RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Los científicos ponen la mira en el primer trasplante de un ojo completo

La regeneración nerviosa es difícil, pero se están logrando verdaderos avances en el campo, afirman unos investigadores.

Por Alan Mozes

JUEVES, 30 de octubre de 2014 (HealthDay News).

En el mundo de la medicina del siglo XXI, los trasplantes de órganos no son nada nuevo. El primer trasplante de riñón se realizó en 1950, seguido por el primer trasplante de hígado en 1963, y el primer trasplante de un corazón humano en 1967. Para 2010, los médicos incluso habían logrado trasplantar la cara completa de un paciente.

Pero un órgano importante sigue eludiendo al cirujano de trasplantes: un ojo humano completo. Pero si un equipo de científicos de EE. UU. se sale con la suya, ese sueño también podría convertirse en realidad.

"Hasta hace poco, los trasplantes de ojo se han considerado como ciencia ficción", comentó el Dr. Vijay Gorantla, profesor asociado de cirugía del departamento de cirugía plástica de la Universidad de Pittsburgh. "Las personas decían que era una verdadera locura".

Pero "con lo que sabemos ahora sobre los trasplantes, y algo más importante, la regeneración nerviosa, finalmente estamos en el punto en que podemos tener una confianza real de que se trata de algo que en realidad se puede buscar y, con el tiempo, lograr", aseguró.

Los trasplantes del ojo completo serían enormemente beneficiosos para muchas de los 180 millones de personas ciegas o con una discapacidad visual grave de todo el mndo, entre ellos casi 3.5 millones de estadounidenses, señalan los expertos.

"La degeneración macular y el glaucoma son la causa de gran parte de la discapacidad visual en el mundo", explicó el Dr. Jeffrey Goldberg, director del Centro del Ojo Shiley de la Universidad de California, en San Diego.

Sin duda, hay terapias que con frecuencia ayudan a restaurar la vista en esos casos, o en personas que han perdido la vista por una lesión. "Pero en algunas personas el ojo está demasiado dañado o lesionado", comentó Goldberg. "En los pacientes con una lesión ocular devastadora en que no queda nervio óptico conectivo, o quizá ni siquiera el globo ocular en la órbita, los métodos restauradores simplemente no son suficiente".

En esos casos, el trasplante de un donante de ojo sano sería una solución. "Es un objetivo científicamente remoto", reconoció Goldberg. "Pero es un objetivo remoto muy atractivo".

Entonces, Gorantla y Goldberg (y las dos universidades a las que pertenecen) se han asociado para llevar el trasplante de un ojo completo de la teoría a la práctica. El esfuerzo está financiado por el Departamento de Defensa de EE. UU.

Uno de los mayores desafíos es cómo regenerar y regenerar los delicados nervios ópticos.

Goldberg explicó que "el problema principal es que cuando se desconecta un glóbulo ocular hay que cortar por completo todas las conexiones entre el nervio óptico y el ojo. Entonces hay que reconectar las fibras nerviosas del ojo del donante con el cerebro del receptor para lograr la restauración de la visión. Pero sabemos que una vez se realiza ese corte, las fibras nerviosas no se regeneran solas. No sucede de forma automática".

"Eso es lo que distingue a un trasplante de ojo de la mayoría de otros tipos de trasplantes", añadió Gorantla. En otros trasplantes de órganos, la principal dificultad es simplemente reconectar un flujo sanguíneo adecuado. "Por ejemplo, si se conectan las tuberías y la sangre fluye, un corazón trasplantado comenzará a latir en el receptor casi de inmediato", dijo Gorantla.

"Pero un trasplante de ojo en realidad tiene más parecidos con un trasplante de mano o cara", señaló. El ojo podría parecer sano debido a la renovación del flujo sanguíneo, pero sin reconectar el nervio óptico "no hay actividad motora, sensación ni vista", señaló Gorantla. "El resultado ni funciona ni vive".

