/ — Retina Implant AG [http://retina-implant.de/en], el desarrollador líder de los implantes subretinales para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), ha anunciado hoy que el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania, ha presentado una actualización sobre los descubrimientos en la investigación de la visión artificial, incluyendo el ensayo clínico multicentro del dispositivo con Marca CE de Retina Implant, en el World Ophthalmology Congress (WOC) de Tokio entre los días 3 y 5 de abril. El profesor Zrenner fue invitado a presentar tres simposios diferentes que se llevaron a cabo en el Tokyo International Forum, el hall de muestras del WOC.

 

En sus presentaciones, el profesor Zrenner habló acerca de los resultados de los pacientes de los ensayos clínicos de múltiples centros de Retina Implant en los que estuvieron implicados 40 pacientes ciegos de RP. Los resultados visuales de los pacientes implantados con la tecnología de la compañía fueron la base de la Marca CE del implante subretinal Alpha IMS en julio de 2013. La mayor parte de los pacientes reportaron una mejora general en la visión funcional, indicando la capacidad de reconocer rostros, diferenciar objetos de tamaño medio como teléfonos y leer signos en las puertas.

 

“Compartir la investigación en reuniones internacionales como el World Ophthalmology Congress es una parte integral para asegurar que la comunidad global de oftalmología sigue al corriente de los últimos tratamientos disponibles, sobre todo en enfermedades que tenían históricamente pocas o incluso que no tenían opciones de tratamiento”, afirmó el profesor Eberhart Zrenner, M.D., investigador coordinador y director fundador del Institute for Ophthalmologic Research en el University Eye Hospital, Tuebingen, Alemania. “Alpha IMS es un ejemplo de éxito de las innovadoras soluciones de tratamiento que interesan a la comunidad de oftalmólogos y que están dispuestos a usar en las prácticas clínicas”.

 

Caroline Chee, consultora senior y responsable de retina quirúrgica del National University Hospital y profesora clínica asociada de la National University of Singapore, estuvo presente también en el Tokyo International Forum. Su presentación, de la que es co-autor el profesor Zrenner y que lleva como título “The Subretinal Implant Alpha IMS to Deliver Useful Vision in Photoreceptor Disease”, se llevó a cabo el sábado 5 de abril.

 

Alpha IMS es un microchip de 3×3 mm(2) que cuenta con 1.500 electrodos que funcionan imitando la función de los foto-receptores dentro del ojo y que ha demostrado restaurar la visión parcial de todos los que llevan años ciegos, permitiéndoles percibir la luz, detector el movimiento, leer cartas y realizar las tareas diarias con una agudeza mejorada y movilidad en la vida del día a día. En febrero de 2013, los resultados de la parte mono-centro del segundo ensayo clínico humano de la compañía fueron publicados en Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences [http://rspb.royalsocietypublishing.org/]. Se trata del primer implante sub-retinal en conseguir la aprobación de la Marca CE para su distribución en la Unión Europea.

 

“Nuestro objetivo es ampliar el acceso de los pacientes a nuestro microchip subretinal por medio de la creación de asociaciones clínicas internacionales en mercado mundiales no explotados”, explicó Walter-G Wrobel, consejero delegado de Retina Implant AG. “Estamos muy contentos de que los profesores Zrenner y Chee hayan recibido la oportunidad de presentar nuestros resultados clínicos en el World Ophthalmology Congress, una conferencia destacada que reúne a los principales especialistas de enfermedades oculares y degenerativas de todo el mundo”.

 

El World Ophthalmology Congress es un programa científico internacional celebrado en Tokio que proporciona una audiencia mundial de oftalmólogos con una oportunidad para trabajar en red con los principales líderes internacionales y profesionales en la comunidad ocular.

 

Acerca de Retina Implant AGRetina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinales para pacientes total o parcialmente ciegos. Tras una extensa investigación con los hospitales universitarios e institutos alemanes que comenzó con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG se fundó por el doctor Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología, Universidad de Tuebingen, Alemania, y sus colegas en 2003 con inversores privados con el objetivo de desarrollar el primer implante retinal electrónico totalmente funcional para restaurar la visión útil al ciego. Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005, e inició un segundo ensayo clínico multicentro en 2010. En julio de 2013, la tecnología de implante subretinal inalámbrica de Retina Implant, Alpha IMS, recibió la certificación CE.