Por suerte, varios laboratorios "han logrado avances significativos" en fomentar la regeneración a larga distancia de las fibras nerviosas, aseguró Goldberg. "En animales con daño o degeneración del nervio óptico, incluso comenzamos a ver fibras que se regeneran hasta el cerebro mismo", anotó.

La regeneración de unas células conocidas como células ganglionares de la retina, que son esenciales para lograr una visión discernible, también ha tenido éxitos recientes en el laboratorio. "Las indicaciones recientes de que esa generación nerviosa en realidad sí es posible fomenta el optimismo de que el trasplante del ojo es de verdad viable", afirmó Gorantla, que también es director médico administrativo del Programa de Trasplante Reconstructivo de Pittsburgh en el Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh.

Pero faltan años para un primer intento de un trasplante del ojo completo en un humano, advirtieron los expertos.

"Falta una cantidad significativa de trabajo antes de que se pueda probar algo así en los pacientes", dijo Goldberg. "Pero cuando se encuesta a las personas, perder la vista queda apenas un poco por debajo de la muerte como algo que tememos. Hay pocas cosas que las personas valoren más que su visión, así que aunque podría ser audaz, el esfuerzo vale la pena".

FUENTES: Jeffrey Goldberg, M.D., Ph.D., professor, director of research, Shiley Eye Center, University of California, San Diego; Vijay Gorantla, M.D., Ph.D., associate professor of surgery, department of plastic surgery, University of Pittsburgh, and administrative medical director, Pittsburgh Reconstructive Transplant Program at University of Pittsburgh Medical Center

 

Información y comunicación de RETIMUR

 

Terapia génica: Del laboratorio a la clínica

Philidelphia, Pa (Ivanhoe Newswire) -. La coroideremia es un tipo de retinosis pigmentaria que algunos consideran “especialmente cruel”. Las personas con coroideremia nacen con una visión perfecta y luego comienzan a perder su vista, a veces siendo niños o adolescentes. Los investigadores en los Estados Unidos están diseñando bajo la base del éxito obtenido de un ensayo clínico en el extranjero y están a punto de probar una terapia diseñada para detener la progresión de la enfermedad y quizás incluso revertir algunos de los daños.En plena luz del día, Mark DeVoe, un chaval de 10 años de edad, dice no tener problemas para ver a sus amigos. Pero en sitios con menos luz, o incluso en la sombra, los ojos de Mark a veces no funcionan.“No tengo problemas para ver cosas como esos árboles, señala, cuando se termina el camino, y cuando hay como una gota allí”, dijo Marcos DeVoe Ivanhoe.

A los seis años, los médicos de Mark le diagnosticaron la condición genética llamada coroideremia, lo que hace que las personas pierdan progresivamente la visión hasta que quedan completamente ciegos.

“No sé lo que es vivir en la oscuridad – pero lo he visto”, dijo Susan DeVoe, la madre de Marcos.

Susan es una portadora del gen de la ceguera. El abuelo de Mark tiene la condición.

“Ver a mi padre quedarse ciego fue devastador. Yo era una niña pequeña. Usted cuenta con el papá que puede hacer las cosas, y mi papá no podía hacerlas “, dijo Susan Ivanhoe.

La doctora Jean Bennett es una de los dos investigadores estadounidenses que se preparan para probar una terapia génica para coroideremia en los seres humanos.

“Creo que la terapia génica tiene una gran promesa para el desarrollo de tratamientos para enfermedades que causan ceguera,” dice Jean Bennett, MD, PhD, oftalmólogo y genetista molecular de la Universidad de Pennsylvania.

Los investigadores utilizarán un virus, que lleva un gen normal que corrige la choroideremia e inyectarán el virus justo debajo de la retina. El gen debe empezar a trabajar en un par de semanas. En un ensayo de seis pacientes en el Reino Unido, los seis tenían mejor visión con poca luz, seis meses después de la terapia. Dos de los seis podrían leer más líneas en una tabla optométrica. El Dr. Bennett dice que el éxito temprano en el Reino Unido es alentador.

“Si podemos evitar que la enfermedad no siga cambiaría la vida de las personas”, dijo el Dr. Bennett.