Para más información, visite http://www.retina-implant.de/ [http://www.retina-implant.de/].

 

www.europapress.es

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos para tratamiento de la retinosis pigmentaria

MILAN, April 4, 2014 /PRNewswire/ --

 

- Se recluta al primer paciente en el estudio Lumos. Objetivo: Evaluar la seguridad y eficacia potencial de rhNGF en el tratamiento de la retinitis pigmentosa

  • La retinitis pigmentosa es una enfermedad rara de origen genético que puede llevar a una pérdida gradual de la visión. Afecta a más de un millón de personas en todo el mundo[1], 12/17.000 solo en Italia, y en la actualidad no hay terapia de cura disponible.  
  • El ensayo, en fase Ib/II, implicará a 5 centros y 50 pacientes en Italia.  
  • El factor de crecimiento de nervio humano recombinante (rhNGF), desarrollado y fabricado por Dompé Group y basado en la investigación de la ganadora del Premio Nobel, Rita Levi Montalcini, ha recibido recientemente la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de las agencias normativas de la FDA en Estados Unidos para el tratamiento de la retinitis pigmentosa.  

La investigación para un nuevo tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP), una enfermedad genética que afecta a una media de una persona entre cada 3.500 a 5.000[2], se está desarrollando actualmente de forma exclusiva en Italia.

 

Esta línea de investigación tiene su origen en la investigación de Rita Levi Montalcini, ganadora del Premio Nobel de Medicina 1986, en la identificación de los factores de crecimiento de los nervios. El trabajo relacionado con los estudios de esta eminente científica lo está siguiendo Dompé, una compañía biofarmacéutica italiana dedicada a la investigación de nuevas soluciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades raras y huérfanas, que está desarrollando rhNGF (factor de crecimiento de nervio humano recombinante) para uso oftalmológico.

 

La molécula - actualmente en desarrollo clínico para el tratamiento de la queratitis neurotrófica (una enfermedad rara de la córnea) en el estudio Reparo, en el que están implicados 158 pacientes de 39 centros de nueve países de Europa - se está  evaluando actualmente para su perfil de seguridad, consiguiendo los datos de eficacia preliminar, como parte del estudioLumos, implicando a cinco centros de excelencia en Italia. El primer paciente se reclutó en el Careggi University Hospital de Florencia.

 

Lumos es un estudio en fase Ib/II, multi-centro, aleatorio, doble ciego y controlado por placebo que evalúa la seguridad y eficacia potencial de las gotas oculares rhNGF en dos dosis (60 y 180 µg/ml), frente al placebo. La investigación implicará a 50 pacientes, que se reclutarán en cinco centros de Florencia, Milán, Roma (dos centros) y Nápoles, reconocidos a nivel internacional por su experiencia dentro de esta área terapéutica. Los pacientes con retinitis pigmentosa típica se dividirán en tres grupos. El primer recibirá gotas oculares en su dosis más baja, el segundo con una dosis aumentada y el tercer grupo gotas oculares como placebo. La programación de control está prevista para cada paciente a las 24 semanas.

 

"La retinitis pigmentosa es un gran reto para la oftalmología, ya que es una enfermedad que aún no tiene cura", explicóFrancesca Simonelli, directora de oftalmología clínica de la Second University de Nápoles. "En pacientes que padecen esta enfermedad crónica, los fotorreceptores (células de la retina denominadas conos y empujadores cuya tarea es capturar las señales visuales y enviarlas al cerebro) están dañadas y sometidas a degeneración progresiva, y no hay forma de parar el proceso patológico. Es por ello que estamos muy interesados en los tratamientos potenciales como el ofrecido por medio de rhNGF, que podría llevar a nuevas perspectivas en el tratamiento de la retinitis pigmentosa".

 

rhNGF se ha desarrollado por medio de Dompé, estando producido en sus instalaciones de L'Aquila usando tecnología de ADN recombinante, por medio de su transferencia a las bacterias de material genético humano. Las bacterias se convierten en la "fábrica" de fármaco, produciendo un material equivalente al factor de crecimiento producido por el cuerpo humano.

 

"Estamos orgullosos de anunciar el comienzo del estudio Lumos y de la noticia del primer reclutamiento", explicó Eugenio Aringhieri, consejero delegado de Dompé Group. "Esta es una evidencia más de nuestro compromiso para la protección de los pacientes, en la investigación de las soluciones terapéuticas en áreas de elevada demanda para la salud, como el tratamiento de enfermedades raras y a menudo huérfanas. El compromiso para la investigación y desarrollo está en el centro de nuestros objetivos del grupo, además de nuestra misión, que está relacionada de forma directa con las necesidades terapéuticas no satisfechas de los pacientes en todo el mundo. Seguiremos estando centrados en nuestra capacidad para generar innovación, haciendo uso de las contribuciones fundamentales de una red de 70 centros de excelencia internacionales, con el fin de llevar a cabo importantes avances en relación a las soluciones terapéuticas disponibles actualmente en áreas como la oftalmología, transplante de órganos y oncología".

 

Si desea más información sobre rhNGF y la retinitis pigmentosa: http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Si desea más información acerca de Dompé: http://www.dompe.com

Este comunicado podría contener declaraciones de futuro. Dompé cree de forma firme que las expectativas reflejadas en las declaraciones de futuro son razonables y están construidas sobre presunciones destacadas. A pesar de ello, debido a su naturaleza importante, las declaraciones de futuro están sujetas a incertidumbres, incluyendo las inherentes en las I+D y las asociadas a las decisiones realizadas por las autoridades normativas. Así, las declaraciones de futuro no son una garantía de resultados futuros que podrían ser diferentes.

 

Referencias:  

1.     Fuente: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.

2.     Idem.

SOURCE Dompe

Fuente: Prnewswire

 Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

Otro ensayo clínico preparado para retinosis pigmentaria

Os compartimos un mensaje que ha publicado el Dr.  Henry Klassen, hace unos días una noticia de la web de la Fundación lucha contra la ceguera anunciaba la inminente salida de un ensayo clínico de su equipo, y ante tal expectación generada envió este mensaje solicitando participantes.

Debajo del mensaje tenéis la traducción de la noticia de la web de la FFB americana.

Mensaje del Dr. Henry Klassen

El equipo está ahora profundamente en el trabajo preclínico que comprenden la mayor parte de nuestra solicitud a la FDA en el que vamos a buscar la aprobación para el inicio de los ensayos clínicos con nuestras células en RP. A medida que nos acercamos a este objetivo, la emoción está construyendo entre los miembros del equipo, pero también lo es la cantidad de trabajo que hay que hacer con el fin de mantener las cosas en marcha. Esto ha hecho que sea difícil para publicar actualizaciones tan a menudo como me gustaría, sin embargo, me complace informar de que las cosas van muy bien y eso es lo que nos mantiene ocupados. Tuvimos una fructífera visita a nuestro socio de financiación, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y compartimos con ellos nuestra emoción por nuestro progreso. También hubo un artículo sobre mí escrito por Ben Shaberman, que fue publicada recientemente en el sitio web de la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB). Ese artículo ha despertado un gran interés de los pacientes, por lo que si usted está interesado en participar en el próximo juicio por favor póngase en contacto con mi asistente, Karen Kahui, en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. .

Todo lo mejor,

Henry Klassen

Noticia:

Pioneros en terapias celulares de la UCI se están preparando para lanzar el ensayo clínico para pacientes con Retinosis Pigmentaria.

Por Ben Shaberman el 20 de marzo 2014

http://test.discoveryeye.org/wp-content/uploads/2012/08/klassen-e1363197007891-150x150.jpg

Henry Klassen , MD, Ph.D., necesitaría alrededor de un año para el lanzamiento de un ensayo clínico de un tratamiento con células madre para rescatar la visión en personas con retinosis pigmentaria (RP) y, posiblemente, otras enfermedades de la retina.

En el  reciente Simposio Innovación Condado de Orange de la fundación, los investigadores de la Universidad de California Irvine (UCI), informaron que están en el medio de estudios de laboratorio finales con células a nivel de pacientes. Una vez terminado, van a solicitar la autorización de la Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) para comenzar su estudio en humanos.