“Quiero ver a mi hijo curado. Quiero ver a todos estos chicos que – Me rompe el corazón verles caminar por una conferencia con bastones blancos. Yo quiero que tengan la libertad”,dice Susan, “y la oportunidad de disfrutar de toda la diversión – que viene junto con ser un niño.

El Dr. Bennett dice que el primer ensayo clínico de EE.UU. reclutará a 12 adultos, y está diseñado para poner a prueba la seguridad de la terapia génica. El Dr. Bennett dice que espera ampliar el estudio para incluir a los niños y adolescentes en la segunda fase. Mientras tanto, la familia DeVoe ha creado una organización de educación y recaudación de fondos llamada “Ángeles de la marca”. En los últimos tres años, el grupo ha recaudado más de 100.000 dólares para la investigación de la coroideremia.

 


 

Informe especial: muchos ensayos clínicos con células madre para degeneración macular.

Cynthia Fox, editor de Ciencia

Esta noticia ha sido traducida del inglés y convertida a un archivo de audio por Rodrigo Lanzón.
Vocalía de comunicación en RETIMUR


 Más de ocho ensayos clínicos se han puesto en marcha, o se lanzarán en breve, en el que las células de la retina con células madre pluri y multi-potentes se dan a los pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD) y  con la distrofia macular de Stargardt (SMD ).

"Emocionante, tanto para nosotros y, sobre todo, para los pacientes," dijo Ann Tsukamoto Vicepresidente Ejecutivo Stem Cells Inc.

Ensayos de células ES de ACT.

 Los dos ensayos más visibles provienen de equipos dirigidos por Advanced Cell Technology (ACT) con el director científico Robert Lanza y el médico del Jules Stein Eye Institute Steven Schwartz. En un reciente artículo en la revista The Lancet , los equipos informaron de que, por primera vez, células madre embrionarias hechas de células pluripotentes (ES) han demostrado ser seguras en humanos para mediano y largo plazo con un uso controlado de tres años, mientras que demuestran "posible actividad biológica. "Más de la mitad de los pacientes experimentó la restauración de parte de su visión.

En concreto, se les dio las células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) elaboradas a partir de células madre embrionarias, en dos ensayos de fase media, a nueve pacientes con (SMD), y nueve pacientes con (AMD) seca.

(SMD) es la causa principal de la ceguera en menores; y (AMD) es la principal causa de ceguera en adultos. Actualmente no existen tratamientos efectivos para ninguna de las dos. Todos los 18 pacientes tuvieron pérdida severa de la visión. En estos pacientes, las células de recepción de luz (fotorreceptores) de la retina a menudo degeneran hasta el punto de la ceguera casi completa.

Los pacientes recibieron cohortes (50000, 100000 o 150000) de células de la retina derivadas de células ES bajo la retina con peor visión. Las células fueron bien tolerados durante un máximo de 37 meses. No había ningúna proliferación o rechazo en los ojos tratados durante una media de seguimiento de 22 meses.Hubo problemas asociados con la cirugía vítreo-retinal y la inmunosupresión, pero ninguno asociados con las células.

Pruebas posteriores mostraron que 10 de 18 ojos tratados experimentaron mejoras "significativas" en la visión, según el informe, ocho pacientes podían leer más de 15 cartas adicionales en el primer año. La agudeza visual se incrementó o se mantuvo estable en siete pacientes, a pesar de que la capacidad de un paciente para leer disminuyó en más de 10 letras. El ensayo es pequeño, y no aleatorizado, por lo que la posibilidad de un efecto placebo es real como con todos los ensayos clínicos de fase 1. Sin embargo, el hecho de que los ojos no tratados no mostraron mejoría visual similar es "prometedor", concluyó el informe.

Lanza dijo a Drug Discovery & Development : "Esperamos comenzar la Fase 2 de ensayos clínicos a finales de año. Esto implicará un número mucho mayor de pacientes con Stargardt, unos 100 aproximadamente, y alrededor de 50 con (DMAE) seca. "Lanza y Schwartz también están planeando un ensayo de células ES para la degeneración macular por alta miopía.