Pero 35 años viaje de investigación del Dr. Klassen a este momento crucial no era de ninguna manera convencional, ni fue aceptada por muchos de sus homólogos.

“Durante la escuela de medicina de la Universidad de Pittsburgh en la década de los 80, ellos pensaron que estaba loco para conseguir un doctorado además de un MD “, dice. “Eso es porque, con un título de médico, no había nada que se interponga entre tú y un excelente ingreso.”

Recibió críticas similares cuando pasó de Yale, donde hizo su residencia, a Moorfields Eye Hospital en Inglaterra por una beca de postgrado. Pasó en convertirse en un cirujano de la retina de alta nómina porque “la necesidad de hacer más investigaciones se vio reforzada cuando vi a los pacientes con degeneración de la retina”, recuerda. “El diagnóstico fue un mensaje desalentador a tener que entregar. Decidí concentrarme en la investigación y volver a la clínica cuando tuviera algo más que ofrecer a los pacientes “.

Fue en el laboratorio de Ray Lund , Ph.D. – Un innovador líder de terapia celular que ha recibido financiamiento de la Fundación – donde el Dr. Klassen vio por primera vez la posibilidad de que el trasplante de células para restaurar la visión. “Cuando llegué a Pittsburgh, me enteré de que Ray estaba haciendo trasplantes de retina y había demostrado que los injertos de retina trasplantadas habían sobrevivido, y había un poco de integración”, dice. “Eso realmente me emocionó, así que me uní a su laboratorio.”

Esos primeros experimentos de injerto de la retina – antes que las células madre podrían ser convertidos en células de la retina – eran técnicamente difíciles e imposibles de traducir a los seres humanos. Pero ellos mostraron que las células de la retina trasplantadas pueden conectar al servidor del tejido neural. Lo más importante, que sentaron las bases para las futuras estrategias de trasplante de retina, incluidos los que utilizan las células madre.

En la década de 1990, en colaboración con el Dr. Lund (R.) y Michael Young , Ph.D., que estaba entonces en el MIT, el Dr. Klassen comenzó a hacer avances que cambiaron el juego en el trasplante de células de la retina en los ojos de las ratas con degeneraciones retinianas. “Como estoy mirando a través de este microscopio, estoy viendo algo que nunca esperaba – una célula trasplantada que podrían migrar a través del tejido neural adulto y encontrar su camino hacia el lugar correcto, y empezar a extender nuevas conexiones en los circuitos de acogida” , recuerda. “Fue increíble. Fue el gran avance que había estado buscando “.

Ese fue también el momento en que recibió el Premio de Desarrollo Profesional de la Fundación, para ayudar a avanzar su investigación. “Había visto un apoyo de la FFB, cuando era conocida como la Fundación RP. Fue emocionante encontrar una organización que estaba haciendo exactamente lo que quería hacer “, dice el Dr. Klassen.

Hoy en día, la investigación con células madre para enfermedades de la retina está floreciendo, con varios ensayos clínicos planificados o en curso. El trabajo del Dr. Lund llevó al lanzamiento en 2011 de ensayo en humanos de Advanced Cell Technology para una terapia derivada de células madre para las personas con degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad de Stargardt .

Con el apoyo de la Fundación, el Dr. Young está ayudando a la empresa ReNeuron a prepararse para un ensayo clínico con células madre para las personas con RP programados para comenzar a principios de 2015. Tanto las terapias de ReNeuron  y de ACT implican inyecciones de células por debajo de la retina para sustituir esas células perdidas por la enfermedad.

Próximo estudio clínico del Dr. Klassen consiste en la inyección de células progenitoras de la retina – las células que se han desarrollado parcialmente en las células de la retina madre – en el vítreo del paciente, donde liberarán factores para preservar y rescatar el tejido retinal existente. Se dice que un beneficio de su enfoque es que no implica un procedimiento muy invasivo. Además, su terapia basada en células progenitoras tiene el potencial para rescatar a una variedad de células de la retina – incluyendo varillas, conos, epitelio pigmentario de la retina y las células ganglionares  - y, por lo tanto, puede salvar la visión en personas con una amplia gama de condiciones.