Algunos en el campo de la oftalmología han criticado la elección de la inyección de bolos de las células, afirmando que es más "natural" el trasplante en hojas. Células de RPE forman una capa de apoyo en el ojo que emite factores de crecimiento y mantiene fotorreceptores y varillas. Células del EPR son severamente dañadas en (AMD).

Lanza dijo que pueden ser necesarias hojas en Degeneración macular "húmeda", donde los vasos sanguíneos crecen fuera de control y pueden desprender la mácula de la retina. Pero esto puede no ser cierto en la forma "seca", donde se forman en la retina los depósitos amarillentos.

En cualquier caso, "las hojas son más invasivas, y las áreas desnudas de la membrana de Bruch donde están siendo utilizados pueden no tener muchos fotorreceptores que rescatar (incluso si trabajan)," dijo Lanza. "Sin embargo, las células disociadas pueden sembrar fácilmente en zonas de transición para restaurar la capa de RPE."

Trial de las células madre neurales fetales.

Mientras tanto, Sten Cells Inc. publicó un informe provisional en junio, que detalla el estado de siete pacientes con DMAE seca que fueron tratados con células madre neurales fetales (NSC). Después de un año, la tasa de atrofia de la retina en los ojos tratados de cuatro pacientes se redujo considerablemente. "queremos tener todos los datos de un año antes de definir cantidades", dijo Tsukamoto a Drug Discovery & Development.

Cuatro pacientes experimentaron una mejoría en la capacidad de percibir el contraste entre la luz y la oscuridad, dijo.

Las células (NSC) de Stem Cells Inc. no se encuentran de forma natural en el ojo, pero, cuando se implantan, hacen parte del trabajo de RPE perdido, dijo Tsukamoto.

"[Stem Cells Inc.] publicó dos documentos que detallan los estudios preclínicos de nuestras células en degeneración de la retina, dijo Tsukamoto. Esos estudios confirmaron el "potencial clínico" de la NSC en la forma en que se conservan los fotorreceptores, y la función visual, en comparación con los controles.

Esto indica "al menos un mecanismo de acción que consiste en la sustitución de una función que se ha perdido debido al RPE enfermo. Postulamos que ambos mecanismos activos y de protección representan los resultados observados en los estudios con animales ", dijo Tsukamoto.

Tsukamoto también dijo que el trabajo pre-clínico del grupo muestra que NSC humanos fagocitan, o comen, los segmentos externos de los fotorreceptores. Al hacerlo, ellos "preservan los contactos sinápticos entre las células fotorreceptoras y otras neuronas de la retina. La función de fagocitosis es una función clave realizado por el RPE saludable que se pierde en AMD. El hecho de que nuestras células madre neurales humanas ejercen una función fagocítica similares ... proporciona evidencia de este mecanismo ".

Es fascinante, agregó, puede ser que las células madre neurales fetales y RPEs realizan una función fagocítica similares porque "se desarrollan de la misma capa de células neuro-epitelial."

Stem Cells Inc. planea lanzar un ensayo de fase 2 para el comienzo de año.

Ensayo de células iPS primicia mundial de Japón.

El ensayo de células madre pluripotentes inducidas (iPS) del Instituto celular Riken, quizás el más famoso ensayo reciente de AMD, sólo ha tratado a un paciente hasta el momento. En ese ensayo, la oftalmóloga Masayo Takahashi del Riken consiguió reprogramar células de la piel de un paciente con AMD húmeda, produciendo células madre pluripotentes a partir de ellos, a continuación, diferenciándolas en RPE. Ella hizo esto junto con Cira, el instituto del creador ganador del Premio Nobel de células iPS, Shinya Yamanaka.

Una hoja de las células fue trasplantada en uno de los ojos del paciente a mediados de septiembre. Todo va bien, y Takahashi "está planeando trabajar en el segundo caso en breve", Chihiro Akazawa, del Programa oficial para la Ciencia y Tecnología de Japón, dijo a Drug Discovery & Development . "Su plan era confirmar la seguridad y eficacia del tratamiento con cinco pacientes."

Akazawa agregó que Japón ha sido tan intensamente consciente del interés global en células madre y el trabajo de Yamanaka y de Takahashi, en particular, que el gobierno creó nuevas reglas de la medicina regenerativa, que son lo suficientemente estrictas para preservar la seguridad, sin embargo, dejar suficiente margen de maniobra para hacer competitiva a Japón .

El futuro cercano
Otros dos grupos de alto perfil planean dar RPE derivadas de células pluripotentes a pacientes con DMAE pronto. En la  University College de Londres el biólogo Peter Coffey, respaldado por Pfizer y El Proyecto de Londres para curar la ceguera, ha ayudado a muchos roedores ciegos ver con las células del EPR a base de células madre embrionarias, que luego fueron trasplantadas en andamios. Ese grupo ha recibido la aprobación regulatoria para iniciar un juicio para los pacientes con DMAE húmeda en el Hospital de Moorfield Eye en el Reino Unido. (Coffey está colaborando en la Universidad de California en Santa Bárbara (UCSB).)

Y el investigador de células madre de (UCSB) Dennis Clegg está esperando la aprobación de la FDA para un juicio respaldado por la Medicina Regenerativa de California que también implica RPE a partir de células madre embrionarias. Él, también, trasplantará las células a través de un andamio. Ese ensayo, para los pacientes con DMAE seca, se llevará a cabo en el hospital de la ciudad de Hope en Los Angeles, California.


 

 

Comienza el Ensayo Clínico para Retinosis Pigmentaria en Murcia

- Se inicia la captación de 10 pacientes para llevar a cabo el ensayo.

- Estos pacientes deben tener la enfermedad poco evolucionada y residir en España.

- Durante un año serán 9 visitas, además de la inyección intravítrea.

- Es un ensayo en fase I-II y se trata de valorar la seguridad y la mejora en la función visual.

INFORMACIÓN PRELIMINAR DE INTERÉS:

1. Los criterios fundamentales para poder ser candidato es tener una agudeza visual menor a 20/70 con etdrs. y un campo visual inferior a 30 grados. En cualquier caso antes de nada, lo más adecuado es acudir a vuestro oftalmólogo e informarle de este ensayo para que os de la documentación necesaria y luego remitirla al grupo que llevará a cabo el ensayo.

2. Todos aquéllos que estéis interesados en saber más sobre el ensayo y si sois candidatos, por favor, contactar antes con RETIMUR, a efectos de no colapsar el servicio que llevará a cabo dicho ensayo.

 

 

El motivo de esta publicación es informaros de la aceptación por parte de la Agencia Española del Medicamento de la puesta en marcha del  Ensayo Clínico sobre Terapia con Células Madre en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca en pacientes afectos de Retinosis Pigmentaria.

Como sabéis, la Retinosis pigmentaria es un grupo de procesos degenerativos retinianos caracterizados por la degeneración progresiva de las capas de la retina principalmente de los fotorreceptores. Esto conlleva a una alteración importante del campo visual con  nictalopia  progresando la enfermedad hasta ceguera legal, sin existir en actualidad un tratamiento estandarizado.

El objetivo del estudio que vamos a llevar a cabo en Murcia es verificar si la inyección intravítrea  de células madre obtenidas de la propia médula ósea del paciente comporta algún tipo de efecto perjudicial para la enfermedad o si  modifica de modo favorable la función visual del ojo inyectado.

Se trata de  un estudio aleatorizado en el que se realizará una inyección en los dos ojos del paciente:
•       Grupo A: Ojo experimental: Inyección intravítrea de células mononucleadas de médula ósea del propio paciente.
•       Grupo B: Ojo control: inyección subconjuntival de suero fisiológico (placebo)

Las células mononucleadas de medula ósea, se habrán recogido previamente del propio paciente mediante harvest con sedación (obtención de CMN-MO).

El ensayo clínico es doble ciego lo que quiere decir que tanto los investigadores como el paciente desconocen cuál es el grupo experimental y control.