Después de décadas en el campo, el Dr. Klassen reconoce que el logro de este prometedor momento no fue fácil. “He visto un montón de subidas y bajadas con estas tecnologías. No era como si alguien inventó una cosa en su garaje y todo fue resuelto “, dice. “Finalmente, estamos llegando al punto en que las células madre están a punto de hacer algo significativo en la clínica.”

 

Fuente: Blindness.org

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Prótesis Epirretinal: Marisol Touraine implementa el “plan de innovación”

Para inaugurar el “plan de innovación” Marisol Touraine ha escogido la prótesis epiretinal Argus II.

Marisol Touraine, Ministro de Asuntos Sociales y de la Salud ha establecido un sistema de “paquete de la innovación” de gestión diseñado para hacer llegar rápidamente a disposición de los pacientes soluciones terapéuticas especialmente innovadoras.

 

Para inaugurar este nuevo plan, el ministro ha escogido la prótesis epiretinal Argus II de Second Sight.

El “plan de innovación” incluye soporte para el acto y los costos hospitalarios asociados y, en su caso, el apoyo del producto o servicio.

 

Argus II es una prótesis para el tratamiento de ciertas enfermedades raras de la retina, como son la ceguera causada por la retinosis pigmentaria. Esta nueva solución terapéutica de una treintena de pacientes por año, de acuerdo con la Autoridad Nacional para la Salud (HAS) (R.).

 

La prótesis Argus II se compone de un implante de retina, una unidad de procesamiento de vídeo, y las lentes que incorporan una cámara en miniatura y una antena externa. Este innovador dispositivo médico utilizado para compensar parcialmente la deficiencia visual inducida por la degeneración de la retina. Las imágenes adquiridas por la cámara se convierten en señales eléctricas y se transmiten al implante de retina con la antena. El implante de retina transmite la señal eléctrica a la corteza visual a través de la retina no lesionada y el nervio óptico, restaurando una visión parcial.

 

La financiación representa el “plan de innovación” ofrecer a los pacientes un acceso temprano a la innovadora terapéutica Argus II. El tratamiento de los primeros pacientes responderá después de la validación por parte de las autoridades del protocolo de evaluación que serán presentados por la compañía Second Sight.

 

Fuente: Social-sante.gouv.fr

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

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Simposio enfermedades de la retina y células madre

RETINAL DISEASES AND STEM CELLS USE

Los días 27 y 28 de marzo de 2014 tendrá lugar en Valencia el congreso: Retinal Diseases and Stem Cells Useel. Simposio internacional organizado por la Fundación Valenciana de Estudios Avanzados con la colaboración de la Conselleria de Sanitat y SIRCOVA

    . Lugar: MUSEO DE BELLAS ARTES SAN PIO V (C/ San Pío V, 9) de Valencia
    . Fechas:27-28 de marzo 2014
    . Hora: 16:00 horas
    . Créditos: 1 Crédito de libre elección. Entrada libre.
    . Inscripción: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Programa

Jueves 27

16:00 h Opening
    . Chairman: Dr. Ricardo J. Ferrer Salvá

 

16:30 h Stem Cell-Based Approaches to the Treatment of Retinal Degenerative
Diseases
    . Dr. Isabel Pinilla.
    . Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Zaragoza

 

17:15 h Age-related Macular Degeneration (ARMD)
    . Dr. Roberto Gallego Pinazo.
    . Department of Ophthalmology.
    . Universitary and Politechnic Hospital La Fe. Valencia

 

18:30 h ARMD treatment with anti-VEGFs
    . Dr. Alfredo García Layana
    . Director of the Unit of Vitreoretina of the Clínica Universitaria de Navarra

Department of Ophthalmology
    . School of Medicine of Navarra

 

Viernes 28

Chairman: Dr. Mª Dolores Pinazo-Durán

 

10:00 h Retinal neurogenesis and Stem Cells
    . Dr. Nicolás Cuenca Navarro.
    . Chairman Department of Physiology, Genetics and Microbiology
    . School of Medicine. University of Alicante

 

11:00 h Current status and perspectives of adult retinal Stem Cell
    . Dr. Muriel Perron.
    . Laboratory of Neurobiology and Development
    . Institute of Neurobiology A University Paris-Sud

 

12:00 h Coffee break

 

12:30 h Stem cells from retina and photoreceptor's development
    . Dr. Ting Xie.
    . Department of Cell Biology and Anatomy.
    . University of Kansas Medical School