Todos los pacientes preseleccionados (los que cumplan todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión tras la valoración de la documentación enviada previamente) realizarán una visita basal en el hospital donde se confirmará que cumplen todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Una vez realizada esta confirmación en el hospital se firmará el consentimiento informado y los pacientes quedarán registrados en el ensayo. Así mismo, se le hará entrega de una tarjeta identificativa con el teléfono del investigador para poder realizar todas las preguntas relacionadas con el estudio que considere oportunas.

La fase de seguimiento constará de 9 visitas presenciales: al día siguiente de la inyección, a los 8 días, al mes y a los 2, 3, 4, 6, 9 y 12 meses se realizará una visita con diferentes exámenes clínicos y funcionales, con el fin de valorar la seguridad del procedimiento y la alteración en el ritmo de progresión de la enfermedad.

Dado el diseño del ensayo clínico, sólo podrán ser incluidos pacientes que puedan residir en España durante el año de seguimiento que contempla en ensayo clínico. Si el paciente tiene posibilidad de cumplir con este requerimiento, a continuación le detallo la documentación que necesitaríamos valorar para su inclusión:
•       Cuestionario que debe rellenar el oftalmólogo.
•       Informe médico (oftalmología) actualizado.

DADO QUE EL NÚMERO DE PACIENTES ES MUY BAJO (10) Y LOS CRITERIOS DE INCLUSION SON POCO RESTRICTIVOS, SOLICITAMOS  PACIENTES  MUY POCO EVOLUCIONADOS CON PAPILAS POCO PÁLIDAS

La documentación sobre el paciente así como sus retinografías nos la podéis enviar escaneada por correo electrónico a la persona que adjunto abajo que me va a ayudar en todo el proceso, o bien por correo ordinario a la siguiente dirección.

Un saludo afectuoso y gracias por la colaboración.

Dra. María Elena Rodríguez González-Herrero

 

Dirección postal:
1ª planta policlínico, edificio IMIB-AECC.
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca.
Ctra. Madrid-Cartagena s/n. El Palmar 30120.
Murcia. España

Colaboradora de la Dra. Rodríguez, para contacto por mail:
 Natalia García Iniesta
Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
Unidad de Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético.
Servicio Hematología. Hospital Virgen de la Arrixaca.
Ctra Madrid-Cartagena s/n.CP 30120.Murcia.España
TLFN(+34)968381221. FAX(+34)968381289 MOVIL: (+34)675555715.
 

Aún faltan 3 voluntarios para el ensayo Clínico para Retinosis Pigmentaria en Murcia

Hace aproximadamente un año comenzó el ensayo clínico paraRetinosis Pigmentaria con células madre en el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia a cargo de la Dra. María Elena Rodríguez.

7 personas ya participan en el mismo y faltan otras 3 para completar las 10 personas que participarán en este ensayo cuyos detalles tenéis más abajo ya que os reproducimos el artículo que publicamos en el momento del inicio de este ensayo.

Todos los interesados aún estáis a tiempo. Leed con atención la información de abajo y poneros en contacto con la colaboradora de la Dra. Rodríguez, cuyos datos aparecen al final del artículo.

Un saludo.

 

- Se inicia la captación de 10 pacientes para llevar a cabo el ensayo.

- Estos pacientes deben tener la enfermedad poco evolucionada y residir en España.

- Durante un año serán 9 visitas, además de la inyección intravítrea.

- Es un ensayo en fase I-II y se trata de valorar la seguridad y la mejora en la función visual.

INFORMACIÓN PRELIMINAR DE INTERÉS:

1. Los criterios fundamentales para poder ser candidato es tener una agudeza visual menor a 20/70 con etdrs. y un campo visual inferior a 30 grados. En cualquier caso antes de nada, lo más adecuado es acudir a vuestro oftalmólogo e informarle de este ensayo para que os de la documentación necesaria y luego remitirla al grupo que llevará a cabo el ensayo.

2. Todos aquéllos que estéis interesados en saber más sobre el ensayo y si sois candidatos, por favor, contactar antes con RETIMUR, a efectos de no colapsar el servicio que llevará a cabo dicho ensayo.

 

 El motivo de esta publicación es informaros de la aceptación por parte de la Agencia Española del Medicamento de la puesta en marcha del  Ensayo Clínico sobre Terapia con Células Madre en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca en pacientes afectos de Retinosis Pigmentaria.

Como sabéis, la Retinosis pigmentaria es un grupo de procesos degenerativos retinianos caracterizados por la degeneración progresiva de las capas de la retina principalmente de los fotorreceptores. Esto conlleva a una alteración importante del campo visual con  nictalopia  progresando la enfermedad hasta ceguera legal, sin existir en actualidad un tratamiento estandarizado.

El objetivo del estudio que vamos a llevar a cabo en Murcia es verificar si la inyección intravítrea  de células madre obtenidas de la propia médula ósea del paciente comporta algún tipo de efecto perjudicial para la enfermedad o si  modifica de modo favorable la función visual del ojo inyectado.

Se trata de  un estudio aleatorizado en el que se realizará una inyección en los dos ojos del paciente:
•       Grupo A: Ojo experimental: Inyección intravítrea de células mononucleadas de médula ósea del propio paciente.
•       Grupo B: Ojo control: inyección subconjuntival de suero fisiológico (placebo)

Las células mononucleadas de medula ósea, se habrán recogido previamente del propio paciente mediante harvest con sedación (obtención de CMN-MO).

El ensayo clínico es doble ciego lo que quiere decir que tanto los investigadores como el paciente desconocen cuál es el grupo experimental y control.

Todos los pacientes preseleccionados (los que cumplan todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión tras la valoración de la documentación enviada previamente) realizarán una visita basal en el hospital donde se confirmará que cumplen todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Una vez realizada esta confirmación en el hospital se firmará el consentimiento informado y los pacientes quedarán registrados en el ensayo. Así mismo, se le hará entrega de una tarjeta identificativa con el teléfono del investigador para poder realizar todas las preguntas relacionadas con el estudio que considere oportunas.

La fase de seguimiento constará de 9 visitas presenciales: al día siguiente de la inyección, a los 8 días, al mes y a los 2, 3, 4, 6, 9 y 12 meses se realizará una visita con diferentes exámenes clínicos y funcionales, con el fin de valorar la seguridad del procedimiento y la alteración en el ritmo de progresión de la enfermedad.

Dado el diseño del ensayo clínico, sólo podrán ser incluidos pacientes que puedan residir en España durante el año de seguimiento que contempla en ensayo clínico. Si el paciente tiene posibilidad de cumplir con este requerimiento, a continuación le detallo la documentación que necesitaríamos valorar para su inclusión:
•       Cuestionario que debe rellenar el oftalmólogo.
•       Informe médico (oftalmología) actualizado.

DADO QUE EL NÚMERO DE PACIENTES ES MUY BAJO (10) Y LOS CRITERIOS DE INCLUSION SON POCO RESTRICTIVOS, SOLICITAMOS  PACIENTES  MUY POCO EVOLUCIONADOS CON PAPILAS POCO PÁLIDAS

La documentación sobre el paciente así como sus retinografías nos la podéis enviar escaneada por correo electrónico a la persona que adjunto abajo que me va a ayudar en todo el proceso, o bien por correo ordinario a la siguiente dirección.

Un saludo afectuoso y gracias por la colaboración.

Dra. María Elena Rodríguez González-Herrero

 

Dirección postal:
1ª planta policlínico, edificio IMIB-AECC.
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca.
Ctra. Madrid-Cartagena s/n. El Palmar 30120.
Murcia. España

Colaboradora de la Dra. Rodríguez, para contacto por mail:
 Natalia García Iniesta
Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
Unidad de Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético.
Servicio Hematología. Hospital Virgen de la Arrixaca.
Ctra Madrid-Cartagena s/n.CP 30120.Murcia.España
TLFN(+34)968381221. FAX(+34)968381289 MOVIL: (+34)675555715.
 

Medicina Penn lanza CAROT para construir nuevas terapias para trastornos de la retina y oculares

Publicado el 22 de agosto de 2014 01:52 AM

La Escuela de Medicina de Perelman de la Universidad de Pennsylvania ha puesto en marcha el Centro de Penn para la avanzada de la retina y Terapéutica Ocular (CAROT) para construir sobre su éxito anterior el desarrollo de nuevas terapias para el diagnóstico y tratamiento personalizado de enfermedades de la retina y oculares.

A nivel mundial, 285 millones de personas sufren de discapacidad visual o ceguera debido a la degeneración macular relacionada con la edad , cataratas , de ángulo abierto glaucoma , retinopatía diabética y más. La deficiencia visual se asocia con una disminución de la calidad de vida y otros problemas, tales como autismo , trastornos del espectro de la parálisis cerebral , problemas de audición y la epilepsia . Sin embargo, relativamente pocos fondos se otorga a los enfoques terapéuticos para restaurar la visión entre los pacientes.

Desde 2007, los investigadores de Penn, en estrecha colaboración con los investigadores en el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP), han demostrado innovador éxito en mejorar la visión mediante la terapia génica en pacientes con un trastorno ocular raro conocido como amaurosis congénita de Leber (LCA), que hace que los niños sean ciegos de nacimiento. A través de terapia de gen, una nueva versión, sana del gen que causa LCA, RPE65 , fue entregado a la retina, en última instancia conduce a la mejora de la visión en los 12 pacientes en el estudio inicial.

A través de sus instalaciones y servicios avanzados de investigación, CAROT extenderá estos enfoques exitosos desarrollados por la retina específico o trastornos oculares para apoyar la investigación en otros trastornos y terapias avanzadas y curas para la discapacidad visual y la ceguera a través de un enfoque en la integración y la asociación con otros en el campo de oftalmología, la neurociencia, la biología celular y la genética .

“Un programa como este une a todos los enfoques necesarios para la investigación y el tratamiento de la retina y trastornos oculares,” dice Jean Bennett, MD, PhD, director de CAROT y la FM Kirby profesor de oftalmología en la Escuela de Medicina de Perelman de la Universidad de Pennsylvania. “Una premisa importante de CAROT es hacer que las tecnologías que promuevan de manera efectiva la investigación y las terapias para discapacitados visuales y ciegos a disposición de los médicos, científicos y pacientes.”

El Centro funciona como una base de conocimiento para proporcionar a los investigadores interesados ​​con orientación sobre la construcción del gen vector de terapia, diseño de ensayos clínicos, la identificación del paciente, la matrícula y la supervisión reguladora. También servirá de enlace entre los investigadores y los servicios básicos existentes en la Universidad de Pennsylvania, el NIH, CHOP, y otras instituciones que proporcionan genotipificación y la bioinformática, y otros servicios de investigación traslacional.

Más allá de estas funciones de investigación, CAROT involucra empresas biotecnológicas y farmacéuticas en oftálmica trastorno genético investigación y desarrollo terapéutico, y construirá un programa de promoción centrada en el paciente para guiar el acceso clínica y la autonomía de los donantes y fundaciones para contribuir a los avances en la investigación.

Finalmente, los líderes del Centro también tienen como objetivo desarrollar programas educativos para asegurar que la próxima generación de científicos, médicos e investigadores están expuestos a la retina y trastornos oculares y el acceso a nuevas terapias.

Un receptor de Pioneer Award del 2011 el director del NIH, Bennett ha sido reconocida por su enfoque innovador y el potencial de producir un impacto inusualmente alta en esta amplia área de la investigación biomédica.

“Creemos que el impulso que hemos establecido nos permitirá desarrollar un centro reconocido a nivel internacional y nos convertimos en el centro de primera clase en los EE.UU. para el diagnóstico personalizado y tratamiento de afecciones de la retina y oculares”, dice ella.

 

Fuente: Medicina Penn

 

Información y comunicación de RETIMUR