 

13:30 h lunch time

 

Chairman: Dr. Roberto Gallego

 15:30 h Use of grafts for axons regeneration of retinal ganglion cells
    . Dr. Manuel Vidal Sanz
    . Chairman Department of Ophthalmology.
    . School of Medicine. University of Murcia

 

16:15 h Genetic promotion of the neuronal reprogramming and retinal
regeneration in mouse
    . Dr. María Pía Cosma.
    . Centre for Genomic Regulation. Barcelona

 

17:00 h Closure Conference: Mesenchymal stem cells may delay the
degenerative process in retinal diseases
    . Dr. José Carlos Pastor.
    . Director of Instituto de Oftalmología Aplicada de Valladolid (IOBA);
    Chairman Department of Ophthalmology School of Medicine. University of
Valladolid;

 

17:45 h Closure and closing remarks

Scientific Committee:
    . Honorary President: Prof. Santiago Grisolía
    . Presidents: Dra. Mª Dolores Pinazo-Durán
    . Dr. Roberto Gallego
    . Secretary: Dr. Elena Bendala-Tufanisco

 

ProgSTAR estudio para incluir pacientes con una forma rara de la enfermedad de Stargardt

13 de marzo 2014

La Fundación Lucha contra la Ceguera y el Instituto de Investigación Clínica (FFB CRI), con el apoyo de una subvención importante de la Fundación Shulsky, está ampliando su estudio ProgSTAR de la historia natural de la enfermedad de Stargardt para incluir a pacientes con una forma muy rara, condición autosómica dominante  causada por mutaciones en el gen PROM1.

Conocido como el tipo de enfermedad de Stargardt 4 (STGD4), se estima que afecta a un pequeño número de pacientes, con sólo 41 personas reportadas en la literatura científica mundial.

El estudio más amplio para STGD4 se llama ProgSTAR-4. En 2013, el estudio ProgSTAR con  4.8 millones de dólares de financiación fue lanzado por FFB y comenzó a inscribir a las personas con enfermedad de tipo autosómico recesivo Stargardt 1 causada por mutaciones en ABCA4.

Conocido como STGD1, es la forma más común en el mundo de la degeneración macular de inicio temprano afecta a cerca de 30.000 personas en los Estados Unidos y decenas de miles más en todo el mundo.

El objetivo general del ProgSTAR y ProgSTAR-4 es el desarrollo de una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad de Stargardt y la forma de medir la eficacia y rapidez en los ensayos clínicos.

Esta información ayudará a los investigadores y las empresas biofarmacéuticas para investigar la eficacia de la intervención terapéutica y acelerar el proceso de aprobación regulatorio para las terapias emergentes.

"Aunque necesitamos mucho más conocimiento acerca de todas las formas de la enfermedad de Stargardt, se sabe relativamente poco acerca de STGD4", dice Hendrik Scholl, MD, del Wilmer Eye Institute, Hospital Johns Hopkins, y el director del estudio y protocolo de investigador principal ProgSTAR.

"Estamos muy contentos por el apoyo adicional de la Fundación Shulsky para ayudarnos a mejorar el diagnóstico a los pacientes STGD4, y poder distinguirlos de aquellos con STGD1 y facilitar el desarrollo de tratamientos que necesitan desesperadamente.

"Nada menos que 250 personas se inscribieron en ProgSTAR y ProgSTAR-4 a través de los centros de investigación de Estados Unidos y Europa.

Los investigadores están monitoreando la progresión de la enfermedad de los participantes del estudio durante dos años utilizando una serie de imágenes del estado de la técnica y las herramientas de medición de la visión.

"Hay varias compañías biofarmacéuticas que desarrollan terapias para la enfermedad de Stargardt, y que están viendo ProgSTAR y ProgSTAR-4 muy de cerca ", dice Patricia Zilliox, Ph.D., director de desarrollo de fármacos en FFB CRI.

"Lo que aprendemos de nuestros estudios nos ayudará a diseñar estudios en humanos y seleccionar los puntos finales de ensayos clínicos que les permitan obtener la aprobación regulatoria para mover tratamientos para salvar la vista a las personas que los necesitan."

 

Fuente FFB

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR